科学家拓展CRISPRCas9系统在癌症治疗中的应用
近日，英国剑桥大学等科研机构的科研人员在Nature上发表了题为“Prioritization of cancer therapeutic targets using CRISPR–Cas9 screens”的文章，研究人员基于功能基因组学，利用CRISPR-Cas9系统对多种癌症治疗的潜在靶标进行筛选，为癌症治疗提供新的思路。 目前，癌症治疗药物的开发存在一定限制，如缺乏靶标高效鉴定的方法和临床疗效较差等，功能基因组学方法可以克服这些限制。研究人员对来自30种癌症类型的324种人类癌细胞系，进行了基因组规模的CRISPR-Cas9筛选，并开发了名为Project Score的在线数据库（https://score.depmap.sanger.ac.uk.），来筛选治疗癌症的优先候选靶标。同时将细胞适应性效应，与基因组生物标志物和药物作用靶标的易处理性相结合，系统地定义组织和基因型中的新靶标。 研究人员通过开发的新方法分......阅读全文
利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗
顶级期刊：用光控制CRISPR/Cas9基因编辑
一段时间以来，科学家们一直都在尝试操纵基因。最近，美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式，以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破，他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》（Journal o
CRISPR/Cas9技术，热度背后的冷思考
近年来，CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化，该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵，就能轻松实现基因敲除，同时，注入Donor DNA则可实现基因敲入，甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎
CRISPR/Cas9－技术，热度背后的冷思考
近年来，CRISPR/Cas9 基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化，该技术使用 CRISPR 系统将 Cas9 蛋白和向导 RNA 注入小鼠受精卵，就能轻松实现基因敲除，同时，注入 Donor DNA 则可实现基因敲入，甚至国际著名学术期刊 Genome Biology 有文章指出这
首个CRISPR/Cas9靶序列数据库
近期，来自美国国立卫生研究院和瑞典乌普萨拉大学的研究人员，在国际著名学术期刊《Nucleic Acids Research》上发表的一项研究中，首次提出了一个已在斑马鱼中经过实验验证的CRISPR/Cas9靶序列数据库。 CRISPR及CRISPR相关蛋白（Cas9），是在古细菌和细菌中发现的
CRISPR/Cas9：基因编辑的历史与发展
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点，可将CR
基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工
PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis P
Nature发布CRISPR/Cas9系统应用新突破
来自洛克菲勒大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9成功地有效引入了特异的纯合子和杂合子突变。这一突破性的成果发布在4月27日的《自然》（Nature）杂志上。 细菌CRISPR/Cas9系统使得人们能够在许多生物中实现序列特异性的基因编辑，有望成为在人类多能干细胞中建立人类疾病模
Nature癌症综述：如何用CRISPR进行癌症研究
CRISPR/Cas9系统可以很容易地改写多种生物的基因组，这一技术很快如风暴一般席卷了整个基因组工程领域。可想而知，以CRISPR/Cas9为基础的各种应用也将为癌症遗传学领域带来一场变革。麻省理工霍华德・休斯医学研究所的Tyler Jacks就是这方面的先行者，他去年连发两篇Nature文
Nature综述：如何用CRISPR进行癌症研究
CRISPR–Cas9系统可以很容易地改写多种生物的基因组，这一技术很快如风暴一般席卷了整个基因组工程领域。可想而知，以CRISPR–Cas9为基础的各种应用也将为癌症遗传学领域带来一场变革。麻省理工霍华德•休斯医学研究所的Tyler Jacks就是这方面的先行者，他去年连发两篇Nature文章
生物医药领域的黑马：CRISPR/Cas9－技术
CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？ CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nucle
检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用
目前，弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法，检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。 称为CRISPR的基因打靶系统，可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统，有可能
CRISPR/Cas9和ES打靶选择的优劣比较
近年随着生物医药技术快速迭代，靶向药物、免疫疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物药创新的主要方向，这其中离不开基因编辑技术的发展。从一年前的ZL之争，到基因编辑公司Editas人类基因编辑的临床试验获FDA批准可知，基因编辑技术的发展备受期待。 目前动物模型基因编辑技术大抵分为两类：ES细胞打靶
全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在
利用CRISPR/Cas9技术对抗艾滋病
艾滋病病毒（HIV）是一种有效和狡猾的逆转录病毒。一旦HIV将其DNA导入宿主细胞基因组，它就有一段很长的潜伏期，并能保持休眠状态潜伏很多年。虽然医生可以调制相匹配的抗逆转录病毒药物鸡尾酒，来抑制病毒，但是如果停止治疗病毒又会再度复活。 为了使潜伏性HIV变得完全无害，美国麻省大学医学院的研究
天生一对：CRISPR/Cas9与AAV
CRISPR/Cas9已经成为体外基因组编辑的最流行系统，但体内的基因编辑方法仍然受到Cas9导入问题的限制。腺相关病毒载体（AAV）因免疫原性低而常常用于基因的体内导入。不过，化脓链球菌（spCas9）和嵌合sgRNA（总共~4.2 kb）要包装到AAV载体中还蛮有挑战性的，因为AAV只能容
全新CRISPR/Cas9基因敲入系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊《基因组医学》（Genome Medicine）上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及
CRISPR技术首次在美用于癌症患者！
近日，顶尖学术期刊《科学》在线刊登了一项癌症免疫疗法的临床试验最新进展，3名难治性癌症患者接受了一种结合基因编辑技术的新型T细胞疗法的治疗。引人关注的是，这是美国首次在癌症患者身上测试基于CRISPR基因编辑手段改造的细胞疗法。 这款新型T细胞疗法与我们常听到的CAR-T细胞关系相近，都是通过
利用CRISPR系统筛选癌症药物靶向目标
近日，来自美国冷泉港实验室的研究人员在国际学术期刊nature biotechnology在线发表了一项最新研究进展，他们应用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能性结构域的外显子对癌症药物作用靶点进行大规模筛选，克服了CRISPR-CAS9技术在该方面的技术障碍，对于癌症药物靶点筛选有重要
吉林大学：利用CRISPR/Cas9构建转基因猪
来自吉林大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9系统高效构建出了myostatin (MSTN)基因突变猪。这一研究成果发布在11月13日的《Scientific Reports》杂志上。吉林大学的逄大欣(Daxin Pang)教授及焦虎平（Huping Jiao）是这篇论文的共同通
吉林大学：利用CRISPR/Cas9构建转基因猪
来自吉林大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9系统高效构建出了myostatin (MSTN)基因突变猪。这一研究成果发布在11月13日的《Scientific Reports》杂志上。吉林大学的逄大欣(Daxin Pang)教授及焦虎平（Huping Jiao）是这篇论
快速便宜的CRISPR/Cas9突变体筛选方法
新的基因组编辑工具——如ZFNs、TALENs以及最近的CRISPR/Cas9系统，已经大大提高了在不同动物模型中敲除基因的能力，包括斑马鱼。然而，对数量庞大的动物进行筛选，所需的时间和成本，仍然是一个瓶颈。 最近，意大利多恩动物研究所（Stazione zoologica Anton Doh
Cell发布CRISPR/Cas9重要研究成果
来自东京大学、麻省理工学院与哈佛大学Broad研究所的研究人员，在新研究中揭示出了新凶手弗朗西丝菌Cas9(FnCas9)的结构，并利用这一结构信息对FnCas9进行改造构建出了一个变异体。研究成果发布在2月25日的《细胞》（Cell）杂志上。 京东大学医学科学研究所基础医学系Osamu Nu
Genetics：电穿孔技术或提高CRISPR/Cas9系统效率
发表于国际杂志Genetics上的一篇研究论文中，来自美国杰克逊实验室(Jackson Laboratory)的研究人员通过研究表明，利用一种电流来运输CRISPR/Cas9系统对实验室小鼠进行工程化的遗传改造，或许可以明显而且有效地改善CRISPR/Cas9系统的作用效率。 CRISPR/C
吉林大学：可逃避CRISPR/Cas9抑制的病毒
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基
李劲松教授：当单倍体干细胞遇上CRISPR/Cas9
6月17日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在沪隆重召开。中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究员为了我们带来了题为“当单倍体干细胞遇上CRISPR/Cas9”的精彩报告。 李劲松研究员2007结束在洛克菲勒大学的博士后研究，回国担任生化细胞所研究所研究员，研究组
CRISPRCas9技术及其在肿瘤研究中的应用
CRISPR的前世今生1987年，日本科学家在研究大肠杆菌的时候发现其基因组上存在一些看起来“奇怪”的重复结构：有一段29碱基的序列反复出现了5次，且两两之间被32个碱基形成的序列隔开了！但这个发现在当时并没有引起科学界的很大关注，毕竟在自然界的生物体内，各种奇奇怪怪的发现实在太多。然后仅仅几年后，
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
基于CRISPR技术的工具或可进行大规模遗传性筛查
提及基因编辑技术，我们会立马想到这两年的明星技术—CRISPR/Cas9基因编辑系统，从某种意义上来讲，该技术就如何科学家们制造的新型小汽车一样，如今科学家们不仅仅是停留在制造这种“小汽车”的程度，而且科学家们已经开始开着小汽车开始兜风了。2012年底科学家们开始利用CRISPR/Cas9进行基