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类药物分子使基因编辑更精准致癌风险有望降低

设想有那么一天,科学家可以在实验室通过替换机体DNA来寻找一系列问题答案,或许医生还能设计改变病人基因的药物来治疗基因异常。有点像科幻小说?随着基因编辑技术(Cas9/CRISPR系统)的发展,这终将成为现实。 但在实现之前,科学家必须克服一系列困难,包括如何提高基因组编辑修改目标DNA序列的速度。而这正是美国哈佛大学化学生物学教授刘大卫和他的同事要破解的难题。 刘教授带领的科研团队开发出一种可以被小的类药物分子激发活性的Cas9形式,修改人类基因组中目标DNA序列的速度比标准Cas9形式快25倍。研究成果发表在最近的《自然·生物化学》杂志上。 “研究旨在通过对活跃期的Cas9仔细控制来提高基因编辑的特异性。我们设计了一个Cas9形式,只在给细胞提供无害类药物小分子时才能表现活跃。”刘教授说,“我们能证明用这个系统可以高效修改基因组。” 刘教授解释说,用小分子控制Cas9活性的想法虽然得以实现,但与其他药物治疗或实验......阅读全文

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

人类胚胎的基因编辑是否有临床价值? | 观点

  胚胎基因编辑  与IVF/PGD的技术理念相悖  如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14],基因编辑技术在原则上不适用于编辑(修正)人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点:编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

美国放行基因编辑蘑菇和玉米 不含任何外源DNA

   美国农业部对采用基因编辑技术的新型作物网开一面,是由于基因编辑后的作物,不含任何新引入的遗传物质或外源DNA。当技术飞奔时,既面临重新定义转基因,也要思考监管如何收放。   在不到一周的时间里,美国农业部相继豁免了一种基因编辑蘑菇和一种基因编辑玉米的监管。   它们都采用了一种名为CRISPR

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

与CRISPR/Cas系统相爱相杀的抗CRISPR蛋白研究最新进展

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中,CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindr

强强联合:在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术

  摘要:   CRISPR/Cas9基因组编辑技术和新一代测序技术(也称高通量测序技术),是当今对生命科学研究有重大影响的两项技术。二者并非毫不相干。有效地将二者联用,有时可以大大加速科研进程。两者之间有什么样的联系呢?在哪些研究领域或方向上可以联用呢?上海伯豪生物根据在这两个领域的技术服务经验

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

21人的CRISPR基因编辑临床试验20人死亡 大家怎么看?

  2018年11月26日,贺建奎团队对外宣布,一对经过CRISPR基因编辑的婴儿双胞胎诞生。随即引发舆论风暴,被各界舆论一致谴责,贺建奎本人也因此被调查。  今天,刚好是贺建奎“基因编辑婴儿事件”一周年,笔者查阅文献时,无意间看到一篇2018年6月份发表在顶级医学期刊 Journal of Cli

基因“剪刀”:如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

基因“剪刀” 如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

生物医药领域的黑马:CRISPR/Cas9 技术

  CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?   CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nucle

倚天屠龙,谁与争锋——且看基因敲除与RNA干扰的关系

  研究历史   20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这

一文盘点12月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

Nature子刊:双功能CRISPR-Cas9,可同步实现基因编辑和调控

  哈佛医学院著名遗传学家George Church教授是基因编辑技术的鼻祖之一:2年前张锋使用CRISPR技术完成了多重基因组编辑,Church则使用CRISPR技术完成了RNA介导的人类基因组编辑。  自此之后,CRISPR/Cas9技术持续火爆,方便快捷的方式迅速风靡科研界,不论是医学研究,农

重磅回顾!2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破 TOP30

  CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。  笔者从去年开始关注CRISPR技术,

CRISPR/Cas9 技术介绍

优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nuc

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术(二)

四.CRISPR/Cas9技术与新一代测序技术的联用 革命性技术总是发展迅速、应用广泛的。作为另一项革命性的生命科学研究技术,DNA新一代测序技术在近五、六年得到快速发展和推广。它已经用于生命科学相关领域的许多方面。同样地,也可以用在CRISPR/Cas9相关的研究中。两者之间的应用领域有

CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠?

2013年,一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后,“基因编辑”这个词汇不经意间火了,传遍了整个学术圈、生活圈,甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及,它似乎可以斗过癌症(白血病)和艾滋病,还有各种遗传病。我们知道,目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗,而它们几乎都和基因突变相关

北大学者Nature子刊发明控制基因编辑体系的新技术

  来自于微生物的II型规律成簇短回文重复序列系统(Type II CRISPR)自从2012年被改造为基因编辑工具后,带来了生物学研究、疾病治疗以及农作物育种等方面的一系列革命性进展,并有望在未来持续改变世界。然而,难以实现特异细胞的精准调控限制了CRISPR基因编辑体系的应用。  miRNA是一

RNA编辑领域前世今生

  提到基因编辑,我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统,我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司,这家初创公司致力于使用基于CR

汪阳明组“miRNA与sgRNA联姻”打造基因编辑体系控制新平台

  miRNA是一类长度约22个碱基的核糖核酸分子,广泛表达于植物,动物以及病毒中。miRNA通过与Argonaute (AGO)等蛋白形成RNA诱导沉默复合物(RNA Induced Silencing Complex,RISC),在转录后水平抑制基因表达【1,2】。其表达谱呈现细胞特异性【3】,

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI