颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工欲善其事，必先利其器”，安全、高效的mRNA递送系统是mRNA药物成功的关键。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体，LNP为mRNA递送提供了许多好处，包括制剂简单、模块化、良好的生物相容性和较大的mRNA有效载荷容量。 然而，尽管基于可电离阳离子脂质构建的LNP已经取得了巨大进展，但这些LNP的过量阳离子电荷往往导致不可避免的不良事件，包括高度炎症和细胞毒性作用。因此，如何开发颠覆性技术来克服常规LNP的阳离子性质是实现安全有效mRNA递送的主要挑战。 近日，西安电子科技大学邓宏章教授团队在《美国国家科学院......阅读全文
综述|mRNA疫苗设计创新和载体开发
前言 疫苗是预防传染性疾病传播的最有效的公共卫生干预措施。成功的疫苗接种根除了许多威胁生命的疾病，如天花和脊髓灰质炎，世界卫生组织估计疫苗每年可防止200-300万人死于破伤风、百日咳、流感和麻疹。然而，尽管常规疫苗取得了明显的成功，但它们并不能有效对付疟原虫、丙型肝炎和HIV等逃避免疫监视的
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
有关mRNA疫苗在感染性疾病的研究进展
以mRNA为基础的治疗代表了一个相对新颖和高效的药物类别。最近发表的几项研究强调了mRNA疫苗在治疗不同类型的恶性肿瘤和传染病方面的潜在疗效，这些疾病中传统的疫苗策略不能引起保护性免疫反应。 传染病疫苗是目前mRNA疗法中最领先的应用。目前正在进行临床前试验和临床使用的大多数mRNA疫苗都是以
星锐医药呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获美国FDA临床试验许可
2024年3月8日，星锐医药（Starna Therapeutics），一家聚焦靶向递送技术及创新mRNA疗法的生物技术公司，宣布其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）批准，并将开展一期临床试验研究。
新型免疫疗法：利用mRNA对抗疾病
单克隆抗体疗法目前已成为了生物医药领域的一大热点。无论是治疗癌症，还是治疗自身免疫疾病，都能看到它们活跃的身影。在这些疾病之外，科学家们也在思考利用抗体治疗传染病的可能性。与传统疫苗相比，抗体疗法有着一些独到之处：首先，抗体具有良好的安全性；其次，抗体的开发时间理论上较疫苗更短；第三，它几乎能被
新型的新冠疫苗经动物试验测试有效
尽管 COVID-19 疫苗的接种已在全球范围内推广，但仍然迫切需要安全有效的疫苗，以确保为所有国家提供公平和可靠的供应。 2021年5月31日，中国疾病预防控制中心谭文杰及中国医学科学院基础医学研究所北京协和医学院彭小忠等共同通讯在Signal Transduction and Target
mRNA工艺技术平台之mRNA制剂
mRNA疫苗或药物的生产工艺，主要分为质粒DNA原液制备、mRNA原液制备、mRNA制剂制备三个阶段。本文讨论第三阶段的工艺平台，也是当前挑战最大的环节。 关键的制剂技术突破解决了mRNA的成药性问题，使其从60年的科研之路走向临床商业化应用，并在此次新冠疫苗应用中大放异彩。据公开信息， BN
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
第40届JPM线上召开，聚焦分子医疗新布局
近日，第40届JP摩根医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）在线上开幕。根据JPM大会官网已公布的日程，有超过40家中国生物医药公司将会出席本届会议。多家生物医药公司宣布在mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗领域的布局、合作和进展。 辉瑞
新型脂质系统可以减少mRNA疫苗的副作用
新的脂质输送系统旨在提高效力和减少副作用。 正如任何营养师都会告诉你的那样，有些脂肪是有益的，在世界上使用最广泛的两种COVID-19疫苗中发现的小脂质球也是如此。这些被称为脂质纳米粒（LNPs）的微小脂质泡包裹着信使RNA（mRNA），它编码一种病毒蛋白，帮助将其运送到细胞中，并保护它免受破
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法有望进入临床
开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司Intellia Therapeutics宣布，一项临床前研究结果于近日发表在《Cell Reports》期刊上。?在这项临床前试验中取得的出色结果，也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。研究显示，脂质纳米粒子递送Cas9 mR
纳米药物制造系统在猪流感病毒疫苗研发中的应用1
在关于纳米药物制造系统以及新型冠状病毒的文章中，我们已经简要提到了美国著名的疫苗研发公司Moderna早前关于猪流感病毒以及寨卡病毒疫苗的研发成果，今天我们就详细地为大家介绍一下他们的主要研究过程及结果。 研究过程及结果Moderna的研究者们通过NanoAssemblr纳米药物制造系统生产制备了
1例！大肠癌患者接种mRNA疫苗后引发的免疫系统－“乱杀”
随着新冠疫苗接种行动在全球开展，一些国家和地区的新冠疫情逐渐的得到控制。当然，关于疫苗副作用的问题始终是人们关注的焦点。 最近，Nature子刊Nature Medicine揭示了一则由辉瑞/BioNTech 新冠mRNA疫苗BNT162b2带来的极为罕见的不良事件。一位长期接受抗PD-1单药
mRNA新疗法！助力治疗全身代谢性疾病！
甲基丙二酸血症/酸尿（MMA）是一种破坏性的代谢性疾病，人群中每5万到10万个个体中便会有一名患者。MMA最常见的发病机制是由甲基丙酰辅酶A变位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所导致。MUT是一种维生素B12依赖性的线粒体酶，用于介导缬氨酸，异亮氨酸和奇数链式脂肪酸氧化的最终步骤
mRNA新疗法！助力治疗全身代谢性疾病！
甲基丙二酸血症/酸尿（MMA）是一种破坏性的代谢性疾病，人群中每5万到10万个个体中便会有一名患者。MMA最常见的发病机制是由甲基丙酰辅酶A变位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所导致。MUT是一种维生素B12依赖性的线粒体酶，用于介导缬氨酸，异亮氨酸和奇数链式脂肪酸氧化的最终步骤
Cas9脂质纳米粒可以作为一种高效的神经原代培养载体－二
的百分比GFP+神经元呈剂量依赖性，其中1 ug/mL的比例最高。平均荧光强度(MFI)最高的GFP mRNA剂量1µg / mL,每个处理n = 3,单向方差分析与Dunnett多个比较测试,* * p < 0.005, p < 0.05使用PrestoBlue®细胞活力试剂检测细胞活力。在使用任
Cas9脂质纳米粒可以作为一种高效的神经原代培养载体－一
作者：Nadia Tagnaouti1 , Anitha Thomas1 , Rebecca De Souza1 , Ian Backstorm1 , Andrew Brown1 , Eric Ouellet1 , Shyam Garg1 , Grace Tharmarajah1 , Kea
新冠疫苗或将实现全年龄段，包括婴儿！
新型冠状病毒自2019年爆发至今已感染全球数亿人，造成超过350万人死亡。为了控制SARS-CoV-2的传播，各类新冠疫苗陆续上市，据国家卫健委6月15日通报，我国新冠疫苗接种已超9亿剂次，但建立完善的免疫屏障，还需要再填一把力。 在新冠大流行早期，由于SARS-CoV-2的低感染率和发病率，
纳米药物制备系统在mRNA疫苗研发中的应用
早在18世纪，英国医生爱德华琴纳（Edward Jenner）率先发现接种牛痘可以预防天花。随后在漫长的医学科学发展史上，科学家们陆续通过各种疫苗的研制战胜了脊髓灰质炎、白喉、麻疹、新生儿破伤风、狂犬病等多种疾病，极大地造福了人类。目前常用的疫苗主要包括灭活疫苗、减毒活疫苗、病毒载体疫苗、亚单位疫苗
mRNA药物制备的关键技术——切向流过滤的高效应用
mRNA药物作为一种新型的生物制药技术，因其在治疗和预防疾病方面的潜力而受到广泛关注。切向流过滤（TFF）技术高效率、高回收率特点，在mRNA药物制备中作用很大。一、什么是mRNA？mRNA是细胞中的一种核糖核酸，它携带遗传信息，指导细胞制造特定的蛋白质。在mRNA药物中，人工合成的mRNA被设计用
《自然》｜回顾揭秘mRNA疫苗不为人知的复杂历史
1987年底，Robert Malone做了一个载入史册的实验。他用信使RNA（messenger RNA，mRNA）链和脂滴做了一道 “分子乱炖”，这道基因乱炖里的人体细胞吸收了mRNA，并开始用其合成蛋白。 Malone当时是美国加州索尔克生物研究所的研究生，他知道眼前的这一切会对医学产生
抢占mRNA赛道－2022核酸药物和疫苗创新峰会开幕
2022年9月3日，为了探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势，寻求核酸药物递送、脱靶、毒性等难点问题解决方案，为科研工作者和研究机构搭建沟通平台，加深学术交流和产业化合作，推动核酸药物与疫苗的研发进程，2022核酸药物和疫苗创新峰会于2022年9月3日在上海召开。本次会议聚焦核酸药物、核酸疫苗、创
中国医科大学莫然团队开发淋巴结靶向的癌症纳米疫苗
疫苗接种是有效的预防传染病的干预措施，可显著降低公共卫生中的发病率和死亡率。在过去的十年中，癌症疫苗得到了广泛研究，其目的是通过肿瘤抗原特异性的细胞免疫反应来消除癌细胞。 值得注意的是，肿瘤抗原具有低免疫原性的内在特征，往往难以诱导有效的免疫反应，这与传统疫苗中来自外来病原体的抗原不同。此外，
mRNA研究继新冠疫苗一战成名后再获诺奖－考里科解决的难题是啥？
北京时间昨天17时45分许，2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。据瑞典斯德哥尔摩卡罗林斯卡学院消息，本年度诺贝尔生理学或医学奖授予匈牙利-美国生物学家卡塔琳·考里科（Katalin Karikó）和美国科学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman），以表彰他们在mRNA疫苗技术方面作出的贡献。因他
港中大医学院研发mRNA药物－可治疗鼻咽癌
中新社香港6月20日电 (记者 韩星童)香港中文大学(港中大)20日召开记者会公布，港中大医学院研究团队利用信使核糖核酸(mRNA)技术研发出一种创新的鼻咽癌治疗药物，可针对性地歼灭携带EB病毒的癌细胞。港中大医学院介绍，鼻咽癌是香港常见的头颈癌之一，大多与感染EB病毒有关。鼻咽癌的发病期数是影响病
港中大医学院研发mRNA药物－可治疗鼻咽癌
香港中文大学(港中大)20日召开记者会公布，港中大医学院研究团队利用信使核糖核酸(mRNA)技术研发出一种创新的鼻咽癌治疗药物，可针对性地歼灭携带EB病毒的癌细胞。 港中大医学院介绍，鼻咽癌是香港常见的头颈癌之一，大多与感染EB病毒有关。鼻咽癌的发病期数是影响病人预后及存活率的重要因素。然而，
强强联手－合作打造自主可控的mRNA疫苗研发技术平台
4月23日，荣灿生物医药技术(上海)有限公司（荣灿生物）与国药集团中国生物上海生物制品研究所有限责任公司（上海生物制品研究所）签署合作协议，双方将充分利用各自资源与优势，合作打造自主可控的mRNA疫苗（药物）研发技术平台，并基于该平台研发多款mRNA疫苗（药物）。 合作内容对破解跨国企业技术封
锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资，聚焦数字PCR领域和mRNA－LNP领域
12月9日消息，苏州锐讯生物科技有限公司（简称“锐讯生物”）于近期正式完成C2轮数千万元人民币战略融资。本次由瑞江康圣领投。所募集资金将用于数字PCR产品国内外临床注册，欧洲市场推展和新产品研发，为锐讯生物持续在数字PCR领域和mRNA LNP领域保持领先地位提供强劲保障。通过本次融资，锐讯生物