查尔斯河实验室在推动CASGEVY™精准医学中的作用

查尔斯河实验室(Charles River Laboratories)在与维康(Vertex)战略合作中取得了重要进展,成功制造CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])。美国食品药品监督管理局(FDA)本月早些时候批准了CASGEVY,这是首个CRISPR疗法,专门用于镰状细胞病治疗。查尔斯河实验室的孟菲斯卓越中心已经通过了美国FDA和爱尔兰健康产品监管机构(Health Products Regulatory Authority,HPRA)的审核,代表欧洲药品管理局(European Medicines Agency,EMA)进行审核。孟菲斯设施是第一个获得EMA批准在北美商业化生产同种异体细胞疗法药品的合同制药和生物制药(CDMO)中心。查尔斯河公司的董事长、总裁兼首席执行官詹姆斯·C·福斯特(James C. Foster)表示:“我们孟菲斯团队很自豪地获得了CASGEVY的......阅读全文

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法

  ·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。”  ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。

化学方法结合CRISPR精准控制RNA变化

  美国科学家在最新一期《自然·通讯》杂志上刊文称,他们将CRISPR基因编辑技术与一种化学过程相结合,能精确控制RNA变化发生的位置和时间,这样的精确度使CRISPR技术更有效,并减少了潜在的副作用,同时也有望为某些疾病(包括癌症)开发出更有效的疗法。   CRISPR基因编辑技术使用一种由RN

“CRISPR药丸”能超精准“杀灭”艰难梭菌

  据《麻省理工技术评论》杂志网站17日报道,科学家们正在开发一种“CRISPR药丸”,其不会像抗生素药物对有益细菌和有害细菌进行“通杀”,而是超精准“杀灭”单种目标细菌。新研究为对付造成大规模致命感染的耐药性细菌,提供了一种全新方法。  最先于细菌体内发现的CRISPR技术,本身就是细菌在与噬菌体

CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑

  CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分,经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统,通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas

CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述

  CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”,目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文,例如:Science综述:CRISPR-Cas9系统的历史和未来;北大魏文胜最新发表CRISPR综述。  最近,来自美国加州大学伯克利分校和

CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR

  两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中

CRISPR女王:她的生命被CRISPR照亮

  一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家,突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下   现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院,“我总是不得不从零开始,亲自构建新的实验室,”她说。45岁之前Charpentier还无法雇

CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR

  两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中

NatureMethods发布CRISPR新技术:CRISPRX

斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术――  CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Micha

美国FDA获批在即!CRISPR能否改写医药业历史?

  全球首款CRISPR基因编辑疗法获FDA批准在即,或将掀开新篇章,颠覆整个医学界并带来新的投资机会。  据媒体周六报道,美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotem

Nature-Methods发布CRISPR新技术:CRISPRX

  斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。  这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Mi

CRISPR实验指南:如何检测CRISPR脱靶突变(一)

  张锋实验室的一位研究生:Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路,”Yan说,他最近完成了他的研究生工作,同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。  CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基

CRISPRCas9蛋白提高基因编辑技术精准度

  由香港城市大学(香港城大)和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队,最近成功研发出一种新的蛋白质,有助提高基因组编辑过程中定位的精准度,相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。  CRISPR-Cas9(成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9)是一种具有广泛应用前景的基因编辑技

CRISPR人体临床实验引发中美生物医学竞赛

  据Nature新闻报道,中国学者已经率先在全球进行了CRISPR-Cas9基因编辑技术人体实验。  10月28日,四川大学华西华西医院的肿瘤学家卢铀(Lu You)领导的一个研究小组已经完成了前期实验的最后一步——将基因编辑的细胞注入到了患者体内,并且打算在其他9位患者身上进行同样的实验。不过结

CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统

  在4月20日《自然》(Nature)杂志上的一篇新研究论文中,科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节,这为实现其他的基因编辑应用,如平行靶向多个基因打开了可能的途径。  领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp

反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫

  英国埃克塞特大学的研究人员发现,一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时,首先削弱细菌的防御力,然后再杀死细菌。  这一发现是一个关键性突破,它将有助于改善噬菌体疗法,治疗危机生命的细菌感染。  细菌有防御系统,例如众所周知的CRISPR-Cas,以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样,噬菌

Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制

  想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言,一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”,即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而,病毒能够反击,利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是,在此之前,

CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究

能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑,是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统,作为第三代基因编辑技术,它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回

吴志坚发布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治疗疾病

  美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果:他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件,成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上,文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究

安捷伦推出CRISPR-激活和干扰-(CRISPR-a/i)-的混合文库

  安捷伦通过基于 CRISPR 的产品扩展了 SureGuide 产品系列,从而加速疾病研究  基于 CRISPR 的全新转录激活和干扰 (a/i) 文库  2017年10月20日,北京——安捷伦科技公司(纽约证交所: A)今日宣布首次将 SureGuide 混合 CRISPR 文库扩展到功能基因

Editas创始人再破“脱靶效应”,向精准CRISPR时代迈进!

  在CRISPR系列的基因编辑系统中,Cas9酶是一个非常关键的组成部分,更是“元老级”的成员,但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中,科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题,希望形成更精准的基因编辑系统。  1月6日,发表在《自然

CRISPR大战落下帷幕

  美国专利局审查与上诉委员会近日就CRISPR专利纠纷作出裁决,麻省理工学院和哈佛大学共同创建的布罗德研究所可继续保有此前获批的“基因剪刀”技术专利。这意味着这场价值数十亿美元的专利案纠纷以张锋一方获胜暂告一段落。CRISPR技术先驱(从左到右):George Church、Jennifer Do

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

“希望之光”——CRISPR技术

2020年4月17日早晨,“STAT”网站发布了一篇新闻报道,该报道指出科学家正在测试将CRISPR技术应用于新冠肺炎的快速检测。作为近几年大热的一个全新的基因编辑技术,CRISPR与中国也颇有渊源。拥有“CRISPR之父”之称的著名科学家张锋是出生于中国河北石家庄的华裔科学家,更是当今最受关注的华

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

CRISPR的优势分析

前言时至今日,很多研究者仍着迷于研究细菌CRISPR系统的功能,以及如何借助对相关机制的理解来产生新的技术。CRISPR系统目前在临床诊断与基因疗法中的研究成果也在不断涌出。近日,Sherlock Biosciences公司宣布其基于CRISPR技术的新冠病毒试剂盒已获得美国FDA的紧急使用

antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理

  王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文“Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2”在《Nature Communications》杂志在

antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理

  中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》(Nature

除了希望之外,CRISPR如今正走向实验室

  CRISPR是一种强大的DNA编辑技术。因这种强大的基因编辑技术具有巨大的潜力,它受到科学界和大众传媒的大量关注。2015年,它被《科学》期刊评选为当年的年度突破[1]。  CRISPR并不是第一个被设计来编辑DNA的分子工具,但是因为它解决了这个领域的一些长期存在的问题,它才闻名于世。首先,它