FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法
今年FDA批准了多款创新疗法。这些创新疗法虽然不是NME，但是无论从药物研发的创新角度，还是从造福患者的范围来说，它们都具有重大的意义。今天，我们来回顾一下，FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法。 “彼之毒品，吾之良药“——30年来首款新机制抗抑郁药 根据世界卫生组织的统计，抑郁症（major depressive disorder，MDD）是世界上导致残疾的首要原因。30%的抑郁症患者在接受多种抗抑郁药物治疗后症状得不到改善。这些患者被称为治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression）患者。而且，针对MDD的治疗方法在近十年来没有获得突破。 今年3月，美国FDA批准杨森（Janssen）公司开发的Spravato（esketamine）鼻喷雾剂上市，与口服抗抑郁药物联用，治疗那些治疗抵抗性抑郁症患者。这是30年来FDA批准的首款具有新作用机制的抗抑郁药，代表着抑郁症领域的重大突......阅读全文
FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法
今年FDA批准了多款创新疗法。这些创新疗法虽然不是NME，但是无论从药物研发的创新角度，还是从造福患者的范围来说，它们都具有重大的意义。今天，我们来回顾一下，FDA今年批准的一些值得回顾的非NME疗法。 “彼之毒品，吾之良药“——30年来首款新机制抗抑郁药 根据世界卫生组织的统计，抑郁症（m
2017年FDA批准的新药－3大里程碑6张优先审评券15个肿瘤新药
2017年，FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准46款新药，包括34个新分子实体（NME）和12个新生物制品（BLA）。此外，生物制品评价和研究中心（CBER）还批准了2款细胞疗法和1款基因疗法。 FDA在2017年批准的新药数量创下近20年来新高，是2016年的2倍多，不过正如Forb
Jenkins的最后一课:2016年FDA成绩单
今天FDA新药负责人John Jenkins给了他退休前最后一次年终总结，回顾2016年FDA新药审批工作。加上今天辉瑞从Anacor买的crisaborole，今年FDA批准的新分子药物数目也刚到20，和去年的45个比不可同日而语。他分析今年新分子药物数量较低的原因有几点。一是5个本来计划批准
FDA发布2018新药审批报告：首创新药达35％
美国食品和药物管理局（FDA）药物评价和研究中心（CDER）近期发布了《2018年度新药评审报告》，对即将过去的这一年中的工作进行了总结。根据报告，截止2018年11月30日，CDER共批准了55个新分子实体（NME），其中41个新药申请（NDA），14个生物制品许可申请（BLA）。与以往NM
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文“Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2”在《Nature Communications》杂志在
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
抗体疗法
12日，武田（Takeda）宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交lanadelumab皮下注射剂的NDA申请。Lanadelumab是一款单克隆抗体疗法，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作 16日，珐博进（FibroGen）公司宣布启动名为LELANTOS-2的3期临床试
揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研讨所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的协作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature
生物物理所等揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
6月26日，中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 发表于《自然-通讯》
2014年美国FDA新药审批回顾——批准数目有望超过39个
2014年是制药工业重要的一年。这一年制药工业继续变革：崭新机制的创新药研发渐渐成为新药开发的主流，me-too类产品逐渐被边缘化，没有明显临床区分的鸡肋产品终将受到支付部门淘汰。礼来的Chorus模式、“Quic-win，fast-fail” 等高风险开发模式（从PoC直接进入三期）已经成为新
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
头针疗法
导读：头针是中医针灸的常见治疗方式，是在中医针灸与现代医学中大脑皮层功能定位理论的基础上建立而成，其具体操作是通过**头部特定穴位或某**区域，达到治疗全身疾病的目的。1.头针源流3000年前针灸经络的发展初期诸子纷争、百家争鸣，存在经脉理论繁多，针灸流派也各有不同。古人认为“人老头先老”，头脑是人
小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
武田再发力！超一亿美元进军T细胞疗法疗法
日本制药巨头武田药业新一年似乎将要开启买买买之路。公司上周刚刚宣布了与Ariad公司价值52亿美元的合作协议。本周公司又爆出将要与另一家肿瘤研发公司Marverick合作，双方将致力于开发新一代T细胞疗法项目。 武田药业透露此次合作协议涉及总价值将达到150亿美元之多，包括了预付款、股权以及研
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
坏死性松解性游走性红斑病例分析
1 临床资料患者女， 69 岁。躯干四肢反复起红斑水疱伴瘙 痒半年，加重半月。患者半年前无明显诱因出现双 下肢红斑，红斑上出现水疱，伴痒，搔抓后水疱破溃， 出现渗液，在当地诊所治疗，诊断为湿疹，具体用药 不详，好转，不久病情再次发作，皮损逐渐向上泛发 到臀部及双上肢，瘙痒剧烈，夜间难以入睡。患者曾
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
激活免疫疗法介绍
癌症癌症免疫疗法通过刺激免疫系统来摧毁肿瘤。实践、研究和实验中有一系列策略方法。随机对照研究报告显示，不同类型癌症的免疫治疗中，患者的生存期和无病期都有显著提高，与常规治疗方法联合更会增加20%-30%的疗效。以粒细胞集落刺激因子刺激从病人血液中提取的外周血干细胞产生淋巴细胞，在体外与肿瘤抗原共培养
什么是细胞疗法？
所谓细胞疗法就是由免疫细胞和相关的细胞产生调节细胞功能的细胞因子，通过细胞因子直接或间接杀伤癌细胞从而导致肿瘤消退，达到治疗目的的方法。细胞疗法中包括干扰素、白细胞介素、肿瘤坏死因子、细胞集落刺激因子和转化生长因子等五大类细胞因子，细胞疗法的抗肿瘤作用机理主要是直接杀伤作用和间接杀伤作用。在直接
什么是细胞疗法？
细胞作为一个独立的生命体，它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类：一是细胞的直接作用， 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官；或起到特异性/非特异性杀伤作用；二是细胞的间接作用，如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活动。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
血清疗法的概念
一种利用被动免疫的疗法。将已被免疫的动物血清（抗血清）注射到相应疾病的患者身上以达到治疗的目的。这种血清称为治疗血清。恢复期病人的血清也可治疗其他病人。自从1890年贝林（E．A．vonBehring）及北里柴三郎发现白喉抗毒素血清具有治疗效果以来，已成为传染病治疗的一项原则，应用于许多种疾病。然而
细胞疗法的定义
临床上治疗疾病常用的方法是手术，化学药物，离子照射，植物药物。现代医学理论和技术的发展，逐渐把细胞疗法引入了临床。 细胞疗法是以功能性细胞为主体的治疗方法。细胞治疗可以作为一种独立的治疗方法，也可以与上述常规的治疗方法相结合。近些年细胞治疗在遗传病、癌症、组织损伤、糖尿病等疾病的治疗上显示出越
成体干细胞疗法
成体干细胞的治疗潜力是许多科学研究的焦点，因为它们从患者收获的能力。与胚胎干细胞一样，成体干细胞具有分化成多于一种细胞类型的能力，但是与前者不同，它们通常局限于某些类型或“谱系”。 一个谱系的分化的干细胞产生不同谱系的细胞的能力称为转分化 (Transdifferentiation)。
疫苗疗法的概念
中文名称疫苗疗法英文名称vaccinotherapy定 义通过接种疫苗以治疗某些疾病的方法。应用学科免疫学（一级学科），应用免疫（二级学科），免疫治疗（三级学科）
坐药疗法
【操作方法】 坐药疗法，是将药物塞入阴道或肛门内，或直接坐到药物上，以治疗疾病的一种方法。 根据病情需要，配制对症的药物。一般是将药物制成栓制、丸制或散制。应用时将药物纳入肛门或阴道内，或直接坐在药物上，要视疾病的性质及部位而定。 施用阴道坐药时，需先用药液将阴道冲洗赶紧，或先用
直肠滴入疗法
直肠滴入是中医内病外治法之一，是根据传统医学与现代医学理论而发展起来的一项新的临床给药技术。是除口服和注射之外的第三种重要给药途径。 祖国医学认为：肺与大肠相表里，直肠吸收药物后，通过经脉上输于肺，通过肺的宣发作用输布全身，从而达到治疗的目的。现代医学研究认为：直肠黏膜血液循环旺盛，吸收能力
脱敏疗法的步骤
脱敏疗法首先要确定过敏源，然后将过敏原制成不同浓度的制剂，反复给相应过敏原皮肤试验阳性的患者进行皮下注射，剂量由小到大，浓度由低到高，逐渐诱导患者耐受该过敏原而不产生过敏反应。