Nature重大进展！联合企业，共同突破基因药物递送瓶颈！
最近，单链反义寡核苷酸（ASO）已被广泛研究用于治疗中枢神经系统疾病。SPINRAZA 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，是一种单链 ASO，可调节 SMN2 前体 mRNA 的剪接。单链 ASO 在全身给药后不进入 CNS，而是通过鞘内注射直接给药到脑脊液中。SPINRAZA 的经验表明，大多数个体对鞘内给药的耐受性良好。然而，鞘内注射比静脉内 (i.v.) 注射更具侵入性，对于患有严重腰椎侧弯的个体或与抗凝治疗联合使用可能会很困难。因此，将 ASO 从血液输送到大脑的有效方法将是有利的。 全身注射后用于调节中枢神经系统基因表达的寡核苷酸类药物必须能够跨越强大的血管屏障，包括血脑屏障和血液-脑脊液屏障。通常，只有分子量<450 Da的疏水小分子才能穿透这些屏障。最近的几种将寡核苷酸导入中枢神经系统的策略没有显示出有效的RNA降解。之前报道了一种DNA/RNA异源双链寡核苷酸(HDO)技术，该技术通过静脉注射在小鼠和非人......阅读全文
Nature重大进展！联合企业，共同突破基因药物递送瓶颈！
最近，单链反义寡核苷酸（ASO）已被广泛研究用于治疗中枢神经系统疾病。SPINRAZA 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，是一种单链 ASO，可调节 SMN2 前体 mRNA 的剪接。单链 ASO 在全身给药后不进入 CNS，而是通过鞘内注射直接给药到脑脊液中。SPINRAZA 的经验表明，大多数个
国家纳米中心基因/药物共递送研究取得进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组在基因/药物共递送研究中取得新进展，相关研究成果“A Biomimetic Coordination Nanoplatform for Controlled Encapsulation and Delivery of Drug-Gene Combina
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
基因递送的概念
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
国家纳米中心利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米
上海药物所发现纳米药物载体递送力学机制
中科院上海药物所甘勇课题组与国家纳米科学中心施兴华团队合作，深入解析了纳米药物载体的力学性能对于克服多重生理屏障的影响。相关成果日前在线发表于《自然—通讯》杂志。 纳米药物载体在到达靶细胞之前，须克服生物体内的多重生理屏障。为实现疗效最大化，设计和制备能克服多重生理屏障并具备高效细胞摄取的递送载
纳米发电机精确递送药物
近日，中国科学院北京纳米能源与系统研究所李舟课题组完成了磁性互斥结构植入式摩擦纳米发电机的研制，并与中科院过程工程研究所研究员魏炜等人合作，将其用于控制载药红细胞在肿瘤部位的定点药物释放，实现了高效的肿瘤治疗效果。相关论文刊登于《先进功能材料》。 随着科技工业的发展以及老龄化社会的来临，癌症已
新型药物递送系统靶向杀灭癌细胞
【利用植入性药物输送系统靶向对抗癌细胞】发表在实验生物学和医学（第242卷，第7期，2017年3月）的文章描述了一种用于治疗癌症的新药物递送系统。由凯斯西储大学生物医学工程系的Horst A. von Recum博士领导的研究报告指出，由肿瘤周围的酸性环境激活的植入式局部递送系统可提供持续的药物