Sangamo7200万欧元收购TxCell，基因编辑牵手CARTreg
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在2018年第四季度完成交易。首次CAR-Treg临床试验于2019年开始实施。 生物制药公司Sangamo Therapeutics创立于1995年，前称是Sangamo Bioscience于2017年1月改为现用名，总部位于美国加州，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将突破性的科学转化为基因组治疗，通过基因编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术，改变患者生活。 TxCell是位于法国Sophia-Antipolis的一家生物制药公司，拥有46名员工，致力于研发、生产T细胞免疫疗法相关药物，用于治疗多种炎症及自身免疫性疾病。目前......阅读全文
CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定
基因药寒冬来临，又一家公司裁员20％求生
Beam Therapeutics周四表示，将裁掉100名员工，暂停一些研究，并为一些药物开发项目寻找合作伙伴。Beam是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司。 被解雇的100名员工约占该公司员工总数的20%。Beam预计将在今年年底前完成裁员，并表示，相关节省能够支撑公司运营到20
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
－Nature子刊：科学家用基因编辑获得抗病猪
最近，研究人员在对抗一种致命猪病毒的战斗中，获得了重要进展。英国爱丁堡大学带领的一个研究小组，使用先进的基因编辑技术ZFNs，制备了可能抵抗非洲猪瘟的猪，非洲猪瘟是一种高度接触性传染病，可杀死多达三分之二的受感染动物。 该研究制备的这些猪携带一个基因版本，该基因通常存在于疣猪和非洲灌丛野猪中，
基因编辑新进展:－关键酶消除CRISPRCas技术脱靶效应
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR
研发－|－2019年需要重点关注的临床试验（下篇）
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
全球血友病基因治疗进展：推进最快的竟然不是Spark？
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
腺相关病毒难过剂量坎－罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。 杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。 SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
从全球三大CRISPR技术公司进展看生物医疗投资
CRISPR/Cas9基因修改技术的发明正如当年PCR技术的问世一样，不仅为学术界打开了一扇新的大门，也受到了大众媒体的持续关注。CRISPR/Cas9技术可以对基因进行定点的修改、敲除、敲入等。更重要的是，CRISPR对基因的修改可以以高通量（high throughput）的方式进行，而且操
时隔将近1年，FDA基因编辑监管破冰！
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布FDA解除了对其核心产品VERVE-101的临床搁置，Verve计划开始将美国患者纳入其基因编辑疗法 VERVE-101 的 Ib 期试验。 2022年11月，FDA暂停了 VERVE-101 的IND申请，时隔将近1年后，Ve
Nature怒赞：首次用CRISPR在人体内治疗疾病！
一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。 这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力，这种突变会导致一种罕见的情况，即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因，目前
单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
首个获批临床试验治β地中海贫血
2020年10月27日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心正式受理其针对ET-01的临床试验申请。 ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患
第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的
2017年，基因编辑技术将首次用于人体临床试验？
在最近举行的一个生物技术会议上，美国爱迪塔斯医药公司首席执行官卡特琳·博斯宣布，2017年该公司将用开创性的基因编辑技术（CRISPR），开展治疗导致失明的罕见眼疾的人体临床试验。 如果爱迪塔斯公司的计划能够完成，它将成为第一个在人体上应用该技术的研究。 CRISPR技术只是3年前的一项发明
张峰团队边裁员边融资－碱基编辑行不通了？
近日，由明星科学家张峰、刘如谦联合创立的 Beam Therapeutics 宣布将裁掉100名也就是20%的员工，暂停部分研究，并在一些药物项目开发上寻找合作伙伴。 作为CGT领域的明星公司、引人瞩目的平台型公司，以及第一家上市的碱基编辑公司，Beam的股价一度高达130美元，成立三年管线多
Nature：中山大学胚胎编辑论文引发科学界巨大争议
4月22日，国际顶级科学期刊Nature网站的新闻团队首次报道，来自中国的科学家们完成了对人类胚胎的基因组编辑工作。这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注，并引发了支持者和反对者激烈的辩论。一些专家就这项工作是否符合伦理道德发生了意见分歧。他们对于这些方法到底有多么接近成为疾病的
一文带你了解基因编辑行业的竞争现状
基因编辑技术是一种在生物体内对基因进行编辑和修改的技术，其应用范围广泛，包括但不限于医学、农业、生物技术等领域。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的企业和研究机构开始涉足这一领域，竞争也日趋激烈。本文将介绍基因编辑行业的竞争梯队及专利申请情况。一、基因编辑行业竞争梯队 截至目前，我国基因编辑
基因疗法启用“超强版”凝血因子－有望“一次性”治疗血友病
著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24 血
Casgevy获英国批准治疗镰状细胞病，首款基因编辑注射剂上市
在CRISPR领域和镰状细胞病(SCD)领域具有里程碑意义的公告中，英国当局批准了Casgevy，这是一种CRISPR-Cas9疗法，以前称为exa-cel，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。 美国食品和药物管理局(FDA)预计将在未来
－汤森路透BioWorld：十大制药新闻
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
基因治疗又现曙光，关于地贫你知多少
12月7日-10日，一年一度的美国血液学会（ASH）如期而至，盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据，Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据，这是继CRISPR Therapeutics和Vertex P
《自然》展望2016年11大领域
《自然》杂志日前对2016年的热点研究领域进行了展望。 一是二氧化碳的吸收。一家瑞士公司将成为首个从大气中捕获二氧化碳并进行商业规模销售的企业，此举将成为研发有朝一日对抗全球变暖的大型设备的一块敲门砖。明年7月，Climeworks公司将在其位于苏黎世的工厂每月捕获约75吨二氧化碳，然后再将
《自然》展望2016年11大领域－DNA、微生物备受关注
近日，《自然》杂志日前对2016年的热点研究领域进行了展望： 一是二氧化碳的吸收。一家瑞士公司将成为首个从大气中捕获二氧化碳并进行商业规模销售的企业，此举将成为研发有朝一日对抗全球变暖的大型设备的一块敲门砖。明年7月，Climeworks公司将在其位于苏黎世的工厂每月捕获约75吨二氧化碳，然后
2020年治愈HIV细数4类最具潜力的HIV疗法
来源：新浪 发布者：张小圈 日期：2018-05-10 今日/总浏览：5/9512 自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治
《环球科学》发布2017年度十大科学新闻！
1、引力波开启多信使天文学时代 入选理由：2017年成为多信使天文学的元年。 在陆续探测到数次黑洞并合发出的引力波后，2017年8月17日，LIGO与意大利的引力波天文台Virgo又探测到了来自双中子星并合的引力波。与黑洞不同，中子星合并时除了产生引力波，还会发出电磁波。就在LIGO和Vir
2020年治愈HIV细数4类最具潜力的HIV疗法
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈，成
2020年治愈HIV？细数4类最具潜力的HIV疗法
自二十世纪八十年代初首次被发现以来，HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑，这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。 十年前，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈，成
药明康德年度盘点：基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis