7亿美元开发，RNAi治疗痛风新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得4000万美元的预付款，并有资格获得6.6亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。Arrowhead将负责siRNA疗法临床前开发阶段的所有活动。Horizon将获得该疗法的全球独家许可，并将全权负责其临床开发和商业化。 痛风是一种严重且疼痛的关节疾病，由血液中过量的尿酸引起，主要影响下肢（脚、脚踝和膝盖）关节。痛风往往与多种疾病有关，包括高血压、肥胖、心血管疾病、糖尿病等，因此让痛风的治疗更为复杂，并增加过早死亡风险。高嘌呤饮食或其他饮食因素（如酒精和果糖的摄入）会增加血清尿酸盐水平和痛风的风险。ARO-XDH是一款靶向黄嘌呤脱氢酶......阅读全文
手指痛风的病因
形成手指痛风痛风主要是因体内尿酸过多引起，尿酸是嘌呤代谢产物，平时由尿液中排出，若身体内尿酸偏高时，有时会发生疼痛症状，如急性关节痛、急性痛风发作，若痛风没有妥善治疗，以后会有痛风结石、关节炎、关节畸形及肾脏结石等发生。
手指痛风的诊断
老年人痛风与年轻人典型痛风发作部位不一样，一般痛风发作多侵犯下肢的大脚拇趾第一关节，而超过65岁老年人的痛风则多侵犯上肢，特别是手指关节。
痛风石的症状
一、常见于耳郭和手指、足趾关节。在关节附近的骨骼中侵人骨质，形成骨骼畸形，或使骨质遭受损毁。这种痛风结节也可在关节附近的滑膜囊、胜鞘与软骨内发现。痛风石大小不一，小痛风石的症状的如沙粒，大的可如鸡蛋。血尿酸浓度越高，病程越长，发生痛风石的机会也就越多。痛风石逐渐增大后，其外表皮肤可能变薄溃破，形
痛风石的检查
1.血尿酸测定：男性血尿酸值超过7mg/dl，女性超过6mg/dl为高尿酸血症。 2.尿尿酸测定：低嘌呤饮食5天后，24 小时尿尿酸排泄量>600 mg为尿酸生成过多型(约占10%)；
手指痛风的鉴别
老手指关节痛： 1、类风湿性关节炎，常为手指的近端指关节受累，有晨僵现象(早晨手指发僵、握拳困难)晨起关节僵直持续时间长，通常持续几个小时，多关节痛、常为对称性、游走性的特点。手X线改变多有骨质损害。类风湿因子阳性。 2 指关节骨性关节炎 手指关节疼痛，肿胀，关节内有骨性增长物—骨刺。多发
痛风石的诊断
疾病诊断 中老年男性肥胖者，突然反复发作的单个跖趾、跗跖、踝等关节红肿剧痛，可自行缓解及间歇期无症状者，应首先考虑到痛风性关节炎；同时合并高尿酸血症及对秋水仙碱治疗有效者可诊断为痛风；滑液或滑膜活检发现尿酸盐结晶者即可确诊。 鉴别诊断 1.原发性痛风和继发性痛风的鉴别，继发性痛风有以下特点
同一关节发生痛风和假性痛风病例分析
病例资料患者男性，42岁。主因右膝关节自发性肿胀、疼痛2天于急诊就诊。患者无外伤史，自述在过去两年内右膝肿胀反复发作，曾行右膝关节穿刺检查显示双折射阴性晶体并接受秋水仙碱治疗。既往病史包括右膝髌骨软化3级，哮喘和缺血性心脏病。本次入院体格检查显示右膝关节红肿，存在中度积液和内侧关节线轻度压痛。受疼痛
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的分子机制
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dicer的酶
RNAi表达载体构建
近年来的研究表明，一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型， 称为RNA干扰（RNA interference，RNAi）。siRNA（small interfering RNAs）就是这种短片断双链RNA分子，能够
RNAi表达载体构建
近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰（RNA interference,RNAi）.siRNA（small interfering RNAs）就是这种短片断双链RNA分子,能够
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi原理图解
The Mechanism of RNA Interference (RNAi)Long double-stranded RNAs (dsRNAs; typically >200 nt) can be used to silence the expression of target genes in
RNAi具有的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
RNAi技术的应用
5 RNAi技术的应用5.1 功能基因组和遗传学应用随着各种模式生物和人类基因组测序的完成，基因功能的研究远远落后于大量序列所提供的信息，研究和发现基因功能成为越来越紧迫的任务。长期以来，破坏基因结构或抑制基因表达是研究基因功能的重要方法，如常用的基因敲除技术( gene knock out) 。基
RNAi原理FLASH演示
How does RNAi work? Genetic and biochemical data indicate a possible two-step mechanism for RNA interference (RNAi): an initiation step and an effecto
RNAi术语表
RNAi GlossaryDicer - Dicer is a member of the RNase III family of nucleases that specifically cleave double-stranded RNAs. Dicer processes long dsRNA
RNAi基因沉默方法
大约在十年前，2006年诺贝尔生理/医学奖得主CraigMello和AndrewFire发现，他们能够将短RNA 分子插入到线虫中并沉默特定基因的表达。今天，研究人员也常常使用这种强大的RNA 干扰方法来研究哺乳动物系统中的特定基因功能。为了进行这种基因沉默实验，研究人员通常需要依赖化学合成的RNA
BLOCKiT－RNAi－Designer
Allows you to design synthetic siRNA, Stealth RNA, or shRNA molecules from nucleotide target sequences, or convert an siRNA molecule sequence into a S
RNAi放大效应机制
由于在一些生物中RNAi的影响格外显著，有人提出在RNAi 途径中可能存在某个（信号）扩增的步骤。这种扩增可能是复制外源注入的dsRNA从而产生更多的siRNA ，也可能是直接扩增siRNA本身。这种扩增可能在RNA诱导沉默复合物（RISC）形成过程进行，作为RISC形成的补充，或者独立于R
高胆固醇血症RNAi疗法AROAGN3获美国FDA授予孤儿药资格
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
罗氏与Dicerna签署17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCRHBVS！
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
痛风症的相关介绍
痛风（Gout）是一种常见且复杂的关节炎类型，各个年龄段均可能罹患本病，男性发病率高于女性。痛风患者经常会在夜晚出现突然性的关节疼，发病急，关节部位出现疼痛、水肿、红肿和炎症，疼痛感慢慢减轻直至消失，持续几天或几周不等。痛风发作与体内尿酸浓度有关，痛风会在关节腔等处形成尿酸盐沉积，进而引发急性关
裸藻解决痛风问题
裸藻，眼虫在植物学中的名称，又称绿虫藻，英文名 euglena，是五亿年前就已经在地球上繁衍的生物，是地球上动物与植物共同的祖先。 17世纪被荷兰生物学家列文虎克发现并命名。因为眼虫同时具有动物与植物两种特性，它是一种“原生动物”，但是同时，眼虫的细胞却又有含叶绿素的叶绿体，能够进行光合作用，
干货：痛风的合理用药
痛风的疼痛“来去如风”，因为疼痛来得快也去得快。痛风发作时候生不如死，更可怕的是间歇期，这期间往往让人放松警惕，那么对于痛风我们应该如何合理用药呢？ 痛风是一种由于嘌呤生物合成代谢增加，尿酸产生过多或因尿酸排泄不良而导致血中尿酸升高，尿酸盐结晶沉淀在关节滑膜、滑囊、软骨及其他组织中引起的反复发
痛风症的的简介
痛风与嘌呤代谢紊乱及(或)尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关，属代谢性风湿病范畴。痛风可并发肾脏病变，严重者可出现关节破坏、肾功能损害，常伴发高脂血症、高血压病、糖尿病、动脉硬化及冠心病等。 高尿酸血症是痛风发生的基础。 痛风患者常出现痛风石。在患者耳廓、关节周围、肌腱、软组织等周围皮下可
如何预防痛风肾损害？
除严格遵守痛风病人的膳食原则、增加饮水量、碱化尿液等措施之外，加强清热利尿，通淋消石，对消除因尿酸盐沉积于肾小管及肾间质引起的炎症反应和因尿酸结晶沉积引起的尿路阻塞有一定的治疗作用。临床常酌情选加金钱草、海金沙、鸡内金、石韦、瞿麦、生薏苡仁、车前子、木通、大黄、泽泻、滑石等。此外，用车前草、玉米
痛风石的鉴别诊断
1.原发性痛风和继发性痛风的鉴别，继发性痛风有以下特点： ①青少年、女性、老年人多见； ②高尿酸血症程度较重； ③部分患者24小时尿尿酸排出增多； ④肾受累多见，甚至发生急性肾衰竭； ⑤痛风性关节炎症状往往较轻或不典型； ⑥可能有明确的相关用药史。 2.与其他关节病变的鉴别: ①