WIKI资讯
WIKI资讯
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得4000万美元的预付款，并有资格获得6.6亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。Arrowhead将负责siRNA疗法临床前开发阶段的所有活动。Horizon将获得该疗法的全球独家许可，并将全权负责其临床开发和商业化。 痛风是一种严重且疼痛的关节疾病，由血液中过量的尿酸引起，主要影响下肢（脚、脚踝和膝盖）关节。痛风往往与多种疾病有关，包括高血压、肥胖、心血管疾病、糖尿病等，因此让痛风的治疗更为复杂，并增加过早死亡风险。高嘌呤饮食或其他饮食因素（如酒精和果糖的摄入）会增加血清尿酸盐水平和痛风的风险。ARO-XDH是一款靶向黄嘌呤脱氢酶......阅读全文
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰（RNAi）疗法的领导者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根据双方的研究合作及许可协议规定，勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。此项合作签订于2017年10月，目的是为了探索并开发可用于慢性肝病治
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
RNAi 技术的机理与应用 关于 RNAi 技术 RNA 干扰（RNA interference,RNAi）是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA( double-stranded RNA，dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。 RNAi 受到追捧的
首先，外源的或体内产生的长双链 RNA(long double stranded RNA, dsRNA) 首先被 Dicer 酶降解为长 21 ～ 23bp （碱基对）长度的小分子双链 RNA （称为小干扰核酸， small interfering RNA, siRNA), 这是一个依赖 A
2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。在今天的这篇文章中，对这56款新药做一个盘点。 罕见病的胜利 每年的获批新药中，抗癌疗法永远是大头。据公开信息统计，在过去的5年里，癌症疗法少则占获批新药比例
昨日，2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓获奖名单。William G. Kaelin教授、Peter J. Ratcliffe教授、以及Gregg L. Semenza教授因为对人类以及大多数动物的生存而言，至关重要的氧气感知通路的研究摘得殊荣。 获得诺贝尔奖的科学研究不但是基础研究方面的重要
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
每年很多创新疗法都会获得美国FDA批准上市，然而只有少数新药可能成为重磅药。虽然重磅药的成功与多种因素相关，但是不可否认的是它们对特定疾病患者都具有良好的疗效和较小的副作用。日前，全球性专业咨询服务公司科睿唯安（Clarivate Analytics）发布了2020年有望上市的重磅新药榜单。根据
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传
基于CRISPR的新系统将为新一代靶向免疫疗法打开大门，大规模扩展免疫系统的抗癌作用 生物通报道：免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
北京时间10月7日下午5点45分，瑞典皇家科学院宣布将2020年诺贝尔化学奖授予法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna，以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。 CRISPR技术自问世以来，就一直被诺奖候选的光环所围绕。为了CRI
FDA对药物的审批通过与否对于拥有其专利的公司股价来说极为重要。通过FDA审批，公司的股价会飙升，反之，公司的股价会重创。《The Motley Fool》杂志的Keith Speights分析了本月5家等待FDA审批的5家生物技术公司。 1. AcelRx Pharmaceuticals（A
免疫疗法能够治愈一些直到最近才被认为是致命性的癌症。除了开发能够提高免疫系统抗癌能力的药物外，科学家们正在成为操纵患者自己的免疫细胞的专家，将它们变成杀灭癌症的军队。但是癌症有躲避这种攻击的技巧，因此科学家们正在以谋略战胜癌症，并提高免疫细胞疗效的效果。如今的科学家们都是技术娴熟的免疫系统工程师
免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自加州大学旧金山分校的研究人员设计了一种名为SLICE的基于CRISPR的新系统，这一系统能帮助科学家
染色体病不仅没有办法根治，改善症状也很困难，个别性染色体异常，如Klinefelter综合征早期使用睾酮，真两性畸形进行外科手术等，有助于症状改善。由于多基因病的发病中环境因素起着重要的作用，故对药物及外科手术有肯定的疗效，在此不多赘述。 分子病和酶病的治疗目前只能针对不
7月11日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓
“基因组编辑未来产业运用发展是如今的热点，利用这个技术，不管做动植物转化改造还是医药领域应用，可以做的事情非常多，但是具体怎么落地？我跟大家一样，有的时候会觉得无从下手，所以今天我会更多从技术层面给大家做一个简单的介绍。” △魏文胜 北京大学生命科学学院教授 以下是正文： 各位下午好！谢谢
21世纪，表观遗传学的研究得到了快速发展，同时其产生了让研究人员感兴趣和憧憬的东西，当然了，这其中也存在一些大肆宣传的成分，本文中，我们回顾了表观遗传学在过去几十年里是如何演变的，同时分析了近年来改变科学家们对生物学理解的一些研究进展；我们讨论了表观遗传学和DNA序列改变之间的相互作用，以及表观
昨日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
Ilaris（Canakinumab，人抗白介素-1β单克隆抗体）是由诺华开发的一种靶向阻断白介素-1β （IL-1β）的完全人源化单克隆抗体制剂，通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。 诺华开发这款药物的模式为：先将之投入一个较小的药物市场，然后再对其进行进一
美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办，是国际上著名的自然科学综合类学术期刊，与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论，许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的，比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的
赛诺菲宣布将扩大与Alnylam公司在RNAi研究领域的合作。公司将投入约7亿美元收购Ainylam公司约12%的股份以支持其目前处于研发阶段的各种研究项目。这一动作同时也标志着赛诺菲在波士顿地区继续扩大影响。公司此前以200亿美元的价格收购了Genzyme公司，而Genzyme公司将与Ainy