500多名血友病患儿获赠药捐助
目前，我国约有13.6万血友病患者，但诊断率不足10%，继而导致关节出血，造成永久性关节损伤或丧失运动能力。据统计，中国血友病患者14岁以下大约有50%出现残障，18岁以上的有90%出现残障。8月21—22日，由中国儿童少年基金会、夏尔中国共同主办的“血有止境，自由人生”2017血友病儿童夏令营在北京举办。中国儿童少年基金会秘书长朱锡生表示，此次血友病儿童夏令营活动旨在帮助血友病患儿家庭、乃至社会公众对这个罕见病的了解和认知，让患儿能够通过及时的预防治疗实现‘零出血’，从而有效避免因关节损伤而致残。 北京协和医院血友病诊疗中心护理专家李魁星教授强调，儿童是治疗血友病的关键时期，应关注每次出血，及早采用足剂量标准预防治疗控制出血，将年出血控制在三次以内，早日与发达国家水平接轨，让血友病儿童从小就健康成长，回归正常生活。 中国儿童少年基金会成立于1981年7月28日，是新中国成立后的第一家国家级公募基金会，隶属于全国妇联。......阅读全文
中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准
罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局（TFDA）对A型血友病新药Hemlibra（emicizumab）的批准，该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防出血
下半年首场千人生物药盛会，BioCon2020嘉宾阵容强势来袭
下半年首场千人生物药盛会，BioCon2020嘉宾阵容强势来袭！ 100+国内外监管机构及领先药企精彩报告，5大专场亮点纷呈，跟踪新版药品注册及生产最新法规，围绕下一代抗体、新型蛋白、细胞免疫治疗药物开发领先实践，BioCon 2020与2000+ 行业代表在7月7-9日热情相约上海跨国采购中心，
患儿咯血诊断分析
影像学表现图1图2图3图4图5图6图1示右肺上叶有2 cm的薄壁空洞。图2示围绕空洞的实变。图3~6示右肺上叶空洞病变，伴外周磨玻璃影。空洞壁薄且光滑，空洞内有薄的间隔。患者行右肺上叶肺切除术，诊断符合炎症性肌纤维母细胞瘤。ALK阳性， IgG4阴性。诊断：炎症性肌纤维母细胞瘤简评由于其复杂多变的细
长春理工大学获赠退役歼教七飞机－将用于科研教学
6月6日，一架歼教七飞机正式落户长春理工大学校园，这架曾在蓝天翱翔驰骋、守护家园的战斗机，正式在该校“荣休”。据介绍，该飞机将用于教学科研计划。长春理工大学是吉林省、国家国防科技工业局、长春市共建院校，多年来，学校始终坚持瞄准国家重大战略需求，构建了由知识创新、技术创新和国防科技创新组成的创新体系，
百健长效版A型血友病新药Elocta获欧盟批准
瑞士罕见病药商Sobi与百健（Biogen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Elocta（rFVIIIFc）用于A型血有病患者的治疗。此次批准适用于欧盟所有28个成员国。双方预计在2016年初将Elocta推向欧洲市场。 Elocta是一种重组的因子VIII Fc融合蛋白，具有延长的半衰期，
A型血友病新药！诺和诺德Esperoct获欧盟批准
丹麦制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病青少年（≥12岁）及成人患者：常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。诺和诺德已计划在201
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通
2020年将在美国上市十大药物大预测
全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage近日发布报告，对2020年将在美国上市的药物进行了分析。报告指出，由于FDA的迅速批准，有几款原本预期在2020年上市的重磅产品，上市时间被提前到了2019年，包括Vertex的囊性纤维化药物Trikafta，该药提交申请后
血友病抗体的检查
血友病患者的检查事关重要，建议患者到专业的血友病检测中心进行详细检查，同时做好以下几方面的工作： 一是检查凝血因子活性和类型，判断血友病类型及分型； 二是做好与血管性血友病和获得性血友病的鉴别诊断，判定是否具有遗传性； 三是需做血友病抗体(抑制物)的检查，查明患者体内的免疫状况，鉴别是否适
“重组凝血因子”，未来市场空间如何？（二）
据统计，2014年10月至2015年9月，全球血液制品按制剂出厂金额计市场规模(含很小比例非人血来源产品)约为178亿美元，同比下降4.2%，按固定汇率计同比增长4.6%；同一时间段，美国血液制品市场规模为63.7亿美元，具有规模的全球血液制品市场，其次即为中国，达20.1亿美元。在重组凝血因子产业
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
血友病基因疗法取得积极进展－给药6周即有效果
图片来源于网络 日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（F
FDA授予Sigilon公司SIG001孤儿药资格，治疗A型血友病！
Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan D
NIH－340万美元资助癌症基因组图谱研究计划
美国国立卫生研究院于当地时间7月2日宣布，决定对八个单位（或个人）进行为期两年、总值340万美元的资助，以支持癌症基因组图谱研究计划（Cancer Genome Atlas pilot program）。 癌症基因组图谱计划是美国国立癌症研究所和美国国家人类基因组研究的合作项目，于2005年晚期，
血友病抗体的特点及检查
特点 一、90% 发生在5岁以下的儿童。 二、通常在10次治疗(即输入因子制剂)以内就会产生。 三、5-30% 是重度甲型血友病人，仅有 2-5%乙型血友病人。 四、通常造成无法有效地控制出血。 五、通过特殊的抗体测试来诊断。 检查 血友病患者的检查事关重要，建议患者到专业的血友病
日科研人员发明血友病基因疗法－动物试验获成功
日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法，在实验鼠身上取得了成功。 血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。 京都
买微量台式离心机赠大礼
Sorvall Legend Micro 17&21R 微量台式离心机 Micro CL 17&21微量台式离心机兼具强大的功能、高度的通用性、简便的操作性等优点，是一款集操作的方便性和安全性于一身的微量台式离心机。无论是通风型17还是冷冻型21R，均能为用户提供高的转速、
首个国产PD1抛出了“白菜价”－君实击穿价格底线
面对跨国药企的“地板价”，首个国产PD-1抛出了“白菜价”。 1月7日晚间，君实生物官方宣布，拓益的价格确定为7200元/240mg（支），合30元/mg，年治疗费用18.72万元。与国内获批的另一款同为黑色素瘤适应症的PD-1单抗——默沙东K药相比，每毫克价格便宜了83.24%，年治疗费用便宜
FDA批准百特Rixubis用于B型血友病儿科患者
百特（Baxter）9月15日宣布，FDA已批准Rixubis（重组凝血因子IX）用于B型血友病儿科患者的常规预防性治疗、出血控制及围术期管理。此前，FDA已于2013年6月批准Rixubis用于B型血友病成人患者的常规预防、出血控制及围术期管理，该药是获批的首个重组因子IX（rFIX），也是过
【血友病】治疗
治疗1.局部止血治疗伤口小者局部加压5min以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。国外有人配制止血剂内含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理盐水中，当口腔、皮肤、包皮损伤部位出血时，可外用止血，疗效较好。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当
全球首个血友病基因疗法在欧美进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
A型血友病新药！长效凝血因子Esperoct获欧盟CHMP推荐批准
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，常规预防性治疗降低出血发作频率、按需
【开幕倒计时5天！】BioCon2020完整活动议程精彩亮相！
【开幕倒计时5天！】BioCon2020完整活动议程精彩亮相，与您热情7月相约上海跨国采购会展中心！ 开幕倒计时5天！乐享VIP票满二赠一，满五赠三团购钜惠！ 详情欢迎咨询图图：180 1793 9885（同微信），快来领取专属优惠码吧！ BioCon年会历时7年，精心沉淀，携手2000多名行业代
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
ISTH 2017：杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效
在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上，血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林（CSL Behring）公布了A型血友病治疗药物Afstyla（lonoctocog alfa，重组单链凝血因子VIII，rFVIIISingleChain）新的研究数据。数据显示，Afst
JanGene简基向前华为人慈善捐助基金捐赠基因检测产品
2017年转眼已进入尾声，虽然天气已进入寒冬，但是来自国家级贫困山区的四个孤儿却在JanGene简基感受到了别样的温暖。 2017年12月20号，前华为人慈善捐助基金会的易斌通过各种渠道联系到JanGene简基创始人凌之浩，基金会近期救助了4个特殊的小朋友—国家级贫困山区的孤儿(都有贫困山区当
罗氏共抗疫情，累计捐助总额超过2400万元
一方有难，八方支援。一场新冠疫情不仅让举国上下众志成城，也持续牵动着全体罗氏人的心。2020年2月24日到26日，在国务院应对新型冠状病毒肺炎疫情联防监控机制医疗救治组牵头协调下，罗氏制药中国已紧急通过中国初级卫生保健基金会先后两次捐赠总价值约1400万元人民币的托珠单抗注射液，以支持中国和武汉
即日起，Corning产品买五赠一
Corning公司推出各种特异性表面产品，可以满足多层次的细胞培养检测需求。CellBIND系列为一种增强细胞吸附的新型表面，可以有效提高细胞复苏和贴壁效率以及细胞得率；Ultra-low系列则可降低细胞贴壁能力，保证悬浮培养状态，可应用于干细胞培养等高要求培养。更有多种常规规格培养产品和微孔板
重症患儿的输血指征
比利时布鲁塞尔大学医院儿科ICU Biarent医师在报告中综述了危重患儿的危险,并推荐了输血的血红蛋白阈值。 输入红细胞(RBC)是小儿重症监护病房(PICU)常用的支持疗法,但输RBC能否增加患儿的氧供(DO2)仍有待证实。健康人有很好的生理储备,在发生贫血或DO2不足时有一定的代偿