基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院 美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。 EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。 14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。 试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件，也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效，研究人员审查了4项指标：最佳矫正视力（BCVA）、暗适应全场刺激测试 （FST）、视觉功......阅读全文
－Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：
基因编辑技术CRISPR背后的无名英雄
当Blake Wiedenheft开始研究微生物时，他的工作目标遥远而模糊。他的博士研究项目是采集美国黄石国家公园的温泉样本，然后在实验室建立人工模型并研究生活在那些不宜居的水中的微生物。“我们希望了解生命如何在沸腾的强酸中生存。”他说。 随着时间推移，Wiedenheft对微生物如何规避病
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
CRISPR基因编辑结果全靠猜？No，部分可预测
CRISPR-Cas9系统已成功用于多个生物的基因组编辑，然而，我们还不能很好地预测特定位点上的编辑结果。为此，英国弗朗西斯•克里克研究所的研究人员对近1,500个目标位点上的编辑结果进行系统分析，发现各个位点之间的编辑精确性差异很大。 研究人员发现，编辑精确性与编辑效率相关，并且可根据某些简
Science发布CRISPR基因编辑重大成果
多亏了强大的基因编辑新技术，研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》（Science）杂志上的一篇论文中，他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。这是有可能是迄今为止通过CRISPR实现精
张锋团队被判拥有CRISPR基因编辑ZL
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/3/474861.shtm 当地时间2月28日，美国ZL商标局（USPTO）做出裁定：张锋所在的博德研究所团队拥有在真核细胞中使用CRISPR基因编辑工具的ZL。此前相关听证会在2月4日举行。 这个结果
基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。 身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9
CRISPR基因编辑技术的定义和技术原理
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因
利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大
基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型
自闭症是一种严重的神经发育性疾病，目前中国自闭症患者已超1000万，且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。 DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0 近日，中国科学院深圳先进
crispr基因编辑技术的基本原理
基本原理CRISPR簇是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族，其序列由一个前导区(Leader)、多个短而高度保守的重复序列区(Repeat)和多个间隔区(Spacer)组成。前导区一般位于CRISPR簇上游，是富含AT长度为300～500bp的区域，被认为可能是CRISPR簇
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
CRISPR基因编辑技术开启五大门派
只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道，Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方，也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方，还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文发表之后，我们几分钟后就会接到电话。”这家美国马萨诸塞州
PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis P
两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世
英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,
CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑
目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制，难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化，这个问题还会更加严重。 过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究，比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可
顶级期刊：用光控制CRISPR/Cas9基因编辑
一段时间以来，科学家们一直都在尝试操纵基因。最近，美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式，以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破，他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》（Journal o
－Jennifer－Doudna：除了基因编辑，CRISPR还能做什么？
Jennifer A. Doudna（左） 很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期M
基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工
基因编辑工具CRISPRCas9遭遇新挫折！
在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions o
突破！CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑
目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制，难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化，这个问题还会更加严重。 过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究，比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可
Nature：基因组编辑新技术－或超越CRISPR
能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中，对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在，斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
CRISPR/Cas9：基因编辑的历史与发展
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点，可将CR
CRISPR－猪：精准猪基因编辑对抗－PRRS－病毒威胁
基于 CRISPR 的基因组编辑已成功应用于镰状细胞病，其他公司正在致力于开发基于 CRISPR 的疗法。这项技术应用到动物身上似乎是很自然的事情。现在，英国动物遗传学公司 Genus 的科学家团队在威斯康星州和田纳西州设有研究机构，开发出新一代 CRISPR 编辑猪，可以抵抗猪繁殖与呼吸综合征 (
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
美批准CRISPR基因编辑食品入市！无须标注“转基因”标签
随着人口的指数倍激增，地球有限的土地越来越难以养活“贪婪”的人类。最近，美国农业部做出一项重要决定，将批准使用CRISPR基因编辑技术生产的作物进入市场。然而，这些被精准修饰DNA后的产品并不会被贴上“转基因”食物的标签。这一决定让许多不明真相的吃瓜群众担忧起来…CRISPR作物是利用CRISPR基
学者首次发现CRISPR的新编辑作用：非分裂细胞基因编辑
Salk研究院，广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA，这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应，这将为基础研究和许多临床治疗，如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。 这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上，文