2020一季度美国FDA批准的13款创新疗法！
根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年第一季度，FDA批准了11款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据统计，在2020年一季度，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法（Palforzia）和一款流感疫苗（Audenz）。 每月末，生物谷医药板块小编会对统计表格进行更新，并对这些创新疗法进行盘点。 【11】“减少损伤+加强修复”！百时美施贵宝多发性硬化症新药Zeposia(ozanimod)获美国FDA批准！ 3月25日，FDA批准百时美施贵宝Zeposia（ozanimod，0.92mg），用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病、活动性继发进展性疾病。Zeposia是一种口服药物，每天服用一次，该药是唯一被批准具有以下特征的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂：在RMS患者启动治疗时，无需进行基因测试、无需基于......阅读全文
创新疗法“饿死”癌细胞
来自南安普敦大学的研究人员，与BC癌症研究中心的同事展开合作，发现了一种杀死癌细胞的新方法。在近期发表于《细胞》(Cell)杂志上的一篇研究论文中，研究人员证实不同于放疗等传统疗法，这一有潜力的癌症新疗法不会损伤身体的健康细胞。 南安普敦大学生物科学中心细胞调控学教授Chris Pro
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
同种异体线粒体细胞疗法！线粒体疾病患者创新疗法！
此次合作，将为线粒体疾病患者，开发通用型、同种异体细胞治疗方案。 线粒体 安斯泰来（Astellas）与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议，研究、开发、商业化新型细胞疗法项目，用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司，也是
靶向补体信号通路－创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
FDA批准创新疗法－有望治疗过度嗜睡
3月21日是中国的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的时间用于睡眠。睡眠是否充足和质量的好坏对人体健康有着举足轻重的影响。而有些被睡眠障碍困扰的患者，不但晚上睡眠质量不高，而且导致白天会出现嗜睡，甚至不自主地进入睡眠的症状。这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。3月21日，FDA宣布批准
抑制线粒体修复，有望带来癌症创新疗法
线粒体像是细胞中的“发电站”，通过呼吸作用为各种细胞活动提供能源。它们有自己的 DNA，这些 DNA 编码对线粒体功能非常重要的蛋白。在产生能源的过程中，线粒体不可避免地产生大量能够损伤 DNA 的活性氧自由基 (reactive oxygen radicals)。而线粒体 DNA 因为位于线粒
美国FDA批准创新疗法Ponvory（ponesimod）上市
强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准创新疗法Ponvory（ponesimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者。 Ponvory是一款口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的
创新性细胞疗法治疗对当前免疫疗法并无反应的癌症患者
在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。图片来源：VHIO/created with
两款创新机制抗癌疗法获日本“突破性疗法”认定
今日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其用于治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase，EZH）1/2双重抑制剂valemetostat，获得了日本厚生劳动省颁发的SAKIGA
造福PD1免疫疗法无效患者－NextCure更新创新疗法临床结果
今日，Inovio Pharmaceuticals公司宣布，其在研T细胞激活免疫疗法INO-5401，与免疫激活剂INO-9012，联合再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）公司合作开发的PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）构成的组合疗法，在治疗新确诊的胶质母细胞瘤
1.7亿美元！诺华获得创新基因疗法开发许可
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协议，
穿越血脑屏障，创新RNAi疗法成功缩小恶性脑瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常见的原发性颅内肿瘤之一，在美国，每年有约1.2万胶质母细胞瘤新发病例。目前胶质母细胞瘤的治疗存在诸多困难，国际上对新诊断的胶质母细胞瘤患者的标准一线治疗是手术及术后联合放射治疗及替莫唑胺，但治疗方案和治疗效果有限。目前，胶质母细胞瘤的发病
这些血友病潜在创新疗法正在涌现
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中，凝血因子VIII（FVIII）缺失，而B型血友病中因子IX（FIX）缺失，导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活
难治性白血病有了创新疗法
41岁的阿美（化名）几乎陷入绝望。突如其来的反复高烧，将她拖入一场噩梦。医生诊断结果是急性淋巴细胞白血病，费城染色体阳性，T315I突变。经过近四个月三个周期的化疗，花费超过50万元后，一切又回到原点。她体内的癌细胞依旧存在。阿美的丈夫为她发起了一场目标为100万元的网络募捐。他们把最后的希望押
1.7亿美元!诺华获得创新基因疗法开发许可
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协
创新疗法给糖尿病足带来希望
“糖尿病足以其长病程、难治愈、高心理和高经济负担、高致残率和高致死率为特点，对糖尿病患者的生活质量和预后带来严重威胁。”在10月31日召开的“全国糖尿病足综合治疗学术研讨会”上，北京世纪坛医院副院长王江宁教授介绍说，糖尿病足的形成，往往是全身情况差的集中表现，足病越重，患者全身情况越差。糖尿病足
创新免疫疗法使局限期小细胞肺癌患者获益
近日，2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)全体会议公布了ADRIATIC III期临床试验结果。结果显示：与安慰剂相比，度伐利尤单抗在标准治疗同步放化疗(cCRT)后未出现进展的局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)患者中，主要研究终点总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)均达到统计学意义和临床意义
创新免疫疗法使局限期小细胞肺癌患者获益
近日，2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)全体会议公布了ADRIATIC III期临床试验结果。结果显示：与安慰剂相比，度伐利尤单抗在标准治疗同步放化疗(cCRT)后未出现进展的局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)患者中，主要研究终点总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)均达到统计学意义和临床意义
安进创新疗法，可降低胃癌40％死亡风险
6月5日，安进（Amgen）公司在ASCO年会上公布了其在研抗FGFR2b单克隆抗体疗法bemarituzumab在2期临床试验中的最新结果。试验结果表明，在中位随访时间为12.5个月时，接受bemarituzumab和化疗一线治疗的FGFR2b阳性，HER2阴性胃癌或胃食管结合部癌（GEJ）患
Science医学：创新性激光诱导干细胞再生疗法
由哈佛大学领导的一个研究小组第一次证实了，利用低功率光线可触发机体内的干细胞再生组织，他们将这一突破性成果发布在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 Wyss研究所核心成员David Mooney博士领导的这项研究，为一系列的牙科修复及更广
开发脱发创新疗法－艾尔建达成研发合作
日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。 核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药
PFS翻倍－肝细胞癌创新疗法获FDA批准
昨日，Exelixis公司宣布，美国FDA批准该公司开发的抗癌疗法Cabometryx（cabozantinib）作为单药疗法，治疗接受过sorafenib治疗的成人肝细胞癌（HCC）患者。这一批准进一步扩展了该疗法的适应症范围。 肝癌是世界上导致癌症死亡的第二大癌症类型，全世界每年有80万名
推进肿瘤创新药物疗法，挖掘伴随诊断精准开发
分析测试百科网讯 秋风去，迎暖冬，2021年10月22—23日，由中国生物工程学会主办，P4 China 2021(第五届国际肿瘤精准医疗大会)在北京市朝阳区悠唐皇冠假日酒店隆重举行，中国生物工程学会精准医学专业委员会权威院士、临检中心/中检院监管/肿瘤临床/领先诊断产业/精准药企专家等50余位
－访ASCO主席：肿瘤大数据如何引导癌症疗法创新？
在2015年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议来临之际，ASCO主席Peter Yu教授在采访中简要介绍了今年会议计划的主要主题之一——大数据，并概述了ASCO牵头的大数据项目CancerLinQ™的未来。此外，他还为 ASCO与会者推荐了一些重要的会议主题，并对为什么恰好是肿瘤科医生引领医药
卵巢癌创新疗法获FDA快速通道资格
总部位于休斯顿，致力于开发针对恶性肿瘤新药的生物医药公司Aravive今天宣布，FDA已授予其在研药物AVB-S6-500快速通道资格，用于治疗对铂类化疗耐药的复发性卵巢癌。 卵巢癌是第五大女性致死癌症，2018年美国估计有22240例新诊断发现的卵巢癌患者，同时有14070名患者死于卵巢癌。
治疗乳腺癌，创新ADC获突破性疗法认定
Daiichi Sankyo宣布美国FDA为其在研新药DS-8201颁发了突破性疗法认定。该药物是一种靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在使用曲妥珠单抗（trastuzumab）和帕妥珠单抗（pertuzumab）以及ado-trast
Nature子刊:肺癌新靶点有望带来创新疗法
肺癌是生存率最低的癌症之一，更让人沮丧的是在过去四十年中，尽管癌症患者的总生存率提高了2倍多，但肺癌患者的生存率几乎没有提高。目前仅有5%的肺癌患者生存期超过10年。造成这一困境的原因之一是业界缺乏针对肺癌的治疗靶点，但来自英国剑桥大学的科学家们可能改变这一现状。 肺癌主要分为非小细胞肺癌
Vertex创新止痛剂获FDA突破性疗法认定
Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，该公司创新止痛在研药物VX-150在治疗因为小纤维神经病变（SFN）导致的疼痛患者的2期临床试验中达到主要终点。这是VX-150在第三项概念验证研究中获得积极结果，表明该药物的靶标NaV1.8可以用于治疗多种疼痛。该公司同时宣布美国FDA