超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）（临床试验标识符：NCT03927261）。在2019年第三季度，Precigen公司宣布已经完成了这项临床试验的第一个队列的患者入组，并预计在2020年下半年公布首批数据。 孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。 P......阅读全文
超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
同种异体多病毒特异性T细胞疗法ViralymM获孤儿药资格！
AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格，用于接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，治疗病毒性疾病和感染。Viralym-M是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒
美国FDA授CD123靶向CART细胞疗法MB102治疗BPDCN的孤儿药资格
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞（CART）技术的新型免疫疗法和基因疗法，用于罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤
白血病治疗药CD19/CD22双靶点CART疗法AUTO3获孤儿药资格
Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。
Sangamo－BioSciences血友病B基因疗法SBFIX获孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof
北恒生物自体CART产品CTB001获FDA孤儿药资格
2022年1月28日获悉，南京北恒生物科技有限公司开发的抗Claudin18.2自体CAR-T细胞治疗产品CTB001，已收到美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗胃癌。CTB001是一种靶向Claudin18.2的第四代自体CAR-T细胞治疗产品，采用北恒生物Explored CAR-T平
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
癌症免疫疗法OBI888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是，今年7月和9月，浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）也获得了FDA的
Kite公司CART疗法获优先审评资格
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司宣布，美国FDA已接受其CAR-T疗法KTE-X19的生物制品许可申请（BLA），治疗复发/难治型套细胞淋巴瘤（MCL）患者。FDA同时授予该疗法优先审评资格，预计将于今年8月10日前给出回复。新闻稿指出，如果获得批准，Kite公
SpringWorks－γ分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格
Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤儿药是指用
新型抗炎药阿斯利康Fasenra治疗EGPA获孤儿药资格
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”
大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727获美国FDA孤儿药资格
日本药企大冢制药（Otsuka Phamra）全资子公司Astex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨]，C-DEC）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，
阿斯利康PDL1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab）治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外
高胆固醇血症RNAi疗法AROAGN3获美国FDA授予孤儿药资格
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！
科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neur
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定
10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RN
诺华首款CART疗法获美国FDA优先审评资格
日前，诺华宣布美国FDA已为其CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款CAR-T生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。 CTL019最初由宾夕法尼亚大学开发。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000
罗氏IL6R单抗satralizumab治疗NMOSD获孤儿药资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎（NMO）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的孤儿药资格（ODD）。satralizumab是一种实验