李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用于囊性纤维化、特发性肺纤维化、肺癌和肺部感染等多种肺部疾病治疗方面有巨大潜力。 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑工具，通过气管内递送到肺部细胞，是一种极具潜力的治疗先天性肺部疾病的方法。目前，已经使用腺相关病毒（AAV）在人体内进行了基因编辑治疗。 然而，AAV载体递送Cas9的DNA在体内的长期表达，虽然提高了成功编辑的效率，但也会导致脱靶编辑的积累。此外，AAV衣壳的免疫原性限制了其重复给药，更重要的是，AAV载体容量有限（不超过4.7kb），这导致其难以递送编辑效率更高的spCas9。 而AAV病毒载体面临的这些挑......阅读全文
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
攻击癌症细胞：脂质纳米颗粒有望“大显身手”
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著名的
脂质纳米颗粒有望“大显身手
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。 小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著
LNP制备：微流控法与乙醇注入法对比
近年来，研究者们开发了很多新型脂质类载体，如脂质体纳米粒 (LNP)。LNP 由可离子化阳离子脂质 DLinDMA、二硬脂酰磷脂酰胆碱 (DSPC)、胆固醇 (cholesterol) 和 PEG-DMA包载基因药物而形成。目前常用过膜挤压法、乙醇注射技术等方法制备。制备过程中，质粒的水相溶液、脂类
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
国产mRNA疫苗之战即将打响－两大核心技术值得关注！
目前，国内暂未有 mRNA 获批上市，这一市场仍处于空白状态。国内市场中，mRNA 疫苗研发进展最快的是艾博生物与沃森生物、军科院共同研发的 ARCoV，以及复星医药由 BioNTech 引进的 BNT162b2等。 在第二轮新冠疫苗需求到来之际，国产mRNA 疫苗的竞争将会打响。两大核心技术
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。 稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上
质粒载体的载体大小的介绍
大的质粒（大于15kb）不会很好转化而且DNA产量通常很低。在设计实验时要考虑到加入插入片段的最终载体大小，尽量用更小的载体。 兼容性 当多于一个质粒载体必须同时存在于同一个细菌细胞中，这两个质粒的复制子必须是兼容的。当他们不能稳定地共存时，则认为这两个质粒是不兼容的。 选择/检测插入片段
LITMUS39载体载体载体的基本信息和质粒图谱
LITMUS39载体载体基本信息载体名称LITMUS39载体抗性Ampicillin载体长度2817 bp载体类型Basic Cloning Vectors载体来源Evans PD, Cook SN, Riggs PD, Noren CJ.拷贝数High copy number5'引物M13
微载体
实验方法原理以高浓度接种细胞和微珠，然后按照要求进行稀释、搅拌和取样。实验材料起始培养物仪器、耗材生长培养基微载体搅拌培养瓶磁力搅拌器实验步骤1. 按照所需最终培养液量的 1/3，以 2~3 g/L 混悬微珠。2. 用胰蛋白酶消化和计数细胞，以正常接种浓度的 3~5 倍将细胞接种到微珠悬液中。3.
微载体
实验方法原理 以高浓度接种细胞和微珠，然后按照要求进行稀释、搅拌和取样。 实验材料 起始培养物
微载体
实验方法原理 以高浓度接种细胞和微珠，然后按照要求进行稀释、搅拌和取样。 实验材料 起始培养物
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
7.8亿美元|默克收购LNP界专家，开拓mRNA市场新领域
领先的科技公司默克公司已签署最终协议，以约 7.8 亿美元现金收购生物制药合同开发和制造组织 (CDMO) 的 Exelead。 Exelead 专注于复杂的注射制剂，包括基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的药物递送技术，该技术是用于 Covid-19 和许多其他适应症的 mRNA 治疗的关键。
LNP，大成功：KNAUER荣获柏林勃兰登堡大学创新奖！
KNAUER中国总代理：北京绿绵科技有限公司，作为KNAUER中国区总代理商，全权负责KNAUER的销售、技术及售后服务工作。售后服务通过ISO9001质量管理体系认证。KNAUER研发生产的碰撞喷射混合器（IJM）广泛应用于Pfizer/BioNTech的mRNA新冠疫苗的生产；带有审计追踪功
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
简述慢病毒载体的载体质粒
载体质粒上HIV-1的顺式序列通常包括两端的LTR、剪切位点及包装信号Ψ等。此外，研究表明，gag基因5′端的序列可提高载体RNA的包装效率；Rev蛋白需要与Rev反应元件(RRE)相作用，将未剪切的载体转录产物从细胞核转运到胞浆。因此，Naldini等在载体上保留了gag基因5′端350bp的
mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
以色列特拉维夫大学的研究团队在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Clinical Oncology 上发表了题为：Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future
强强联手－合作打造自主可控的mRNA疫苗研发技术平台
4月23日，荣灿生物医药技术(上海)有限公司（荣灿生物）与国药集团中国生物上海生物制品研究所有限责任公司（上海生物制品研究所）签署合作协议，双方将充分利用各自资源与优势，合作打造自主可控的mRNA疫苗（药物）研发技术平台，并基于该平台研发多款mRNA疫苗（药物）。 合作内容对破解跨国企业技术封
微载体实验
实验方法原理 以高浓度接种细胞和微珠，然后按照要求进行稀释、搅拌和取样。实验材料 起始培养物仪器、耗材 生长培养基微载体搅拌培养瓶磁力搅拌器实验步骤 1. 按照所需最终培养液量的 1/3，以 2~3 g/L 混悬微珠。2. 用胰蛋白酶消化和计数细胞，以正常接种浓度的 3~5 倍将细胞接种到微珠悬液中
生物载体分类
质粒载体质粒载体是一种相对分子质量较小、独立于染色体DNA之外的环状DNA(一般有1～200 kb左右，kb为千碱基对)，有的一个细菌中有一个，有的一个细菌中有多个。质粒能通过细菌间的接合由一个细菌向另一个细菌转移，可以独立复制，也可整合到细菌染色体DNA中，随着染色体DNA的复制而复制。噬菌体载体
siRNA表达载体
多数的siRNA表达载体依赖RNA聚合酶III 启动子(pol III)中的一种，操纵一段45—50nt的发夹结构RNA（small hairpin RNA, shRNA）在哺乳动物细胞中的表达,shRNA在细胞内会自动被加工成为siRNA，从而引发基因沉默或者表达抑制。这一类启动子包括大家熟悉的人
质粒与载体
一、质粒绝大多数的生物都是以DNA 的形式来储藏其遗传信息。遗传物质要能生生不息地传给后代的首要条件就是它至少要具有一个复制原(ori, origin of replication，或译为复制起点)，使整个基因体得以复制。含有复制原的遗传物质称为replicon，我们姑且把它译为为复制体吧！原核性复
克隆载体的功能作用及常见的载体介绍
克隆载体通常采用从病毒、质粒或高等生物细胞中获取的DNA作为克隆载体，在载体上插入合适大小的 外源DNA片段，并注意不能破坏载体的自我复制性质。将重组后的载体引入到宿主细胞中，并在宿主细胞中大量繁殖。常见的载体有质粒、噬菌粒、酵母人工染色体。
mRNALNP有助婴儿在母体抗体的存在下产生更强的免疫反应
婴儿容易受到许多感染。保护它们的一种有前途的策略是在怀孕期间给母体接种疫苗，从而提供可以暂时保护婴儿免受疾病侵害的母体抗体。然而，虽然母体抗体可为婴儿提供针对多种感染的短期保护，但是，它们也可以阻止感染或疫苗接种在婴儿体内从头产生抗体反应，从而导致婴儿对传染病的长期易感性增加。因此，人们需要开发