动物所获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
在生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。 此前，中国科学院动物研究所王宇研究组报道了多种基于雌激素受体元件（ERT2）分别和CRISPR/Cas9以及TALE/TALEN系统嫁接的药物诱导装置，实现了针对特定基因的可控的转录激活和基因编辑，并进一步建立了可同时实现药物诱导的基因组编辑和转录激活的系统（HIT2）。本次发表的工作中，王宇研究组经过一系列的优化和改造，最终获得一套兼顾较高的基因编辑活性和较低的背景活性的药物诱导系统（HIT-Cas9）。他们还在多种具有临床研究价值的细胞，如胚胎干细胞（H9）、间充质干细......阅读全文
动物所获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
在生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋
类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结
科学家开发高活性迷你基因编辑工具
华东师范大学生命科学学院研究员李大力团队，开发了一种全新的高活性迷你基因编辑工具，可在小鼠体内实现高效编辑，丰富了基因编辑工具的应用场景，为将来用于体内基因治疗提供了高效的候选技术。相关研究发表于《分子细胞》，并被选为封面文章。以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，为基础生物学和疾病治疗带来
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
默克公司推进基于基因编辑的药物研发！
据悉，德国默克公司Merck KGaA目前已进一步推进基于基因编辑的药物研发，该公司与Vertex Pharmaceuticals已达成独家研发许可协议。Vertex的许可协议是Merck KGaA针对药物开发进行基因编辑的最新尝试。 为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤
基因编辑可能会诱导癌症续,通讯作者及第一作者齐发声
2018年6月12日，同时有2篇Nature Medicine发表文章，宣称CRISPR/Cas9技术，可能会增加癌症的患病风险，这给CRISPR/Cas9技术蒙上了一层阴影，同时在全球范围内引起了血雨腥风，各大媒体争相报道，这CRISPR/Cas9技术到底何去何，使人非常的茫然。iNature
类药物分子使基因编辑更精准－致癌风险有望降低
设想有那么一天，科学家可以在实验室通过替换机体DNA来寻找一系列问题答案，或许医生还能设计改变病人基因的药物来治疗基因异常。有点像科幻小说？随着基因编辑技术（Cas9/CRISPR系统）的发展，这终将成为现实。 但在实现之前，科学家必须克服一系列困难，包括如何提高基因组编辑修改目标DNA序列的
Nature：开发出抑制促癌基因活性的新型药物
当蛋白质Ral被激活后就可以驱动肿瘤的生长和转移，比如胰腺癌、结肠癌、肺癌等，目前并没有有效阻断该蛋白质活性的药物；近日，刊登在国际著名杂志Nature上的一篇研究论文中，来自科罗拉多大学癌症研究中心等处的研究人员通过研究开发了一种靶向作用Ral蛋白的新技术，研究者Dan Theodorescu
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
复旦研制诱导基因编辑ZFN靶向切除近10kb－全长HIV1前病毒
近日，复旦大学生命科学学院遗传工程国家重点实验室朱焕章课题组设计并构建出只在HIV感染细胞上才能切除HIV-1前病毒的诱导型锌指蛋白核酸酶（ZFN-Tat），避免了ZFN持续表达可能引起的潜在脱靶效应，为该技术在临床上安全、有效地应用奠定了基础。相关研究结果近日发表在国际知名期刊《Molecu
基因编辑的精准“剪刀”
在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄，却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒，与传统的检测方法相比，它不需依赖复杂的仪器设备，更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
基因编辑工具的开发
基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们
基因的体外编辑介绍
由于体内的细胞发生变异，功能失调甚至癌变，一种简单的方法是“修复”体外的细胞，然后将其注入体内，以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术（在体外用病毒转染T细胞，使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质），以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟，编辑是在身体之外进行的。
如何看待基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
核医学的药物活性
常用放射性试剂在体内的转移，转变情况作为某种生理、生化功能的指标，观察药物对该指标的影响，以评价药物的药理活性。例如，可用放射性磷在患佝偻病大鼠骨骼中的沉积量，测定维生素D的强度；Rb被心肌摄取的程度反映冠状动脉血流量，并初步筛选可能用于治疗冠心病的药物等。 药物分析 竞争放射分析是定量监测
药物活性测试技术—AlphaScreen
近年来在生命科学领域中兴起的新技术——Alpha，是一种基于增强的化学发光的均相免疫技术，已广泛用于各项生物实验的研究，包括应用于药物活性测试。Alpha技术包括AlphaScreen和AlphaLISA技术， 两种方法都使用同一种供体微珠，但使用不同的受体微珠。AlphaScreen技术是基于
药物活性测试技术—AlphaScreen
近年来在生命科学领域中兴起的新技术——Alpha，是一种基于增强的化学发光的均相免疫技术，已广泛用于各项生物实验的研究，包括应用于药物活性测试。Alpha技术包括AlphaScreen和AlphaLISA技术， 两种方法都使用同一种供体微珠，但使用不同的受体微珠。 AlphaScreen技
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此