10大研究中心联合启动新基因疗法临床试验

美国俄勒冈卫生科学大学进行的一项新临床实验正在检测一类搭乘“无害病毒快车” 到达神经细胞的治疗性基因是否能够缓解帕金森症的症状。 俄亥俄和其他另外9个地点进行的为期一年的试验步骤包括将一种叫做AAV2的失活病毒与一个能使神经细胞制造neurturin的基因配对。Neurturin是一种可能改善产多巴胺细胞功能并包含它们不受损伤的蛋白质。 帕金森症就是由于产多巴胺的神经细胞的不足所导致,其常见症状包括颤抖、肌肉僵硬和行动缓慢。之前的研究显示,给予这种基因的实验室动物至少在一年的时间里能够产生neurturin,并且表达水平没有下降。 AAV2-NTN被认为对人体无害,因为它用于复制自己的基因已经被移除了。这种病毒能够特异性地进入到神经元中,因此可以用于靶向神经元。 这种特殊的药物含有基因传送剂CERE-120,由圣地亚哥Ceregene公司开发,该公司也赞助了这项多中心试验。这种药物通过手术步骤将其直接注入到大脑中多......阅读全文

10大研究中心联合启动新基因疗法临床试验

美国俄勒冈卫生科学大学进行的一项新临床实验正在检测一类搭乘“无害病毒快车” 到达神经细胞的治疗性基因是否能够缓解帕金森症的症状。 俄亥俄和其他另外9个地点进行的为期一年的试验步骤包括将一种叫做AAV2的失活病毒与一个能使神经细胞制造neurturin的基因配对。Neurturin是一种可能改善产多

意大利科学家研发帕金森症基因疗法

  帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病,会严重影响患者生活质量,并为患者和家庭带来沉重压力。从全球对老龄化社会的研究看,帕金森患病率逐年递增,为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗,是当前国际生命健康领域重要研究课题之一。图片来源于网络   目前的研究认为,患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质

帕金森症新疗法在Sicence公布

  根据最近由来自匹斯堡大学医学院作出的一项研究成果,一类在3%-4%帕金森症患者中表达的基因对于其疾病的发生具有重要的作用。这一基因叫做LLRK2,此前认为该基因的突变会导致疾病的发生。然而,根据最近的这项研究,研究者们认为其重要性比原先认为还要大。相关结果发表在最近一期的《Science Tra

200年间,我们对帕金森症的认知“由浅入深”

  帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是一种常见的神经退行性疾病,首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙,进而累及对侧肢体,导致生活不能自理。作为威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”,帕金森病仅次于肿瘤、心脑血管疾病,多发于中老年群体,且有年轻化趋势。  对帕金森疾病的核心病理

多巴胺的临床应用

  (1)用于各种休克(感染中毒性休克、心源性休克、出血性休克等);  (2)与利尿药合用,应用于急性肾功能衰竭;  (3)治疗急性心功能不全。  多巴胺随着剂量的不同,作用于不同受体:  (1)小剂量时(每分钟按体重0.5~2μg/kg),主要作用于多巴胺受体,使肾及肠系膜血管扩张,肾血流量及肾小

新研究首次分析多巴胺缺失对大脑不同神经元的影响

  帕金森症的一个关键标志就是由于大脑负责协调运动区域的多巴胺供应被切断而造成的运动迟缓。虽然科学家对这一点早就已经了解,但是导致这一问题发生的详细原因依然不清楚。   麻省理工学院(MIT)麦戈文脑科学硏究所(McGovern Institute for Brain Research)的Ann

巴西加强对帕金森等老年疾病的治疗研究

  据世界帕金森协会统计数据显示,目前全球约有400万帕金森患者。随着老年人口的增多,帕金森症、早老性痴呆等老年性神经系统退行性疾病的发病也日益增多。目前还没有可以完全治愈帕金森症的疗法,大多数治疗方法是通过药物和手术治疗缓解病情。帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三大杀手”。  日

脑细胞“重编程”:-帕金森病人新福音

  《自然·生物技术》杂志9日在线发表的一项研究报告称,科学家用一种特定分子组合处理非神经元脑细胞,从而产生了类似多巴胺的神经元。多巴胺神经元正是帕金森病所丧失的一种细胞类型,科研团队目前已经在人类培养细胞和帕金森病小鼠模型中演示了这种新的“重编程”方法。  分泌多巴胺的特殊神经元的进行性死亡,是帕

Science:诱导多能干细胞(iPS)的神经物质治疗帕金森症

   据美国《科学》杂志官网报道,日本研究人员30日宣布启动一项临床试验,用来自诱导多能干细胞(iPS)的神经物质治疗帕金森症。iPS是经过化学处理恢复到发育早期阶段的成熟细胞,从理论上讲,其可分化成人体内任何一种细胞。  京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)的神经外科医生高桥盾将与京都大学

-福音!FDA批准艾伯维帕金森症长效疗法上市

  随着老年化社会的进程,医药企业都越来越重视如帕金森症、阿尔兹海默症等神经退行性疾病的研究。然而,限于目前医学界对这类疾病认识水平,这类药物也一直是医药产业界的重灾区。不过,最近艾伯维宣布公司开发的用于治疗晚期帕金森症患者运动波动的药物DUOPA获得FDA的上市批准,这一利好消息无疑对今后生物医药

基因芯片发现帕金森症相关的新基因

  最近,科学家利用来自18,000多名患者的数据,发现了20多个帕金森病相关的遗传风险因子,包括6个以前没有报道过的。相关研究结果发表在2014年7月27日的《Nature Genetics》,该研究部分由美国国立卫生研究院(NIH)资助,在NIH实验室内完成。  本文资深作者、NIH国家老龄化研

帕金森可微创“定点清除”

  家住在福州市台江区的蔡依姆,患帕金森症已经11年,不但拿东西时手会明显颤抖,平时手放在床上时也抖得厉害,加上腿脚僵硬,让她苦不堪言。近日,蔡依姆在福州空军476医院神经外科进行了微创“DBS联合立体定向疗法”手术治疗,“定点清除”异常兴奋的神经核团,5月16日,术后恢复期的蔡依姆手腿也利索了,

多巴胺(DA)测定临床意义

[正常参考值]血浆:<888pmol/L; 尿:424-2612nmo1/24h。[临床意义]1.增高:见于精神错乱、恐惧、幻觉、恶心、呕吐等。2.降低:见于震颤麻痹综合征等。

关于多巴胺的临床应用介绍

  1、休克  微循环动脉血灌流急剧减少,致重要生命器官因缺氧而发生功能和代谢障碍,是各种休克发生发展的共同规律。因此,休克的治疗应着重于尽快改善微循环,而不应单纯追求一个“满意”的血压。休克的恢复取决于微循环的改善,而不单纯取决于提升血压。在治疗休克时除常规扩容、积极处理原发疾病、纠正酸碱平衡失调

发病率第二的神经退行性疾病—帕金森综合症

 01 帕金森病的发现1817年,英国内科医生詹姆斯-帕金森首先发现该疾病并对病症进行了详细描述,4月11日正是这位伟大医生的生日。不过和其他NDD一样,尽管发现很早,但目前并没有针对病因的药物或者治疗方法,只能缓解症状。图1. 先驱:詹姆斯-帕金森[1, 2] 02 帕金森病的主要症状 ● 运动障

北大PNAS获干细胞治疗研究重要成果

  来自北京大学分子医学研究所等处的研究人员发表了题为“Dopamine release from transplanted neural stem cells in Parkinsonian rat striatum in vivo”的文章,通过大鼠研究,证明了移植后的神经干细胞能释放多巴胺,帮助

多巴胺和乙酰胆碱相互作用为帕金森病治疗提供新思路

  帕金森症的治疗最近多集中在增加多巴胺的分泌上。多巴胺是大脑中的一种化学信使,影响基于奖励的行为、动机以及运动。近日,美国耶鲁大学的一项新研究挑战了长期以来关于多巴胺在这种疾病中唯一作用的假设。该研究于7月16日发表在Neuron上。  在帕金森病患者中,产生多巴胺的神经细胞会慢慢死亡。多巴胺的缺

基因疗法

  15日,诺华(Novartis)公布了其基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)的新数据,强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。

5基因变异会增患帕金森症风险

  11月在线出版的《自然—遗传学》期刊上,两个独立的研究小组分别报告:5种普通的基因变异会增加罹患散发型帕金森氏综合征的风险。这两项研究是迄今为止有关帕金森氏症的最大规模的遗传相关性研究,深化了我们对普通变异增加普通人群发生帕金森氏症风险的认识。   帕金森氏症是一种神经退化性疾病,在世界上65

上海应物所合作研究揭示针灸治疗帕金森症的分子机制

  中国科学院上海应用物理研究所物理生物学研究室通过与上海中医药大学针灸经络研究所、针灸推拿学院以及龙华医院针灸科等单位合作,在帕金森症(Pakinson’s disease)小鼠模型上探索了针灸作用的分子机制。研究发现,针刺小鼠腿部的阳陵泉穴可以通过非mTOR依赖途径调节脑内多巴胺能神经元的自噬通

美研究人员开发一种实验性药物-有望遏制帕金森症

   美国约翰·霍普金斯大学研究人员开发出一种名为NLY01的实验性药物,可以有效缓解小鼠帕金森症症状。他们表示,如果该药能在人类临床试验中取得成功,可能成为帕金森症的主要治疗手段之一。  研究人员在《自然·医学》杂志上发表研究报告称,NLY01通过结合某些细胞表面所谓的胰高血糖素样肽-1受体发挥作

美研究人员开发一种实验性药物-有望遏制帕金森症

美国约翰·霍普金斯大学研究人员开发出一种名为NLY01的实验性药物,可以有效缓解小鼠帕金森症症状。他们表示,如果该药能在人类临床试验中取得成功,可能成为帕金森症的主要治疗手段之一。 研究人员在《自然·医学》杂志上发表研究报告称,NLY01通过结合某些细胞表面所谓的胰高血糖素样肽-1受体发挥

多巴胺临床应用与不良反应

  对血管的作用  治疗量多巴胺能激动多巴胺受体(D,受体),使肾和肠系膜血管扩张;激动a受体,使皮肤、黏膜血管收缩、大剂量时则以a受体的兴奋作用占优势,皮肤、黏膜、肾及肠系膜血管均收缩。  对血压的影响  治疗量多巴胺使收缩压升高,舒张压不变或略升。但大剂量给药,则使收缩压、舒张压均升高。  改善

简述多巴胺测定的临床意义

  多巴胺测定可用于嗜铬细胞瘤及高儿茶酚胺血症的诊断和治疗。多巴胺也与运动性中枢疲劳有联系;多巴胺合成和分泌异常与帕金森综合征并伴有迟发型运动障碍有关;抑郁症、药物成瘾、亨廷顿舞蹈症和帕金森病,以及正常老年人的认知功能下降都与多巴胺的失调有关。  1.降低:见于抑郁症、帕金森病、老年痴呆症等。  2

梅奥诊所研究发现新的帕金森症诊断技术

根据美国梅奥诊所与Banner Sun健康研究院(Banner Sun Health Research Institute)的一项最新的共同研究成果,唾液腺检测可能成为一种新的帕金森症诊断方法。梅奥诊所与Banner Sun健康研究院发现帕金森症诊断新方法“我们先前的研究显示,在帕金森症患者尸检中经

新技术改进帕金森等疾病治疗策略

3月18日,《细胞—干细胞》(Cell Stem Cell)以封面文章形式,在线发表中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)研究员陈跃军团队的论文,研究人员通过建立跨分化阶段高通量谱系示踪新技术-SISBAR,解析了人多能干细胞分化为腹侧中后脑神经细胞的单细胞谱系,发现了许多新的谱系

张素春教授Cell-Stem-Cell:当细胞疗法遇上CRISPR

  来自威斯康星大学麦迪逊分校的神经科学家们将一种遗传开关插入到了神经细胞中,使得患者可以通过服用不影响任何其他细胞的设计药物来改变它们的活性。正在研究的细胞是可以生成神经递质多巴胺的神经元,其发生缺陷是广泛运动障碍帕金森病的罪魁祸首。  多巴胺是对协调运动至关重要的一种大脑化学物质。帕金森病标准疗

癫痫:-基因疗法VS细胞疗法

  癫痫是神经系统常见疾病之一,患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高,其次为1~10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1~1.7∶1。   而如今随着生物科学技术的不断进步,癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派:基因疗法

临床化学检查方法介绍尿多巴胺介绍

尿多巴胺介绍:  多巴胺是人体肾上腺髓质分泌儿茶酚胺之一(儿茶酚胺由肾上腺素、去甲肾上腺素、多巴胺等组成),多巴胺亦为神经递质,对神经系统功能有重要生理作用。尿多巴胺正常值:  尿1-4岁 261-1698nmol/24h;  5岁-成人 424-2612nmol/24h。尿多巴胺临床意义:  异常

基因疗法简介

基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因,或关闭、抑制异常表达的基因,以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒(HIV)、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面,基因疗法发挥着越来越重要的作用。基