征求意见助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展
关于公开征求《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》意见的通知 为了提高企业研发和申报的规范性，建立科学规范的审评技术标准，助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展，进一步推动细胞和基因治疗产品的监管评价体系建设，我中心组织起草了《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱： 联系人：崔靖，金湘琬儿 联系方式：cuijing@cde.org.cn，jinxwe@cde.o......阅读全文
5000万转让！上市公司“选中”魏于全院士团队基因治疗技术
9月6日，贵州百灵发布了关于签订《技术转让合同》的公告。公告指出，公司与成都恩多施生物工程技术有限公司（以下简称：“恩多施”）签订《技术转让合同》，受让恩多施一项基因治疗项目（EDS01,重组人内皮抑素腺病毒注射剂）相关技术，技术转让费为5000万元。 从官网了解到，成都恩多施生物工程技术有限
变异AAV衣壳蛋白
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
全球细胞治疗市场解析（附上市产品名单）
细胞疗法是一种将活细胞注射到病人体内以治疗某些疾病的方法。例如，注射T细胞用于治疗癌症，因为这些细胞能够在免疫治疗的过程中对抗癌细胞。近年来，细胞库的建设和发展，以及由此带来的细胞生产、存储等能力的扩展，增强了全球细胞疗法市场的容量。同时，引入有效的细胞疗法制造指南以及细胞治疗产品的有效性不断得到证
首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动，已完成首例治疗
四川大学华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。 法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷
精密测量院等实现星形胶质细胞活体成像
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/6/480030.shtm 近日，中科院精密测量院/深圳先进院研究员徐富强研究团队基于新型基因编码生物磁共振成像技术，首次建立了一种在体无创全脑检测星形胶质细胞的新技术。相关研究进展在学术期刊Molecul
Molecular－Psychiatry:－星形胶质细胞活体成像研究中获进展
近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院、中科院深圳先进技术研究院研究人员基于新型基因编码生物磁共振成像技术，建立了在体无创全脑检测星形胶质细胞的新技术。 星形胶质细胞是哺乳动物中枢神经系统（Central nervous system，CNS）中含量最丰富、分布最广、胞体最大的一种神经胶
Horizon－Discovery又获一CRISPR技术商业使用权
Horizon Discovery是一家总部位于英国剑桥的跨国生物科技公司，具有十余年的基因编辑技术研究历史。该公司于2014年在伦敦股票交易市场上市，是剑桥有史以来上市融资最多的生物高科技公司。公司至今已获得十多个科技及创新企业大奖，其中包括女皇全英企业奖、“最有前途生物科学公司”奖等。另外，
病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
加速崛起的黄金赛道？一文深度了解
一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道 （一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔 细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变 细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下 三个方面： （1）替换：用正常的基因
腺相关病毒载体的应用简介
经过十几年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性已被深入了解，尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中，rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究（包括体内、体外实验）；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面
简述腺相关病毒载体的应用
经过十几年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性已被深入了解，尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中，rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究（包括体内、体外实验）；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面
全球血友病基因治疗进展：推进最快的竟然不是Spark？
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
京企研发渐冻症创新药开启临床阶段
近日，神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此前，该药物在今年3月已获美国食品药品监督管理局临床试验许可，这意味着，SNUG01进入中美国际多中心临床试验开发阶段。 SNUG0
沃森生物子公司人血白蛋白产品即将上市
沃森生物昨日午间发布公告，称日前公司控股子公司河北大安制药有限公司生产的人血白蛋白产品，获得中国食品药品检定研究院签发的《生物制品批签发合格证》。这表明，大安制药已正式恢复生产，进入了正常生产经营状态。 按国家有关规定，该产品一经获得批签发合格证，即可以上市销售。沃森生物表示，随着该产品以
新产品上市：OptiMair系列垂直流超净工作台
Esco公司全新OptiMairTM系列垂直流超净工作台已发布上市，改进的人体工学设计、SentinelTM Delta微电脑控制器系统全面升级，可实时数字显示下沉气流速度、强大的产品保护功能和绿色环保节能设计等。 OptiMair系列垂直流超净工作台 OptiMairTM系列垂直流
科兴制药引进肿瘤药新产品，国内已获批上市
2023年10月24日药品批准证明文件送达信息发布受理号药品名称申请人批准文号批准日期CYHS2200034国注射用紫杉醇(白蛋白结合型)浙江海昶生物医药技术有限公司国药准字H202342992023年10月18日科兴制药（688136.SH）的引进产品之一——白蛋白紫杉醇注射液近日获国家药品监
首个幽门螺杆菌自测产品批准上市！能否终结高感染？
前不久，国家药品监督管理局批准了诺辉健康一款幽门螺杆菌检测产品“幽幽管”的上市申请。 据悉，这是国内首个适用于“消费者自测”的幽门螺杆菌检测产品，采用双抗体夹心法，检测粪便样本中是否存在幽门螺杆菌抗原。用户检测前无需服药，检测时无需空腹，对样本（粪便）采集无特殊要求，采样后将取样棒插回试剂管，
病毒包装技术——腺相关病毒(AAV)包装（一）
摘要:腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒， 因为能作为一种基因治疗载体而受到广泛关注。目前大多数生成rAAV的实验方案需要共转染一个载体质粒和一个表达病毒复制和结构基因的包装质粒到腺病毒(Ad)感染的培养细胞中。但是也可以通过新的辅助质粒(pH3和pH5)，排除了Ad共转染的需求。辅助质粒表达AA
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
美国三大机构合作提高基因治疗产品病毒载体质量标准
美国药典（USP）、美国国家标准与技术研究所（NIST）和国家生物制药创新研究所（NIIMBL）于 7 月 27 日宣布了一项新的公私合作项目，以评估分析方法并制定腺相关病毒（AAV）的标准。AAV 已经成为一种日益重要的基因治疗载体。 根据 NIIMBL 的公告，AAV 对基因治疗特别有用，
瑞士Buchi公司最新一款滤光型近红外产品上市
2005年11月3日发布 日前，瑞士Buchi公司最新一款滤光型近红外产品——SpectraAlyzer正式在全球部分国家开始销售，该产品的问世使得滤光型近红外光谱仪的发展又达到了一个新的高度。SpectraAlyzer的基本型和高级型可分别配置6或19个滤光片，同时仪器无需另外配置计算机。样
首个多发性硬化症血检产品有望近期上市
过去二十年中，治疗多发性硬化症（MS）的医疗工具手段一直在跨越式发展，比如说，近期Ocrevus已经获得批准用于治疗该疾病最严重的耐药性形式。尽管取得了这样令人瞩目的成功，研究人员尚未充分了解多发性硬化症的潜在疾病机制和触发因素。特别是这些复杂因素使得针对该疾病的诊断成为一个挑战。多发性硬化症病
阿斯利康/第一三共$69亿合作产品Enhertu在美国上市
第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，在美国市场推出乳腺癌新药Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，DS-8201），该药与阿斯利康（AstraZeneca）合作开发，于2019年12月20日获得FDA加速批准，用于在转移性疾病中已接受过
中国自主研发13价肺炎结合疫苗首批产品获批上市
记者31日从沃森生物技术股份有限公司获悉，其子公司玉溪沃森生物技术有限公司生产的13价肺炎球菌多糖结合疫苗(以下简称“13价肺炎结合疫苗”)首批产品，已获得国家药品监督管理局签发的《生物制品批签发证明》，这标志着该产品已可正式上市销售。 肺炎链球菌是引起侵袭性疾病以及肺炎和上呼吸道感染的最常见