AAV在中枢神经系统研究中的注射方法（二）
二．静脉注射AAV9（一）新生小鼠的颞静脉注射1. 调整光源位置以便照亮显微镜区域，中等强度的光照最佳。2. 将一个新生幼鼠直接置于冰上1-3min，进行麻醉。3. 当动物在冰上麻醉时，在注射器中注满AAV病毒。体积不应超过100μL，体积在30到100μL之间不会影响转导效率。4. 在显微镜下观察幼鼠。用不持注射器的手的食指放在幼鼠口鼻处，中指放在耳芽处，以便拉伸幼鼠的皮肤，可见颞浅静脉。5. 确定颞浅静脉。可通过皮肤看到位于耳芽前部，周围毛细血管下部，有一条隐约可见的静脉血管，从背部到腹部，汇入颈静脉，这就是颞浅静脉。6. 注射器针尖斜面插入颞静脉。可以看到针尖斜面通过皮肤的以后被血填充。轻压注射器，并注意幼鼠脸侧面的静脉变白。（二）成年小鼠的尾静脉注射1. 确保动物进入约束装置。2. 用酒精擦拭尾巴。3. 把尾巴置于温水中。4. 将注射器吸满AAV病毒悬液。5. 将注射器插入尾静脉中。如果没有瞄准，可以靠近尾巴根部再试一次......阅读全文
针对病毒包装五大环节的解决方案
不论是细胞治疗还是基因治疗都离不开病毒载体。目前使用最多的病毒载体类型包括：腺相关病毒（AAV）、慢病毒（Lv）、逆转录病毒（Rv）和腺病毒（Adv）等，这些常用病毒载体特性如下图所示：特征慢病毒Lentivirus逆转录病毒Retrovirus腺相关病毒AAV腺病毒ADV基因表达稳转/瞬转稳转瞬转
钱其军教授最新文章：DNA改组技术
“核心刊物” 迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、E
囊获2期临床基因疗法－这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
不明原因儿童肝炎居然与“无害”病毒有关
腺相关病毒2衣壳。图片来源：LAGUNA DESIGN/SCIENCE PHOTO LIBRARY英国两项针对出现不明原因肝损伤或肝炎的儿童的独立研究发现，几乎所有患病儿童体内都有一种称为腺相关病毒2的病毒，在其他儿童体内没有发现，而且几乎所有患有肝炎的儿童都发生了一种影响他们免疫反应的基因变异。腺
不明原因儿童肝炎竟与这种“常见”病毒有关
英国两项针对出现不明原因肝损伤或肝炎的儿童的独立研究发现，几乎所有患病儿童体内都有一种称为腺相关病毒2的病毒，在其他儿童体内没有发现，而且几乎所有患有肝炎的儿童都发生了一种影响他们免疫反应的基因变异。腺相关病毒2 (AAV2)是一种常见病毒，几乎会在儿童早期感染每个人，但此前人们认为它不会导致任何疾
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
病毒包装哪家公司好？
病毒表达载体是以病毒基因组序列为基础，插入必要的表达载体元件所构建成的真核基因转移工具，目前，腺病毒、慢病毒和腺相关病毒是常用的病毒载体工具。作为病毒包装行业的先行者，维真生物可以向全球客户提供腺相关病毒AAV、腺病毒、慢病毒、假病毒和逆转录病毒的载体设计与病毒包装。公司立足基础科研领域，聚精基因递
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该
新型免疫疗法有望治疗癌症
近日，耶鲁大学的研究团队开发了一种新的癌症免疫疗法，可利用CRISPR技术激活多个癌症相关内源基因，帮助人体免疫系统识别、攻击并杀死癌细胞。初步研究结果表明，基于CRISPR激活（CRISPRa）平台的多重激活内源基因免疫疗法（MAEGI，Multiplex Activation of Endo
AVTBGCre/GOI在小鼠肝脏特异性基因表达敲除应用与分析
AAV-TBG-Cre/GOI系统简介： l AAV-TBG-Cre系统是整合了肝脏特异性TBG启动子和Cre重组酶的腺相关病毒载体。 Ø TBG启动子是一种基于人甲状腺结合球蛋白(TBG)启动子和微球蛋白增强子的混合型启动子，用于肝脏特异性转外源基因表达。 Ø Cre重组酶是
首次通过Cas9对Rpe65基因的治疗性修正
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。先天性黑蒙症占遗传性视网膜病变的5%以上，是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%），多呈常染色体隐
光遗传学技术知识（二）
3. 光遗传学所需的辅助技术及基本步骤 光遗传学技术包括的范围是广泛的。主要包括以下几种。图5. 光遗传学技术及其辅助技术 在光遗传操作中，细胞会表达特定的编码光敏蛋白的基因，然后使用光来改变细胞的行为。光遗传学控制细胞功能的基本步骤如下：图6. 光遗传学控制细胞功能的基本步骤 其中，通过病毒感染
不明原因儿童肝炎，或与这种病毒有关
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498330.shtm 不明原因儿童严重急性肝炎，顾名思义，其病因和发病机制一直未明且在研究中。 现在3项独立研究指出，2022年以来的不明原因儿童肝炎病例增加，与Ⅱ型腺相关病毒（AAV2）这种常见
不明原因儿童肝炎，查明了吗？
不明原因儿童肝炎，查明了吗？ ——三项独立研究显示与Ⅱ型腺相关病毒有关 【今日视点】 ◎本报记者 张梦然 不明原因儿童严重急性肝炎，顾名思义，其病因和发病机制一直未明且在研究中。 现在3项独立研究指出，2022年以来的不明原因儿童肝炎病例增加，与Ⅱ型腺相关病毒(AAV2)这种常见的儿童
Nature子刊：基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染，还与一些严重的疾病有关。举例来说，肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒，这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家，每年
SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
可杀死三阴性乳腺癌细胞的病毒
根据宾夕法尼亚州大学医学院的研究人员报道，一种不引起疾病的病毒，可杀死三阴性乳腺癌细胞，并杀死由小鼠中由这些细胞发展起来的肿瘤。了解这种病毒如何杀死肿瘤，可能会带来新的乳腺癌治疗方法。 腺相关病毒2型（AAV2）可感染人类，但是不会引起疾病。在以前的研究中，研究人员检测了这种病毒对各种侵袭程度
基因疗法对多数人无效，生命换来的进步为何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中，对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定，是前期研发，中期筛选中获得可靠数据，后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 （AAV） 已经成为预防感染、严重疾病和死
分析利器－重磅来袭！纳谱分析携新品亮相2024慕尼黑上海生化展
纳谱分析技术（苏州）有限公司（以下简称“纳谱分析”）成立于2018年5月，是一家专注于液相色谱产品设计、研发、生产和推广的技术创新型企业，公司采用苏州纳微科技股份有限公司（科创版SH，688690）自主研发的创新型单分散硅胶/聚合物微球，结合先进的顶层设计理念与底层制造技术工艺，打造出高品质实验室用
关于腺相关病毒载体的基本介绍
腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5 kb，无包膜，外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒）存在时，才能进行复制和溶细胞性感染，否则只能建立溶源性潜伏感染
腺相关病毒载体的简介
腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5 kb，无包膜，外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒）存在时，才能进行复制和溶细胞性感染，否则只能建立溶源性潜伏感染
3篇Nature连发|出现不明原因儿童肝炎与这种病毒有关？
2022年春季，一场面向儿童的疾病悄无声息地涌现。短时间内，多个国家的儿童陆续出现不明原因的严重急性肝炎。根据世界卫生组织的数据，截至去年7月，全球35个国家共报告了1010例儿童严重急性肝炎病例，部分重症病例需要接受肝脏移植，最终22名患儿不幸去世。其中，美国和英国是病例数最多的两个国家，两国