改善遗传病反义药物可减少心血管病人致病脂蛋白
Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病（CVD）且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，共入组了286例已确诊CVD和高水平Lp(a)的患者（基线平均值约为100mg/dL[250nmol/L]-超过正常上限值3倍），旨在评估AKCEA-APO(a)-LRx的安全性和耐受性，并确定用于III期心血管结局研究的合适剂量。该研究共有5个队列：20mg（每4周一次）、40mg（每4周一次）、60mg（每4周一次）、20mg（每2周一次）、20mg（每周一次）。主要疗效终点是在主要分析时间点（6个月）与安慰剂相比Lp(a)与基线的百分比变化，次要终点为LDL-C、apoB、OxPL-apoB、OxPL-a......阅读全文
改善遗传病－反义药物可减少心血管病人致病脂蛋白
Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病（CVD）且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。 该研究是一项随机、双盲、安
分子遗传学词汇反义DNA
中文名称：反义DNA定义：反义DNA又称反义链。在20世纪60年代的文献上常把作为转录模板的那条链称为有义链或称有义DNA，而另一条单链就称为反义DNA或称反义链，而较近期的文献则相反，把不作模板转录的链称为有义DNA或称编码链，作为模板转录的链称为反义链或反义DNA，或模板链。
分子遗传学词汇反义肽核酸
中文名称：反义肽核酸外文名称：antisense peptide nucleic acid简 称：asPNA解 释：人工合成的DNA类似物定 义：反义肽核酸（antisense peptide nucleic acid;antisense PNA，asPNA）是人工合成的DNA类似
分子遗传学词汇反义寡核苷酸
中文名称：反义寡核苷酸外文名称：antisense oligonucleotide定义：反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS
分子遗传学词汇反义寡核苷酸
中文名称：反义寡核苷酸外文名称：antisense oligonucleotide定义：反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS
遗传性心血管病基因检测科学声明
近年来，随着分子诊断技术的不断进步，心血管病基因检测越来越受到重视，并被广泛应用于临床。基因检测可为多种遗传性心血管病（如心肌病、心律失常、胸主动脉瘤/夹层和家族性高胆固醇血症等）的临床管理提供有用信息（表1），除辅助诊断、筛查家属以及指导生育外，还可在不同程度上指导患者治疗。本文节选自2020年美
中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南
由专家历时一年半、多次修改制定的《单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南》24日在《中华心血管病》杂志发表，标志着心血管疾病诊疗向精准化、个体化方向迈出坚实一步。 《指南》由中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组、中国医疗保健国际交流促进会精准心血管病分会组织专家制定。 单基因遗传性心血管疾
反义RNA技术介绍
随着分子生物学和遗传工程的发展，基因治疗应运而生，反义技术是其中一种，它的基础是根据核酸杂交原理设计针对特定靶序列的反义核酸，从而抑制特定基因的表达，包括反义RNA、反义DNA及核酶（Ribozyme），它们通过人工合成和生物合成获得。反义DNA是指一段能与特定的DNA或RNA以碱基互补配对的方式结
概述反义RNA技术
随着分子生物学和遗传工程的发展，基因治疗应运而生，反义技术是其中一种，它的基础是根据核酸杂交原理设计针对特定靶序列的反义核酸，从而抑制特定基因的表达，包括反义RNA、反义DNA及核酶（Ribozyme），它们通过人工合成和生物合成获得。 反义DNA是指一段能与特定的DNA或RNA以碱基互补配对
具有遗传风险的基因介绍RET蛋白
RET蛋白是一种受体酪氨酸激酶，可以激活下游多种信号途径，如RAS、PI3K及STAT等，诱导细胞增生。RET常以本身断裂再与另一基因融合，重组成一新基因，具备自我磷酸化且持续激活，KIF5B-RET、CCDC6-RET、TRIM33-RET和NCOA4-RET是非小细胞肺癌中已发现的RET融合基因
分子遗传学词汇珠蛋白基因
中文名称：珠蛋白基因外文名称：globin gene定义：珠蛋白基因 globin gene 血红蛋白含2个α和2个β链，分别由α链珠蛋白基因和β链珠蛋白基因的信息而形成。哺乳动物的α链基因和β链基因在结构上相似，都是由2个内含子而分为3个外显子部分。
具有遗传风险的基因介绍RET蛋白
RET蛋白是一种受体酪氨酸激酶，可以激活下游多种信号途径，如RAS、PI3K及STAT等，诱导细胞增生。RET常以本身断裂再与另一基因融合，重组成一新基因，具备自我磷酸化且持续激活，KIF5B-RET、CCDC6-RET、TRIM33-RET和NCOA4-RET是非小细胞肺癌中已发现的RET融合基因
基因治疗的反义技术的介绍
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试
关于基因治疗的反义技术介绍
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试
反义RNA的调控细菌基因的表达功能
反义RNA对编码CAP的基因的调控作用已如前述。这里再介绍一下micF RNA对ompF基因的表达的调控。ompF蛋白质是大肠杆菌的外膜蛋白的主要成分这一。micF RNA是从另一基因(ompC基因)附近的DNA序列转录而来，和o-mpFn RNA的5'端有70%的序列互补，因此在体外mic
反义RNA调控细菌基因的表达功能介绍
反义RNA对编码CAP的基因的调控作用已如前述。这里再介绍一下micF RNA对ompF基因的表达的调控。ompF蛋白质是大肠杆菌的外膜蛋白的主要成分这一。micF RNA是从另一基因(ompC基因)附近的DNA序列转录而来，和o-mpFn RNA的5'端有70%的序列互补，因此在体外m
Cell－亮点|－反义lncRNA如何调控基因的表达？
反义lncRNA（antisense lncRNA）是指由基因（通常是蛋白编码基因）的反义链转录，并与该基因的mRNA存在序列重叠的RNA分子。随着对非编码RNA研究的深入，研究发现约70%的基因均有反义lncRNA【1】。更为重要的是，反义lncRNA往往与其正义链基因的表达存在相关性，提示反
多基因遗传与数量遗传
多基因遗传（polygenic inheritance)是指生物和人类的许多表型性状由不同座位的较多基因协同决定，而非单一基因的作用，因而呈现数量变化的特征，故又称为数量性状遗传。多基因遗传时，每对基因的性状效应是微小的，故称微效基因（minor gene)，但不同微效基因又称为累加基因
显著降低脂蛋白(a)－RNA反义药物2期结果优秀
日前，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期临床研究在已确诊心血管疾病（CVD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的数据。该结果在近日举行的美国心脏协会科学会议上公布。 Lp(a)升高是CVD
FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及
天然核酶可分几大类？
天然核酶可分为四类：(1)异体催化剪切型，如RNaseP；(2)自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA；(3)第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA；(4)第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义药物作用于产生蛋白的基因，因此可广泛应用于多种疾病的治疗，
天然核酶可分为那几个种类？
天然核酶可分为四类:(1)异体催化剪切型，如RNaseP;(2)自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA;(3)第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA;(4)第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义药物作用于产生蛋白的基因，因此可广泛应用于多种疾病的治疗，
天然核酶的功能特点
核酶是具有催化活性的RNA，主要参加RNA的加工与成熟。天然核酶可分为四类：（1）异体催化剪切型，如RNaseP；（2）自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA；（3）第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA；（4）第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义药
关于核酶的分类介绍
核酶是具有催化活性的RNA，主要参加RNA的加工与成熟。天然核酶可分为四类： （1）异体催化剪切型，如RNaseP； （2）自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA； （3）第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA； （4）第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药
核酶的作用特点及天然核酶种类介绍
核酶是具有催化活性的RNA ，主要参加RNA的加工与成熟。天然核酶可分为四类：（1）异体催化剪切型，如RNaseP；（2）自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA；（3）第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA；（4）第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反义
核酶有哪些分类？
核酶是具有催化活性的RNA，主要参加RNA的加工与成熟。天然核酶可分为四类： （1）异体催化剪切型，如RNaseP； （2）自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA； （3）第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA； （4）第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药
核酶的分类
核酶是具有催化活性的RNA ，主要参加RNA的加工与成熟。天然核酶可分为四类：（1）异体催化剪切型，如RNaseP；（2）自体催化的剪切型，如植物类病毒、拟病毒和卫星RNA；（3）第一组内含子自我剪接型，如四膜虫大核26SrRNA；（4）第二组内含子自我剪接型。利用反义技术研制的药物称反义药物。反
Nature里程碑研究：新型非编码反义RNA
在研究帕金森氏病的过程中，一个国际研究小组获得了一个可以提高工业蛋白质合成用于治疗用途的新发现。他们设法了解了非蛋白质编码RNA的一个新功能：借助这类称作“反义”的非编码RNA的活性可以提高编码基因的蛋白质合成活性。相关成果发表在10月14日的《自然》(Nature)杂志上。 为了合成蛋白
国际生物制药技术发展趋势
据《中国医药报》2007年6月19日报道：随着现代生物技术的迅猛发展，运用功能基因组学、蛋白质组学、生物信息学等现代生化与分子生物学技术，结合基因工程、蛋白质工程、细胞工程等技术，使得生物技术药物研发高潮迭起。 治疗性抗体成热点抗体药物是以细胞工程技术和基因工程技术为主体的抗体工程
反义RNA技术改良
用反义RNA分子来调节基因表达时，经常会遇到的困难是反应模板的稳定性差。因此，人们正在探索如何改进反义基因的新方法，目前主要有：（1）优化反义RNA的结合。反义RNA链的长度对抑制基因的效果是重要的。双螺旋形成过程中将释放能量，RNA链越长，释放的自由能越多。从这一意义来讲，可以说长RNA作为反义R