2025年这十家生物科技公司正成为新风口
随着2025年临近，一批生物科技公司正凭借突破性疗法站上风口。从神经退行性疾病到细胞年轻化，从RNA编辑到代谢疾病，这些企业有望把创新药物更快推向临床与市场，成为资本与产业界共同瞩目的新增长极。以下十家公司，代表了当年最值得跟踪的方向，也折射出整个行业的技术变迁。 Anavex Life Sciences：以SIGMACEPTOR平台开发调节Sigma-1受体的小分子，领头药blarcamesine（ANAVEX 2-73）已在阿尔茨海默病2b/3期显著延缓临床衰退，并于2024年11月向欧洲EMA提交上市申请，同时覆盖帕金森痴呆与雷特综合征。 Candid Therapeutics：2024年9月以3.7亿美元融资成立，专注T细胞衔接器清除致病B细胞，治疗自身免疫病，目标成为该领域首家上市企业，已并购Vignette Bio与TRC 2004。 Enterprise Therapeutics：针对囊性纤维化的ETD001通......阅读全文
访科学园生物科技中心：香港创科土壤养分如何？
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/495257.shtm 中新社香港3月4日电 题：探访科学园生物科技中心：香港创科土壤养分如何？ 中新社记者 韩星童 近年香港创科发展势头迅猛，特区政府展现出大刀阔斧推动改革的魄力与决心，无论是
科学首次揭示“RNA编辑”生物学功能
栖息在南极冰冷海水中的章鱼并没有给自己的触手带上手套，但它却找到了另一种方式来抵御寒冷。 一项新的研究表明，这种海洋生物利用一种被称为核糖核酸（RNA）编辑的手段来定制在低温下工作的关键神经系统蛋白质。这篇论文同时也第一次揭示了RNA编辑——不仅仅是改变一个特定的基因——能够导致适应。
RNA编辑主要类型
①简单编辑，单碱基转变的转录后调节；②插入编辑，插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失，其机制是转录链的跳格；③泛编辑，插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶，其机制是编辑序列由外源反义引导RNA（ gRNA）提供，gRNA在编辑体（editosome）核蛋白颗粒中与前编辑mRNA配对，鉴别作为
什么是RNA编辑？
RNA编辑（RNA editing）是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因（ cryptogene），其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后，其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿苷酸。
科学家提出“RNA编辑”新方式遭质疑
Vivian G. Cheung 美国宾州大学Vivian G. Cheung课题组今年五月份在《科学》发表文章指出，人类细胞中有超过10000个外显子位点存在转录RNA序列和模板DNA序列不匹配现象。此结论意味着可能存在“RNA编辑”新方式。然而，该结论遭到了其他科学家的
科学家开发新型RNA单碱基编辑工具AMBER
中国科学院上海药物研究所研究员郝沛团队和中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员李轩团队合作，开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具AMBER，并在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑，为基于RNA编辑的遗传病治疗策略开拓了新技术路径，同时进一步丰富了RNA编辑工具库
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
RNA编辑领域前世今生
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
简述RNA编辑的意义
RNA编辑的生物学意义主要有： ①校正作用，因4个核苷酸的插入移码，使其肽链的序列和其他生物的相似； ②调控翻译，通过编辑可以引入或去除起始密码子或终止密码子； ③扩充遗传信息，经编辑后增加了肽链的编码信息量
简述RNA编辑的机制
编辑一般发生在mRNA的3’端而不在5’端，1988年Kenneth等首次报道了编辑在3'端的现象。他们合成了2种编辑引物和2种未编辑引物。完全编辑的成熟RNA仅能同编辑引物杂交，用PCR检测到了杂交带，它不能杂交到未编辑mRNA上。相反，未编辑RNA仅能同未编辑引物反应。如果编辑是从转
概述RNA编辑的现象
RNA编辑（RNA editing）是新发现的在mRNA水平上遗传信息改变的过程。由于RNA编辑使mRNA中的编码序列与它的基因中的编码序列不一致。研究证明，mRNA中个别碱基的取代和加减，造成mRNA的碱基序列与它的基因的碱基序列不一致，使其仍能参与翻译，所有这一系列的改变不是发生在基因水平上
基因编辑技术构建出人类抗衰老细胞
记者16日从中国科学院动物研究所获悉，来自该所、首都医科大学宣武医院等单位的科研人员，成功构建出一种新型工程化人类抗衰型间充质祖细胞（SRC），这种细胞能抵抗衰老、应对各种压力和避免癌变。他们还在猴子身上验证了这种细胞延缓多器官衰老的效果，为人类对抗衰老提供了全新的细胞治疗方法。相关研究成果在线
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
RNA编辑如何促进肿瘤生长？
最近一项新的研究，对于RNA（核糖核酸）编辑在癌症中可能发挥的作用，提供了新的见解。这项研究结果发表在《Scientific Reports》杂志，可以让我们进一步了解参与肿瘤发生和发展的一种新机制，并因此可能在未来带来更好的治疗方案。 在每一个健康的人体细胞中，连接到DNA中的遗传信息，被转
关于RNA编辑的基本介绍
RNA编辑（RNA editing）是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因（ cryptogene），其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。 早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后，其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿
关于RNA编辑的分类介绍
RNA编辑主要类型有： ①简单编辑，单碱基转变的转录后调节； ②插入编辑，插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失，其机制是转录链的跳格； ③泛编辑，插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶，其机制是编辑序列由外源反义引导RNA（ gRNA）提供，gRNA在编辑体（editosome）核蛋
我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统
使用工程核酸酶的基因组编辑技术，比如锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近，科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起，构建出可编程的DNA碱基编辑器，从而为校正致病性突变提供新
RNA编辑的生物学意义
RNA编辑的生物学意义主要有：①校正作用，因4个核苷酸的插入移码，使其肽链的序列和其他生物的相似；②调控翻译，通过编辑可以引入或去除起始密码子或终止密码子；③扩充遗传信息，经编辑后增加了肽链的编码信息量。
RNA编辑技术治疗严重罕见病
肌肉萎缩症目前还没有治愈的方法，患有这种疾病的儿童在早年失去了重要的肌肉力量。根据来自美国西北大学医学院和芝加哥大学的一项最新研究，一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的RNA编辑技术，在治疗一种罕见而严重形式的肌肉萎缩症的过程中，已经取得初步成效。相关研究结果发表在十月十二日
“RNA桥”新基因编辑技术问世
RNA桥。图片来源：Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比
转录组的重编写：RNA编辑
前 言基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA的纠
转录组的重编写：RNA编辑
前 言 基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
转录组的重编写：RNA编辑
基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA的纠正，成为了
学者开发MIRROR提高RNA编辑效率
近日，中山大学生命科学学院教授张锐团队首次提出名为MIRROR的全新内源性ADAR招募gRNA设计理念，显著提高了RNA编辑效率，这一突破为RNA编辑技术走向临床应用注入了强劲动力，同时也为相关疾病的精准治疗描绘了全新蓝图。相关成果发表于《自然-生物技术》（Nature Biotechnolog
大脑RNA编辑位点“辞典”发布
美国西奈山伊坎医学院研究人员对大脑中的数千个位点进行了编目，在这些位点中，RNA在整个人类生命周期中被修饰，这个过程被称为腺苷到肌苷（A-to-I）编辑，其为理解大脑发育的细胞和分子机制以及它们如何影响健康和疾病提供了重要的新途径。在《细胞报告》上发表的论文中，研究团队描述了大脑中RNA编辑的速率如
传统DNA编辑－vs－RNA编辑：谁更胜一筹？
传统 DNA 编辑（以 CRISPR 为代表） vs 新兴 RNA 编辑：谁更胜一筹？随着 2023 年底首款 RNA 编辑候选药进入人体试验，这场“表亲之争”被推向台前——RNA 编辑以更可逆、更安全、更易递送的特性，正吸引越来越多公司的目光。案例详情先从 Wave Life Sciences 说
2025年这十家生物科技公司正成为新风口
随着2025年临近，一批生物科技公司正凭借突破性疗法站上风口。从神经退行性疾病到细胞年轻化，从RNA编辑到代谢疾病，这些企业有望把创新药物更快推向临床与市场，成为资本与产业界共同瞩目的新增长极。以下十家公司，代表了当年最值得跟踪的方向，也折射出整个行业的技术变迁。 Anavex Life Sci