科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢？本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！ 【1】Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病 doi：10.1016/j.stem.2018.12.003 最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。 IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的......阅读全文
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
如何看待基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
基因编辑的精准“剪刀”
在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄，却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒，与传统的检测方法相比，它不需依赖复杂的仪器设备，更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
基因编辑工具的开发
基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们
基因编辑专家亓磊：未来人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
“基因魔剪”编辑基因更安全、更有效
10年前，我们看到了现代生物学的突破。 一位美国科学家发现，对Cas9蛋白的操纵产生了一种几乎可在科幻电影里展现的基因技术：CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”，它能够切割和编辑人类、动物、植物、细菌甚至病毒的DNA。它的潜力巨大、用途广泛，涵盖了从遗传性疾病的消除到能够抵御气候变化作
基因编辑技术成功治疗实验鼠血友病
日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1至3次凝血因子
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
－基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗
据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士 这三名患者已经年过六旬，其
CRISPR创新“发现和替换”基因组编辑，基因治疗被重新定义
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
Nat－Med：等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv
重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
生物院原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究获进展
6月9日，基因治疗领域权威杂志Human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外
Nature：基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（Salk Institute）研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因
Nature：基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（Salk Institute）研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因
“基因编辑”与“转基因”育种技术有何不同？
本文转载自第一财经，原标题《"基因编辑技术"杂交糯玉米五年后可问世 美农业部称不需监管》 针对基因编辑技术跟现有的转基因育种技术的不同，近日在农业生物技术科学传播平台等联合主办的转基因科学沙龙上，中科院遗传所研究员朱祯回应第一财经记者的提问称，这两项技术的技术体系是一样的。但转基因做的是“加法
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
评论：基因编辑，福音还是祸根？
你是否设想过，艾滋病、癌症可以被治愈，秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱，甚至真的可以返老还童，寿命不再受时间的束缚？通过基因编辑技术，这些愿景或许都有可能实现。 据英国《独立报》近日报道，科学家们发现了一种新的基因编辑方法，能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称，研究人员无法对眼睛、
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家
基因编辑摧毁疱疹病毒
几乎所有人都会携带不同形式的疱疹病毒，而后果可能比偶发的唇疱疹严重得多。疱疹病毒还会引发带状疱疹，并且与失明、出生缺陷，甚至是癌症存在关联。然而，人们至今仍未摆脱它们。 对抗疱疹病毒的最好方法之一是阻断它们复制DNA时所需的酶。不过，尽管这会使人体内的病毒水平下降，但它无法清除感染。更糟糕的是
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是