基石药业自主研发的小分子抑制剂已获临床试验批准

基石药业自主研发的小分子抑制剂已获临床试验批准

　　中国苏州，2018年7月30日——基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）今日宣布，其自主研发的小分子MEK1/2抑制剂CS3006的临床试验申请已获得国家药品监督管理局（“国家药监局”）的批准，自今年国家药监局4月宣布受理CS3006的临床试验申请日期仅3个月时间。　　CS3006研发

SpCas9，首个抗CRISPR小分子抑制剂

　　自2012年“魔剪”技术出道以来，该技术一直备受争议。一些专家指出，基因编辑在很多层面上难以实现控制。近年来，科学家一直致力于开发“抗CRISPR”系统，来干扰细胞中的Cas核酸酶功能，以此来给CRISPR基因编辑技术带上一定程度的“镣铐”，规范该技术的使用操作。　　如今，在美国Broad研究所

研究发现铜伴侣蛋白小分子抑制剂

　　中科院上海药物所蒋华良课题组与美国芝加哥大学何川课题组、艾默里大学陈靖课题组等合作，综合采用理论模拟以及化学生物学和药理学实验验证策略，首次发现了铜伴侣蛋白的小分子抑制剂。该抑制剂可同时靶向两种铜伴侣蛋白Atox1和CCS，并选择性调控铜离子转运，从而选择性地抑制肿瘤细胞增殖，且在多种动物实验中

BBIQ结构小分子可作为新型铁死亡抑制剂

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院舒晓东团队研究鉴定出一类具有双苄基异喹啉（BBIQ）结构的生物碱小分子化合物可以有效抑制铁死亡。相关研究发表于Cell Death and Disease。 铁死亡是一种脂质过氧化诱导的程序性细胞死亡，它参与了多种疾病的发病进程，如神经退行性疾病、缺血再灌

信达生物FGFR小分子抑制剂在台获批

　　今日，信达生物宣布达伯坦（pemigatinib）获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）批准，用于治疗成人接受过全身性药物治疗、肿瘤具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。　　达伯坦由Incyte和信达生物共同开发，信达生物负责中国大陆、

小分子抑制剂为癌症精准靶向提供新希望

　　癌细胞内携带的BRCA1以及BRCA2基因突变一直是癌症治疗的关键靶向目标，但是能够特异性杀死BRCA基因缺失细胞的药物少之又少，而既能杀死上述细胞又不会引起药物抵抗的药物几乎没有。最近来自美国天普大学的科学家表示他们发现了一种小分子药物能够通过阻断癌细胞内一条备用DNA损伤修复途径特异性杀死B

基于HAV抗原表位结构信息设计小分子抑制剂

　　甲型病毒性肝炎（Type A viral hepatitis），是由甲型肝炎病毒（Hepatitis A virus, HAV）引起的一种传染病，感染HAV后可引起不同程度的急性症状。现今全球每年仍有150万甲型肝炎病毒的感染病例。甲型肝炎作为一种传染病，其流行、爆发与该地区的收入状况、卫生和生

为什么pd1只有大分子没有小分子抑制剂

PD-1受体和PD-L1配体一旦发生结合，人体免疫T细胞就会自动凋亡一部分，从而使得癌细胞免除被T细胞攻击。PD-1抑制剂就是控制这种结合，T细胞发现癌细胞就会自动进行免疫攻击。这就是PD-1抑制剂的作用，也就成为了抗癌神药，目前国内还没有上市PD-1抑制剂，但可以到香港来购买，注意，PD-1抑制剂

Science：我国研究团队发布新冠Mpro小分子抑制剂最新成果

　　记者19日从四川大学获悉，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室联合中科院昆明动物研究所，于当日在《Science》上在线发表题为“SARS-CoV-2 Mpro inhibitors with antiviral activity in a transgenic mouse model”的研究

小分子荧光抑制剂实现酶高分辨成像的新方法

大连化物所复杂分子体系反应动力学研究组（1101组）韩克利研究员团队基于氨基甲酸酯母核的结构与功能关系，设计并发展了小分子抑制剂型荧光探针（SMI-probe），在重要的药物代谢酶羧酸酯酶（Carboxylesterases，CEs）的实时荧光高分辨检测中取得了良好的应用效果。由于抑制剂型探针分子N

小分子RNA

RNA一度被认为仅仅是DNA和蛋白质之间的“过渡”，但越来越多的证据清楚的表明，RNA在生命的进程中扮演的角色远比我们早前设想的更为重要。RNA 干扰（RNA interference）的发现使得人们对RNA调控基因表达的功能有了全新的认识，更因为可以简化/替代基因敲除而成为研究基因功能的有力工具，

小分子疗法

　　小分子疗法　　15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多　　16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet

利用小分子荧光抑制剂实现酶高分辨成像的新方法

　　近日，大连化物所复杂分子体系反应动力学研究组（1101组）韩克利研究员团队基于氨基甲酸酯母核的结构与功能关系，设计并发展了小分子抑制剂型荧光探针（SMI-probe），在重要的药物代谢酶羧酸酯酶（Carboxylesterases，CEs）的实时荧光高分辨检测中取得了良好的应用效果。由于抑制剂型

里程碑！首个小分子免疫检查点抑制剂IND获批

　　昨日，Curis宣布，美国FDA已经接受了该公司产品CA-170的新药研究申请（IND）。总部位于美国马萨诸塞州莱克星顿的Curis是一家专注于人类癌症药物研究和开发的生物技术公司。CA-170是一剂口服小分子，用于靶向抑制免疫检查点程序性死亡配体-1（PD-L1）和 T细胞活化的免疫球蛋白抑制

生化与细胞所研究发现新的Wnt信号通路小分子抑制剂

　　Wnt信号通路是生物早期发育过程中一个非常保守的信号通路。正常的Wnt信号通路中Wnt配体与受体Frizzled和LRP5/6结合后，可以抑制APC等组成的降解复合物，使细胞质内的β-catenin得以稳定和积累并进一步入核，通过与转录因子TCF/LEF结合，开启下游基因的转录。异

阿斯利康与Dogma协议：全球首个口服小分子PCSK9抑制剂！

　　近日，阿斯利康（AstraZeneca）与Dogma Therapeutics宣布达成一项协议，获得了后者的临床前口服PCSK9抑制剂项目。阿斯利康的目标是将该项目推进到血脂紊乱（dyslipidaemia，血液中血脂异常）和家族性高胆固醇血症（一种导致高胆固醇的常见遗传病）的临床开发。　　阿斯

科学家发现PI4KIIα特异底物竞争小分子抑制剂

　　8月21日，《癌症研究》（Cancer Research）杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所陈畅课题组与上海药物研究所罗成、蒋华良课题组合作的研究论文PI-273, a substrate-competitive, specific small molecule of PI4KIIα, in

科学家基于HAV抗原表位结构信息设计小分子抑制剂

　　4月30日，Plos Biology 在线发表了中国科学院生物物理研究所研究员王祥喜、中科院院士饶子和和四川大学教授苏丹合作的研究论文“Structural basis for neutralization of hepatitis A virus informs a rational desi

使用JAK抑制剂等小分子治疗脱发，新毛囊的干细胞疗法

　　近日，有两项研究强调了使用JAK抑制剂等小分子治疗男性和女性脱发的新方法，这些小分子可以唤醒休眠的毛囊，以及旨在生长新毛囊的干细胞疗法。　　在第一项研究中，美国哥伦比亚大学Vagelos医学院皮肤学教授Angela Christiano博士领导的研究团队发现了以前未知的细胞，这些细胞使小鼠毛囊处

新年寄语－|－基业长青，唯有匠心

中药厚朴中发现抗抑郁新型小分子－已申请两项中国ZL

　　抑郁症是一种常见的精神疾病，全球有超过3亿人患有抑郁症，分布于各个年龄层。17日来自中科院昆明植物研究所的消息，该所研究人员通过对传统中药厚朴的研究，找到了作用于褪黑素受体的具有抗抑郁功效的新型小分子，可用于新型抗抑郁药物的研发。　　此前，中国科学院昆明植物研究所陈纪军研究团队利用本研究组建立的

发现PI4KIIα特异底物竞争小分子抑制剂及其抗肿瘤机制

　　中国科学院生物物理研究所陈畅课题组题与上海药物研究所罗成课题组、蒋华良课题组合作的研究论文“PI-273, a substrate-competitive, specific small molecule inhibitor of PI4KIIα, inhibits the growth of

生化与细胞所等发现抗肺炎球菌的新型小分子抑制剂

　　8月20日，国际学术期刊Nature Publishing Group的Scientific Reports在线发表了中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组与上海交通大学药学院周虎臣教授合作完成的最新研究成果——Discovery of a potent benzoxab

研究揭示潜在肺癌靶点Skp1的小分子抑制剂的作用机制

　　近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘劲松团队发现，一个结合接头蛋白Skp1的小分子Z0933M可以抑制SCF E3泛素酶活性，并诱导p53基因依赖的细胞死亡。相关研究成果以A small-molecule Skp1 inhibitor elicits cell death by p53-d

研究揭示潜在肺癌靶点Skp1的小分子抑制剂的作用机制

　　近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘劲松团队发现，一个结合接头蛋白Skp1的小分子Z0933M可以抑制SCF E3泛素酶活性，并诱导p53基因依赖的细胞死亡。相关研究成果以A small-molecule Skp1 inhibitor elicits cell death by p53-d

上海药物所靶向cMet抗肿瘤小分子抑制剂研究取得进展

　　受体酪氨酸激酶c-Met在绝大部分的癌及部分肉瘤中高表达并异常激活，在肿瘤发生发展、侵袭转移、化疗抗性等各个环节均发挥关键作用。不同于其他激酶，c-Met作为肿瘤信号网络通路中的关键节点蛋白，因可以与细胞表面其他激酶、受体相互作用而备受关注。特别是，MET基因扩增与20%的EGFR

脂质大分子和小分子

　　脂肪到底是不是生物大分子，这是一个让很多生物老师都很纠结的问题，高中生物人教版必修一并没有生物大分子的定义（必修一33页提到“多糖、蛋白质、核酸等都是生物大分子”），很多辅导书籍及练习题也经常添乱，搞得我们在备课时一头雾水。开卷有益，让我们翻开高校教材找找答案吧！　　一、高分子化合物　　根据《有

小分子抗体的应用

1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像，协助肿瘤的诊断。3.优点：分子量小，穿透性强，抗原性低;由于不含Fc段，不会与带有Fc段受体的细胞结合，不良反应少；半衰期短，有利于及时中和及清除毒素；另外，可在原核系统表达及易于基因工程操作。

小分子RNA的简介

　　MicroRNA (miRNA) 是一类内生的、长度约为20-24个核苷酸的小RNA，其在细胞内具有多种重要的调节作用。每个miRNA可以有多个靶基因，而几个miRNA也可以调节同一个基因。这种复杂的调节网络既可以通过一个miRNA来调控多个基因的表达，也可以通过几个miRNA的组合来精细调控某

什么是小分子RNA？

　　MicroRNA (miRNA) 是一类由内源基因编码的长度约为22 个核苷酸的非编码单链RNA分子，它们在动植物中参与转录后基因表达调控。在动植物以及病毒中已经发现有28645个miRNA 分子(Release 21: June 2014) 。大多数miRNA 基因以单拷贝、多拷贝或基因簇(c