MedicinesCo.新型PCSK9药物II期研究崭露曙光
2016年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --最近生物医药公司Medicines宣布公司开发的新型PCSK9抑制剂药物PCSK9si临床II期研究取得了积极进展。受此消息影响，公司股价应声上扬6%。该药物是用于治疗高胆固醇血症。随着如今人们生活水平的提高，血脂过高已经成为困扰人类健康的一大问题。此前安进公司开发的全球首个PCSK9药物Repatha于今年七月份获得了FDA的批准。不过，与Repatha需要每月给药的频率不同，Medicines公司的新产品的给药频率将达到一年三次甚至两次，这无疑是一个巨大进步。 与目前市面上抗PCSK9单克隆抗体药物不同的是，该药物并不针对悬着血液中存在的PCSK9蛋白而是被设计用于靶向肝脏进而抑制PCSK9的合成。Medicines公司于2013年与Alnylam医药公司达成合作协议共同开发这一药物。公司高层 David Kallend表示在目前90天的随访试验中，该药物能够持续敲除......阅读全文
Medicines－Co.－新型PCSK9药物II期研究崭露曙光
2016年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --最近生物医药公司Medicines宣布公司开发的新型PCSK9抑制剂药物PCSK9si临床II期研究取得了积极进展。受此消息影响，公司股价应声上扬6%。该药物是用于治疗高胆固醇血症。随着如今人们生活水平的提高，血脂过高已经成为困扰人类健康的一大
辉瑞PCSK9项目意外终止，谁是最大赢家？
辉瑞11月1日意外宣布终止热门降脂药PCSK9单抗bococizumab的开发，理由是bococizumab在降低LDL-C的作用强度上没有达到预期，而且相比其他PCSK9抑制剂有较高的免疫原性和注射部位不良反应。这个消息也引发了连锁反应，造成大家对PSCK9这类新药项目的质疑。 PCSK9（
诺华完成$94亿收购PCSK9靶向RNAi药物inclisiran
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，已完成对The Medicines Company（TMC）制药公司的收购。该笔收购于2019年11月宣布，此次收购的核心资产是一款降胆固醇RNAi药物inclisiran。 诺华首席执行官Vas Narasimhan表示：“收购这家医药公司和降胆
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期临床成功
The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。 近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-
胆固醇新药取得临床优秀结果，显著降低LDLC
今天，The Medicines Company生物制药公司宣布，其正在进行的ORION-1临床试验取得中期优秀结果。在该研究中501名患者接受了领域类首个（first-in-class）PCSK9合成抑制剂——高胆固醇血症新药PCSK9si，中期数据分析证实患者们在90天随访后仍显示出显着且持
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDLC＞50％！
The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次
每年只需两次皮下注射！RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期项目成功，显著降低LDLC！
The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。 ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究
PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期研究成功，显著降低LDLC
The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）
FDA表示不会为PCSK9类药物设置障碍
FDA表示在审核通过安进和赛诺菲等公司目前进行的PCSK类药物之前，FDA不会为此类胆固醇药物设立更高的门槛。据报道，FDA有意提高心血管病药物审批门槛，希望将降低LDL含量和血压作为替代性指标。最近几天，American College of Cardiology 和 American H
诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran－III期项目成功
诺华（Novartis）近日宣布，评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症的3项关键III期临床试验的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。这3项试验均达到了主要终点，结果显示：与安慰剂相比，inclisiran在2剂初始剂量后一年2次皮下注射治
PCSK9抑制剂上市，他汀类药物还有戏吗？
近日，美国安进制药公布了依伏库单抗（Evolocumab）治疗心脏疾病的关键III期临床试验数据，表明依伏库单抗联合他汀类药物能够显着降低患者的冠状动脉粥样硬化症。依伏库单抗是PCSK9抑制剂，商品名Repatha。新型降胆固醇药物PCSK9抑制剂在西方市场风声水起，倍受追捧。国外业绩如何还未见
siRNA降胆固醇药物inclisiran持久、显著降低LDLC！
诺华（Novartis）公布评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症三项关键III期临床试验汇总数据的预先指定分析结果。这些数据在近日举行的美国心脏病学会年度科学会议/世界心脏病学大会（ACC.20/WCC Virtual）虚拟会议上公布。ORION-9
烟酸或可降低PCSK9水平
最新发现显示，烟酸与PCSK9水平降低存在关联。研究人员写道，这种关联可以帮助解释烟酸降低低密度脂蛋白（LDL）的原因，可以抵消与其他降脂治疗相关的PCSK9增长。对文章进行了编译整理，与大家分享。 PCSK9是一种与肝脏中LDL受体结合的分泌蛋白酶，可促进受体降解和LDL水平升高。之前的
血脂管理：PCSK9单抗现状与前景
低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）主要通过肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）清除。前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）是由肝脏合成的蛋白酶，释放入血后与LDLR结合，引导后者进入肝细胞后至溶酶体降解，从而减少肝细胞表面的LDLR数量，使血浆LDL-C水平升高。PCSK9功能缺失型突变患
赛诺菲PCSK9单抗获批－即将国内上市
近日，赛诺菲的PCSK9单抗阿利珠单抗（Alirocumab，商品名:Praluent）的上市申请（受理号：JXSS1800032、33、34、35）已经变更为"在审批"，预计近期获批上市。目前，全球仅有两款PCSK9单抗上市，即赛诺菲和再生元联合研发的阿利珠单抗以及安进的依洛尤单抗，国内则仅有
安进、赛诺菲因PCSK9抑制剂互掐
2014年10月20日，在研发新一类降脂药物——PCSK9抑制剂竞赛中，赛诺菲和合作伙伴Regeneron制药已与竞争对手安进（Amgen）齐头并进，该领域再掀波澜！ 近日，安进（Amgen）在美国特拉华地方法院起诉赛诺菲（Sanofi）和RegeneronZL侵权，称其PCSK9单抗药物al
阿斯利康与Dogma协议：全球首个口服小分子PCSK9抑制剂！
近日，阿斯利康（AstraZeneca）与Dogma Therapeutics宣布达成一项协议，获得了后者的临床前口服PCSK9抑制剂项目。阿斯利康的目标是将该项目推进到血脂紊乱（dyslipidaemia，血液中血脂异常）和家族性高胆固醇血症（一种导致高胆固醇的常见遗传病）的临床开发。 阿斯
国内首款PCSK9单抗即将上市－进口审评耗时不足1年
最新消息，近日，安进生物依洛尤单抗注射液（Evolovumab）在国内的进口上市申请已经审批完毕，推测该产品在国内获批上市。该品种的上市申请于2017年10月获得了CDE承办受理，2017年12月被纳入到优先审评程序，进口审评耗时不足1年，若该药物此次顺利获批，这将是国内首款获批上市的PCSK9
PCSK9－抑制剂及－CETP－抑制剂
新兴治疗药物将再次振兴血脂异常治疗药物的市场，据新的研究称，目前血脂异常治疗药物受制于主导产品的ZL到期。新型前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂与胆固醇酯转移蛋白 （CETP） 抑制剂将在 2013-2023 年后半程**血脂异常药物市场出现显著增长，Decision Res
【独家数评】PCSK9抑制剂的现状
PCSK9抑制剂是一类单抗药物，其靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，是目前降脂治疗研究的热点之一。PCSK9可调节低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子，故PCSK9抑制剂被认为对预防及治疗心血管疾病有显著疗效。PC
PCSK9抑制剂降脂获益8项要点
鉴于alirocumab与evolocumab可以明确的降低LDL-C,美国FDA内分泌及代谢药物咨询委员会在6月初开始考虑这类药物上市后的适应症，关于PCSK9抑制剂带来的LDL-C相关获益，医生需要谨记以下几点： 1.FDA批准这两种注射用PCSK9抑制剂是基于其明确的治疗优势：a
安进的Repatha成为第一个获批的PCSK9抑制剂
安进针对4000多名患者对Repatha展开后期研究，以证明Repatha像预期那样能够抑制PCSK9蛋白，该蛋白会使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的生成率增加，其中LDL-C可使血管阻塞，是导致心血管疾病的主要因子，也是心脏病的头号祸首。目前大部分患者利用市场上廉价的他汀类药物并不能充分控制
两篇NEJM宣布：一种降脂药确认能增强心脏健康！
多年来，医学研究人员都希望一种靶向PCSK9蛋白的新兴胆固醇药物能成为新一代“爆炸性”治疗药物，现在一项大型临床试验已经证明这种方法可以降低心脏病的风险，不过目前还不清楚此类药物（模拟有益基因突变）是否能达到之前预期的疗效。 这些研究成果公布在3月17日的《新英格兰杂志》（NEJM）上，同时在
FDA严查PCSK9抑制剂的安全性－制药巨头恐将纷纷受挫
3月10日报道称，FDA将严查降胆固醇新药alirocumab，以评估其对神经认知的影响。此此举将首先让Regeneron和赛诺菲受到冲击。 药物alirocumab是Regeneron和赛诺菲联合开发的重磅药物，根据德意志银行2013年9月在一份报告中预测，赛诺菲和Reg
多研究证明PCSK9单抗降脂的有效性
美国心脏病学会年会（ACC2014）公布的三项临床试验表明，PCSK9单克隆抗体Evolocumab可有效降低高脂血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），并且具有较好的安全性。 DESCARTES试验共纳入901例经降脂治疗后LDL-C ≥ 75 mg/dL的受试者，并按照2:1比
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持续10个月！
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base
精准靶向新时代－在研新药BLU667有望带来治疗变革
过去两年，随着美国FDA批准了三款“不限癌种”疗法，人类癌症治疗已经从“针对癌种”迈入“针对特定基因”的精准靶向新时代。作为“不限癌种”疗法的重要信号通路之一，RET致癌基因存在于多种癌症中，但迄今患者还没有等到一款能够精准靶向RET融合或突变的治疗手段。 2019年，这一领域迎来曙光。专注于
PCSK9单抗ZL之争，安进胜出，赛诺菲/再生元败诉
2014年10月，安进（Amgen）在美国特拉华地方法院起诉赛诺菲（Sanofi）和RegeneronZL侵权，称其PCSK9单抗药物alirocumab侵犯了安进有关PCSK9单抗的3个美国ZL（ZL号：8563698、8829165、8859741），这些ZL描述并声明了对“前蛋白转化酶枯草