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CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具，近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异性设计，其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存在。图片来源：pixabay 在共转染前每个gRNA都被克隆进CRISPRv2慢病毒中，从而创造了慢病毒载体并将之转导进入细胞。和没有转染以及转染空载体的细胞相比，CRISPR/Cas9转染稳定表达Tat和Rev的293 T和HeLa细胞后，细胞中的这两个基因表达都被成功的抑制。 Tat功能试验显示转染tat-CRISPR显著抑制了HIV-1启动子驱动的荧光素酶的表达，而Rev功能试验则显示转染rev-CRISPR后gp120的表达被完全抑制。Cas9剪切位点的靶基因出现高......阅读全文
近日，中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 Human Gene Therapy 杂志发表题为：CRISPR/Cas9 inhibits multiple steps of HIV‐1 infection的研究论文，使用CRISPR/Cas9技术成功抑制
CRISPR/Cas已成为强有力的基因组编辑技术，并已成功地应用于 许多生物，其中包括几个植物物种。然而，在植物中，基因组编辑试剂载体的传递仍然是一个挑战。最近，来自清华大学和中科院微生物研究所的研究人员，在 Nature子刊《Scientific Reports》发表的一项研究中，报道了一个基
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
► 萌态可掬的基因编辑小猪，或许是人类器官的来源，图片来自eGenesis 人生如同一辆汽车，刚开始的时候，性能完好，即使遇到颠簸的道路也所向披靡。随着时间的流逝，新车变旧车，停停补补已成为常态，如果疏于对零部件的更替，那么旧车就可能会变成坏车，再也不能在公路上驰骋了。 同样的，人的
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
世界上许多最常见或致命的人类病原体都是RNA病毒，比如埃博拉病毒、寨卡病毒和流感病毒，并且大多数都没有美国食品药品管理局（FDA）批准的治疗方法。在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、哈佛大学和布罗德研究所等研究机构的研究人员将一种CRISPR RNA切割酶转变为一种经编程后检测和破坏人细胞中
近日，第56届R&D 100大奖（2018 R&D 100 Awards）在美国佛罗里达州的奥兰多华尔道夫酒店揭晓。R&D 100大奖一直被认为是全球最具声望的发明和创新奖项。 此次评选的主办单位《R&D》杂志表示，R&D 100大奖获得者既包括世界50
近日，美国《科学》杂志上发表了一项美国布罗德研究所华裔专家张锋团队的一项研究成果。论文显示，张锋团队研究出了一种“基因试纸”，可以用于检测病毒、肿瘤DNA（脱氧核糖核酸）等核酸物质，具有低成本、方便、高效等特点。 论文中介绍，只需要将“基因试纸”浸入处理过的样品，一条线就会显示出是否检测到靶分
图 HIV-1病毒迫使患者采取终身药物治疗来控制和防止新型攻击。现在，美国天普大学医学院研究人员设计了一种剪除HIV-1基因的好方法。 美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授和他的同事利用基因组编辑技术，首次成功地从人类细胞中彻底清除了潜在HIV-1病毒。该项研究成果发表在美国《国家科
亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。 亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingtin, mHTT）的毒性蛋白的基因导致的。mHTT
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中
当地时间3月4日，全球领先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，已完成首例患者给药。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
在经典遗传学理论中，通过孟德尔定律，亲代等位基因有50%的机会被下一代遗传。2003年，进化生物学家Austin Burt提出了基因驱动（gene drive）理论【1】。一些基因具有自我复制功能，如转座子等，可以利用具有这些功能的元件对目的基因进行改造，这样可以使得后代可以以大于50%的机会偏
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基
二、DNA标记与细胞谱系示踪发育生物学的重点包括构成器官或生物体的细胞类型的多样性以及这些细胞的发育谱系历史。这些方面通常作为一个方向被单独研究，但最近的四篇新论文报道了一种将单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术与基于CRISPR的谱系示踪技术相结合来同时解剖转录组细胞表型和谱系历史的方法。近
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞
7月28日是一年“世界肝炎日”，肝炎是肝脏的炎症，最常见的原因是病毒感染。病毒性肝炎分为甲、乙、丙、丁和戊型，虽然病毒种类不同，但都足以对人构成严重危害，其中乙型和丙型肝炎可以导致肝硬化和肝癌的发生，给全球带来严重的疾病负担。 乙型肝炎病毒简称乙肝病毒，是一种DNA病毒，属于嗜肝DNA病毒科（
人免疫缺陷病毒（HIV）导致获得性免疫缺陷综合征（AIDS），即艾滋病。在一项新的研究中，来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院（Lewis Katz School of Medicine at Temple University）的研究人员开发出一种特定的基因编辑系统CRISPR/Cas9，从而为
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic