科研“孤儿”如何适应环境，打破“孤独”
东部某“双一流”高校特殊引进人才王阳曾在一年内经历无缘科技部重大项目、基金委“优青”落空、国家科技奖止步六进三的三重打击。郁郁之余，他得到项目评委中一位专家的善意的提醒：“学术是很好，可惜人际交往弱了些。” 一句话令王阳醍醐灌顶，回想与他同期毕业的同学相比，他感觉自己明显落后了，不仅科研朋友圈小，项目申请也磕磕绊绊。开始时，他并未将两者相关联，但院士的话令他“豁然开朗”。他甚至“触类旁通”地意识到，因为在硬件指标，比如顶尖期刊论文、引用率排名及领域内国际最高奖上拥有比国内同行略有优势的学术地位，自己也算得上一棵不大不小的“树”，而他业已毕业的8个博士，都或多或少地得益于自己这棵树，均在各自机构获得了不错的发展。 因为人脉不足，拿不到资源被困住的不止一个，有人将这些无人脉、学术被边缘化的人称之为“科研孤儿”。 中国石油大学（北京）石油工程学院院长、教授陈勉曾经见过不少所谓的“科研孤儿”。“特别是归国的留学生，他们在回国初......阅读全文
科研“孤儿”如何适应环境，打破“孤独”
东部某“双一流”高校特殊引进人才王阳曾在一年内经历无缘科技部重大项目、基金委“优青”落空、国家科技奖止步六进三的三重打击。郁郁之余，他得到项目评委中一位专家的善意的提醒：“学术是很好，可惜人际交往弱了些。” 一句话令王阳醍醐灌顶，回想与他同期毕业的同学相比，他感觉自己明显落后了，不仅科研朋友圈
“科研孤儿”：学问做得再好没有人脉也寸步难行？
申请基金失败，与重大项目无缘，评人才“帽子”落空……不少人将自己在学术圈里接连遭遇的挫折归结为人脉不足。 学问做得再好没有人脉也寸步难行？“混”学术圈凭的不仅是学术能力，更是交际能力？这些似是而非的论调给很多青年学者带来了困扰。 对于人脉不足的“科研孤儿”而言，怎样才能主动突破困境，而不是
孤儿受体的定义
孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
孤儿受体的基本概念
孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。
PNAS：GPCR孤儿受体找到“亲人”
人类基因组中存在一些被称为“孤儿受体”(orphan receptors)的蛋白，从它们与其他蛋白的序列相似性来看，这些蛋白应该能结合并应答激素或化学物质，但人们至今还未发现其生理性配体。 Emory大学的研究人员为大脑中的一对GPCR孤儿受体找到了配体，这一发现有望帮助人们治疗相关的
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
对孤儿受体GluD的新发现
谷氨酸离子型受体一共有四大家族，分别为N-甲基-D-天冬氨酸受体（NMDAR）、海人藻酸受体 (KAR) 、α-氨基-3 羟基-5 甲基-4 异恶唑受体（AMPAR）和离子型孤儿δ受体 (GluD）。一般来说，这些谷氨酸受体与离子通道偶联，形成受体通道复合物并介导突触信号在神经网络中的快速传递。
社会支持或减轻孤儿象压力水平
研究中的一只孤儿象正带着自己的孩子和姐妹的孩子渡过埃瓦索恩吉罗河，它此时13岁。图片来自：Jenna Parker 科学家发现，生活在家庭群体中的非孤儿非洲象和孤儿非洲象长期压力激素水平相似。这些发现表明，社会支持或可缓解野生象群中失去母亲导致的压力。相关研究7月14日发表于《
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
基因测序让“孤儿病”不再孤独无依
罕见病又称“孤儿病”，由于单病种人群发病率低、病例分散等特点，长久以来罕见病研究处于医学研究的荒漠地带，未能引起临床医生的足够重视，导致许多罕见病患者不得不面临无法获得明确、及时的诊断亦或即使诊断明确却无药可医的两难境地。解决罕见病患者诊断难、治疗难的问题不仅是现代医学面临的重大挑战，也是社会发
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000
厦门大学EMBO分子医学解析孤儿受体
来自厦门大学生命科学学院，第四军医大学等处的研究人员发现一种孤儿受体：TR3能通过调控mTOR信号通路影响心肌细胞大小，结果导致心肌细胞肥大，这将有助于解析心肌肥大等心血管疾病的致病机理。 这一研究成果公布在EMBO Molecular Medicine杂志上，这是一份属于全球出版商约翰威
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
－罕见病成市场新宠－“孤儿药”产业亟待政策支持
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
瑞德西韦成为孤儿药－国内如何应对
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药
邓成组明确存在无天然配体的孤儿GPCR
G蛋白偶联受体（GPCR）在细胞的生理和病理中起着重要的作用【1】，并且被认为是最重要的药物治疗靶点之一。孤儿GPCR（orphan GPCR，尚未找到天然配体的GPCR）被认为是潜在药物治疗靶点的宝库，国内外学者都感兴趣于孤儿GPCR的去孤儿化【2】，但孤儿GPCR是否一定存在天然配体和是否以
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
这一国产企业孤儿药已获美欧认证！
日前，远大医药发布公告称集团用于治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的全球创新放射性核素偶联药物ITM-11的新药临床试验申请，近日已获得国家药品监督管理局正式受理。 ITM-11是一款基于放射性核素偶联技术靶向杀伤治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的RDC药物，该产品是将无载体177Lu与生长抑素类似物偶联，通过
致肠细胞病变人孤儿病毒感染的检查
1.病毒分离 大多数埃可病毒可用猴肾细胞培养分离，如加用人胚肺细胞株W1～38则效果更好。 2.血清学检查 恢复期血清抗体效价比急性期升高4倍有诊断价值，中和实验是最常使用的病毒鉴定方法，部分血清型如3、6、7、11～15、19～21、24、29型可用血凝抑制试验进行诊断。用聚合酶链反应检
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
开花植物中，花粉的形成以及随后的花粉管生长和受精在植物的育性中具有关键作用。花粉的适当发育和成熟对种子植物的遗传多样性具有重要影响，对农业作物生产产生重要作用。植物中孤儿基因的出现可能是植物不断适应环境的进化结果，其功能可能促进植物的生存。近年来，拟南芥特异性孤儿基因Qua Quine Starch