英国希尔制药26亿英镑收购美国罕见药物制造商ViroPharma
伦敦希尔制药公司(SHP.L)11日宣布，该公司同意以每股50美元的价格收购美国罕见病药物制造商ViroPharma，这一收购价比ViroPharma上周五的收盘价高出27%。本次收购交易总金额为26亿英镑，采用现金收购方式。 由于传统治疗药物ZL到期使制药商收入减少，而罕见病治疗药物的潜在盈利吸引力增加，希尔制药欲通过收购ViroPharma而从罕见病治疗药物获利。虽然部分投资者担忧罕见病治疗药物商业模式的持续性，不过现在保健服务提供商已接受了这一高成本，因为需要这种药物的病人数量非常少，如果保健服务提供商自己生产，效益并不是很好。 相关报道显示，包括法国赛诺菲(Sanofi)在内的几家公司都对ViroPharma有兴趣。ViroPharma生产的Cinryze药物用于治疗免疫损伤遗传性血管水肿，而治疗这种病需要很大的花费，每位病人每年需付几十万美元治疗费用。 ......阅读全文
GEN：基因编辑之下，罕见病治疗触目可及
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
治疗脊髓血管病的简介
脊髓血管病的治疗取决于病因。缺血性脊髓血管病的治疗原则与缺血性脑血管病相似。甘露醇等减轻脊髓水肿。维持血压，低血压者应纠正血压，应用血管扩张药及促进神经功能恢复的药物。大剂量皮质类固醇激素、抗血小板药或抗凝剂对脊髓缺血的疗效尚不肯定。对症处理和支持治疗、加强护理、避免压疮和尿路感染是必要的。脊髓
遗传性血管性水肿的急性发作期按需治疗
（1）对因治疗 急性期治疗目的在于缓解症状。治疗药物主要包括C1-INH替代疗法、缓激肽受体拮抗剂、冻干新鲜血浆。 ①C1-INH替代疗法：血源性C1-INH（pd-C1-INH）和重组人C1-INH（rh C1-INH） ②选择性缓激肽β2受体拮抗剂艾替班特和血浆激肽释放酶抑制剂艾卡拉肽
药物治疗脑血管破裂的相关介绍
溶栓治疗是目前公认的脑卒中最有效的救治方法，但有严格的时间窗要求（静脉溶栓限定在4.5小时内，动脉溶栓可以适当延长）。 对已有脑卒中合并高血压患者，在脑卒中急性期血压的控制应按照脑卒中的指南进行，对慢性或陈旧性脑卒中其血压治疗的目标一般应达到
药物治疗角膜新生血管的方案介绍
原则是积极处理原发病，消除刺激因素，抑制新生血管的生长，减少并发症的发生。 药物 ①糖皮质激素眼液：是主要的治疗药物，通过抑制验证细胞的聚集、阻止炎前因子的合成、抑制血管内皮细胞的增生移行发挥作用，但长期使用并发症较多。 ②非甾体消炎药：通过减少角膜病灶区前列腺素的合成，减轻新生血管化。
关于血管瘤的药物治疗介绍
药物治疗在良性血管瘤和交界性血管瘤都有应用，患者可在医生指导下使用以下药物进行治疗。 局部外用药 局部外用药适用于浅表型婴幼儿血管瘤及其他良性血管瘤，常用药物为β受体阻滞剂（如普萘洛尔软膏、噻吗洛尔乳膏等）。 用法及疗程：外涂于瘤体表面，每天2~4次，持续用药3~6个月或至瘤体颜色完全消退
喉水肿的治疗
1、治疗注意保持呼吸道通畅，吸氧，喉阻塞症状明显时需立即行气管切开。 2、口腔、咽喉、颈部有急性感染应及时控制。感染性喉水肿可因急性喉炎、急性会厌炎、急性喉软骨膜炎、喉部脓肿、喉结核、喉梅毒等以及咽部或颈部的急性化脓性炎症所引起。 3、非感染性喉水肿可因心脏病、肾炎、肝硬化、甲状腺功能低下
使用沙美特罗替卡松气雾剂的不良反应介绍
由于舒利迭 含有沙美特罗和丙酸氟替卡松，可以预计与每一成分相关的副作用的类型及严重程度。这两种药物同时使用时并未发现额外的副作用。与其他吸入治疗相同，可有异常支气管痉挛产生。 与沙美特罗或丙酸氟替卡松相关的副作用列举如下。 1、沙美特罗： 曾有 2-激动剂治疗的药理性副作用的报道，如震颤、
使用舒利迭的不良反应介绍
由于舒利迭 含有沙美特罗和丙酸氟替卡松，可以预计与每一成分相关的副作用的类型及严重程度。这两种药物同时使用时并未发现额外的副作用。与其他吸入治疗相同，可有异常支气管痉挛产生。 与沙美特罗或丙酸氟替卡松相关的副作用列举如下。 1、沙美特罗： 曾有 2-激动剂治疗的药理性副作用的报道，如震颤、
哪些药物可以治疗阿米巴病？
治疗阿米巴病的药物有多种选择。 以下是一些用于治疗阿米巴病的药物： 甲硝唑：这是一种常用的抗阿米巴药物，对肠道内和组织内的阿米巴滋养体都有强大的杀灭作用。它适用于治疗肠阿米巴病和阿米巴肝脓肿等。 二氯尼特：有效杀灭肠腔中的阿米巴包囊，是治疗无症状包囊排出者的首选药物。 依米丁：通常用于对
烟雾病的药物治疗介绍
对烟雾病尚无确切有效的药物，但对于处在慢性期患者或烟雾综合征患者，针对卒中危险因素或合并疾病的某些药物治疗可能是有益的，如血管扩张剂、抗血小板聚集药物及抗凝药等，但需要警惕药物的不良作用。日本2012年新指南推荐口服抗血小板聚集药物治疗缺血型烟雾病, 但缺乏充分的临床依据，而且值得注意的是，长期
血管内介入治疗和局部药物注射治疗技术介绍
恶性肿瘤的血管介入治疗是在X线设备的监视下，将抗肿瘤药物和(或)栓塞剂经导管注入肿瘤营养动脉，对肿瘤病变进行治疗。由于导管器械、影像设备的发展，造影剂的不断更新及种类增多，尤其是随着微导管的应用增多，栓塞剂应用经验积累，介入技术不断提高，超选择性肿瘤供血动脉内靶向插管灌注化疗和栓塞治疗成为临床的常规
血管性水肿的病因分析
血管性水肿，又称血管神经性水肿、巨大性荨麻疹。血管性水肿的病变累及皮肤深层（包括皮下组织），多发生在皮肤组织疏松处，发生局限性水肿。 血管性水肿的病因和荨麻疹相似，常见原因有：食物及食物添加剂；吸入物；感染；药物；物理因素如机械刺激、冷热、日光等；昆虫叮咬；精神因素和内分泌改变；遗传因素等。遗
概述周围血管病的治疗原则
中西药物治疗的适应症为急性血栓形成或栓塞、慢性供血不足及动脉痉挛性疾病，包括溶栓、抗凝、祛聚、扩管、降纤以及抑制血小板粘附聚集等药物。常用的西药有尿激酶、肝素、低分子右旋糖配、已酮可可碱、克栓酶、前列腺素E、阿斯匹林、抵克力得等。 手术治疗是周围血管病治疗的一个重要组成部分，包括周围血管损伤需
上皮样血管瘤病的治疗
红霉素治疗多数上皮样血管瘤病例有效，每次0.5g，每天4次，疗程至少持续4周。此外，多西环素、庆大霉霉素及抗结核药物等也有一定的疗效。个别皮损可配合手术切除。
－FDA批准首个治疗遗传性血管水肿的生物抑制剂
2014年7月17日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest，一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。 遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病，可发生于任何年龄，而多见于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子（一种α
罕见病药物的“最后一公里”卡在哪里？
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518119.shtm
罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了
2月6日，辉瑞氯苯唑酸葡甲胺软胶囊国内上市申请（受理号：JXHS1900100）在NMPA的状态变更为「已发件」，据悉此次申请的适应症是野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），但未查到官方来源的确证信息，预计很快将会有官方信息发布。 ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（
－罕见病药物在中国：完全依赖进口－无研发专项法律
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。 与“冰桶挑战”的风
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
真性阿司匹林药物抵抗罕见
美国宾夕法尼亚大学一项研究表明，对阿司匹林的药物抵抗是罕见的。该研究未能确定一例真性阿司匹林药理学抵抗。假性抗药，表现为对药物反应延迟和药物吸收的减少，可能出现在肠溶阿司匹林，但非即释型阿司匹林。研究于2012年12月3日在线发表于《循环》（Circulation）杂志。小剂量阿司匹林可减少二次心肌
英国希尔制药26亿英镑收购美国罕见药物制造商ViroPharma
伦敦希尔制药公司(SHP.L)11日宣布，该公司同意以每股50美元的价格收购美国罕见病药物制造商ViroPharma，这一收购价比ViroPharma上周五的收盘价高出27%。本次收购交易总金额为26亿英镑，采用现金收购方式。 由于传统治疗药物ZL到期使制药商收入减少，而罕见病治疗药物的潜
脓毒症的血管活性药物治疗介绍
血管活性药物的应用最好在便于进行血流动力学监测的ICU内进行。 （1）如果液体复苏后仍不能使患者的血压和脏器低灌注状态得到改善,则应给与血管活性药物升压治疗,而如果患者面临威胁生命的休克时,即使其低容量未被纠正,此时亦应该给予升压治疗。 （2）对于出现脓毒性休克的病人,去甲肾上腺素和多巴胺是
治疗休克的血管活性药物的应用
通过液体输注达到最佳心脏容量负荷，应用正性肌力药以增强心肌收缩力，或应用血管舒缩药物以调节适宜的心脏压力负荷，最终达到改善循环和维持足够的氧输送。 血管活性药物主要包括两大类，即缩血管药和扩血管药。 （1）缩血管药物 目前主要用于部分早期休克患者，以短期维持重要脏器灌注为目的，也可作为休克治
Epizyme治疗白血病新药EPZ5676被FDA定位罕见病用药
著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。Epizy
治疗水肿的方法概述
由于引起水肿的原因非常多，每一种病因所引起的水肿期治疗各不相同，无法有统一的治疗方法。但根本原则都是：根据病因情况对症治疗。治疗病因、消除水肿、维持生命体征稳定。比如心源性水肿，一旦诊断明确，应该治疗心衰（利尿、扩血管、强心等），心衰控制好后，水肿自然消退；肝源性水肿，若为乙肝引起肝硬化导致，则
偏瘫肢体水肿的治疗
轻症肢体肿胀，通过改善条件，让静脉血尽快回流心脏，水肿会很快消失，不会产生较大危害。相反，若水肿在组织中滞留时间过长，其中的蛋白质成分就会沉积下来，变成纤维组织。如果这种病变发生在关节周围，可发生关节强硬和挛缩，故对肢体肿胀应积极治疗。 首先，要经常被动运动和对患肢进行按摩。通过摩、揉、捏、按
干细胞对罕见脑病的治疗试验是安全的
据安德伍德10月10日在美国科学促进协会网站报道，加州大学神经外科医师古普塔为首的团队，把纽瓦克干细胞公司创育的神经干细胞，试用于患佩利措伊斯-梅茨巴赫病的4个男孩的治疗。他们把数以百万计的干细胞，注入患者的脑额叶白质深部。用了9个月的抗排斥免疫抑制药，用磁共振成像、心理学和运动神经测试检查进展
类器官助力，癌症和罕见病有了更好治疗方案
研究人员对类器官表示欢迎，认为这是一种潜在的药物测试方法，甚至可以消除某些形式的动物实验。在4月24日发表于《自然》的两项研究中，生物学家已经开发出肠道和大脑类器官，可以提高人们对结肠癌的认识，并提出一种罕见神经系统疾病的治疗方法。 ?用人类干细胞制造的大脑类器官的一部分(紫色)。图片来源：Ste