我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展
图 基因编辑治疗神经发育性疾病SNIBCPS 在国家自然科学基金项目（批准号：82430046、82001211、82360226、82471501）等资助下，上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队、复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授团队和杨侃副研究员团队合作，在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展。研究成果以“在体碱基编辑Chd3基因改善小鼠行为异常（In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice）”为题，于2026年2月18日在线发表于《自然》（Nature）杂志。论文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6。 Snijders Blok-Campeau 综合征（SNIBCPS）是由CHD3基因突变引发的典型神经......阅读全文
Science：特殊MicroRNA分子的缺失与神经变性疾病
最近，来自索尔克研究所的科学家通过研究在国际杂志Science上发表文章称，人类机体的特殊DNA可以产生一种分子，该分子对于控制机体的肌肉有着重要的影响作用；研究者发现，不能够产生microRNAs的动物或许会引发破坏性的神经变性疾病症状，比如肌萎缩性侧索硬化等疾病，本文研究阐明了microRN
巴勒：战胜神经性疾病指日可待
昆士兰脑研究所主任培利・巴勒教授 抑郁症、老年痴呆、中风引起的脑损伤等神经性疾病正严重威胁着人类健康和生命安全。人们对这类疑难疾病难道真的束手无策了吗？不。记者近日在澳大利亚昆士兰脑研究所发现，战胜这些疾病的曙光就在前头。 走进坐落在昆士兰大学校园内的昆士兰脑研究所
PNAS为神经退行性疾病的包涵体平反
希伯来大学研究人员的一项新发现，增进了人们对细胞水平上神经退行性疾病机制的了解，这一发现有助于开发治疗这类疾病的新药物，例如帕金森症、阿尔茨海默、ALS和Huntington症等。 神经退行性疾病是老年人面临的主要威胁之一，也是近年来的研究热点。在神经退行性疾病中，负责运动或认知功能的大脑
神经系统免疫性疾病模型制作实验
实验性变态反应性脑脊髓炎(EAE)模型 实验性自身免疫性神经炎(EAN)模型 实验性自身免疫性重症肌无力(EAMG)模型 实验方法原理
PLoS－ONE：铁沉积可能导致神经退化性疾病
科学家一直怀疑铁沉积会导致神经退化疾病，例如帕金森氏症等，但由于技术方面的缺陷，铁对于神经的影响从未被观察到过。而最近，来自法国Bordeaux大学CNRS、西班牙Sevilla大学、INSERM Grenoble神经科学研究所和ESRF的科学家研究了体外产生多巴胺的神经细胞中铁的分布。 多巴胺是哺
神经退行性疾病的病因及常见疾病
（一）氧化应激： 氧化应激是由于自由基过度产生和（或）得不到及时清除,体内氧化与抗氧化作用失衡所致,机体的细胞和组织被损伤。自由基是具有不成对电子的原子或基团,包括羟自由基（OH·）、超氧阴离子（O·）、一氧化氮（NO）等。近年来在神经退行性疾病如AD、PD、ALS中均发现有神经组织的氧化损伤
新基因治疗将脑胶质细胞转化为神经元！
一种新的基因疗法可以将某些脑胶质细胞转变成功能神经元，这反过来将可以帮助中风或阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经疾病患者修复大脑。 在一系列动物实验中，由宾夕法尼亚州立大学陈功（Gong Chen）博士领导的一个研究小组开发了一种新的基因疗法，对神经胶质细胞进行重新编程——这些胶质细胞包围着每个
利用类器官切片揭示神经退行性疾病早期神经病理学特征
肌萎缩侧索硬化合并额颞叶痴呆（ALS/FTD）是一种致命的、目前无法治疗的神经退行性疾病，其特征是认知能力和运动功能迅速下降。阐明初始细胞病理学是治疗靶点开发的核心，但从临床症状前获得患者样本是不可行的。近日，来自英国剑桥大学的研究团队在《Nature Neuroscience》发表题为“Hum
神经信号通路化合物库在神经退行性疾病研究的应用3
■ 细胞程序性死亡及衰老多年来，神经退行性疾病相关细胞程序性死亡分子机制都是研究热点之一，即使存在不少争议，但可以确定的是，细胞程序性死亡是某些神经退行性疾病的一个重要特征。程序性细胞死亡不是神经退行性疾病患者神经细胞的主要死亡方式，但它对神经损伤的影响也是不可忽视的。衰老也是一些神经退行性疾病如
神经信号通路化合物库在神经退行性疾病研究的应用2
图 3. 细胞生理条件 (A) 和病理状态 (B) 下的 Tau 蛋白[5]■ 神经炎症神经炎症和神经退行性疾病及脑损伤有密切联系。在神经退行性疾病的发生和发展中，脑内始终存在着以胶质细胞激活为主要特征的炎症反应。炎症反应是一把双刃剑。一方面，它诱发或加重神经系统的退行性病变。例如，激活的小胶质细胞
神经信号通路化合物库在神经退行性疾病研究的应用1
神经退行性疾病神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失 (包括神经元死亡)，而导致功能障碍的一类疾病，包括帕金森病 (Parkinson’s disease，PD)、阿尔茨海默病 (Alzheimer’s disease，AD)、亨廷顿氏病 (Huntington disease，HD)、肌
胶质细胞向神经元转分化治疗神经性疾病的研究获进展
4月8日，《细胞》期刊在线发表了题为《通过CRISPR-CasRx介导的胶质细胞向神经元的转分化治疗神经性疾病》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组完成。该项研究通过运用最新开发的RNA靶向CRI
神经所研究发现海马神经元树突发育调控新机制
7月4日，《神经科学杂志》(Journal of Neuroscience)发表了中科院上海生命科学研究院神经所王以政研究组题为“经典型瞬时电压受体通道5通过a亚型钙调蛋白激酶2介导神经营养因子3对大鼠海马神经元树突生长的调控作用”的研究论文。该论文报道了神经营养因子3 (Neurotr
神经所成年新生神经元的树突极性发育机制研究获进展
2013年11月25日，中科院上海生科院神经科学研究所蒲慕明研究组在《美国国家科学院院刊》在线发表了题为《蛋白激酶LKB1调控成年海马新生神经元的极性树突形成》的研究论文。该工作通过在体定点注射逆转录病毒操作，荧光标记成年小鼠海马齿状回区域的新生颗粒细胞，以及双向改变标记神经元中蛋白激酶LKB1
神经所研究发现调控大脑发育的新机理
《细胞》（Cell）杂志于6月22日发表了中科院上海生命科学研究院神经所张旭研究组题为“成纤维细胞生长因子13作为微管稳定蛋白调控神经元极性化与迁移”的研究论文。论文报道了非分泌型成纤维细胞生长因子13（Fibroblast growth factor 13；FGF13）在神经元
Stem－Cell－Rep：神经管发育缺陷机制探秘
4月20日，Cell子刊《Stem Cell Reports》在线发表了同济大学生命科学与技术学院康九红课题组和同济大学医学院章小清课题组合作的题为“Dysregulation of the SIRT1/OCT6 axis contributes to environmental stress-
关于神经胶质细胞的胚胎发育的介绍
大部分的胶质细胞自发育中胚胎的外胚层组织衍生而来，特别是神经管及神经脊；唯一例外者为自造血干细胞衍生而来的小胶质细胞。在成人的身体中，小胶质细胞为可自我更新的一个族群，与中枢神经系统受损时会渗入的巨噬细胞及单核细胞有明显不同。 在中枢神经系统，胶质细胞发育自神经管的脑室区(ventricular
《细胞》：研究揭示光感知促进脑发育神经机制
中国科学技术大学生命科学与医学部薛天教授、鲍进特任研究员团队在探索光感知促进脑发育的神经机制方面取得突破性进展。8月8日，相关研究成果发表于《细胞》。 婴幼儿在成长发育早期接受的感觉刺激（包括视觉、听觉，触觉等）对促进其大脑高级认知功能的发育至关重要。作为人类最重要的感知觉输入，发育早期视觉（
新研究揭示导致神经发育障碍的分子机制
7月1日，《自然-通讯》刊发了广州国家实验室研究员姚红杰团队与合作者最新成果。他们综合运用小鼠模型和人源类器官模型，揭示了染色质架构蛋白CCCTC结合因子（简称CTCF）的精氨酸567突变为色氨酸（R567W）点突变通过调控CTCF在染色质上的结合和局部三维基因组结构，进而导致神经发育障碍的分子机制
一种公认的神经发育原理受到质疑
最近，研究人员通过将两种相对较新的成像技术的优势结合起来，对一个广为接受的神经发育模型提出了质疑。 大脑中神经元之间的连接，在出生后不久就经受了大量的活动依赖性修剪。但是最近研究人员发现，有比以前认为的更多的神经元连接，仍然完整地带入成年期。在《Cell Reports》发表的这项研究中，研究
遗传发育所外周神经损伤研究获进展
周围神经损伤的修复和重建一直是临床难题之一，特别是对于大于3cm的外周神经缺损，自体神经移植术被认为是首选治疗方法，然而自体神经移植在目前临床治疗中存在供体缺乏、需要多次手术等问题。 中国科学院遗传与发育生物学研究所戴建武研究组建立了3.5cm缺损的猪面神经损伤模型，通过电生理学检测、形态学观
神经系统先天性疾病的病理表现
神经最早组织发育缺陷：头颅增大：如脑积水脑积水性无脑畸形巨脑畸形；脑皮质发育不全如脑回增宽脑回狭小脑叶萎缩硬化和神经细胞异位等；先天性脑穿通畸形：由于脑部脑皮质发育缺陷脑室向表面开放如漏斗状可双侧对称发生；无脑畸形：大脑完全阙如颅盖和头皮也确实生后不久即死亡；胼胝体发育不全胼胝体完全或部分确实常
Science：解析神经退行性疾病的遗传学基础
遗传性痉挛性截瘫HSP是一种神经退行性的运动神经元疾病，其典型症状是患者下肢出现进程性的僵硬和紧缩。加州大学科学家领导的研究团队经过多年努力，鉴定了大量新HSP致病基因，并揭示了这种疾病背后的关键生物学通路。文章于一月三十一日发表在Science杂志上。 这项研究在全球范围内，集合了五十多
Nature：突破性发现助力神经退行性疾病治疗
日前，曼彻斯特大学、莱斯特大学和里斯本大学等机构的研究人员在神经退行性疾病药物研发上取得重大突破，他们详细描述了一种用于治疗亨廷顿氏病的先导化合物是如何与大脑中的一种酶发生相互作用，并抑制其酶活性的。这研究发现表明，其可以开发成为一种针对神经退行性疾病的有效治疗。相关研究论文刊登在近期出版的《自
成体干细胞对神经退行性疾病的治疗作用
成体干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的，临床试验研究也证实在人脑中细胞替代治疗同样能达到症状缓解。
概述喉运动神经性疾病的临床表现
根据损伤的喉运动神经不同分为3型： 1．喉返神经麻痹 最为常见。多是单侧麻痹，又以左侧麻痹多见。1.单侧不完全性麻痹：症状不明显，可有短时期的声嘶。间接喉镜下见吸气时病侧声带居旁正中位不能外展，发音时声门仍能闭合。2.单侧完全性麻痹：声音嘶哑，易疲劳，声时缩短，咳嗽时有漏气现象。间接喉镜检查，
神经系统先天性疾病的发病机制
神经系统先天性疾病中的先天性畸形是胚胎发育期受到上述某些外因或内因的作用引起的发育上异常在理论上应该与后天性损伤引起的发育失常有别，但对婴儿的作用和在诊断上，这些先天性因素有时不易和后天原因(如分娩时引起的脑产伤、窒息，新生儿期的代谢紊乱等)截然分开。有先天性缺陷的病婴比正常婴儿更易受到产期和产
9.5亿美元开发神经退行性疾病新疗法
今日，Alkermes公司宣布，收购致力于开发突触功能障碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次合作将利用Alkermes在中枢神经系统（CNS）疾病方面的专业知识，通过开发控制突触形成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更广泛的神经退行性疾病治疗领域之中。
神经系统免疫性疾病模型制作实验3
实验性自身免疫性重症肌无力(EAMG)模型实验方法原理1973年Patrick等首先从电鳗电器官提取纯化乙酰胆碱受体(AChR),免疫接种新西兰大白兔后获得实验性自身免疫性重症肌无力(experimental autoimmune myasthenia gravis,EAMG)模型，可以模拟重症肌无
神经系统免疫性疾病模型制作实验1
实验性变态反应性脑脊髓炎(EAE)模型实验方法原理神经系统自身免疫性疾病是以自体免疫细胞、免疫分子等攻击神经系统为主要病理机制的自身免疫性疾病，可发生在中枢神经系统、周围神经系统及神经－肌肉接头处，导致神经元或轴索损伤、髓鞘脱失、神经－肌肉接头破坏等病理改变。在中枢神经系统以多发性硬化(MS)、视神