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基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DNA纳米结构和基因药物具有化学组成上的一致性，在具有生物相容性的基因递送载体的设计上表现出显著的优势。 2012年以来，中国科学院国家纳米科学中心丁宝全课题组以自组装的多功能核酸纳米结构为基础，构建了一系列药物递送载体。所递送的药物组分涉及化疗小分子药物（J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 13396； ACS Nano 2014, 8, 6633）、光热治疗纳米颗粒药物（Small 2015, 11, 513......阅读全文
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组在基因/药物共递送研究中取得新进展，相关研究成果“A Biomimetic Coordination Nanoplatform for Controlled Encapsulation and Delivery of Drug-Gene Combina
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展，相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组在DNA纳米生物技术用于核酸递送的研究中取得新进展。相关研究成果“Engineering Multifunctional DNA Hybrid Nanospheres through Coordination-Driven Self-Assembly”
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组在DNA纳米生物技术用于核酸递送的研究中取得新进展。相关研究成果“Engineering Multifunctional DNA Hybrid Nanospheres through Coordination-Driven Self-Assembly”
视觉是人类认知世界最主要的途径，与生活质量息息相关。据统计，世界范围内视力受损人群数量约为13亿，其中3600万为失明患者。慢性眼底疾病是导致人们视力严重受损甚至失明的主要原因，包括遗传性视网膜病变、视网膜母细胞瘤、老年黄斑变性、糖尿病性视网膜病变等，而基因治疗则为保全致盲性眼底疾病患者的视力带来了
华中科技大学生命科学与技术学院的研究人员发表了题为“Designer Exosomes for Active Targeted Chemo Photothermal Synergistic Tumor Therapy”，设计了功能化外泌体将光热治疗与化疗结合高效靶向治疗癌症，这首次提出了通过化学
日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。 核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药
纳米药物是粒径在1-100nm的药物或药物载体的总称。众所周知，肿瘤具有EPR效应（enhanced permeability and retention effect），即实体瘤的高通透性和滞留效应。由于肿瘤细胞新生内皮细胞不连续性，粒径小于200nm的粒子可以通过血管壁进入组织间隙。大量研究
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
纳米药物递送体系是指通过物理或化学方式将药物分子装载在纳米材料载体上，形成药物-载体的复合体系。它的主要优点包括：（1）能够显著提高靶区的药物浓度，从而改善药物的利用率和治疗效果，并降低药物的不良反应；（2）提高难溶性药物在水溶液中的溶解性；（3）将药物分子靶向递送至特
权威国际期刊Nature Communications（IF="11.965）在线发表了北京大学中国天然药物及仿生药物国家重点实验室王坚成教授团队的最新研究成果“Regulating Intracellular Fate of siRNA by Endoplasmic Reticulu
近日，中科院国家纳米科学中心李乐乐课题组在DNA纳米生物技术用于核酸递送的研究中取得新进展。相关研究成果发表在《德国应用化学》杂志上。 作为一种功能性生物大分子，DNA已被广泛用于分析化学、医学诊断和疾病治疗。由于DNA难以穿过细胞膜且易被降解，如何实现DNA有效递送成为该领域发展的关键。
现代医学大多是以“小分子”药物来治疗病人的，这些药物包括镇痛药(如阿司匹林)、抗生素(如青霉素)等。这些药物延长了人类的寿命，让许多致命的疾病变得更易于医治。不过，科学家认为，利用纳米级药物递送新技术可以带来更好的医学发展。将RNA或者DNA递送至特定的细胞可以选择性地打开或关闭基因;由于纳米级
核酸分子杂交技术由于核酸分子杂交的高度特异性及检测方法的灵敏性，它已成为分子生物学中最常用的基本技术，被广泛应用于基因克隆的筛选，酶切图谱的制作，基因序列的定量和定性分析及基因突变的检测等。其基本原理是具有一定同源性的原条核酸单链在一定的条件下（适宜的温室度及离子强度等）可按碱基互补原成双链。杂交的
图片来源：Nature Biotechnology 事实上，基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前，中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎，以产生具有改良基因组的动物模型，用于疾病研究。更具争议的是，研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。 除CRISP
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（A
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
“十三五”期间，通过支持我国优势学科和交叉学科的重要前沿方向，以及从国家重大需求中凝练可望取得重大原始创新的研究方向，进一步提升我国主要学科的国际地位，提高科学技术满足国家重大需求的能力。各科学部遴选优先发展领域及其主要研究方向的原则是： （1）在重大前沿领域突出学科交叉，注重多学科协同攻关，
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
01 概念Exosome，中文名外泌体，是一种能被大多数细胞分泌的微小膜泡，具有脂质双层膜结构，直径大约40-120 nm。尽管外泌体最初在1983年就被发现，但人们一直认为它只是一种细胞的废弃物。然而最近几年，人们发现这种微小膜泡中含有细胞特异的蛋白、脂质和核酸，能作为信号分子传递给其他细
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
近日，国家自然科学基金委员会发布了《关于发布“十三五”第一批重大项目指南及申请注意事项的通告》。《通告》表示，国家自然科学基金委员根据6月发布的《国家自然科学基金“十三五”发展规划》优先发展领域，发布了“十三五”第一批26个重大项目指南。 6月，《自然科学基金委“十三五”发展规划》（以下简称“
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都
来自麦吉尔大学的研究人员在最新一项研究中指出，DNA链制成的纳米结构可以用于封装小分子药物，并在特定的刺激下释放药物，这一研究成果公布在9月1日的Nature Chemistry杂志上。 这项研究将有助于生物纳米结构在药物递送方面的应用，也将为设计以DNA为基础的纳米材料开辟新的道路。
给你的基因动动手术 英国《自然》杂志网站近日在报道中指出，未来，病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病，而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前，已经有人看到了其中的商机，创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。CRISPR技
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外