变异AAV衣壳蛋白
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关病毒AAV基础 AAV属于细小病毒科的依赖病毒属，它的生命周期依赖于辅助病毒(如AdV)的存在。AAV存在于多种脊椎动物中，包括人类和非人类灵长类动物.目前的共识是，AAV不会引起任何人类疾病，它由直径为26nm的二十面体蛋白衣壳和一个单链DNA基因组组成，单链DNA基因组约为4.7kb，既可以是正链，也可以是负(反义)链。 衣壳由VP1、VP2和VP3三种亚单位组成，共60拷贝，比例为1：1：10(VP1：vp2：vp3)。基因组两侧有两个T形倒置末端重复序列(ITRs)，主要作为病毒复制的起源和包装信号。REP基因编码四种病毒......阅读全文
变异AAV衣壳蛋白
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
高通量筛选技术揭示AAV衣壳蛋白是如何演化的？
在最近一项研究中，研究人员使用腺相关病毒（AAV）载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的AAV变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识，相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。（图片来源：www.pixabay.com） 文章作
中检院合作文章——高分辨质谱对AAV2衣壳蛋白表征分析
腺相关病毒 (Adeno-associated virus，AAV) 因其低免疫原性、低基因毒性、在多种不同组织类型具有持久基因表达、作用时间长以及易于生产等特性，成为了临床基因治疗领域广泛应用的基因治疗载体[1]。AAV病毒属于细小病毒家族，无包膜，由衣壳蛋白和单链DNA（全长4.7kb）组成。不
赛业生物与纽福斯达成眼科基因治疗AIAAV衣壳开发合作
1、三手烟或可导致皮肤疾病三手烟是指烟草烟雾在物体表面或粉尘中残留的污染物，它可以附着在头发、衣服、家具、地毯等各种物体的表面，并持续存在很长时间。近日，美国加利福尼亚大学瑞文赛德分校（University of California, Riverside）的研究团队领导的一项临床研究发现，急性暴露
一文了解2019年11月29日Science期刊精华
本周又有一期新的Science期刊（2019年11月29日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。 1.Science：利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳 doi:10.1126/science.aaw2900 天然的AAV并不特异性地靶向患病的细胞和组织，它们可以被免疫系统识别，
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（二）
筛选抗体检测动态范围将市售AAV2（1x1013 GC/mL，33.8μg/mL）进行从1：8至1：256的2X倍比稀释，Wes检测VP1/VP2/VP3。Maurice表征AAV电荷异质性与所有治疗药物一样，基因疗法，需要表征包装药物的递送载体电荷等。使用全柱成像毛细管等电聚焦电泳法（icIEF）
AAV腺病毒纯化完整和空壳分离新办法（一）
现状基于腺相关病毒（AAV）的各种血清型载体被公认在人类基因治疗和基因疫苗接种应用中具有高潜力。在制造AAV载体期间，不必要的，不完全的颗粒共同产生。它们缺乏重组病毒基因组，仅由空衣壳蛋白组成。空衣壳增加了用于医学应用的AAV病毒的所需剂量，并且被认为引起针对载体衣壳的免疫反应，导致不必要的副作用。
AAV腺病毒纯化完整和空壳分离新办法（二）
现状基于腺相关病毒（AAV）的各种血清型载体被公认在人类基因治疗和基因疫苗接种应用中具有高潜力。在制造AAV载体期间，不必要的，不完全的颗粒共同产生。它们缺乏重组病毒基因组，仅由空衣壳蛋白组成。空衣壳增加了用于医学应用的AAV病毒的所需剂量，并且被认为引起针对载体衣壳的免疫反应，导致不必要的副作用。
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（三）
灵敏度及线性将变性的AAV2从〜3 x 1012 GC/mL连续滴定至〜3 x 1011 GC/mL（图6）以建立方法的灵敏度。该滴定范围内观察到很强的线性相关性，R2为0.9956。监测AAV颗粒稳定性对完整的AAV样品进行温度压力测试，以确定是否可以使用Maurice监测病毒载体的稳定性或衣壳蛋
对完整和空壳腺相关病毒（AAV）颗粒进行色谱分离的...
对完整和空壳腺相关病毒（AAV）颗粒进行色谱分离的新突破❀ AAV载体的应用现状基于腺相关病毒（AAV）的各种血清型载体被公认在人类基因治疗和基因疫苗接种应用中具有高潜力。在制造AAV载体期间，不必要的，不完全的颗粒共同产生。它们缺乏重组病毒基因组，仅由空衣壳蛋白组成。空衣壳增加了用于医学应用的AA
钱其军教授最新文章：DNA改组技术
DNA改组(DNA shuffling)是一种高通量的突变、筛选技术, 自1994年提出以来, 经过了几十年的发展，在DNA、酶和药物蛋白等的改造上都有突出的表现。近期来自第二军医大学，浙江理工大学生命科学学院的研究人员就围绕着这种技术在腺相关病毒定向进化中的发展及其应用，展开了探讨，解析了
钱其军教授最新文章：DNA改组技术
“核心刊物” 迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、E
PNAS论文揭示风疹病毒的衣壳蛋白结构
风疹病毒(Rubella virus, RV)是RNA病毒，属于披膜病毒科(Togavirus)，是限于人类的病毒。电镜下多呈不规则球形，直径50～70nm的核心，风疹病毒的抗原结构相当稳定，现知只有一个血清型。风疹病毒易发生垂直感染，孕妇妊娠早期初次感染风疹病毒后，病毒可通过胎盘屏障进入胎
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（一）
基因治疗-创新多重技术组合严控腺相关病毒（AAV）质量基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高，但同时它
突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资
今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药
专门为光遗传设计，让细胞安全、稳定地表达光敏感蛋白－2
图为2005年光遗传学第一次出现开始至今相关的论文数量(来自Nature Neuroscience，2015，DOI: 18:1213-1225)可见关于光遗传的论文近年成为各大主流杂志的新宠，其中不乏CNS这种级别的，例如这篇新鲜热乎的Nature Method：Yu, X., et al., 2
温和噬菌体衣壳蛋白防御超感染研究获进展
近日，中国科学院南海海洋研究所热带海洋生物资源与生态重点实验室研究员王晓雪团队解析了丝状噬菌体编码的衣壳蛋白在细菌宿主超感染排除和噬菌体防御方面的作用。相关研究发表于《环境微生物学》。噬菌体是一种侵染细菌的病毒。烈性噬菌体在侵染细菌宿主后会迅速繁殖，以裂解细胞的方式从细菌宿主中释放。温和噬菌体在侵染
诺华继续投入，向Voyager预付款1亿美元，开发两款AAV基因疗法
在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。 2017年12月10日，美国食品药品管理局（FDA）批准了 Spark Therapeutics 公
不明原因儿童肝炎居然与“无害”病毒有关
腺相关病毒2衣壳。图片来源：LAGUNA DESIGN/SCIENCE PHOTO LIBRARY英国两项针对出现不明原因肝损伤或肝炎的儿童的独立研究发现，几乎所有患病儿童体内都有一种称为腺相关病毒2的病毒，在其他儿童体内没有发现，而且几乎所有患有肝炎的儿童都发生了一种影响他们免疫反应的基因变异。腺
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中，对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定，是前期研发，中期筛选中获得可靠数据，后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 （AAV） 已经成为预防感染、严重疾病和死
杆状病毒衣壳蛋白可以组装为柔性纳米管
近日，中国科学院武汉病毒研究所曹晟课题组在杆状病毒衣壳蛋白组装体结构及应用方面取得新进展。研究发现杆状病毒衣壳蛋白可以在体外条件下可控地组装为柔性纳米管，该纳米管具有两种明显不同的组装形式，可以作为纳米平台高密度地展示多种外源蛋白。相关工作在线发表于美国化学会《应用材料与界面》（ACS Appl
Cell子刊：基因治疗将如虎添翼
免疫系统是保护机体的重要机制，但有时这一机制也会带来一些麻烦，比如排斥输血、器官移植等治疗手段。正因如此，使用病毒载体的基因治疗也需要绕过宿主的免疫应答。 腺相关病毒（AAV）是一种比较安全的病毒载体，已经用于多种基因疗法并且进入了临床试验，涉及失明、血友病、心脏病、肌营养不良等疾病。问题在于
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融、6
SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行
AAV病毒包装CRO行业研究报告
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程介绍
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融
Science：HIV衣壳蛋白惊现水结构，抗艾药物新思路
全球约有35万HIV感染者，而HIV一直在不断地适应并发生变异。为了应对这一情况，科学家们试图找到清晰的HIV关键蛋白质，并解释其在病毒生命周期至关重要的作用。有了蛋白质的清晰图像，科学家们能够更好地了解身体如何对抗病毒，以帮助未来生产新的，更有效的抗病毒药物。在最近几年，科学家已经使用各种技术
RNA衣壳化的概念
中文名称RNA衣壳化英文名称RNA encapsidation定 义RNA被蛋白质衣壳包裹生成RNA病毒的过程。应用学科生物化学与分子生物学（一级学科），核酸与基因（二级学科）
关于衣壳的功能简介
1、保护病毒核酸，使之免遭环境中的核酸酶和其它理化因素破坏。 2、参与病毒的感染过程。因病毒引起感染首先需要特异地吸附于易感细胞表面，而无包膜病毒是依靠衣壳吸附于细胞表面的。 3、具有良好的抗原性，诱发机体的体液免疫与细胞免疫，这些免疫应答不仅有免疫防御作用，而且可引起免疫病理损害，与病毒的
关于衣壳的组成介绍
与病毒相比，壳微粒是单纯的蛋白质分子，有的是由本身数个结构单位聚集而成。作为衣壳的基本形态，有的由壳微粒呈螺旋状排列的圆柱状（烟草花叶病毒等）有的由壳微粒排列成等轴状的正二十面体（腺病毒等）。 衣壳是包围在病毒核酸外的一层蛋白质，是由一定数量的壳粒组成。壳粒是衣壳的形态学亚单位。由于病毒核酸的