科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢？本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！ 【1】Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病 doi：10.1016/j.stem.2018.12.003 最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。 IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的......阅读全文
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
基因编辑治疗遗传性视盲
科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没有在人
美国为什么支持使用基因编辑治疗儿童？
在婴儿出生前使用基因编辑技术修改其DNA，这一想法多年来一直饱受争议。据美国趣味科学网站报道，最近一项民调显示，大多数美国人支持使用基因编辑技术来治疗婴儿严重的遗传疾病或避免类似风险，但认为使用这种技术提高后代智力等做法“走得太远”。 皮尤研究中心对2537名美国成年人进行的调查表明，76%的
用基因编辑治疗艾滋病再获突破
最近，美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们，设计了一种专门的基因编辑系统，为最终治愈HIV（可导致艾滋病）感染者，铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中，研究人员表明，他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-
基因编辑治疗艾滋病的根本原理
CRISPR/Cas9系统作为编辑HIV-1病毒基因组获取了一种全新的有潜力的工具。近日源自日本神户大学医学院传染疾病中心以及保健科学研究生院国际卫生系的研究人员设计师了一种RNA引领的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1调节基因tat与rev，其中的引导RNAs（gRNA）均根据CRISPR的
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)