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1.2 RNAi的作用特点 (1)“共抑制”性。RNAi是双链RNA介导的转录后基因沉默机制，它的启动子相当活跃，外源基因可以转录，但不能正常积累mRNA；RNAi作用不仅使外源基因在转录后水平上失活，同时诱导与其同源的内源基因沉默。 (2) 高效性。试验证明双链RNA干扰mRNA 翻译的效率比单纯反义或正义RNA 的抑制效率提高了几个数量级；RNAi可在低于反义核酸几个数量级的浓度 下，使靶基因表达降到很低水平甚至完全“剔除”，而产生缺失突变体表型。它比基因敲除技术更为便捷，科学家称RNAi技术为靶基因或靶蛋白的“剔降 ”(knockdown)。 (3)高特异性。由dsRNA降解成的小干扰RNA，除其正义链3′端的两个碱基在序列识别中不起主要作用外， 其余碱基在序列识别中都是必需的，单个碱基的改变即可使RNAi失效，RNAi能特异性降解mRNA，针对同源基因......阅读全文
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi技术RNA干扰(RNA interference， RNAi)是近年来发现的研究生物体基因表达、调控与功能的一项崭新技术，它利用了由小干扰RNA(small interfering RNA， siRNA)引起的生物细胞内同源基因的特异性沉默(silencing)现象，其本质是siRNA与对应
miRNA 模拟物是化学合成的，双链RNA分子（通常长度为18–24个核苷酸），通过转染到细胞中，模拟成熟的内源性miRNA分子。miRNA抑制剂是单链（通常长度为21–25个核苷酸），经过修饰的RNA分子，通过转染到细胞中，特异性的抑制miRNA的功能。模拟物和抑制剂包含一些化学修饰，以
首先，外源的或体内产生的长双链 RNA(long double stranded RNA, dsRNA) 首先被 Dicer 酶降解为长 21 ～ 23bp （碱基对）长度的小分子双链 RNA （称为小干扰核酸， small interfering RNA, siRNA), 这是一个依赖 A
关于哺乳动物是否使用抗病毒的RNA干扰(RNAi)来防御病毒一直备受争议。 哺乳动物是否会如同植物那样用一种叫做RNA干扰的通路来制服病毒一直饱受争议，现在，2项研究显示，某些哺乳动物细胞确实是这样做的。这一发现可为研究哺乳动物宿主中病毒性病原体的控制提供一种崭新的方法。RNA干扰或RNA
来自加拿大麦吉尔大学的Mathieu Flamand 和Thomas F. Duchaine在7月20日《细胞》(Cell)杂志上发表了一篇题为“SnapShot: Endogenous RNAi Pathways”的文章。文章以概略图加上主题内容简介并推荐了10篇文献，简明扼要地概述了
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
RNA干扰(RNA interference ,RNAi) 现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制。将与靶基因的转录产物mRNA 存在同源互补序列的双链RNA(double strand RNA ,dsRNA) 导入细胞后,能特异性地降解该mRNA ,从而产生相应的功能表型缺失
关于 RNAi 技术 RNA 干扰（RNA interference,RNAi）是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA( double-stranded RNA，dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。RNAi 受到追捧的原因主要有两个方面，一方面， RNAi 可以说是基
7月27日，发表在Cell杂志上题为“Defining a Cancer Dependency Map”的研究成果中，来自Broad研究所和Dana-Farber癌症研究所的科学家们建立了癌细胞遗传弱点的综合目录。具体来说，研究人员鉴定出了超过760个癌细胞生长和生存强烈依赖的基因。其中，许多依
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
siRNA，shRNA，dsRNA，miRNA间的区别RNA干扰（RNAi），即用20多个核苷酸组成的短的双链RNA（siRNA）代替传统反义核酸进行转录后基因沉默，已经迅速而广泛地应用到基因功能，基因表达调控机制研究等热门领域，并为基因治疗开辟了新的途径。近两年来，这方面的科学论文及报道爆炸性增长
近日，以封面形式发表在《Science Translational Medicine》上的一篇研究中，来自美国冷泉港实验室(CSHL)的研究人员已经确定了10种目前正在进行临床试验的癌症药物并未靶向目标蛋白，因此药物不能按预期发挥作用。 这一发现缘于一个完全不同的事件。在过去的几年里，CSHL
在过去，想要发现哺乳动物细胞的重要生理过程，通常需要通过化学突变或将转座子插入到基因组中对细胞内的基因进行干扰。但是，大约10年前，RNA 干扰(RNAi)技术的出现改变了这种状态。这项技术的核心是，设计一个短链RNA，使其在转录过程中与目的基因序列互补结合，从而阻止目的基因翻译成蛋白。RN
南京大学的张辰宇（Chen-Yu Zhang）主要从事microRNA、线粒体功能和人体及细胞能量代谢研究。近年来因发布了多项有关miRNA的惊人研究成果而广受关注。迄今已在包括Cell, Nature, Science及其子刊（~22篇）在内的国际学术期刊上发表论文约150余篇。 本月，张辰
以RNA为基础（RNA-Base）的生物制药是一类相对较新的技术，包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗，该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防，如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析，DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长，预计到2020年市场规模达12亿美
RNAi RNA干扰是最近发现的一种功能工具。当RNA导入一个细胞时，最终会引起细胞内互补mRNA的降解，从而导致基因功能活性的阻断。PTGS 转录后基因沉默（post transcriptional gene silencing）；一种首先在植物中确定，然后发现在动物中也存在的
来自奥地利科学院维也纳分子生物学研究院（Institute of Molecular Biotechnology of the Austrian Academy of Sciences）的研究人员以果蝇为研究对象，利用一套完整的基因组序列数据，从达到了88%覆盖率的蛋白编码基因中获得了全基因组范围内
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
专题一：RNA干扰技术（RNAi）1995年，康奈尔大学的Su Guo博士用反义RNA阻断线虫基因表达的试验中发现，反义和正义RNA都阻断了基因的表达，他们对这个结果百思不得其解。直到1998年， Andrew Fire的研究证明，在正义RNA也阻断了基因表达的试验中，真正起作用的是双链RNA。这些
来自中科院上海生命科学研究院的研究人员报告称，他们设计出了一种替代性的小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）前体，将之命名为saiRNA (single-stranded, Argonaute 2 (Ago2)-processed interfering RNA)
英国斯旺西大学的研究团队找到了一种消灭传染疾病的蚊蝇和害虫的新方法——利用其肠道内的共生细菌充当“木马”，向控制生育的基因传递“关闭”信号，以此来减少蚊蝇和害虫的数量。针对两种有害昆虫的研究表明，一种害虫的生育率下降高达100%；另一种害虫的幼虫死亡率增加了60%。 据斯旺西大学官网报道，该团
转录后基因沉默（PTGS， post- transcriptional gene silencing）-最初被认为仅限于矮牵牛花和其它一些植物中的奇异现象，是目前分子生物学研究中一个最热门的话题。过去几年中，科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中，在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中
RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝
20世纪80年代初，胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年，首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因，传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用，但是，这个方法在当年来说，存
基因新技术曾获诺贝尔奖 避孕一直是困扰全世界已婚女性的最大问题之一。服用避孕药是比较有效的避孕方式，但是会产生恶心、头痛、体重增加、情绪失调等副作用，长期来看，还会增加罹患中风、心脏病和癌症的风险。 如今，美国科学家找到了一种新的避孕方式，它利用基因研究中前沿的RNA干扰技术，