孟幻／刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳米颗粒（MSNP）是一种多功能载体平台，可用于药物、核酸以及而这组合的递送。但目前在开发的治疗性MSNP主要是主要是针对siRNA、shRNA这些短链RNA，以及质粒DNA设计的。那么，MSNP是否可以被设计为有效的mRNA递送，特别是用于体内mRN递送呢？ 近日，国家纳米科学中心孟幻研究员团队与中科院杭州医学所刘湘圣研究员团队合作，在 Nano Letters 期刊发表了题为：Engineered design of a mesoporous silica nanoparticle based nanocarrier for ef......阅读全文
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
7.8亿美元|默克收购LNP界专家，开拓mRNA市场新领域
领先的科技公司默克公司已签署最终协议，以约 7.8 亿美元现金收购生物制药合同开发和制造组织 (CDMO) 的 Exelead。 Exelead 专注于复杂的注射制剂，包括基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的药物递送技术，该技术是用于 Covid-19 和许多其他适应症的 mRNA 治疗的关键。
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
mRNALNP有助婴儿在母体抗体的存在下产生更强的免疫反应
婴儿容易受到许多感染。保护它们的一种有前途的策略是在怀孕期间给母体接种疫苗，从而提供可以暂时保护婴儿免受疾病侵害的母体抗体。然而，虽然母体抗体可为婴儿提供针对多种感染的短期保护，但是，它们也可以阻止感染或疫苗接种在婴儿体内从头产生抗体反应，从而导致婴儿对传染病的长期易感性增加。因此，人们需要开发
《自然》：研究揭示mRNA非编码功能
由1962年诺贝尔生理学或医学奖获得者英国科学家克里克和美国科学家沃森提出的分子生物学中心法则认为，遗传信息是从DNA（脱氧核糖核酸）传递给mRNA（信使核糖核酸），再从mRNA传递给功能蛋白质，由此来完成遗传信息的转录和翻译过程的。 根据这一中心法则，mRNA似乎只有唯一的功
mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
以色列特拉维夫大学的研究团队在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Clinical Oncology 上发表了题为：Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future
攻击癌症细胞：脂质纳米颗粒有望“大显身手”
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著名的
脂质纳米颗粒有望“大显身手
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。 小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
国内首个《基于mRNALNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》团体标准正式发布
由中国食药促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会组织全国30多家企事业单位共同编制的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055—2024）团体标准于近日正式发布，将于2024年10月3日起实施。 标准详细规定了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Nature子刊：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。 脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，
Nature子刊：刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP，实现器官靶向的mRNA积累和翻译
mRNA疗法在治疗多种蛋白质相关疾病方面已展现出巨大潜力，其潜在应用与靶向给药技术的进步密切相关。真正的靶向需要在特定器官中同时发生mRNA的积累和翻译，以实现治疗功能并将副作用降至最低. 然而，现有的mRNA递送载体在减少器官外积累方面仍然极具挑战性。当前的器官特异性递送系统仅能实现靶向mR
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。 稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
国产mRNA疫苗之战即将打响－两大核心技术值得关注！
目前，国内暂未有 mRNA 获批上市，这一市场仍处于空白状态。国内市场中，mRNA 疫苗研发进展最快的是艾博生物与沃森生物、军科院共同研发的 ARCoV，以及复星医药由 BioNTech 引进的 BNT162b2等。 在第二轮新冠疫苗需求到来之际，国产mRNA 疫苗的竞争将会打响。两大核心技术
脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明
据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。 研究人员克
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
7月11日，美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提供了一种为这些输送载体配备“导航”的方法，以更精确地实现对肝、肺和脾等特定器官的输送，为治疗这些器官中出现的疾病开
酶标仪高端玩家指南:－高通量LNP表观pKa测定
脂质纳米颗粒（LNPs）是当下生物医药领域突破性的工具，特别是在 mRNA 疫苗和治疗的递送中显示出了其卓越的潜能。随着 COVID-19 mRNA 疫苗的成功应用，LNPs 的研究和开发获得了前所未有的关注。这其中，精确测定 LNPs 的表观 pKa 值对于优化其递送效率和安全性至关重要。 什么
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
脂质纳米颗粒是最先进的药物输送平台之一，可以运送mRNA。图片来源：penntoday网站科技日报北京7月11日电 （记者张梦然）美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提
新型体内CART疗法有望破解高成本困境
“目前高端的细胞治疗药物价格仍高达每针数十万甚至上百万元，但通过mRNA和先进的递送技术，把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，将有机会把成本降至大多数患者可负担的范围。” 深圳深信生物科技有限公司创始人、CEO李林鲜介绍。 近日，记者在深圳深信生物科技有限公司（简称“深信生物”）了解到，该
mRNA工艺技术平台之mRNA制剂
mRNA疫苗或药物的生产工艺，主要分为质粒DNA原液制备、mRNA原液制备、mRNA制剂制备三个阶段。本文讨论第三阶段的工艺平台，也是当前挑战最大的环节。 关键的制剂技术突破解决了mRNA的成药性问题，使其从60年的科研之路走向临床商业化应用，并在此次新冠疫苗应用中大放异彩。据公开信息， BN
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
mRNA疫苗行业分析报告
2020年，突如其来的新冠疫情席卷全球。新冠病毒传播速度快，感染面积大，毒株易变异等特点，导致疫情防控难度升级。为建立疫情防护屏障，人们需要在短时间内研发生产相应疫苗，并且快速、大规模生产和接种。传统疫苗受制于研发周期长、成本高、生产难度大等原因无法快速高效地应对新冠快速传播和病毒变异迅速的特点。如