新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体侵袭，但有时会错误地把无害目标当成“敌人”攻击，从而引发过敏反应。人们经历的过敏症状或严重哮喘就是免疫细胞与过敏原中的蛋白质反应引起的。一些严重过敏症状会大幅降低生活质量，甚至可能致死。 研究小组负责人雷·斯特普托表示，治疗哮喘和其他过敏症的难点在于，免疫细胞中的Ｔ细胞会对过敏原蛋白质留下免疫“记忆”，因而对治疗产生抗药性。 在实验中，研究人员把造血干细胞抽出来，把一种能调节过敏原蛋白质的基因移植进去，然后把造血干细胞移植到实验动物体内。这些改造过的干细胞会分化增殖形成新的能表达这种蛋白质的血细胞，并靶向“关闭”免疫细胞对这种蛋白......阅读全文
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰岛素
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
科学家发现决定是否过敏的基因！过敏疫苗或指日可待！
你是否会发生过敏在很大程度上依赖于基因，这是一项最近发表在《EBioMedicine》上的新研究的主要结论。这项研究由维也纳医科大学免疫学研究所Winfried F. Pickl教授领导完成。他们发现HLA-DR1基因和过敏原特异性的反应性T细胞在针对艾蒿类植物的过敏中发挥着关键作用。图片来源：
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
可治疗150多种基因突变－基因疗法再获升级
日前,美国国家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可
日本研究称转基因大米可治疗花粉过敏
近些年，在春天因花粉过敏的日本人逐年增加，总人数已达约1700万人。日本研究人员已开发出一种含有花粉成分的转基因大米，通过让患者每日食用这种米饭，进行脱敏治疗。 研究发现，在日本，引起花粉过敏最主要的过敏原是大面积种植的杉树的花粉。日本农业生物资源研究所开发出一种转基因大米，让大米中含有杉树花
转基因木瓜“潜伏”超市－可能会导致过敏
国际环保组织绿色和平今天公布一份调查报告：一些超市销售的国产木瓜含转基因成分。 环保组织今年2月至3月间，在北京、上海、广东和香港4个地区的一些大型超市购买了木瓜样品，送至国际权威检测机构进行转基因成分检测。结果显示，各地所销售的国产木瓜均为转基因木瓜，仅有沃尔玛超市北京知春路分店所销售的
基因疗法为帕金森氏症带来希望
法国科研人员在新一期美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗罹患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。 这项实验疗法是法国巴黎亨利-蒙多医院的科研人员进行的。他们给罹患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因，促使其大脑中特定细胞分泌化学
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England Jo
研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ?一种新疗法切割了激肽释放酶的基因。图片来源：英国《新科学家》杂志科技日报讯 （记者刘霞）英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹
基因编辑新疗法或能治愈危险炎症
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。 遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对
《Nature－Communications》神经肌肉疾病基因疗法
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的渐进性遗传疾病，据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。，它是儿童最常见的神经肌肉疾病，与编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
基因激活疗法可抑制小鼠肝损伤
洛杉矶加利福尼亚大学的化学家Hsian-Rong Tseng 说：“这是一项非常令人兴奋的工作，这将使转录因子传输到另一个不同的领域。” 我们的细胞产生超过一千个独特的转录因子，它们每一个都会结合到DNA的一个特定区域来提示基因的转录：从DNA创建 RNA模板来合成新的蛋白质。改变这些因子的活
囊性纤维变性的基因疗法介绍
在过去的10年间，研究人员应用常规基因治疗囊性纤维变性几乎未获得成功，该基因疗法简单将一个完整的矫正基因添加到病人的DNA中。而SMaRT的作用机制与其有所不同。SMaRT可阻碍RNA的处理进程——DNA与组成机体组织蛋白间的中间阶段。 当机体构造一种新的蛋白时，首先将相关的DNA序列复制成蓝
我国学者发现延缓衰老“基因疗法”
中国科学院动物研究所研究员刘光慧等首次利用全基因组CRISPR/Cas9筛选体系在人间充质干细胞中鉴定出新的衰老调控基因，并在此基础上开发了可延缓机体衰老的新型“基因疗法”。该研究于1月7日在线发表于《科学转化医学》，为延缓衰老、防治衰老相关疾病提供了干预靶标与新型策略。 细胞衰老是器官乃至个体
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
国际最新研发出潜在基因修正疗法
中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的
“瘦”基因带来糖尿病新疗法
最近，研究人员发现一个与瘦相关的基因，可能使2型糖尿病患者受益。影响这个基因活性的一种药物，已被证明可以减少肥胖小鼠的2型糖尿病症状。研究人员称，可以开发这种药物的一个改进版本，用于这种疾病患者的治疗。相关研究结果发表在《Nature Medicine》杂志。 这种治疗可增强对胰岛素的敏感性，
基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力
哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法，使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力，完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。 治疗各种听力损失症，最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细
药明康德年度盘点之基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
欧盟基因疗法“纤毛”修复技术获得突破
生长在视网膜、内耳、鼻腔、肾脏和肺脏内的微细“纤毛”异常生长将引起机能失调，导致基本感官：听觉、视觉或味觉的丧失。纤毛相关的遗传缺陷，不仅损害感觉神经系统(Neurosensory Systems),而且将造成部分综合机能失调疾病的发生，包括糖尿病、大脑缺陷和慢性肾脏病等。 欧盟第七研
盘点国内5家基因疗法初创公司
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关