历经14载,华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可
本月初,一种名为Burtomab的单克隆抗体药物,在经过14年临床研究后,终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证! 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面,迈出了实质性的一大步! 在没有Burtomab之前,这种癌症患者的中位生存期小于6个月,不到10%的患者能活过3年。 自2003年开展临床研究以来,接受Burtomab治疗的患者中,有56%(45/80)的患者,其存活期在4.8-152个月(中位生存期长达58个月);其中,45%(36/80)的患者活过了3年,29%(23/80)的患者生存时间大于5年!首批接受治疗的患者已经将无癌生存10年变成了现实[1]!!!而那些没能接受 Burtomab治疗的患者,平均生存期只有8.6个月! 神经母细胞瘤,是2岁以下儿童中最常见的癌症,占所有儿童肿瘤的8%~10%。由于初期症状跟其他常见儿童疾病极其相似,常被误诊。所以,有2/3的患儿,直到肿瘤转移到身体其他部位后才被......阅读全文
历经14载,华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可
本月初,一种名为Burtomab的单克隆抗体药物,在经过14年临床研究后,终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证! 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面,迈出了实质性的一大步! 在没有Burtomab之前,这种癌症患者的中位生存期小于6个月,不到10%的患者能活过3年。 自2003
美国FDA认可新型药物支架
美国食品及药品管理局(FDA)日前通过对安全性、高效性等数据的评估,一致认可由美国库克医疗研发的Zilver PTX外周动脉药物洗脱支架,该支架是第一款可用于治疗股浅动脉等外周动脉疾病的产品,并有望不久后获得FDA批准在国上市。 创立于1963年的库克医疗一直致力推广介入治疗及研发介入药物,率
FDA发布儿童肿瘤药物研究指导草案-以问答形式提供指导
FDA发布了一篇关于儿童肿瘤药物研究的指导草案,目的是向企业研究机构等提供关于提交初步儿童肿瘤药物研究计划(ipsP)的信息,这份草案以问答形式提供指导,解决最常见的问题。FDA表示这份没有规定法律上可执行的责任,只是描述了FDA目前对儿童肿瘤药物研究的想法。这份指导草案将2020年8月18日作为
外显子测序发现儿童肾母细胞瘤新的Wilms肿瘤易感基因
肾母细胞瘤是最常见的儿童肾癌,其具有遗传异质性。 虽然目前已经鉴定出了几种Wilms肿瘤易感基因,但有强有力的证据表明可能存在更多的易感基因。 来自伦敦肿瘤研究所的Nazneen Rahman教授及其研究团队通过对890位Wilms肿瘤患者进行了外显子测序,最终他们发现了3个全新的Wilms肿瘤
消灭肿瘤有望!液体活检首次引入儿童脑胶质瘤!
近日,加利福尼亚大学旧金山分校和儿童国家卫生系统的一项新研究表明,液体活检可以帮助医生监测那些患有弥漫性中线脑胶质瘤孩子的治疗效果。该研究以《Clinically Relevant and Minimally Invasive Tumor Surveillance of Pediatric D
消灭肿瘤有望!液体活检首次引入儿童脑胶质瘤!
近日,加利福尼亚大学旧金山分校和儿童国家卫生系统的一项新研究表明,液体活检可以帮助医生监测那些患有弥漫性中线脑胶质瘤孩子的治疗效果。该研究以《Clinically Relevant and Minimally Invasive Tumor Surveillance of Pediatric Diff
儿童脑癌—毛细胞型星形细胞瘤的根源
由德国癌症研究中心领导的一个科学家小组证实,一个过度活跃的信号通路是最常见的儿童脑癌——毛细胞型星形细胞瘤(pilocytic astrocytoma)的致病原因。通过研究96个病例,研究人员发现一些基因缺陷与一条特殊信号通路有关联。因此,可以利用药物来阻断这一信号级联反应的组成元件,帮助治
关于儿童生殖细胞瘤的简介
颅内生殖细胞瘤主要发生在松果体区、鞍上区和基底节区,在性别比例、病程、临床症状及影像学表现方面——不同部位肿瘤各有其特点,根据这些特征,再通过肿瘤标志物检测及诊断性放疗,基本上可以作出生殖细胞瘤的明确诊断。 脑脊液和血液的肿瘤标志物检查是诊断生殖细胞瘤的重要依据。 甲胎蛋白(AFP)、β-绒
治疗儿童生殖细胞瘤的相关介绍
1、儿童生殖细胞瘤的试验性放疗 对高度怀疑生殖细胞瘤的患儿,首先采取诊断性放疗(或称为试验性放疗)。 10Gy作为诊断性放疗的初步剂量,单次量为1.8~2.0Gy,5次照射后复查磁共振(MRI)(第一次),如肿瘤部分缩小即可初步诊断为生殖细胞肿瘤,继续放疗至20Gy再次复查MRI(第二次),
关于儿童生殖细胞瘤的病因分析
一般认为,颅内生殖细胞肿瘤与发生在性腺的男性精原细胞瘤或女性无性细胞瘤相同,其起源倾向于胚芽移行异常学说:即在胚胎发育至3cm时,原始生殖细胞出现,之后从卵黄囊经原始系膜向生殖泌尿迁移,沿途残留的细胞巢成为生殖细胞肿瘤的来源。这些巢状的原始生殖细胞是一种原始的具有多向分化潜能的干细胞,其向上皮分
简述儿童生殖细胞瘤的临床表现
1.松果体区生殖细胞瘤的特征表现 男性多见,发病年龄多在15岁左右,主要表现有:性早熟、皮肤粗糙黝黑、胡须较多。影像表现特点为:肿瘤多为球形,质地均匀,边缘光滑,明显强化,囊变、坏死和出血少见,CT显示病灶周边或偏心处有较大圆点状钙化。可以有鞍区转移灶。 2.鞍上生殖细胞瘤的特征表现 多为
MRI诊断儿童中枢脂肪神经细胞瘤病例分析
1.病例资料 患者男,12岁。头痛、头晕、走路不稳6月余,加重伴有呕吐3天。查体:神志恍惚,有时言语混乱;双瞳孔等大等圆,对光反射(+),共济运动失调明显。 MRI检查示右侧额叶见团块状囊实性混杂异常信号灶,T1WI呈低等高混杂信号,T2WI呈等高混杂信号,DWI呈低高混杂信号,病灶周围脑实质内可见
YmAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市
Y-mAbs是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,致力于开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。近日,该公司宣布,通过美国食品和药物管理局(FDA)的滚动审评程序(Rolling Review)提交naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请(BLA)的工作已于3月31
YmAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市
Y-mAbs是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,致力于开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。近日,该公司宣布,通过美国食品和药物管理局(FDA)的滚动审评程序(Rolling Review)提交naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请(BLA)的工作已于3月31
儿童肿瘤病例分析1
病例简介主诉:患者,男,8岁,咳嗽、呼吸困难20余天。现病史:患儿2017年5月上旬出现发热、咳嗽、呼吸困难、胸痛、右侧手臂痛。当地医院胸部CT:前中上纵隔占位病变,考虑胸腺瘤;右肺中叶及左下肺感染。2017年6月5日以“前纵隔占位”入院。既往史:无特殊。体格检查:KPS70,端坐位呼吸,无紫绀,颜
儿童肿瘤病例分析2
诊断与治疗计划诊断:1. T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病 III期2. 上腔静脉压迫综合征治疗计划:治疗上腔静脉压迫综合征、预防肿瘤溶解综合征、按改良NHL-BFM-90方案治疗。治疗过程患者入院时伴有上腔静脉压迫综合征、大量胸腔积液,呼吸困难,不能平卧,立即给予吸氧、下肢补液、胸腔穿刺置管引流术,胸水
有效率65%!免疫联合疗法再获FDA认可
免疫联合疗法再获美国FDA突破性药物认可,这次是PD-L1抗体Tecentriq(T药)联合贝伐,针对难治肝癌,有效率65% 毫无疑问,PD-1/PD-L1抗体是这几年肿瘤治疗领域最大的进展。已经有越来越多的患者获益:恶性黑色素瘤、肺癌、肾癌、肠癌患者…… PD-/PD-L1抗体的优势在于给
Cell:胶质母细胞瘤类器官重现肿瘤特征
胶质母细胞瘤是最具侵袭性和最常见的脑癌,由患者自身的胶质母细胞瘤实验室培育而来的类器官可能为如何最好地治疗它提供了答案。宾夕法尼亚大学医学研究人员在《Cell》杂志上发表的一项新研究表明,胶质母细胞瘤类器官可作为有效模型来快速测试个性化治疗策略。 多形性胶质母细胞瘤(GBM)是所有脑癌中最难研
小鼠皮下接种肿瘤细胞,转移瘤怎么观察
就是没有长,或者肉眼看不见。。。。并不是癌细胞接过去就会得肿瘤。
儿童侧脑室毛细胞型星形细胞瘤合并NF1病例分析
毛细胞型星形细胞瘤(pilocytic astrocytoma,PA)合并神经纤维瘤病1型(neurofibromatosis type 1,NF-1)发生于侧脑室极其罕见,手术治疗困难。2019年1月连云港市第一人民医院神经外科收治1例侧脑室PA合并NF-1病儿,采用显微外科手术切除肿瘤,报道如下
FDA认可使用的检测系统和试剂盒
美国FDA认可使用的检测系统和试剂盒详见下列表格: 表1:检测和鉴定食源性病原菌的微量生化复合试剂盒 微生物 检测系统名称 生产商 肠杆菌科 API-20Ea
FDA认可使用的检测系统和试剂盒
美国FDA认可使用的检测系统和试剂盒详见下列表格: 表1:检测和鉴定食源性病原菌的微量生化复合试剂盒 微生物 检测系统名称 生产商 肠杆菌科 API-20Ea
FDA认可,帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日,生物医药公司Voyager Therapeutics宣布,其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容,Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极,VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森
特仑苏OMP牛奶-安全性获FDA认可
2月12日下午,蒙牛乳业(集团)股份有限公司发表声明,称OMP与IGF-1是两种完全不一样的物质,且OMP安全性受到了FDA等国际权威机构的认可。 日前,部分媒体剑指国内一款高端牛奶产品——蒙牛特仑苏OMP牛奶,对其中的“OMP”成分发出质疑。所谓的“OMP”,是否就是网络盛传的“
儿童坐骨骨巨细胞瘤继发动脉瘤样骨囊肿病例分析
临床资料患儿,女,9岁,因“左臀部疼痛1年余,加重1个月”于2015年12月8日步行入院。患儿1年前出现左侧臀部疼痛,夜间显著,当时未予重视。近1个月来疼痛明显加重,至当地医院就诊,行肿物穿刺活检,病理提示:骨巨细胞瘤。入院查体:正常步态,双下肢等长。左坐骨支压痛,可及深部肿物,质硬、压痛,无活动。
培养中(A172)人胶质母细胞瘤细胞/肿瘤细胞有哪些特点
培养中的肿瘤细胞具有哪些特点(一)形态和性状培养中癌细胞无光学显微镜下特异形态,大多数肿瘤细胞镜下观察比二倍体细胞清晰,核膜、核仁轮廓明显,核糖体颗粒丰富。电镜观察癌细胞表面的微绒毛多而细密,微丝走行不如正常细胞规则,可能与肿瘤细胞具有不定向运动和锚着不依赖性有关。(二)生长增殖肿瘤细胞在体内具有不
儿童肿瘤缘何成认知“盲区”?
很多人很难把“肿瘤”这样的字眼跟孩子联系到一起,然而,资料显示,恶性肿瘤已成儿童第二大死因。但记者发现,公众对儿童肿瘤的知晓率非常低。请关注—— 短短几年,中国城市儿童肿瘤的发病率上升了20%左右,其发病率和上升趋势都远高于发达国家。如淋巴瘤、白血病等,而且一些中老年人多发的鼻咽癌、食管癌
简述颅内生殖细胞瘤的肿瘤活检检查
立体定向活检为确诊生殖细胞瘤的方法之一,可做出病理诊断,为下一步的治疗提供可靠的依据,但这毕竟是一项侵袭性检查,且很多情况下活检因风险巨大而不可行,如鞍区垂体柄上小体积的肿瘤,立体定向活检几乎不可能。只有较大的肿瘤且部位较好才有可能活检,因此结合病情、影像学及肿瘤标记物,对怀疑为生殖细胞瘤的患者
人胶质母细胞瘤类器官可重现肿瘤特征
胶质母细胞瘤是最为侵袭性的最为常见的脑癌形式。由患者自身的胶质母细胞瘤培育而成的实验室大脑类器官可能为如何最好地治疗它提供了答案。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现胶质母细胞瘤类器官可能可以作为有效的模型来快速地测试个性化治疗策略。相关研究结果于2019年10月26日在线发表
治疗实体瘤明确靶点肿瘤干细胞被发现
近日,Nature上在线刊登的一篇文章从单细胞水平分析脑瘤基因组的研究文章显示癌症干细胞促进少突胶质细胞瘤的生长。这是一种生长缓慢但无法治愈的脑瘤。麻省总院和MIT的Broad研究所以及哈佛的研究人员合作,首次在人脑肿瘤样本中鉴定出肿瘤干细胞和其分化的子代。麻省总院病理科的Mario Suvà大夫说