调查：FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药评审通道。获得“突破性疗法”认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。而据一项2015年的统计，癌症药物受益最多，占比40%。近日一项统计表明，与其它肿瘤疗法相比，获得突破性疗法认定的肿瘤药获批速度平均快三个月，这对提升药品竞争力的意义不言而喻。 近日，一个名为“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research）的非盈利组织仔......阅读全文
免疫疗法有望治疗晚期癌症
一项新研究称，一位患者的免疫系统经过调整后完全消除了乳腺癌细胞，为所有常规治疗无效的晚期癌症提供了一种可能的治疗方法。这是T细胞免疫疗法首次成功应用于晚期乳腺癌。相关成果6月4日在线发表于《自然—医学》。
免疫疗法有望治疗晚期癌症
一项新研究称，一位患者的免疫系统经过调整后完全消除了乳腺癌细胞，为所有常规治疗无效的晚期癌症提供了一种可能的治疗方法。这是T细胞免疫疗法首次成功应用于晚期乳腺癌。相关成果6月4日在线发表于《自然—医学》。 治疗癌症最成功的临床免疫治疗方法是免疫检查点阻断和过继性T细胞疗法。免疫检查点阻断是通过
新型免疫疗法有望治疗癌症
近日，耶鲁大学的研究团队开发了一种新的癌症免疫疗法，可利用CRISPR技术激活多个癌症相关内源基因，帮助人体免疫系统识别、攻击并杀死癌细胞。初步研究结果表明，基于CRISPR激活（CRISPRa）平台的多重激活内源基因免疫疗法（MAEGI，Multiplex Activation of Endo
免疫疗法瓦解癌症的壁垒
免疫系统的许多组分都能用来对抗癌症，巨噬细胞也不例外。宾夕法尼亚大学的研究人员最近在Cancer Discovery杂志发表文章，揭示了免疫疗法利用巨噬细胞突破胰腺癌壁垒的分子机制。 肿瘤微环境就像一道坚实的壁垒，能为癌细胞提供保护，帮助它们抵抗化疗。Gregory L. Beatty领导的研
CART：治愈癌症的终极疗法
近几年来，CART 疗法被科学家称为癌症治疗的「第五支柱」。在接下来几年中，这一系列疗法还将取得前所未有的进展，刷新人们对过继细胞疗法的认知。 美国年轻妇女碧儿瑟患有恶性淋巴瘤。 因为传统放化疗等疗法对她无效，医生向她建议了一种可能适合她、2017年以后才在美国获准使用的新疗法——CART疗
Science推出专刊：癌症免疫疗法
最新一期（4月3日）Science杂志推出了癌症免疫疗法专刊，介绍了近期癌症免疫疗法方面的各种进展，尤其指出一种改变游戏规则的癌症免疫疗法也许能用于治疗某些患有特定癌症类型的患者。 在这一专刊中， 有5篇文章提出了目前这一研究领域保持进展所需的要素，Ton Schumacher等人探讨了在同期
Science：颠覆常规的癌症疗法
睾酮（testosterone）或许是使男人更显男子气概的关键因子，但它也煽动了前列腺癌细胞的生长。因此，注射这种激素有可能听起来是罹患这类癌症的男性最不适宜做的一件事情。但一项新研究表明，注射它可以减慢某些患者无法治疗的前列腺肿瘤继续发展。 自上世纪40年代以来研究人员就已经知道，显著抑制睾
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
癌症新疗法－Tissueagnostic－癌症药物的兴起
自 1940 年代，临床医学开始以化学疗法治疗癌症，药物的癌症适应症一直是以癌症发生器官或组织种类来区分，例如未经治疗的胰脏癌、经 sorafenib 治疗过后的肝细胞癌等。即便后来有生物标记参与，仍不脱离以癌症发生器官或组织种类来区分的本质，例如 HER2 阳性表现乳癌、RAS 基因突变大肠直
Cell癌症特刊：癌症免疫疗法抗性面面观
癌症免疫疗法可在不同类型已扩散癌症的患者体内激发持久的抗肿瘤免疫应答。但它在取得突破性的治疗进展的同时，也遇到了普遍存在的治疗无效案例。要想进一步扩大癌症免疫疗法的应用范围，我们应了解限制该疗法发挥疗效的机制，包括癌细胞和免疫系统间持续演变和动态的相互作用，以设计出有效的应对方案，克服癌症免疫
癌症新疗法－Tissueagnostic－癌症药物的兴起
自 1940 年代，临床医学开始以化学疗法治疗癌症，药物的癌症适应症一直是以癌症发生器官或组织种类来区分，例如未经治疗的胰脏癌、经 sorafenib 治疗过后的肝细胞癌等。即便后来有生物标记参与，仍不脱离以癌症发生器官或组织种类来区分的本质，例如 HER2 阳性表现乳癌、RAS 基因突变大肠直
两款创新机制抗癌疗法获日本“突破性疗法”认定
今日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其用于治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase，EZH）1/2双重抑制剂valemetostat，获得了日本厚生劳动省颁发的SAKIGA
默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定
1月9日，卫材和默沙东制药公司公布称，美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA？ (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由
突破性疗法风头正劲，重磅炸弹花落谁家？
2月17日，美国 FDA 授予罗氏Ocrelizumab突破性疗法资格，用于原发性进展型多发性硬化（PPMS）患者治疗。目前尚无获批用于原发性进展型多发性硬化治疗的药物，此疾病的症状特点是会不断恶化。对于长期以来困扰药品开发商的治疗原发性进展型MS问题上，罗氏的这款Ocrelizumab能有效预
lonafarnib再获突破性疗法认定－治疗早老症
今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美国FDA授予该公司开发的lonafarnib突破性疗法认定，用于治疗哈金森 -吉尔福德早衰综合症（HGPS，简称早老症）和早老样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）。这些疾病是非常罕见的遗传疾病，患者衰老
美国将摇头丸指定为突破性疗法
MDMA作为非法药物摇头丸而更加出名。图片来源：DEA 药物战争的一个主要目标很可能变成一种治疗战争创伤的药物。近日，美国食品和药物管理局（FDA）将作为非法药物摇头丸而更加出名的3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺（MDMA）指定为创伤后应激障碍（PTSD）的突破性疗法。这种身份或许会带来更加快速的审批
艾伯维皮炎新药获突破性疗法认定
生物制药公司AbbVie今天宣布，美国FDA给予其在研新药Upadacitinib针对特应性皮炎的突破性疗法认定，用于患有中重度特应性皮炎的适合进行全身治疗的成年患者。该认定基于AbbVie在2017年9月公布的其2B期临床试验的积极结果。FDA的“突破性疗法认定”计划旨在加速开发和审查具有初步
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
诺华(Novartis)20 日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338(bimagrumab)突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药开发用于散发性包涵体肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
－英国国家卫生与临床优化研究所支持创新癌症疗法
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已经发布了支持原发性肝癌患者SIRT(选择性体内放射疗法)日常使用的指南。这对患有最常见形式的原发性肝癌，但目前又缺少其它有效治疗方案的患者来说是个好消息。 SIRT用于治疗不适宜手术的肝癌，需要通过肝动脉(供血)向肝脏注射数百万个微小的放射性SIR
ASCO2017：利用免疫疗法治疗癌症临床研究进展
2017年6月1日至6月5日，在芝加哥市召开的美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）2017年年会上，多个研究小组发布了利用CAR-T细胞疗法和免疫检查点抑制剂等免疫疗法治疗多种癌症的临床试验结果。这些临床研究的结果表明这些免疫疗法是大有希
深度解析癌症免疫疗法—如何训练机体来抵御癌症？
人类机体的免疫系统非常强大而且复杂，其能够有效鉴别并且破坏几乎具有无限多样性的外来入侵者，但不幸的是，被破坏的癌细胞还会继续保持在机体中，并且不断发展，损伤细胞这种“识别和自我忽略”的信号就会让其躲避免疫系统的检测，因此这些损伤细胞的生长就不会受到“烦扰”，从而就会破坏机体组织和器官中的正常生理
癌症病毒疗法进入临床实验
用病毒杀死癌细胞的理念很早就被提出，上世纪中叶就曾经有科学家做过尝试。最近由日本宝生物公司、东京大学、冈山大学和Oncolys BioPharma公司开发的病毒疗法已进入临床实验。日本国立癌症研究中心和鸟取大学等团队，已先后通过动物实验验证了自持病毒疗法对治疗胰腺癌有效。杏林大学将病毒疗法与免疫疗法
－癌症免疫疗法的前世今生（上）
美国骨科医生William Coley发现链球菌感染引起的免疫应答，可以帮助人体对抗肉瘤。可惜的是，随着放疗和化疗技术的出现，Coley的工作很快被人们置诸脑后。如今，通过免疫调节治疗癌症的策略终于获得了应有的重视。2013年，Science杂志将癌症免疫疗法被评为了“年度突破”之一。 肉瘤（
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
Science癌症免疫疗法的神秘机制
近年来令人兴奋的癌症治疗方法其实并不多，其中癌症免疫疗法利用的是免疫系统能破坏恶性肿瘤。一类这样的治疗方法可靶定CTLA4，也就是在杀伤T细胞表面表达的一个分子，能阻断它们的增殖。阻断CTLA4的抗体药物，从而会激发杀伤T细胞反应，这可以靶定癌细胞，并明显延长许多黑色素瘤患者的生存期。 但是并
美或批准首个癌症基因疗法
美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。 在7月12日进行的全体投票中，FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正
Science：癌症免疫疗法获得重要进展
T细胞是人体内的重要免疫细胞。它们起源于骨髓，在胸腺内分化成熟，是机体抵御入侵者和癌细胞的主力军。 T细胞疗法在癌症治疗方面很有潜力，但副作用可能非常严重。为此，加州大学旧金山分校UCSF的科学家们开发了一个能够严格控制T细胞活性的分子开关。这一技术有望解决T细胞治疗的严重副作用，克服这种疗法
为癌症免疫疗法装上“安保系统”
日本东京大学的科学家们发现，利用诱导性多功能干细胞（Induced Pluripotent Stem cells，iPSCs）技术“再生”人类免疫T细胞能够有效减小小鼠体内肿瘤的体积。这一突破将加速T细胞免疫疗法的临床应用研究。 2013年，东京大学医学科学研究所干细胞疗法分部Hiromit
用“史上最复杂疗法”对付癌症
一项小型临床试验表明，研究人员可以使用CRISPR基因编辑改变免疫细胞，使它们能够识别人体肿瘤的突变蛋白。这些细胞可以在体内安全释放，找到并摧毁它们的目标。 该方法在16名实体肿瘤（包括乳腺癌和结肠癌）患者中进行了临床试验。这也是首次尝试将基因编辑和T细胞疗法这两个治疗癌症的热门领域结合起来。
肿瘤免疫疗法——多突变癌症克星
临床试验中使用的新型免疫系统激活抗癌药物让许多看似无法治愈的黑素瘤或肺癌患者重获新生，但这些药物对结肠癌似乎无效。不过有一个例外——一位男性患者的结肠癌转移瘤在2007年接受药物治疗后消失了——引起了研究人员的兴趣。他们怀疑该患者之所以能够康复，可能与肿瘤中出现大量突变有关。如今，一个小型临床试