科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备灵活、可大规模生产的优势，可为基因编辑提供高效且安全的替代方案。2016年，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组建立了基因枪介导的mRNA递送方法，在T0代小麦中获得无外源DNA整合的基因敲除突变体。当前，植物中的mRNA递送系统效率较低，且在精准基因编辑如碱基编辑和引导编辑方面的应用鲜有报道。近日，高彩霞研究组通过优化体外转录mRNA（IVT）的翻译效率与递送稳定性，开发了新型基因枪介导的mRNA递送系统v2_TMV/DEN2，提高了植物基因编辑效率，并在植物中实现了高效的C-to-T和A-to-G碱基编辑。该研究系统性优化......阅读全文
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
Science重磅：全新mRNA递送SEND，开辟分子疗法递送新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
浙大：RNA编辑阻止RISC识别靶标mRNA
MicroRNAs（miRNAs）结合Ago形成RNA诱导沉默复合体，通过沉默靶mRNA调控基因表达。miRNA的RNA编辑可能影响miRNA的加工，Ago复合物的组装，以及靶mRNA的结合。然而，组装进Ago复合物的被编辑的miRNA的功能，还没有被深入研究过。 浙江大学生命科学学院章晓波教
新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官
美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后，模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然·生物技术》杂志的研究，为多器官遗传疾病的治疗开辟了新途径。研究示意图。图片来源：《自然·生物技术》
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
Cell子刊：mRNA编辑的全局调控子
转录成为mRNA的基因组遗传信息，需要先经过加工，然后再翻译成为生物所需的蛋白质。现在，加州大学和印第安纳大学的研究人员，发现了一个能够广泛调控mRNA编辑的重要蛋白。这项研究于二月六日发表在Cell旗下的Cell Reports杂志上。 这一调控机制有助于解释，为何在从海葵到人类的细
利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPRCas9到多种肌肉组织中
许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于20
CRISPR纳米递送研究获进展－拓展基因编辑新途径
近日，中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是
Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。 癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳
最新Science：全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法新方法－
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
研究发现发展CRISPR/Cas9递送及活体基因编辑新策略
CRISPR/Cas9是一种源自细菌获得性免疫系统的基因编辑技术，在化学生物学基础研究及发展新型基因治疗技术中具有广泛的应用前景。然而，其生物医学应用面临的关键问题之一在于递送具有基因编辑功能的Cas9核酸酶进入细胞中，并实现活体基因编辑。 最近，在国家自然科学基金委、科技部和中国科学院的支持
新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为
CRISPR/Cas9驱动的瞬时表达系统
维克森林再生医学研究所的科学家改进了DNA编辑工具，缩短了编辑蛋白停留在细胞内的时间，他们称这种新方法为“打了就跑”。 CRISPR技术用于改变DNA序列和改变基因功能，CRISPR/Cas9是一种酶，它像剪刀一样，在特定位置切割两条DNA链，添加、移除或修复DNA片段，但CRISPR/Cas
开发新型－－IVTmRNA－递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD
Science解析热点基因组编辑工具
近来，Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具，引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员，首次成像了这种酶的精细三维结构，这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。 加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物理学家
人类基因组编辑指南
人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展，同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。 一方面，技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因，防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时，基因编辑改变人类遗传的可能性，也警示着许多科学家，促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。
CRISPRCas9技术及其在肿瘤研究中的应用
CRISPR的前世今生1987年，日本科学家在研究大肠杆菌的时候发现其基因组上存在一些看起来“奇怪”的重复结构：有一段29碱基的序列反复出现了5次，且两两之间被32个碱基形成的序列隔开了！但这个发现在当时并没有引起科学界的很大关注，毕竟在自然界的生物体内，各种奇奇怪怪的发现实在太多。然后仅仅几年后，
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法有望进入临床
开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司Intellia Therapeutics宣布，一项临床前研究结果于近日发表在《Cell Reports》期刊上。?在这项临床前试验中取得的出色结果，也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。研究显示，脂质纳米粒子递送Cas9 mR
科学家开发逆转座子基因工程新技术 实现全RNA介导的基因精准写入
基因组DNA是生命的蓝图，对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力，是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步实现了基因组单碱基和短序列尺度的精准编辑，基本解决了基因组精准编辑的挑战。然而，如何针对应用场景的需求，实现大片段DNA在基因组
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
Science：新技术实现精确基因组编辑
麻省理工学院、布洛德研究所以及洛克菲勒大学的研究者开发出了一种新颖的技术，可以通过添加或去除基因来对活细胞的基因组进行修改。研究者表示，这种技术易于操作且成本低，可以用于对产生物燃料的生物将进行基因工程操作，设计用于人类疾病研究的动物模型，开发新的疾病疗法，以及其他的潜在应用