征求意见助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展
关于公开征求《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》意见的通知 为了提高企业研发和申报的规范性，建立科学规范的审评技术标准，助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展，进一步推动细胞和基因治疗产品的监管评价体系建设，我中心组织起草了《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱： 联系人：崔靖，金湘琬儿 联系方式：cuijing@cde.org.cn，jinxwe@cde.o......阅读全文
征求意见－助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展
关于公开征求《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》意见的通知 为了提高企业研发和申报的规范性，建立科学规范的审评技术标准，助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展，进一步推动细胞和基因治疗产品的监管评价体系建设，我中心组织起草了《重组腺
AAV病毒包装CRO行业研究报告
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
葛兰素史克 (GSK) 成为首家提交基因治疗药物上市申请的制药巨头，该公司向 EMA 提交了一款用于罕见免疫缺陷疾病的治疗药物。这款治疗药物由 GSK 与意大利的研究人员合作开发，其旨在纠正腺苷脱氨酶 (ADA) 缺陷疾病患者的基因缺陷，这种疾病可导致严重联合免疫缺陷综合症(SCID)，使得患者
第二届BioAQ峰会开幕－探讨生物药前沿研究与质量控制
2024年3月29日，BioAQ 第二届中国生物药分析与质量峰会在上海中谷小南国花园酒店举办。作为药物分析、质量及监管领域的权威交流平台，BioAQ致力于推动生物医药行业产、学、研之间的技术交流与合作。分析测试百科网作为本届峰会的支持媒体，进行会议报道。BioAQ 第二届中国生物药分析与质量峰会
宿主防御机制保护细胞免受病毒感染
一项新的研究发现为什么病毒颗粒倾向于在前几小时内积累在病毒感染细胞核周围的特定位置上。 该研究表明这种现象是一种新的防御机制，是细胞用来阻止细胞核侵入并限制病毒感染的一种防御机制。这种病毒粒子的影响用于新药的发现和基因传递的治疗，相关文章在人类基因治疗杂志中发表。 细胞核周围保留的病毒颗粒是
QIAGEN单细胞分离产品轻巧上市
2013年，单细胞测序被《Nature Methods》杂志评为年度技术。自那以来，单细胞的基因组分析一直在迅速增长，预计目前的市场规模接近1亿美元。这个领域的产品也在不断问世。近日，QIAGEN就推出了一款体积小巧的单细胞分离产品QIAscout。QIAscout是一款手持式的便携设备，适用于肿瘤
关于腺相关病毒的应用介绍
重组腺相关病毒载体(rAAV) 源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了
腺相关病毒的应用介绍
重组腺相关病毒载体(rAAV) 源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解，
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
靶向骨骼系统的AAV血清型有哪些？
AAV凭借安全性高、免疫原性低、宿主范围广及表达稳定等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，目前已被广泛应用于多种疾病的基因治疗。本期我们将和大家一起学习AAV在骨骼系统中的血清型选择。案例 1研究团队评估了在体外不同AAV血清型对小鼠颅骨成骨细胞（COB）、骨髓衍生的破骨细胞前体（BM-OCP）
Grabner全新产品MiniFlash－Touch震撼上市
近期，Grabner全球市场销售总监Mr. Oliver Sauer和中国区市场经理孙小东先生到访上海人和科学仪器有限公司，带来了其新一代产品——MINIFLASH TOUCH。这是Grabner Instruments产品家族的新成员，是一款可便携全自动闪点测试仪。它可以携带至野
腺相关病毒（AAV）技术快速入门手册（一）
腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于AAV的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。什么是AAV？野生型AAV是一种复制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或
安斯泰来1.09亿美元收购Quethera－加码眼科基因治疗
位于日本的药企安斯泰来（Astellas）以近1.09亿美元的价格收购了私有基因治疗公司Quethera及其青光眼和其他眼部疾病的新疗法。对该英国公司Quethera的收购巩固了安斯泰来的眼科疾病基因治疗平台。 在2016年，安斯泰来就视网膜色素病变的基因疗法与CLINO公司签订了许可协议
纽福斯完成近7亿元C+轮融资,助力中国基因治疗产业发展!
2023年8月9日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投三家国资企业，携手广州金控共同领投；国投招商、天堂硅谷和长江产投等著名投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程介绍
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融
节能产品推广目录公布－4家上市公司产品入选
昨天公布，发改委、财政部、工信部联合公布五项惠民工程高效节能产品推广目录。其中有4家上市的产品成功入选。 这五项目录包括：节能产品惠民工程高效节能配电变压器推广目录(第一批)、节能产品惠民工程高效节能通风机推广目录(第一批)、节能产品惠民工程高效节能清水离心泵推广目录(第一批
干货：腺相关病毒（AAV）技术快速入门手册
腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于AAV的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。 什么是AAV？ 野生型AAV是一种复制缺陷型微
第一代马铃薯主食产品上市
马铃薯馒头生产车间 消费者在柜台前咨询 本报讯（记者秦志伟）6月1日，位于北京通州区通朝大街的物美大卖场，货架上摆出了马铃薯馒头，立刻吸引了不少消费者驻足品尝。“很香，有种家乡的味道，很愿意购买，但价格再低一些就好了。”祖籍山西、手里拎有3袋马铃薯馒头的马阿姨向《中国科学报》记者讲述她看到
专家：干细胞产品缘何难跨上市“门槛”
2013年12月30日，河北迁安一位9岁女童患再生障碍性贫血入院治疗。2014年3月14日，在征得患者父母同意后，307医院从女童新诞生的妹妹胎盘中提取造血干细胞联合脐带造血干细胞进行移植治疗，患儿康复出院。 近年来，干细胞用于临床治疗已经颇见成效。但与科研领域的如火如荼相比，市面上却鲜见干
我国首个肿瘤数字疗法产品获批上市
日前，零氪宣布旗下子公司众曦医疗科技的数字疗法产品TH-002获批医疗器械二类注册证，成为国内肿瘤领域的首个获证数字疗法。据悉，截至2021年9月，国内已经获批医疗器械注册证的数字疗法产品（以医疗器械软件形式获批）超过17款，但并未涉及肿瘤领域。 据国家癌症中心发
我国首个肿瘤数字疗法产品获批上市
日前，零氪宣布旗下子公司众曦医疗科技的数字疗法产品TH-002获批医疗器械二类注册证，成为国内肿瘤领域的首个获证数字疗法。据悉，截至2021年9月，国内已经获批医疗器械注册证的数字疗法产品（以医疗器械软件形式获批）超过17款，但并未涉及肿瘤领域。 据国家癌症中心发
细胞治疗类产品可按药品进行注册上市
为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号)和《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法(修订稿)》，
碳歌环保新材料项目试产筹备产品上市
装在烧制框里的陶瓷废渣经干燥炉处理后，由传送带送进烧得通红的窑炉，在240米远处的窑炉尾部，一块一块发糕模样的半成品被送上切割生产线切割，最后就生产出陶瓷保温材料。这是笔者日前在广西碳歌环保新材料有限公司车间看到的一幕，虽然该生产线还处于试产阶段，但是生产已比较繁忙。 “我们10月底开始试产，
国产首个！步长制药长效EPO产品申报上市
9月3日，CDE网站显示，步长制药的艾帕依泊汀α（rhEPO-Fc）申报上市，用于治疗慢性肾病贫血。艾帕依泊汀α是步长制药开发的一款促红细胞生成素-Fc（EPO-Fc）融合蛋白，属于长效EPO药物。步长制药在2021年3月启动了艾帕依泊汀α对比重组EPO阿法依泊汀维持治疗在施行血液透析的慢性肾脏病贫
Life－Technologies蓝色/红色双激光Attune－新产品上市
蓝色/红色双激光配置Attune® 声波聚焦流式细胞仪 新产品2011年9月全球同步上市销售
全降解鼻窦药物支架系统产品获批上市
近日，国家食品药品监督管理总局经审查，批准了浦易（上海）生物科技有限公司生产的创新产品“全降解鼻窦药物支架系统”的注册。 该产品由自膨式全降解编织鼻窦支架、药物涂层、输送系统和辅助工具组成。支架材料为丙交酯-乙交酯共聚物，药物涂层由药物糠酸莫米松、丙交酯-乙交酯共聚物、聚乙二醇组成。适用于慢性
人工晶状体创新产品获批上市
近日，国家药品监督管理局经审查，批准了美国爱尔康公司生产的“人工晶状体”创新产品注册。 该产品为一件式后房人工晶状体，其前表面中心采用具有专利技术的波前塑形结构。该产品适用于存在角膜散光且经囊外白内障摘除术摘除白内障晶状体后的成人患者，一期植入该产品通过扩展焦点深度进行视力矫正，即在保持相当远
和元生物：搭建科研向基因药物转化桥梁－造福人类健康
分析测试百科网讯 4月13日中国细胞生物学学会2021年全国学术大会在重庆召开。来自细胞生物学相关领域的2500余位专家、学者齐聚一堂，交流学科发展，更有众多企业，带来了领域前沿的创新成果和技术服务。近年来令人瞩目的细胞/基因治疗，与病毒载体的构建技术密不可分。在“日新月盛的细胞分析与细胞治疗
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融、6