Sangamo7200万欧元收购TxCell，基因编辑牵手CARTreg
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在2018年第四季度完成交易。首次CAR-Treg临床试验于2019年开始实施。 生物制药公司Sangamo Therapeutics创立于1995年，前称是Sangamo Bioscience于2017年1月改为现用名，总部位于美国加州，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将突破性的科学转化为基因组治疗，通过基因编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术，改变患者生活。 TxCell是位于法国Sophia-Antipolis的一家生物制药公司，拥有46名员工，致力于研发、生产T细胞免疫疗法相关药物，用于治疗多种炎症及自身免疫性疾病。目前......阅读全文
7200万欧元！Sangamo完成对TxCell的收购
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在201
Sangamo7200万欧元收购TxCell，基因编辑牵手CARTreg
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在201
Sangamo－BioSciences血友病B基因疗法SBFIX获孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议－治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
Kite制药31.5亿美元结盟Sangamo！开发下一代CART疗法
根据协议，Sangamo将从Kite制药获得1.5亿美元首付款，未来可获得12.6亿美元的研发、注册及商业（首个销售里程碑）里程金，以及17.5亿美元的销售里程金（许可产品年销售收入达到特定里程碑），交易总额31.5亿美元。此外，Sangamo未来还可从Kite获得分层销售分成。Kite负责产品
进军实体瘤、缓解CRS－展望细胞免疫疗法近期新动向
当人体内大多数细胞开始不受控的分裂时，癌症就发生了。癌症这类因细胞分裂分化出现异常的疾病从古有之，而伴随着科学技术的进步，人们踏入了微观世界，开始从细胞分子角度去寻找治愈这类疾病的方法。 而目前最受青睐的技术莫过于细胞免疫疗法，人们尝试从细胞角度去消灭癌症，从赋予不同种类免疫细胞具有特异性的“
Nature－Communications：第二代的锌指核酸酶技术
Sangamo Therapeutics公司的研究人员上周五在《Nature Communications》杂志上发表题为“Diversifying the Structure of Zinc Finger Nucleases for High-Precision Genome Editing”
数字PCR助力艾滋病疗法的开发
Bio-Rad公司于去年底推出了QX100微滴式数字PCR系统，市场反应不错。最近，Sangamo BioSciences公司的研究人员利用此系统产生了高度精确且重复的数据，离HIV功能疗法的开发又近了一步。 让我们听听Sangamo BioSciences资深科学家Gary Le
数字PCR助力艾滋病疗法的开发
Bio-Rad公司于去年底推出了QX100微滴式数字PCR系统，市场反应不错。最近，Sangamo BioSciences公司的研究人员利用此系统产生了高度精确且重复的数据，离HIV功能疗法的开发又近了一步。 让我们听听Sangamo BioSciences资深科学家Gary Lee的评价。“QX
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
首次在新的临床试验中进行体内人基因组编辑测试
科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter synd
人体临床试验初步结果表明体内基因编辑取得成功
2017年末，科学家们首先开始尝试编辑成年人的基因，以治疗罕见的遗传疾病。2019年2月7日，在美国佛罗里达州奥兰多市举行的WORLDSymposium会议上，来自Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics）的研究人员分享了一项临床试验的初步结果，该初步结果表明他们真地成
dPCRvs.qPCR我该如何选择？
数字PCR(dPCR)是PCR领域的新浪潮。它的与众不同之处在于样品分液。通过微流体芯片、通道或液滴实现分液，而每个都作为单独的PCR反应，带来了出色的灵敏度。同时，也无需建立标准曲线。然而，我们究竟应不应该追赶这个新浪潮?这在很大程度上取决于你的应用和所需的灵敏度水平。何时应该选择d
－基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
血友病基因疗法结果积极－可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
首款体内基因编辑疗法公布首批数据
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外
GEN盘点：全球十大基因编辑企业，CRISPR“三大先驱”均在列
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。 文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medici
A型血友病基因疗法已进入3期临床开发
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水
GEN：基因编辑之下，罕见病治疗触目可及
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
Cell子刊：CRISPR直击HIV感染的预防和治愈
CRISPR是最近备受推崇的基因组编辑技术，它能够高效而精准地编辑基因组中几乎所有的序列，这将大大促进疾病研究和新疗法开发。著名科学期刊《Cell Reports》日前发布了一项新成果，科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在人体免疫T细胞内对45个与HIV入侵宿主相关的基因进行特殊编辑
今年市值大涨超3倍且仍具潜力的3家生物科技公司
尽管iShares纳斯达克生物技术指数今年迄今为止增长了26%，但三家生物科技公司的股价却大幅超过了这一水平，股价上涨超过3倍。《The Motley Fool》专栏作家Cory Renauer对这3家公司进行了分析介绍。 1.风筝制药 位于洛杉矶的风筝制药（Kite Pharma）是一家专
Nature子刊：基因组编辑新技术
许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似，这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸，保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向，导致基因组别处突变，也引起了人们越来越多的关注。
国际会议深入研讨基因疗法治愈艾滋病病例
9月17-20日，第51届抗微生物制剂及化疗跨学科国际会议（）在美国芝加哥市举行。会议深入研讨了基因疗法治愈艾滋病及取得显著成效的几个病例，展示了医学界攻克艾滋病的最新研究成果。 德国柏林人Timothy Brown是迄今世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。Brown感染艾滋
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
降DNA剪切速度增强基因编辑特异性，脱靶指数降低3000倍
近日，一项近日发表于Nature Biotechnology的题为“Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics”研究中，来自Sangamo Therapeutics， Inc.公司的研究人员在Ed
基因编辑再创“首次”，这次造福的是心脏病患者！
图片来源：Nature Biotechnology 事实上，基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前，中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎，以产生具有改良基因组的动物模型，用于疾病研究。更具争议的是，研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。 除CRISP
细胞基因疗法的下一个风向标在哪里？
随着细胞基因疗法的不断研发精进，基因治疗投融资及兼并收购也在频频发生。今年中旬，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo
NEJM头条：艾滋病基因治疗传捷报
来自宾夕法尼亚大学的研究人员，成功对12名HIV阳性患者的免疫细胞进行遗传工程改造使之能抵御感染，并降低了一些完全脱离抗逆转录病毒药物治疗(ADT)患者的病毒载量——其中一名患者已无法检测到HIV病毒水平。这项研究是首次报道在人类中使用基因编辑方法，研究结果发表在《英格兰医学杂志》（NEJM）上