辉瑞数据:Vyndaqel/Vyndamax降低ATTRCM全因死亡率40%

辉瑞(Pfizer)近日公布了一项事后中期分析报告,数据显示:在治疗5年期间,Vyndaqel(tafamidis meglumine)/Vyndamax(tafamidis)为转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)患者提供了临床显著的生存益处,将全因死亡率降低了41%。这项分析报告来自3期ATTR-ACT及长期扩展(LTE)研究,数据已发表于国际医学期刊《Circulation: Heart Failure》。这些长期结果进一步支持了初步分析中观察到的生存益处,强调了对ATTR-CM患者进行早期诊断并使用Vyndaqel/Vyndamax进行早期治疗的重要性。在Vyndaqel/Vyndamax获批之前,ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理,在少数情况下,还包括心脏(或心脏和肝脏)移植。ATTR-CM是一种罕见的危及生命的疾病,其特征是在心脏中积聚一种称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白,其定义为限制性心肌病和进行性心力......阅读全文

辉瑞Vyndaqel欧盟获批,首个ATTRCM治疗药物!

  辉瑞(Pfizer)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Vyndaqel(tafamidis),该药是一种每日一次的61mg口服胶囊,用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成人患者。在此次批准之前,ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理,在少数情况下,还包括心脏(

辉瑞数据:Vyndaqel/Vyndamax降低ATTRCM全因死亡率40%

辉瑞(Pfizer)近日公布了一项事后中期分析报告,数据显示:在治疗5年期间,Vyndaqel(tafamidis meglumine)/Vyndamax(tafamidis)为转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)患者提供了临床显著的生存益处,将全因死亡率降低了41%。这项分析报告来自3期

罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了

  2月6日,辉瑞氯苯唑酸葡甲胺软胶囊国内上市申请(受理号:JXHS1900100)在NMPA的状态变更为「已发件」,据悉此次申请的适应症是野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),但未查到官方来源的确证信息,预计很快将会有官方信息发布。  ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白(

罕见心脏病新疗法!辉瑞Vyndaqel在欧盟获得推荐批准

  制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Vyndaqel(tafamidis),该药是一种每日一次的61mg口服胶囊,用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成人患者。现在,CHMP的意见

体内基因疗法可重复给药?一项临床数据表示“可以”

·Intellia在新闻稿中称,这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据,表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划,但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。目前,大多数CRISPR

辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

  2020年2月12日,辉瑞公司宣布,全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺软胶囊,Vyndaqel,20mg)于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中

关于ATTR淀粉样变的临床特点介绍

  ATTR淀粉样变包括大多数家族性淀粉样变和老年性系统性淀粉样变,也是一种系统性疾病,可累及周围和自主神经系统,心脏和胃肠道,与AL淀粉样变十分相似;但与AL淀粉样变不同,肾脏损害罕见为其主要特点。  ATTR淀粉样变可发生于变异(点突变)TTR及正常TTR两种分子结构,变异TTR与大多数(50%

简述家族性(ATTR)淀粉样变性的发病机制

  ATTR淀粉样变性是被阐明的第3种系统性淀粉样变性,并已证明它与血浆一种异常前白蛋白的存在有关,该蛋白正常作用为运载甲状腺素和视黄醇结合蛋白(retinol-binding protein),以后被命名为转甲状腺素蛋白即甲状腺素运载蛋白(transthyretin),最初被界定为常染色体显性遗传

关于淀粉样心肌病的基本信息介绍

  心脏受累见于绝大多数AL,少数AA和部分ATTR淀粉样变患者,淀粉样蛋白主要沉积在心肌和传导系统,导致心脏舒张功能障碍,充血性心力衰竭和心律失常,包括传导阻滞,房性和室性快速心律失常,淀粉样蛋白在心室肌沉积引起心脏扩大,心室壁增厚及心室腔缩小(或正常),主要表现为伴舒张功能异常的限制性心肌病,而

辉瑞模式遭受质疑

  今天著名制药分析家Bernard Munos在福布斯的专栏文章中质疑辉瑞依靠收购维持增长的经营模式。反复收购虽然大大增加销售额,但净利润增加有限。2000年辉瑞市值1200亿,现在2000亿,和麦当劳汉堡的价格增长速度差不多。虽然股东得到950亿美元的分红,但辉瑞股票现在比1999年还低(当然那

JPM-2026:小核酸赛道迎来大爆发

  在今年JPM大会上,小核酸药物成为焦点之一。  海外巨头Alnylam和Ionis公司纷纷预告核心产品取得销售业绩突破,折射出整个领域商业化的加速。  同时,中国力量正在快速卡位,创新生物技术公司开始向全球输出自主研发的技术与管线,积极参与全球竞争。国内大型制药公司也在加速布局这一赛道,中国生物

-辉瑞中国原CFO苗天祥被任命为海正辉瑞CEO

  继11月,前任CEO蒋世东从海正辉瑞离职之后,这家代表性合资公司的CEO一职一直悬空。最新,脸谱君自业界获悉:辉瑞中国区原财务总监苗天祥被任命为海正辉瑞的新任CEO。  苗天祥,曾经在大学任教12年,1994年加入辉瑞制药,分别在大连、曼谷、北京等地担任总会计师、财务主计长、财务总监等职,是辉瑞

心肌病的介绍

  心肌病(DDM)是一组由于心脏下部分腔室(即心室)的结构改变和心肌壁功能受损所导致心脏功能进行性障碍的病变。其临床表现为心脏扩大、心律失常、栓塞及心力衰竭等。病因一般与病毒感染、自身免疫反应、遗传、药物中毒和代谢异常等有关。按病理可分为扩张型心肌病、肥厚型心肌病和限制型心肌病等。

辉瑞分家暂停,收购继续

  【新闻事件】:辉瑞今天(9月27日)宣布将暂时不会把成熟和创新药物分割成两个独立公司,而是作为一个公司的两个独立业务。但是CEO说如果以后机会成熟不排除分家可能。辉瑞自2010年以来在不同场合公开分家计划,2014、2015年收购阿斯列康、艾尔健先后失败后,投资者希望辉瑞能尽快做出决定,辉瑞承诺

辉瑞说漏嘴了:自研病毒!美激进组织卧底偷拍辉瑞高管

 截止至2023年1月29日,辉瑞自行研发新冠病毒新变种的消息并没有被证实。(现在唯一不能确认的就是视频里的男子到底是不是辉瑞的研发主管,他的话内里意思很明确,就是辉瑞曾经尝试过制作变种病毒)近日,“真相工程”爆出卧底暗访辉瑞主管的谈话视频,视频中提到,辉瑞考虑自行研发COVID病毒变种,疫苗生意是

心肌病的临床症状

  扩张型心肌病  起病缓慢,早期除心脏扩大外无明显异常,后期常为全心衰竭。患者乏力、活动后气短、夜间阵发性呼吸困难,出现浮肿、腹水及肝大等。另外,可有各种心律失常、合并脑、肾和肺等部位栓塞,甚至猝死。听诊常闻第三、四心音、奔马律及三尖瓣或二尖瓣关闭不全的收缩期杂音,双肺底可闻湿罗音。X线检查示心影

心肌病的临床分类

  细菌性心肌炎  细菌性心肌炎(bacterialmyocarditis)可由细菌直接感染,或细菌产生的毒素对心肌的作用,或细菌产物所致的变态反应而引起。  1.心肌脓肿常由化脓菌引起,如葡萄球菌、链球菌、肺炎双球菌、脑膜炎双球菌等。化脓菌来源于脓毒败血症时的转移性细菌菌落,或来自细菌性心内膜炎时

心肌病的病理病因

  病因  心肌病是一种原因不明的心肌疾病,一般认为与病毒感染、自身免疫反应、遗传、药物中毒和代谢异常等有关。它不包括病因明确的或继发于全身疾病的特异性心肌病。心肌病可分为三种:扩张型性心肌病,肥厚型心肌病和限制性心肌病。其中以扩张型心肌病和肥厚型心肌病较为常见。心肌病的发病原因至今未明。  扩张型

990亿业务!辉瑞全卖了

  辉瑞超市开张,钙尔奇、善存上货架  日前,据路透社报道,美国辉瑞准备在11月开售旗下消费者保健业务,预计三个星期内,将有关该业务部门的财务信息发至潜在买家。心理预期990亿(单位:人民币,下同)!  10月10日,辉瑞曾发布过正在考虑剥离其健康药物业务的消息。据此前报道,辉瑞准备出售有善存、钙尔

辉瑞仍未放弃收购阿斯利康

  辉瑞(Pfizer)对阿斯利康(AstraZeneca)的收购昨日悬于一线,此前该公司提出的694亿英镑“最终”收购要约被阿斯利康拒绝,引发这两家互为竞争对手的制药商及其股东间的相互攻讦。  阿斯利康董事长雷夫·约翰森(Leif Johansson)表示,对于这样一起外资对英国集团的最大规模收购

英国NHS:辉瑞Ibrance药价过高

  英格兰和威尔士的NHS成本监管机构裁定,与用于治疗乳腺癌所带来的收益相比,由国家医疗服务体系所资助的辉瑞的Ibrance的成本过于高昂。  NICE推出了一份指南草案以拒绝该药物治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。Ibrance(palboci

辉瑞关闭在英研发中心

  最近,世界最大制药公司美国辉瑞决定关闭它在英国的研发中心,一时在英国闹得沸沸扬扬。尽管辉瑞一再申明这与英国的商业和投资环境无关,但英国朝野都对辉瑞的这一决定深感痛惜,商务大臣文森特・凯布尔表示英国政府对辉瑞的这一决定“极度失望”。  辉瑞公司在英国的研发基地已经运作了50多年,总部设在

辉瑞要在中国肿瘤市场干啥?

  王牌乳腺癌产品主动降价超50%,辉瑞要在中国肿瘤市场怎么做?  近日,世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布了2020年全球最新癌症负担数据,全球乳腺癌新发病例高达226万例, 超过了肺癌的220万例,乳腺癌取代肺癌,成为全球第一大癌。  2021年1月18日,辉瑞乳腺癌产品爱博新(哌柏西

辉瑞如何应用医疗大数据?

  “在辉瑞公司,每一次临床试验,每次产品发布和每位患者服务都使我们更接近成为世界上首屈一指的创新生物制药公司。”  ——Ian C. Read, 辉瑞CEO  辉瑞,这家老牌的“宇宙级”制药企业,能够保持长盛不衰的秘诀就是拥抱创新,在本轮以数字化创新为代表的浪潮中亦不例外。  动脉网发现,辉瑞通过

心肌病的并发症

  心肌病常见的并发症有心律失常、心衰、栓塞、感染性心内膜炎及猝死:  (1)感染性心内膜炎和猝死多发生于有心肌肥厚者;  (2)栓塞多发生于心肌纤维化及收缩力下降、合并心房颤动、久卧不动或用利尿药的患者中。  (3)猝死是常见的致命性并发症。

右室心肌病的治疗

  由于病因不明,尚无有效治疗方法。目前主要是针对右心衰进行治疗,发生心律失常可根据心律失常类型选择抗心律失常药物,如室速选用胺碘酮等。对反复发生室速患者,行射频消融室速病灶、置入埋藏型心律转复除颤器、手术治疗或心脏移植。抗凝治疗有助于预防附壁血栓形成。.

Takostubo心肌病研究进展

  Takotsubo心肌病(Takotsubo cardiomyopathy,TTC)是一种突发性短暂心肌削弱非缺血性心肌病,最早由日本学者Sato等于1990年首次提出。关于此病发病机制,目前尚缺乏统一的认识,最近几年有关此病的报道逐年升高,国际上对本病的关注度日益升高,而国内对Takots

北大与辉瑞合作进行药物研发

  北京大学与辉瑞公司近日签署合作研究协议,双方宣布将在生命科学和生物医学研究方面合作并旨在开发药物研发方面的创新科技。据此协议,辉瑞不仅会为双方共同感兴趣的课题提供资金支持,而且会利用自身在药物研发领域的专业知识和经验来帮助北京大学建立一个世界一流的生物转录研究和药物研发中心。   北京大学深圳

辉瑞收购Redvax加速疫苗业务布局

  当地时间2015年1月5日,辉瑞宣布其已获得Redvax GmbH的控股权,Redvax GmbH是一家瑞士的私人控股生物制药公司,总部位于苏黎世。这项交易包括一项巨细胞病毒疫苗(CMV)和一项未公开的疫苗相关的知识产权和技术平台。  通过收购Redvax获得的CMV疫苗项目将进一步完善辉瑞的疫

辉瑞52亿美元收购Anacor医药

  5月16日,Anacor医药公司宣布将被辉瑞医药公司收购,此次并购交易总价值达52亿美元。  根据此次并购交易的条款,辉瑞医药公司将以每股99.25美元的价格收购Anacor医药公司,该收购价格比Anacor医药公司此前的收盘价64.03美元溢价55%。  辉瑞公司预计,该并购交易将于今年第三季