突破同种异体疗法局限Kuur将CARNKT疗法推向临床
11日，Kuur Therapeutics公司宣布与贝勒医学院（Baylor College of Medicine，BCM），贝勒细胞与基因疗法中心（Baylor’s Center for Cell and Gene Therapy）达成合作，将利用Kuur公司的创新嵌合抗原受体天然杀伤T细胞（CAR-NKT）技术平台开发“即用型”抗癌疗法。目前，该公司已获得贝勒医学院等机构的资金支持。 NKT细胞是先天性T淋巴细胞，主要存在于肝脏和骨髓等组织中。它们是一群细胞表面既有T细胞受体（TCR），又有NK细胞受体的特殊T细胞亚群，能产生大量的细胞因子。目前，同种异体疗法的挑战之一是向患者注入供体来源的淋巴细胞会诱发移植物抗宿主病（GvHD），这是一种潜在的威胁生命的疾病。而Kuur公司的CAR-NKT技术平台中使用的NKT细胞具有不变的T细胞受体，无法区分自身组织和非自身组织，因此不会引发GvHD，进而解决了同种异体疗法的这一......阅读全文
突破同种异体疗法局限－Kuur将CARNKT疗法推向临床
11日，Kuur Therapeutics公司宣布与贝勒医学院（Baylor College of Medicine，BCM），贝勒细胞与基因疗法中心（Baylor’s Center for Cell and Gene Therapy）达成合作，将利用Kuur公司的创新嵌合抗原受体天然杀伤T细胞
同种异体线粒体细胞疗法！线粒体疾病患者创新疗法！
此次合作，将为线粒体疾病患者，开发通用型、同种异体细胞治疗方案。 线粒体 安斯泰来（Astellas）与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议，研究、开发、商业化新型细胞疗法项目，用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司，也是
Precision公司基因编辑的同种异体CD20－CART疗法获批临床
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的ZL授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。 9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR
Nature－Medicine：同种异体CARNK疗法临床效果优异，安全性大大提高
2010年，Carl June 教授率先将CAR-T细胞疗法推进到人体临床试验，并成功“治愈”了多名白血病患者。2017年，FDA首次批准了CAR-T疗法上市，如今，已有6款CAR-T疗法获得FDA批准用于治疗白血病和淋巴瘤等血液类癌症。而我们国内也已有几款CAR-T细胞疗法获批上市。 CAR
蛋白降解疗法进入临床的潜力与局限
当Ian Taylor博士在报纸上看到一家新兴生物科技公司将专注于开发靶向蛋白降解剂时，他立即对这家公司产生了浓厚的兴趣。大多数小分子药物通过阻断蛋白的活性位点来抑制蛋白功能，而这家名为Arvinas的公司在寻找为“PROTACs”的小分子，它们能够利用细胞的蛋白降解机制来将蛋白完全销毁。“我对
同种异体多病毒特异性T细胞疗法ViralymM获孤儿药资格！
AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格，用于接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，治疗病毒性疾病和感染。Viralym-M是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒
赛默飞推出T细胞培养基，专为同种异体细胞疗法而设计
CAR-T细胞疗法是近年来癌症治疗领域的重大突破之一。自2017年首款CAR-T疗法获批上市以来，它在治疗血液癌症方面表现出出色的疗效。不过，大多数获批的疗法需要从患者体内获取T细胞进行遗传改造，然后再注回患者体内。这一流程不仅复杂而且费时费力，在一定程度上影响了CAR-T疗法的广泛使用。 “
同种异体多病毒特异性T细胞疗法ViralymM获优先药物资格
AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）优先药物资格（PRIME），这是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒特异性T细胞疗法，用于异基因造血干细胞移植（HSCT）受者，治疗
2022年，免疫疗法市场将突破742亿美元
近日，全球商业情报机构GBI发布最新数据，预计到2022年，全球免疫治疗市场规模将从2015年的615亿美元扩大至742亿美元，或将占据肿瘤治疗的半壁江山。 根据该预测报告，到2022年，全球免疫治疗市场将形成大规模原研药品种共同上市和激烈竞争的局面，而生物仿制药研发短板亟待补齐，技术和法规仍
什么是同种异体骨？
同种异体骨植是一种医学治疗手段。同种异体骨是指取自其他人的骨组织，经过一系列处理后用于移植到患者体内，以修复骨缺损、促进骨愈合等。这种治疗方法在骨科、口腔科等领域都有应用，例如骨折后骨不连的修复、脊柱融合手术、口腔颌面外科的骨重建等。同种异体骨移植具有一定的优势，如来源相对丰富、可提前制备等，但也存
同种[异体]移植的定义
中文名称同种[异体]移植英文名称allogeneic transplantation;allograft;homograft定 义同一物种内遗传基因不同个体间的细胞、组织或器官移植，是临床器官移植的主要类型。由于供者和受者间遗传背景存在差异，一般均导致排斥反应的发生。应用学科免疫学（一级学科），免
突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资
今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药
美国将摇头丸指定为突破性疗法
MDMA作为非法药物摇头丸而更加出名。图片来源：DEA 药物战争的一个主要目标很可能变成一种治疗战争创伤的药物。近日，美国食品和药物管理局（FDA）将作为非法药物摇头丸而更加出名的3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺（MDMA）指定为创伤后应激障碍（PTSD）的突破性疗法。这种身份或许会带来更加快速的审批
同种异体微嵌合的概念
中文名称同种异体微嵌合英文名称allogeneic microchimerism定 义一种移植耐受现象。长期存活的移植受者，其皮肤、淋巴结、胸腺等组织中可检出供者来源的遗传物质或白细胞，取供、受者的淋巴细胞进行混合培养，不发生或仅发生低水平增殖反应，表明受者已对同种移植物抗原产生耐受。应用学科免疫
突破免疫组合疗法限制，新CTLA4抗体/Keytruda临床试验将启
Xilio Therapeutics今天宣布，已与默沙东（MSD）达成临床试验合作协议，评估其肿瘤选择性在研抗CTLA-4单克隆抗体XTX101，与默沙东的抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）联用，治疗实体瘤患者的安全性和疗效。 靶向CTLA-4的单克隆抗体虽然已经在多
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
对抗异体骨髓移植感染的T细胞疗法
当患者不得不接受骨髓移植手术时，这个过程会削弱他们的免疫系统。因此，在健康免疫系统中通常受到抑制的病毒，可引起有可能致命的感染。最近，德国慕尼黑工业大学（TUM）的科学家，与法兰克福、维尔茨堡和哥廷根的同事合作，开发出一种方法，可为患者提供保守性保护，对抗移植后的这种感染。该方法已经成功地用于治
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
“即用型”CART疗法有未来么？
自CAR-T疗法在2017年首次获批以来，这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上，杨森（Janssen）/南京传奇、百时美施贵宝（BMS）、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年，更可能有2款以上C
肿瘤免疫疗法有望得到突破
在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患者血液中纯化出来，通过基因修饰让它们具备优异的肿瘤识别能力，经诱导后在体内发生增殖。这些经过基因修饰的T细胞随后被灌注回患者的循环系统中，在那里，它们能够高效地和选择性地破坏肿瘤。 但是在将这些经过修饰的T细胞灌注回患者体内后，它们不能够在
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
日将开展癌症新免疫疗法临床试验
日本一个研究团队计划明年1月开始针对一种新的癌症免疫疗法实施临床试验。这种疗法通过去除癌细胞周围起防御作用的细胞而产生疗效，被期待用于晚期肺癌和食道癌等目前难以治疗的癌症。 据日本《朝日新闻》网站报道，目前研发中的一些针对癌症的免疫疗法几乎都是着眼于提高免疫系统的攻击能力,但事实证明此类疗
同种异体原位肝移植麻醉管理
肝脏是人体单一的重要器官，其功能既复杂又多样，肝脏受到严重损害后根治率极低，对顽固性肝病施行肝移植是有希望的一种疗法。但肝脏与肾、心等脏器不同，肝脏移植手术操作复杂、对全身干扰大、时间长，加之大部分病患均为终末期肝病，常伴发严重的全身脏器功能损伤及内环境紊乱，且新移植肝脏面临再灌注损伤及排异反应，决
暨南大学研究团队为肿瘤患者带来全新治疗策略
11月25日，暨南大学尹芝南教授团队重大科研成果转让签约仪式在广州举行。会上，暨南大学与广东暨德康民生物科技有限责任公司，就尹芝南团队的科研成果“同种异体Vγ9Vδ2-T细胞免疫疗法”签署成果转让协议。基于对科研成果转化的政策扶持，暨南大学将该项非ZL技术成果转让给广东暨德康民生物科技有限责任公
暨南大学研究团队为肿瘤患者带来全新治疗策略
签约现场。暨南大学 供图 11月25日，暨南大学尹芝南教授团队重大科研成果转让签约仪式在广州举行。会上，暨南大学与广东暨德康民生物科技有限责任公司，就尹芝南团队的科研成果“同种异体Vγ9Vδ2-T细胞免疫疗法”签署成果转让协议。基于对科研成果转化的政策扶持，暨南大学将该项非ZL技术成果转让
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至