Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。 癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳米颗粒介导的免疫治疗。特别是，免疫检查点抑制剂的使用通过靶向T细胞共抑制途径（如PD-1和CTLA-4），提高了许多癌症患者的总体生存率。尽管这些抗体在临床中经常使用，但有效的患者百分比仅为约25%。因此，迫切需要开发安全有效的肿瘤免疫治疗策略。 美国俄亥俄州立大学董一洲在 Nature Communications 期刊发表了题为：Biomimetic nanoparticles deliver mRNAs encoding costimulatory receptors and enhance T cell mediated c......阅读全文
Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。 癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳
不用病毒－纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”
英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
mRNA纳米颗粒竟然可以恢复p53？？？
在一项新的研究中，利用纳米技术的进步，来自美国布莱根妇女医院、中国浙江大学和杭州师范大学等研究机构的研究人员发现恢复p53不仅会延迟缺乏p53的肝癌细胞和肺癌细胞的生长，而且还可能让肿瘤对称为mTOR抑制剂的癌症药物变得更敏感。相关研究结果近期发表在Science Translational M
天然肽聚糖纳米颗粒助力植物源疫苗纯化与递送
近日，中国农业科学院烟草研究所烟草功能基因组创新团队与韩国浦项工科大学、清华大学等单位合作开发出“天然肽聚糖纳米颗粒”，为低成本、高效率的植物源三聚体重组蛋白疫苗纯化与递送开辟新途径。相关研究成果发表在《植物通讯》（Plant Communications）上。 基于植物反应器生产平台开发的候选疫苗
Science重磅：全新mRNA递送SEND，开辟分子疗法递送新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
科学家实现mRNA体内精准靶向递送
近日，中国科学院国家纳米科学中心成功创建了一种基于脂质空间构象的人工智能（AI）全新模型，通过精准解析可电离脂质的三维空间构象，成功攻克了脂质纳米颗粒（LNP）在mRNA药物递送中存在的转染效率低下与难以精准靶向两大难题，为下一代mRNA疗法的发展开辟了新路径。 传统LNP设计和AI模型构建多
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
纳米颗粒药物递送可缓解疼痛－为慢性疼痛提供新方法
近日，美国纽约大学和澳大利亚莫纳什大学等科研机构的科研人员在Nature Nanotechnology上发表了题为“A pH-responsive nanoparticle targets the neurokinin 1 receptor in endosomes to prevent chr
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
科学家研制出新一代纳米颗粒mRNA疫苗
基于病毒的疫苗通常能引发更强的免疫反应，而mRNA疫苗的生产速度更快、成本更低。能否将两者的优势结合？一项新研究表明，编码类似病毒的纳米颗粒的mRNA疫苗，而非现有的仅编码单个蛋白质的新冠mRNA疫苗，能够实现这样的想法。相关论文发表于《科学转化医学期刊》。美国华盛顿大学的Grace Hendric
AI创新助力解决纳米递送难题
“以AI创新解决纳米递送难题，不断推进自主研发的创新进程，为CGT（细胞与基因治疗）产业高质量发展提供中国递送方案。”近日，剂泰科技基于该系统孵化的Open CGT（细胞与基因治疗）平台在北京大兴落地，剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达表示，该平台旨在聚焦精准药物递送的行业痛点，降低开发门槛与成本，孵
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
我国科学家开发新型抗癌mRNA纳米疫苗
信使RNA（mRNA）疫苗可实现安全高效的免疫，是一种新型癌症免疫疗法，但受到多重递送障碍的限制，如mRNA被快速清除、细胞膜和核内体的磷脂双分子层限制其胞内递送、依赖佐剂诱导强烈的免疫反应等。纳米颗粒有望保护mRNA免受降解，并通过淋巴管将mRNA传递到淋巴结。然而，大多数纳米颗粒经细胞内吞到
Nature系列综述：mRNA纳米医学新时代
自20世纪90年代初以来，遗传学（Genetics）和纳米医学（Nanomedicine）的交叉已经在临床中找到了一席之地，并成为了过去十年来的游戏规则改变者之一，通过快速开发急需的治疗平台，在对抗从癌症到传染病、遗传疾病等方面拥有巨大希望。 mRNA新冠疫苗的成功开发和广泛接种，为阻止新冠大
研究发现发展CRISPR/Cas9递送及活体基因编辑新策略
CRISPR/Cas9是一种源自细菌获得性免疫系统的基因编辑技术，在化学生物学基础研究及发展新型基因治疗技术中具有广泛的应用前景。然而，其生物医学应用面临的关键问题之一在于递送具有基因编辑功能的Cas9核酸酶进入细胞中，并实现活体基因编辑。 最近，在国家自然科学基金委、科技部和中国科学院的支持
国家纳米中心在CRISPR纳米递送研究中取得进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-t
mRNA细胞溶质传递的病毒模拟细胞膜涂层纳米颗粒的研发
随着纳米技术的飞速发展，纳米给药已成为现代医疗的一个重要发展方向。纳米药物的一大挑战是细胞摄取药物后有效的内体逃逸，因为大多数药物载荷需定位于除内体外的亚细胞结构后发挥活性，而病毒可以通过内吞作用后引发膜融合，由此将其遗传物质递送至宿主细胞的胞质中。既往对于甲型流感病毒的研究显示，病毒表面发现的
可用于mRNA细胞溶质传递的病毒模拟细胞膜涂层纳米颗粒
随着纳米技术的飞速发展，纳米给药已成为现代医疗的一个重要发展方向。纳米药物的一大挑战是细胞摄取药物后有效的内体逃逸，因为大多数药物载荷需定位于除内体外的亚细胞结构后发挥活性，而病毒可以通过内吞作用后引发膜融合，由此将其遗传物质递送至宿主细胞的胞质中。既往对于甲型流感病毒的研究显示，病毒表面发现的
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
纳米发电机精确递送药物
近日，中国科学院北京纳米能源与系统研究所李舟课题组完成了磁性互斥结构植入式摩擦纳米发电机的研制，并与中科院过程工程研究所研究员魏炜等人合作，将其用于控制载药红细胞在肿瘤部位的定点药物释放，实现了高效的肿瘤治疗效果。相关论文刊登于《先进功能材料》。 随着科技工业的发展以及老龄化社会的来临，癌症已
圣诺医药发表论文，揭示多肽纳米颗粒递送双重siRNA，增强肝癌治疗效果
研究结果为进一步探索STP707用以治疗肝细胞癌及其他实体瘤，以及STP707与免疫检查点抑制剂的联合疗法提供了坚实的科学依据。 近日，圣诺医药（Sirnaomics）的研究人员在 NAR Cancer 期刊发表了题为：Codelivery of TGFβ and Cox2 siRNA inh
利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPRCas9到多种肌肉组织中
许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于20
Nature子刊：刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP，实现器官靶向的mRNA积累和翻译
mRNA疗法在治疗多种蛋白质相关疾病方面已展现出巨大潜力，其潜在应用与靶向给药技术的进步密切相关。真正的靶向需要在特定器官中同时发生mRNA的积累和翻译，以实现治疗功能并将副作用降至最低. 然而，现有的mRNA递送载体在减少器官外积累方面仍然极具挑战性。当前的器官特异性递送系统仅能实现靶向mR