Nature，Science子刊：肺癌的基因组分类
两项最新的研究显示，如何根据肿瘤的遗传结构来特别定制肺癌的治疗，这可能会最终改善现有的治疗方法，甚至有助于发现新的治疗方法。 第一项研究发表在Science Translational Medicine杂志上，研究者们发现了一种根据其遗传组成将肺癌肿瘤进行分类的方法，能够为一些患者治疗的效果带来改进。 研究者分析了来自超过5000个肺癌患者的肿瘤，完成了将肿瘤细分到遗传上的分类级别。与标准化学疗法的患者相比，在接受了基因信息治疗的患者中，癌症患者的生存时间得到了改进。 德国科隆大学医院的病理学教授、论文的共同作者Reinhard Buttner称，“肺癌中基因突变的系统性分析，可以让我们进行精确的划分和诊断，预测针对性的、个人化的治疗方法的疗效”。 他说，“每个肺癌患者都应该进行突变分析，以发现更好的治疗方法”。但是，英国癌症研究中心的高级情报官Sarah Hazell称，现在宣布这个胜利还......阅读全文
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
基因治疗研究的未来发展方向
1、寻找更有价值的靶基因虽然多种细胞因子基因、肿瘤抑制基因等可用于肿瘤基因治疗，但总体而言，应用效果并不令人满意，还有许多疾病基因尚未分离，因此寻找更多目的基因将极大地促进基因治疗研究，拓宽基因治疗应用范围。相信随着人类基因组研究项目的实施，我们将为我们提供更多具有治疗价值的靶基因。2、组织特异性或
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
日本研究称转基因大米可治疗花粉过敏
近些年，在春天因花粉过敏的日本人逐年增加，总人数已达约1700万人。日本研究人员已开发出一种含有花粉成分的转基因大米，通过让患者每日食用这种米饭，进行脱敏治疗。 研究发现，在日本，引起花粉过敏最主要的过敏原是大面积种植的杉树的花粉。日本农业生物资源研究所开发出一种转基因大米，让大米中含有杉树花
国际研究团队首次实施定制化基因治疗
一个国际研究团队15日在美国《新英格兰医学杂志》上发表论文说，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗。美国国家卫生研究院当天发表声明说，这是基因疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用，为将来开发针对其他罕见病的定制化基因疗法奠定了基础。 这名婴儿在出生后不久被确诊患有氨甲酰
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
RNAi的应用(研究基因功能、信号传导通路和基因治疗)
研究基因功能的新工具已有研究表明RNAi能够在哺乳动物中灭活或降低特异性基因的表达，制作多种表型，而且抑制基因表达的时间可以随意控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。线虫和果蝇的全部基因组序列已测试完毕，发现大量未知功能的新基因，RNAi将大大促进对这些新基因功能的研究。与传统的基因敲除技术
中美基因纳米技术应用临床－建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
Cell：新研究开启自闭症基因治疗时代
自闭症（别称“雨人”）是受基因和环境因素影响，由大脑神经系统失调导致的发育障碍，其病征表现为社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式出现异常。从第一例自闭症患者——美国男孩唐纳德于1943年被确诊开始，人们就开始了针对自闭症的研究。然而，不管治疗方式怎样“更新换代”，自闭症的病因却一直是科学界无法达成
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动，已完成首例治疗
四川大学华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。 法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷
中国专家学者取得基因编辑治疗研究创新突破
病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，该病愈后易复发，并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用，也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。 记者12日获悉，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治
国内首个治疗法布雷病基因药物临床研究启动
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新研究发现治疗肥胖和糖尿病的基因标靶
英国《自然》杂志网络版近日刊登的一项研究说，通过基因调节、抑制一种酶发挥作用，可以提高新陈代谢效率，并改善葡萄糖耐受不良状况。这一成果有望帮助开发治疗肥胖和糖尿病的新方法。 美国哈佛大学医学院等机构研究人员报告说，新陈代谢偏慢、效率偏低是导致肥胖和2型糖尿病等代谢类疾病的重要原因。如果找到
肿瘤治疗新手段－研究用基因靶向抑制肿瘤血管生成
日前，5名罹患肝癌和大肠癌放、化疗效果不佳的患者，在第三军医大学大坪医院肿瘤中心接受基因靶向放、化疗后，经检验肿瘤血管明显得到抑制。这项以基因APE1为靶点的放、化疗治疗手段，首开继手术、放疗、化疗以外的肿瘤治疗先河，或可成为治疗新途径。 分子靶向治疗针对肿瘤发病机制中的关键分子和关键事件
基因与疾病治疗相关领域研究进展一览
1. Retrovirology：整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染 doi:10.1186/s12977-017-0351-8 在我们的进化过程中，病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中，如今它们被称作为人内源性逆转录病毒（human endogeno
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
生物院原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究获进展
6月9日，基因治疗领域权威杂志Human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外
抗衰老治疗研究获突破：再生基因移植恢复干细胞活力
科技日报北京8月6日电（记者张梦然）据日本东京大学官网最新报道，该大学药学研究生院团队发现，将能再生身体的简单生物体基因转移到普通果蝇体内，转移后的基因抑制了果蝇与年龄相关的肠道问题。这表明具有高再生能力的动物基因，或会恢复干细胞功能并延长另一种生物的寿命。研究团队用蓝色染料追踪果蝇的肠道健康状况，
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
抗衰老治疗研究获突破：再生基因移植恢复干细胞活力
据日本东京大学官网最新报道，该大学药学研究生院团队发现，将能再生身体的简单生物体基因转移到普通果蝇体内，转移后的基因抑制了果蝇与年龄相关的肠道问题。这表明具有高再生能力的动物基因，或会恢复干细胞功能并延长另一种生物的寿命。研究团队用蓝色染料追踪果蝇的肠道健康状况，因衰老而受损的果蝇肠道会渗出蓝色染料
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Nature：新研究发现治疗肥胖和糖尿病的基因标靶
英国《自然》杂志网络版9日刊登的一项研究说，通过基因调节、抑制一种酶发挥作用，可以提高新陈代谢效率，并改善葡萄糖耐受不良状况。这一成果有望帮助开发治疗肥胖和糖尿病的新方法。 美国哈佛大学医学院等机构研究人员报告说，新陈代谢偏慢、效率偏低是导致肥胖和2型糖尿病等代谢类疾病的重要原因
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID