非病毒基因疗法取得全球首个里程碑突破

近日,由北京大学深圳研究生院、深圳湾实验室、美国 MD Anderson 癌症中心、中国医学科学院阜外医院深圳医院、 深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中心以及上海思珀诺因生物科技有限公司等机构组成的跨国科研团队在《自然·生物医学工程》期刊发表了最新研究成果。“该研究首次系统性验证了基于工程化细胞外囊泡(EVs)的非病毒(non-viral)基因治疗策略,通过静脉给药将全长抗肌萎缩基因精准递送至骨骼肌组织,并在DMD基因敲除小鼠以及非人灵长类动物(NHPs)中实现长期、安全的蛋白表达与显著的功能改善。”文章通讯作者李善时告诉《中国科学报》。突破DMD治疗的核心挑战杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由X染色体上抗肌萎缩基因突变引起的严重遗传性神经肌肉疾病,全球发病率约为每3,500名男性新生儿中1例。现有疗法在延缓或阻止进行性肌肉退化方面仍存在明显局限性,患者的病情往往最终进展至呼吸衰竭并早逝。近年来,多项 AAV 基因治疗DM......阅读全文

非病毒基因疗法取得全球首个里程碑突破

近日,由北京大学深圳研究生院、深圳湾实验室、美国 MD Anderson 癌症中心、中国医学科学院阜外医院深圳医院、 深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中心以及上海思珀诺因生物科技有限公司等机构组成的跨国科研团队在《自然·生物医学工程》期刊发表了最新研究成果。“该研究首次系统性验证了基于工程化细

灵长类动物非病毒基因传递系统出炉

长期以来,由于病毒基因传递方法的局限性,非人类灵长类动物的基因工程进展受限。现在,日本科学家采用了一种非病毒基因传递系统,成功将人工基因引入了与人类亲缘关系较近的食蟹猴体内。该成果被认为是基因工程领域的里程碑,相关研究发表在最新一期《自然·通讯》杂志上。小型动物模型如小鼠,在模拟人类疾病复杂性方面存

肝癌的非手术疗法

核心提示: 肝癌疾病是否需要进行手术治疗,应该有一个正确的方法,毕竟肝癌并不是利用简单的方式就可以治疗好的,正确的治疗肝癌是为了能帮助患者治疗疾病,对于肝癌是否需要进行手术治疗是非常重要的问题,因此,肝癌疾病的手术治疗方法非常重要。   肝癌疾病的治疗方法要得当,这样才可以改善

健康所发表非病毒基因输送体系研究综述文章

  近期,中科院上海生命科学研究院健康科学研究所张晓玲研究员在药物控制释放领域权威杂志Journal of Controlled Release发表了题为Uptake mechanisms of non-viral gene delivery.的综述文章。  基因(分子)治疗是人类重

新的非病毒基因载体提高5倍转染率

  聚乙烯亚胺(Polyethylenimine,PEI)是一种阳离子聚合物,已经被广泛地进行研究,显示出作为一种有效的基因传递工具的前景。同样地,HIV-1 Tat肽,是一种可透过细胞膜的肽,已经被成功应用于细胞内的基因传递。为了提高这两种载体的良好性能,纽约大学理工学院(NYU-Ploly)和纽

非手术疗法治疗脊柱结核

  根据有无手术指征决定是否手术。即使对有手术指征者,需进行2~4周的非手术治疗作为术前准备。非手术治疗包括全身抗结核药治疗与局部制动。一般采用两种抗结核药物联合应用,3~6个月后改为单种抗结核药物治疗,整个疗程应不少于2年。局部制动采用石膏背心(胸椎及上腰椎结核)以及石膏腰围带一侧大腿(下腰椎结核

帕克免疫研究所达成研发协议-开发溶瘤病毒基因疗法

  今日,PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所(The Parker Institute for Cancer Immunotherapy)联合宣布,将合作展开一项研究,利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法,治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。  癌症免疫疗法是癌症治

血脂异常的非药物疗法有哪些?

若已发生血脂异常,无论其严重程度如何以及是否需要药物治疗,均应立即启动非药物治疗。非药物治疗的主要内容包括控制饮食、增加运动、减轻体重、戒烟限酒等。其中饮食控制(包括饮食结构与饮食量)对于纠正血脂异常至关重要。表2所推荐的膳食控制方案可供参考。坚持6~8周多数患者可以收到明显效果,很多轻症患者的血脂

Lancet肿瘤学:非小细胞肺癌新疗法

  来自广东省人民医院,中国医学科学院/北京协和医学院,印尼及澳大利亚等处的研究人员发表了题为“Intercalated combination of chemotherapy and erlotinib for patients with advanced stage non-small-ce

非手术疗法胸椎间盘突出症的介绍

  主要用于轻型病例,其主要措施包括以下内容:  (1)休息根据病情轻重可选择绝对卧床休息、一般休息或限制活动量等。前者主要用于急性期患者,或是病情突然加剧者。  (2)胸部制动胸椎本身活动度甚微,但为安全起见,对活动型病例可辅加胸背支架予以固定,此对病情逆转或防止恶化具有积极意义。  (3)对症处

超声波可用于非侵入性疗法

  近日,两个研究小组分别展示了利用基于超声波的非侵入性方法调节神经活动和治疗啮齿类动物模型的炎性关节炎和高血糖症,并且表明这种非药物学方法未来或可用于治疗炎症和代谢紊乱。相关论文刊登于《自然—通讯》。  神经刺激可用于治疗一系列疾病,包括炎症、糖尿病和胃肠道疾病。然而,目前的方法需要植入电极,并且

非手术疗法治疗尿路结石的简介

  非手术疗法一般适合于结石直径小于1厘米、周边光滑、无明显尿流梗阻及感染者,对某些临床上不引起症状的肾内较大鹿角形结石,亦可暂行非手术处理。  1. 大量饮水:增加尿量冲洗尿路、促进结石向下移动,稀释尿液减少晶体沉淀。  2. 中草药治疗: 日常生活中以茶为饮品除预防和改善治疗结石外还能调节人体机

陈志英:非病毒基因载体技术治疗B细胞淋巴瘤研究进展

  近日,国际知名杂志《Human Gene Therapy》上发表在线了中国科学院深圳先进技术研究院陈志英研究团队题为“Treatment of human B-cell lymphomas using minicircle DNA vector expressing anti-CD3/CD20

非手术疗法治疗颈椎间盘突出的概述

  (一)牵引  1. 适应证 颈椎牵引常作为神经根型、颈型和交感型颈椎病的首选疗法。但脊髓型颈椎病脊髓受压较明显者和有明显颈椎节段性不稳者不宜采用。  2. 颈椎牵引的方法 一般用颈枕牵引带作颈椎牵引。  (1)姿位:体位可采取坐位或卧位,为了方便,多取稳当的靠坐位,使颈部自躯干纵轴向前前倾约10

美批准免疫疗法治疗非小细胞肺癌

  美国食品药品管理局(FDA)日前批准肿瘤免疫疗法KEYTRUDA可用于一线治疗PD-L1高表达(在肿瘤细胞中表达率超过50%)、不伴有EGFR或ALK基因畸变的转移性非小细胞肺癌患者。这是目前唯一获批用于一线治疗非小细胞肺癌的抗PD-1免疫疗法。这一批准是基于一项名为KEYNOTE-024的随机

FDA授予腺病毒基因疗法AVRRD02孤儿药资和罕见儿科病资格

  Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了P

关于腰椎骨质增生的非手术疗法介绍

  目前国内治疗腰椎骨质增生的方法有很多,最常见的是以下几种:  一、直流电药物离子导入法  直流电药物离子导入法充分发挥了药物的作用,但因导入药物为液体,易挥发,药效不持久,限制了该方法的治疗效果。  二、紫外线疗法:其治疗作用主要表现在以下几个方面:  (1)杀菌作用;  (2)消炎作用;  (

免疫缺陷病毒基因结构功能

  HIV基因组长约9.2~9.7kb,含gag、Pol、env、3个结构基因,及至少6个调控基因(TaT Rev、Nef、Vif、VPU、Vpr)并在基因组的5′端和3′端各含长末端序列。HIV LTR含顺式调控序列,它们控制前病毒基因的表达。已证明在LTR有启动子和增强子并含负调控区。  1.g

非酒精性脂肪性肝炎有望找到新疗法

  一个日美联合研究小组最新研究发现,阻碍一种特殊蛋白质的功能可改善非酒精性脂肪性肝炎和动脉硬化的症状。目前非酒精性脂肪性肝炎还没有有效的治疗药物,这一研究将有助于相关药物开发。   非酒精性脂肪性肝炎是一种以脂肪在肝脏中过量蓄积为主要特征的慢性肝病,与酒精性肝病类似,但发生在不喝酒或者少喝酒的人身

北京设中医儿科诊疗中心-推广6种非药物疗法

  5月31日,本市首批“中医儿科诊疗中心”落户中国中医科学院西苑医院和北京中医药大学东方医院,根据儿童用药特点,中心将重点推广使用针灸等6种非药物治疗方法,并实行全年无假日门诊。  北京市中医药管理局表示,“北京中医儿科诊疗中心”将实行24小时门诊制度,且周六日均有专家出诊。同时,

非酒精性脂肪性肝炎有望找到新疗法

  新华社电 一个日美联合研究小组最新研究发现,阻碍一种特殊蛋白质的功能可改善非酒精性脂肪性肝炎和动脉硬化的症状。目前非酒精性脂肪性肝炎还没有有效的治疗药物,这一研究将有助于相关药物开发。  非酒精性脂肪性肝炎是一种以脂肪在肝脏中过量蓄积为主要特征的慢性肝病,与酒精性肝病类似,但发生在不喝酒或者少喝

Oncogene:一种非小细胞肺癌的新型靶向疗法

  近日,刊登在国际杂志Oncogene上的一篇研究报告中,来自莫菲特癌症中心的研究者通过研究发现了一种针对烟草相关的非小细胞肺癌的潜在靶向疗法,其基于新发现的癌基因IKBKE所开发,该基因可以调节机体免疫应答。   IKBKE基因是一个酶复合体家族的一部分,该酶复合体主要参与增加细胞炎性过程。该

首届“灵枢杯”非药物疗法青年邀请赛启动报名

近日,记者从世界中医药学会联合会浮针专业委员会(以下简称浮针专委会)获悉,为更好促进行业内青年医师的技术交流,吸引非药物疗法领域更多青年才俊不断涌现,浮针专委会将于10月举办的第十三届年会期间举办首届“灵枢杯”非药物疗法青年邀请赛,报名工作已启动。据了解,首届“灵枢杯”非药物疗法青年邀请赛系浮针专委

胆囊切除术后综合征的非手术疗法治疗

  1.适应证  ①胆管结石直径

显著提高PFS-非小细胞肺癌患者有望迎来新组合疗法

  3月13日,礼来(Eli Lilly)宣布,其抗血管生成的单抗药物Cyramza(ramucirumab)与罗氏(Roche)的酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)Tarceva(erlotinib,厄洛替尼)构成的组合疗法,作为一线疗法,在治疗携带人表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的初治转移性非小

非手术疗法治疗腰椎间盘突出症的介绍

  腰椎间盘突出症大多数病人可以经非手术治疗缓解或治愈。其治疗原理并非将退变突出的椎间盘组织回复原位,而是改变椎间盘组织与受压神经根的相对位置或部分回纳,减轻对神经根的压迫,松解神经根的粘连,消除神经根的炎症,从而缓解症状。非手术治疗主要适用于:①年轻、初次发作或病程较短者;②症状较轻,休息后症状可

FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法

  今年FDA批准了多款创新疗法。这些创新疗法虽然不是NME,但是无论从药物研发的创新角度,还是从造福患者的范围来说,它们都具有重大的意义。今天,我们来回顾一下,FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法。  “彼之毒品,吾之良药“——30年来首款新机制抗抑郁药  根据世界卫生组织的统计,抑郁症(m

关于汉坦病毒的病毒基因分析

  J.W.Song等从韩国绒鼠(Eothenomys regulus)分离了两株PUU相关病毒,命名为Muju(MUJ)病毒。两株病毒G2基因241bp片段序列存在1.2%差异,G2基因241bp片段和S基因208bp片段与PUU病毒相应片段序列的同源性分别为79.5%~83.4%和80.3%~8

病毒基因检测系统的系统特点

  1、DNA检测系统能提供诊断依据。使用基因芯片病毒检测系统,精确的诊断出导致泌尿生殖系统的致病微生物,为治疗感染疾病提供了科学的诊断依据。  2、生物基因疗法对顽固的感染症状效果不错。这种疗法特别针对病毒有极强的生物链的这个特点,从基因生物学的角度,直接破坏病毒基因生物链,达到治疗目的。

超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格

  Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)已授予PRGN-3006孤儿药资格(ODD),这是一款首创疗法,采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发,用于治疗复发或难治性急性髓性白血病(AML