SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术，而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。依据协议，Denali将支付给SIRION预付款，未来里程碑付款等一系列款项。 AAV载体一直被认为是最有希望用于临床应用的基因递送系统之一。Denali将与SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物学和应用领域上世界闻名的先驱科学家合作，综合他们各自的专有技术平台，进而开发出新一代AAV载体。合作的目标是通过开发创新AAV的衣壳蛋白，让改进的AAV不仅具有安全性，还具有更好的......阅读全文
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
大片段基因AAV递送策略有哪些？
AAV凭借其低免疫原性、高安全性及感染宿主范围广等特点，被广泛应用于各种体内研究，也成为近年来基因治疗领域最重要的一种递送载体之一，但AAV有限的荷载能力（约4.7kb）使其无法递送一些较大的基因，这在一定程度上限制了其应用范围，大基因拆分AAV递送技术的发展解决了这一难题。具体来讲，我们可以将要递
如何精确测定AAV病毒载体空壳率？
重组腺相关病毒（AAV）作为病毒载体，具有安全性好、特异性强、递送效率高等特点，为新的、挽救生命的基因治疗方法带来巨大的希望。但是，虽然电镜等技术可以表征AAV的均一性和聚集状态，但它们没有足够的分辨率来准确定量病毒颗粒的均一性和有效载量。而解决这一问题的方案是：使用分析型超速离心技术（AUC）表征
»－Science：基因疗法中使用AAV病毒载体可能会导致癌症风险
正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌
Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
中新网武汉10月26日电 (杨岑 马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大
CSCB2025：和元生物特色产品齐亮相，让基因递送更便捷
中国细胞生物学学会2025年全国学术大会（CSCB2025）于4月9日在广东珠海盛大开幕。作为生命科学领域的年度盛会，和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）携多项特色产品与技术服务参展，引发广泛关注。和元生物展台和元生物坚持以基因治疗载体和基因功能研究服务为核心，从基因发现、基因功
阿斯利康合作研发基因疗法，治疗慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制剂研发部门MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，将共同利用4DMT的新型发现平台生成优化的AAV载体，旨在为慢性肺病患者提供基因疗法。4DMT在腺相关病毒（AAV）基因治疗的载体开发和产品开
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效
美国加州大学伯克利分校的科学家研发出了一种更加简单高效的向眼睛细胞插入基因的技术，从而将基因治疗从医治遗传性视力缺陷如色素性视网膜炎扩展到了由于衰老而导致的退行性眼病，如黄斑病变。 与当前已有的疗法不同，这种新的手术实施起来相当快速且不对患者造成创伤，它可以将正常的基因递送至视网膜上常规技
AAV载体8倍的有效载荷，Replay推出首个HSV载体基因治疗
10 月 31 日，Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒（HSV）递送载体synHSV™的产品公司。Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学
SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
新型病毒载体有望治神经性疾病
美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称，他们开发出两种新的病毒载体，可高效通过血液与大脑的屏障（简称，血脑屏障）或外周神经系统，将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称，这一成果具有重要的应用价值，会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术发展，
突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资
今日，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，将支持该公司推进和扩展临床试验，以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，近来这一领域出现多起大额并购，大型医药
全球各实验室如何进行RNAi实验？
（3）病毒入侵者（Viral Invaders） 使用者：南阿拉巴马州立大学微生物学和免疫学教授Sailen Barik 项目：敲除编码呼吸融合病毒 (Respiratory Syncytial Virus，RSV) 功能亚基的基因，抑制病毒在小鼠体内繁殖 问题：在确保草案全面试实施的同时，用
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
新转运载体能有效穿过血脑屏障
新转运载体能有效穿过血脑屏障 科技日报北京5月24日电 （记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报道，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，这是向开发出更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
AAV病毒包装CRO行业研究报告
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
病毒包装哪家公司好？
病毒表达载体是以病毒基因组序列为基础，插入必要的表达载体元件所构建成的真核基因转移工具，目前，腺病毒、慢病毒和腺相关病毒是常用的病毒载体工具。作为病毒包装行业的先行者，维真生物可以向全球客户提供腺相关病毒AAV、腺病毒、慢病毒、假病毒和逆转录病毒的载体设计与病毒包装。公司立足基础科研领域，聚精基因递
囊获新型AAV9载体－辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
华人科学家Nature子刊发文－－或将突破诺奖RNA编辑技术
一周多前，顶尖学术期刊《Science》杂志才刚刚报道著名学者张锋教授在基因疗法领域做出的潜在颠覆性变革。不到半个月，张锋教授团队又在《Nature》子刊《Nature·Biotechnology》发表一篇关于RNA编辑的重要论文。一些医药行业的知名媒体表示，这可能是RNA编辑的一大突破！
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
基因疗法对多数人无效，生命换来的进步为何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
Nature子刊：来自人类肠道细菌的小型化Cas9，可用于高效精准的基因组编辑
CRISPR基因编辑技术极大地加速了遗传疾病治疗方法的开发。然而，临床的进一步发展在很大程度上取决于开发多样化工具以应对基因组编辑的挑战。其中，最关键的一个方面是递送，因为Cas核酸酶及其衍生的融合产物（包括碱基编辑器、先导编辑器）的尺寸较大。 腺相关病毒（AAV）是最高效和最广泛使用的体内递