Nature重大进展！联合企业，共同突破基因药物递送瓶颈！
最近，单链反义寡核苷酸（ASO）已被广泛研究用于治疗中枢神经系统疾病。SPINRAZA 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，是一种单链 ASO，可调节 SMN2 前体 mRNA 的剪接。单链 ASO 在全身给药后不进入 CNS，而是通过鞘内注射直接给药到脑脊液中。SPINRAZA 的经验表明，大多数个体对鞘内给药的耐受性良好。然而，鞘内注射比静脉内 (i.v.) 注射更具侵入性，对于患有严重腰椎侧弯的个体或与抗凝治疗联合使用可能会很困难。因此，将 ASO 从血液输送到大脑的有效方法将是有利的。 全身注射后用于调节中枢神经系统基因表达的寡核苷酸类药物必须能够跨越强大的血管屏障，包括血脑屏障和血液-脑脊液屏障。通常，只有分子量<450 Da的疏水小分子才能穿透这些屏障。最近的几种将寡核苷酸导入中枢神经系统的策略没有显示出有效的RNA降解。之前报道了一种DNA/RNA异源双链寡核苷酸(HDO)技术，该技术通过静脉注射在小鼠和非人......阅读全文
纳米粒子递送药物技术有新进展
——蛋白质“通行证”让纳米粒子通过免疫系统 人体免疫系统能识别并摧毁外来物。除了细菌、病毒，递送药物的纳米粒子、植入的起搏器和人工关节等也是外来物，同样会引发免疫反应，导致药物失效、排斥或发炎。据物理学家组织网2月21日报道，美国宾夕法尼亚大学科学家开发出一种新方法，给这些治疗设备贴上蛋白
超临界纳米技术：药物递送领域的创新“宠儿”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/12/513457.shtm 深秋的羊城，碧天云淡，繁花似锦。 11月1日，广东科学中心岭南厅，经过3天的激烈角逐，第十二届中国创新创业大赛（广东赛区）暨第十一届“珠江天使杯”科技创新创业大赛总决赛揭晓
比头发细20000倍！分子“弹弓”精准递送药物！
最近，一批来自意大利罗马Tor Vergata大学和加拿大蒙特利尔大学的科学家报道，他们设计和合成了一种基于DNA分子的药物递送系统，这一分子管道系统比人类的头发还要细20,000倍。研究人员指出，这种分子“弹弓”可以在与特定疾病标志物接触的同时在人体的病变组织和细胞团中的精确位置递送药物。
研究显示新型药物递送系统可有效抑制肿瘤细胞
有效的癌症治疗通常需要联合有效的药物递送系统来协同抑制多耐药性肿瘤组织，开发可增强药物负荷和递送效率的多功能纳米药物递送系统是目前是纳米技术发展的重要挑战之一。然而，这种联合使用比单一药物用药更难以实现，能需要多种方法来有效递送抗癌药物。除了稳定和可生物降解之外，用于此类疗法的载体必须与疏水性和
生物大分子药物口腔黏膜递送研究进展
摘要生物大分子药物的替代给药方式一直是生物大分子药物研究的热点。口腔黏膜因其“柔和”的给药环境、无肝首过效应以及患者依从性好等优点，是生物大分子药物理想的给药部位。由于相对分子质量大、亲水性强的特点，生物大分子药物存在口腔黏膜渗透吸收差、生物利用度低的问题。黏膜促透技术的发展，为生物大分子药物的口腔
Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。 癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳
新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官
美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后，模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然·生物技术》杂志的研究，为多器官遗传疾病的治疗开辟了新途径。研究示意图。图片来源：《自然·生物技术》
细胞膜伪装提高药物分子在体内的递送效率
免疫系统作为生物体内最有力的防御屏障，监测细胞和组织的健康状况，识别外源入侵物（如病毒、细菌、微小生物等），执行免疫清除任务，确保生命体安稳的运转。然而，在免疫系统成功解除外源入侵威胁的同时，参与体内药物运输的纳米载体同样会受到免疫系统的干预，导致药物运输障碍。因此，如何帮助纳米载体逃脱机体的免
遥控式药物递送芯片人体实验获得成功
据美国物理学家组织网2月17日(北京时间)报道，麻省理工大学和该校微芯片公司最近宣称，他们15年前开始研究的遥控式药物递送微芯片已在人体实验中首次获得成功。他们通过简单的手术给骨质疏松患者植入了微芯片，经一年后检查发现疗效和采用注射方式相同。该实验的成功有望引领一个远程医疗的新时代。相关论文2月
Science子刊：首个安全递送药物到“胎盘”的方法
超过10%的孕妇在怀孕期间会产生严重的并发症，根本的原因通常是胎盘功能不良。5月6日，发表在Science Advances上的一项研究中，一个国际科学家小组找到维护胎盘功能的新方法；这一发现有望帮助预防早产，以及治疗子痫前期等并发症。 参与该研究的Erkki Ruoslahti教授说：“我们
海洋药物递送系统靶向治疗肾脏疾病研究获进展
近日，中国科学院南海海洋研究所刘永宏、周雪峰团队，联合南方医科大学唐斓团队，在海洋药物靶向治疗肾脏疾病研究中获进展。相关成果以A novel marine-derived anti-acute kidney injury agent targeting peroxiredoxin 1 and its
高效靶向智能响应抗肿瘤药物递送获新进展
高效精准药物递送是新药研发和精准医疗的关键。然而，现有的药物递送策略在提高肿瘤治疗效果和改善预后方面仍面临巨大挑战，主要受限于靶向性、精准释放以及肿瘤免疫抑制微环境等因素。近日，中国科学院兰州化学物理研究所天然药物与化学测量研究中心海军人才团队与新疆大学合作，针对传统抗肿瘤药物递送系统的局限性，发展
完美贴合复杂器官的“电子外衣”可实现药物精准递送
1月28日，记者从北京航空航天大学获悉，该校医学科学与工程学院常凌乾教授团队、机械工程及自动化学院徐晔教授团队，联合北京大学第一医院、中国医学科学院肿瘤医院、香港城市大学、美国伊利诺伊大学等单位，研发出一款柔性可植入生物电子器件（POCKET）。该器件可个性化定制，完美贴合于复杂形状的器官表面，并通
紫杉类药物纳米递送系统有望用于实体肿瘤治疗
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500969.shtm
新型基因治疗递送方式，恢复成年耳聋小鼠听力
听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。 预计到2050年，每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨，听力损失造成了社会和情感上的缺失，并
CRISPR纳米递送研究获进展－拓展基因编辑新途径
近日，中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。
RNA递送纳米粒子系统能关闭特殊基因
据物理学家组织网近日报道，美国麻省理工大学和哈佛大学达纳―法伯癌症研究所、布罗德研究所合作，利用RNA介入(RNAi)方法开发出一种RNA递送纳米粒子系统，能大大加快筛选抗癌药物标靶进程。首个小鼠试验显示，一种以ID4蛋白为标靶的纳米粒子能缩小卵巢肿瘤。相关论文在线发表于《科学・
Nature子刊：非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破
近日，匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归（Elastic Net regression）的机器学习模型，从1,001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱（long noncoding RNAs, lncRNAs）与265种抗癌药物敏感性数据中，挖掘出了27
紫杉类药物纳米递送系统－有望用于多种实体肿瘤治疗
5月22日，从西安交通大学获悉，该校第二附属医院康华峰教授、马小斌副教授团队，医学部基础医学院吴昊研究员团队和加州大学戴维斯分校李源培教授团队联合开发了一种新型紫杉类药物纳米递送系统，在卵巢癌模型中显示了良好的治疗效果和较高的安全性。相关研究成果近日在线发表于国际期刊《药物控释》。 “此项研究
合肥研究院构建出仿生细胞膜药物递送平台
近日，中国科学院合肥物质科学研究院智能机械研究所研究员吴正岩与滨州医学院教授张桂龙合作，利用膝氏假单胞菌细胞膜，构建了一种高效的药物递送平台。相关成果已被Journal of Nanobiotechnology接收发表。 仿生材料由于具备良好生物相容性，作为药物递送平台得到广泛关注。细胞膜作为
磁场让内皮细胞“走火入魔”，破解药物递送难题
静脉给药是一种非常重要而有效的给药方式，不过血管内皮的存在导致分子量大于白蛋白（66 kDa）的物质无法渗透出血管。只有当血管内皮的通透性显著增强时，蛋白质、核酸、纳米药物等才能大量穿过内皮进入组织。而大多数疾病状态下，病灶处血管内皮都保持着结构和功能的完整，导致大分子药物难以大量递送至病灶区。
中科大抗肿瘤纳米药物递送研究取得新进展
近日，中国科学技术大学王均教授课题组在抗肿瘤纳米药物载体研究领域取得新进展。研究人员利用肿瘤微环境和肿瘤细胞内环境的调控，发展了双重响应聚离子复合物纳米药物载体，实现了对多重给药障碍的系统克服。该研究结果在线发表在Advanced Materials杂志上。 纳米药物载体能有效通过高通透性和
肿瘤环境响应型智能纳米药物递送系统研究获进展
肿瘤化疗是利用化学药物直接杀伤肿瘤细胞或抑制肿瘤细胞增殖的一种治疗方式，是目前肿瘤治疗的最有效方法之一。然而，药物分子的靶向性缺失和肿瘤细胞的抗耐药性极大限制了化疗药物在肿瘤治疗中的功效，也不可避免地引起了机体的副作用。近年来，肿瘤环境特异响应的智能纳米药物递送系统在降低化疗副作用、提高肿瘤疗效
蛋白质药物递送及神经化学生物学应用
蛋白质是生命活动的主要执行者。人类疾病的发生、发展与细胞内蛋白质的表达异常或功能缺失密切相关。因此，活细胞层次递送蛋白质药物对于生命过程的化学干预、疾病诊断和治疗研究具有重要意义。 在国家自然科学基金委、科技部和中国科学院的支持下，化学所活体分析化学实验室汪铭课题组近来围绕蛋白质药物智能递送开
用于生物大分子药物递送的仿生纳米递释系统
用于生物大分子药物递送的仿生纳米递释系统● 项目简介：生物大分子药物主要包括蛋白质、多肽、抗体、疫苗与核酸等，在重大疾病防治中发挥极其重要的作用，是21世纪药物研发最具前景而又竞争激烈的领域之一。欧洲、美国、日本等发达国家均把生物大分子药物列为药物研发的重点。我国中长期科技发展规划纲要已将“蛋白质药
研究人员构建一种新型的纳米药物递送系统
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/505162.shtm
－Nature：新型降糖药物问世
葡萄糖激酶(GK)参与葡萄糖平衡的调控，是针对糖尿病的药物发现的一个重要目标，但一些当前的GK活化剂与临床上的低血糖风险增加有关。 这篇论文提出了另一个干预治疗点，它所关注的是肝脏特定的“GK调控蛋白”(GKRP)，后者在细胞核中结合并抑制GK。David Lloyd等人报告了一个小分
Nature长文：GPCR药物大盘点
G蛋白偶联受体（G protein-coupled receptors，GPCRs）家族是人类中最庞大的膜蛋白家族，也是很多药物的重要靶点。这个家族中有800多个成员，其中包括400个左右嗅觉受体。据统计，靶向GPCR的药物销量占全球市场的27%。GPCRs一直是药物研发的重要靶点之一，因为它们
上海药物所实现光控药物胞浆递送和肿瘤的可视化治疗
细胞毒性T细胞具有特异性杀伤异常细胞的能力，在肿瘤治疗中发挥着重要作用。嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）的发明进一步拓宽了其在肿瘤治疗领域的应用。然而，细胞毒性T细胞在体内的行为难以监测和调控，在实体瘤治疗中由于免疫微环境的存在疗效有限，且需要从患者提取T细胞进行修饰，规模化制备受限。 中国
增强型“基因魔剪”能在体内高效递送和编辑
美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家鉴定出一种天然存在的酶——Al3Cas12f。分析结果显示，该酶体积足够小巧，可搭载于腺相关病毒载体（目前基因编辑疗法的主流递送工具）之中，顺利送入人体内。在此基础上，团队设计出一款增强型CRISPR基因编辑系统，不仅能实现体内靶向递送，还能以高达90%的效率精准编辑