新联合疗法能否“挽救”成人难治性HLH？
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种难治、高死亡风险的免疫紊乱性疾病。虽然标准疗法已经明显改善了HLH患者生存期，但是近30%的患者，尤其成人患者，对目前的治疗方案未能产生疾病缓解。该前瞻性研究旨在探究脂质体阿霉素+依托泊苷+甲基强的松龙（多柔比星-依托泊苷-甲基强的松龙；DEP）作为成人难治性HLH的挽救疗法的疗效。 2013年6月-2014年6月，该研究纳入了63例成人HLH，其中包括29例淋巴瘤HLH、22例Epstein-Barr病毒性HLH、4例遗传性HLH以及8例未知基础疾病的HLH，并且这些患者在接受初始疗法后2周尚未达到部分缓解。研究人员分别给予患者DEP起始的挽救治疗，之后的2周和4周开始随访，并随访至患者死亡或至2014年11月。 17名患者（27%）产生完全缓解，31名（49.2%）产生部分缓解。总缓解率为76.2%......阅读全文
FLT3抑制剂Vanflyta在日本获全球首批，在美国遭FDA拒绝批准
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，该公司已收到美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），该CRL是关于靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。 值得一提的是，就在本周，q
－大脑起搏器：难治性Meige综合征的新希望
典型病例1例 江西患者曹某，是位处级干部，两年前突然出现眼干、眼痒、频繁眨眼的症状，起初以为是工作繁忙，用眼过度所致，但不久他发现自己的眼睑开始痉挛，睁眼十分困难，走路需要用胶布粘住上眼皮，才能将眼睛撑开一个小缝，勉强能够看见一点路行走，发展到最后，胶布也不起作用了，眼睛完全睁不开了，生活几乎
CRISPRCas9编辑CART细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。 该研究是美国首个测试人类基因编辑方法的临床试验，在最近发表在《Science》杂志上的文章中，研究者们介绍了他们对
Oncogene：又一项“饿死”癌细胞疗法－杀死难治性乳腺癌
癌症可重新激活肿瘤细胞的代谢，将其转化为“瘦而狠”的复制机器。但是，就像奥运健儿们依靠特殊饮食来完成比赛一样，肿瘤细胞极度兴奋的代谢，也能让它们依赖于特定的营养物质来生存。 多年来，科学家一直在试图确定和了解这些细胞的“欲望”，以期开发新的癌症疗法，阻止肿瘤获得必要的营养物质，从而饿死肿瘤。
突破：BCMA疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
今日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的T细胞重定向双特异性抗体teclistamab突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者（R/R MM）。这是杨森在肿瘤学治疗领域获得的第11项突破性疗
创新疗法治疗难治性多发性骨髓瘤结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。 多发
无托槽隐形联合固定矫治成人骨性Ⅲ类错（牙合）病例...
无托槽隐形联合固定矫治成人骨性Ⅲ类错（牙合）病例分析编者按： 骨性反（牙合）在临床上一般采用正畸正颌联合治疗，有些患者因软组织代偿良好而拒绝正颌手术。因此，对一些骨性反（牙合）的临界病例或轻、中度骨性反（牙合），可尝试正畸掩饰性治疗，通常采用拔牙矫治。 本文报道了1例无托槽隐形联合固定矫治成人骨性Ⅲ
非布司他联合依那西普治疗难治性痛风病例分析
痛风的诊治从美国风湿病学会(American College of Rheumatology, ACR)指南到欧洲抗风湿联盟(European League Against Rheumatism, EULAR)共识，再到国内指南也经历数次更新，对专科医师临床诊疗给予了很好的指导。然而，指南和
氟伏沙明联合哌甲酯缓释剂型治疗难治性强迫症
强迫症（OCD）是临床常见的致残性精神障碍，对患者造成了严重的主观痛苦及功能损害。即便接受了最佳的循证学治疗，仍有大约30%的强迫症患者无法获得具有临床意义的改善，很多治疗有效的患者也存在明显的残留症状。这一群体需要更多的有效且耐受性良好的治疗方案。 目前，强迫症的一线治疗药物（SSRI类抗抑
默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定
1月9日，卫材和默沙东制药公司公布称，美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA？ (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由
第2代FLT3抑制剂quizartinib斩获美国FDA的优先审查资格
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月，并预计
难治性面瘫1例思考
面瘫，又叫周围型面神经麻痹、面神经炎或者贝尔麻痹，起病突然，常在受风寒或者病毒感染后出现一侧口眼歪斜，表现为一侧面神经支配区感觉、运动障碍，具体可见患侧抬头纹变浅或消失，眼睑闭合不全，口角下垂歪向健侧，鼓腮漏气，露齿不全等，可有不同程度听觉、味觉障碍。面瘫的致病原因多种多样，一般常见于受寒受凉、循环
难治性腹水的鉴别诊断
腹水可分为单纯性腹水和顽固性腹水。对于无感染及肝肾综合征并存的腹水称为单纯性腹水，其可分为轻、中、大量3度。对于经治疗后腹水不能消退、或者治疗有效后腹水很快复发的称为顽固性腹水，顽固性腹水又可分为利尿剂抵抗性腹水和利尿剂难治性腹水，前者是指限制钠的摄入(2000mg/d)和应用大剂量的利尿剂(螺
难治性腹水的治疗心得
腹水的形成是腹腔内液体的产生和吸收失去动态平衡的结果。引起腹水的病因很多，无论是腹水呈漏出性还是渗出性，均可因多种疾病而引起，为了减轻大量腹水引起的症状(包括腹胀、呼吸受限等)，可采取必要的对症治疗。以下是本人临床中总结的治疗腹水的经验。 一、1克Na可潴留200ml的水，故出现腹水时，应
10大研究中心联合启动新基因疗法临床试验
美国俄勒冈卫生科学大学进行的一项新临床实验正在检测一类搭乘“无害病毒快车” 到达神经细胞的治疗性基因是否能够缓解帕金森症的症状。 俄亥俄和其他另外9个地点进行的为期一年的试验步骤包括将一种叫做AAV2的失活病毒与一个能使神经细胞制造neurturin的基因配对。Neurturin是一种可能改善产多
武田（Takeda）的维布妥昔单抗在中国获批
血液癌症 在血液癌症领域，2020年以来也迎来了多款创新产品。这些药物的作用机制和类型包括抗体偶联药物（ADC）、BTK抑制剂、BCL-2抑制剂、CD19×CD3的双特异性抗体等等，这些产品在中国获批用于治疗多种类型的血液癌症。 武田（Takeda）的维布妥昔单抗在中国获批用于成人CD30阳
复发/难治性外周T细胞淋巴瘤有望迎来新选择
近日，《柳叶刀·肿瘤学》刊发了一项有关复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的临床研究进展。该研究为戈利昔替尼全球关键性注册临床试验（JACKPOT8的B部分）的结果，研究显示，戈利昔替尼治疗r/r PTCL中位缓解持续时间（DoR）达20.7个月，相较现有疗法呈现出持久的临床获益。同
助力冬奥，干细胞疗法为运动员挽救职业生涯
第24届冬季奥林匹克运动会，即2022年北京冬季奥运会，于2022年2月4日星期五开幕，2月20日星期日闭幕。 奥运会作为一个全球性的集体竞技性运动会，受到全世界的高度关注，承办这次国际盛会对于我们国家和人民来说，是一件非常值得骄傲的事情！ 运动员在竞技场上背负着艰巨使命，挥洒热血，为国争光
NKMax宣布启动其NK细胞疗法的I期临床试验－挑战难治性癌症
2019年8月13日，NKMax America，一家开发NK（自然杀伤）细胞疗法的生物技术公司，宣布启动SNK01-US01的I期临床试验，SNK是一种离体扩增的自体的NK细胞疗法，用于难治性癌症治疗。 该公司的首席运营官Paul Song表示：“我们很高兴在美国启动SNK的首次临床研究，并
Empliciti一线治疗多发性骨髓瘤3期临床失败－BMS手中仍有牌
依洛珠单抗跻身一线治疗多发性骨髓瘤试验失败，眼看市场被强生Darzalex占领，BMS还能否挽回一定份额？ 3月9日，百时美施贵宝（BMS）宣布3期临床ELOQUENT-1的一项主要结果：与Revlimid（来那度胺）和dexamethasone（地塞米松）相比，Empliciti（elotu
新国标能否杜绝“毒跑道”
近年来，层出不穷的“毒跑道”事件引发社会的高度关注。今年5月，编修历时两年之久的塑胶跑道国家强制性标准《中小学合成材料面层运动场地》GB 36246-2018在国家标准化管理委员会网站正式发布。那么，新国标能否杜绝“毒跑道”? 新国标主要起草人之一、中国聚氨酯工业协会副秘书长李建波向记者表示，
联合疗法成功诊治罕见糖尿病性硬肿症
近日，西安交通大学第二附属医院皮肤科副研究员刘亚乐联合教授霍佳、刘艳成功治疗一例罕见糖尿病性硬肿症。相关病例报告发表于美国糖尿病协会官方期刊《糖尿病护理》，不仅展示出联合疗法在该病治疗中的潜力，也为临床处理类似复杂病例提供了新思路。网站截图患者男性55岁，有8年2型糖尿病史，且血糖控制欠佳。近3年来
效果惊人！－转移性肺癌免疫联合疗法取得突破进展
相关研究结果于4月5日发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上，文章题为“ALT-803, an IL-15 superagonist, in combination with nivolumab in patients with metastatic non-small cell lung cancer:
效果惊人！转移性肺癌免疫联合疗法取得突破进展
在现代医学中，用单一化合物治疗肿瘤等复杂疾病显得愈加艰难。值得庆幸的是，成功的联合疗法的数量也在持续增长。近日，一项新的临床试验结果表明，一种新免疫疗法组合在控制肺癌方面效果惊人。 DOI：https://doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30148-7 相
强强联合治疗PD1难治性黑色素瘤展现强劲疗效数据
Targovax ASA是一家专注于开发溶瘤病毒治疗难治性实体肿瘤的临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布，评估溶瘤病毒ONCOS-102（Ad5/3-D24-GM-CSF）联合默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）治疗抗PD-1检查点抑制剂（CPI）难治性晚期黑色素瘤的临床
新诊断突变急性髓系白血病患者迎来新曙光
急性髓系白血病(AML)诊疗领域又迎来好消息，更多的AML患者有望从创新靶向药治疗中获益。 2021年8月2日，一项旨在评估同类首创靶向药物艾伏尼布（ivosidenib）联合化疗药物阿扎胞苷在不符合强化化疗条件的新诊断AML病患者中的疗效和安全性的全球III期研究由于获得明确的积极疗效和安全
新研究揭示为何某些乳癌更难治
同样是乳癌为何存活率差别这么大？一个国际团队日前在《自然·通讯》发表报告说，这主要是由于特定基因发生突变造成。 一项名为METABRIC的大型国际乳癌研究深入分析了约2000名乳癌病人的健康数据，将乳癌分成10个类型。基于样本数据，剑桥大学研究人员领衔的团队进一步分析了其中的基因信息。 他们
靶向细胞存活机制－难治肿瘤有望迎来新疗法
有些癌症细胞尽管最初能被药物所抑制，但随着对药物产生抗性而再次生长。另一些癌症细胞则扩增极快，乃至药物的抑制作用无法表现出来。上周发表的两篇科学论文通过针对癌症的生存和扩增机制，为治疗难治性肿瘤提供了潜在的新方法。 第一篇由辛辛那提大学俄亥俄分校的研究人员发表在《Cell Reports》上的
FLT3抑制剂Vanflyta在日本上市，治疗复发/难治FLT3ITD－AML！
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，在日本推出口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib），该药用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者。 Vanflyta于今年6月获得日本卫生劳动福利部（MHLW）批准，这也是该药在全球
盘点：淋巴瘤13种靶向药物（新疗法）
淋巴瘤传统的治疗方法为化疗和放疗，但近年来，随着靶向疗法、免疫疗法的进展，淋巴瘤治愈正成为现实。本文盘点了13种已上市的淋巴瘤药物： No.1 药品名称：Idelalisib（Zydelig） 生产厂商：Gilead Sciences,Inc. 作用机制：Idelalisib是一种PI3