赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Patisiran在此前得到了EMA的加速审评认定，这将使得该药物的审评事件由210天缩短到150天。 Alnylam公司TTR项目副总裁兼总经理Eric Green表示：“这次patisiran向EMA提交的上市申请，是公司又一次重要的里程碑事件，也是将RNAi疗法用于到hATTR淀粉样变患者治疗的关键一步。基于APOLLO研究的试验结果，我们相信patisiran将会成为hATTR淀粉样变患者的标准治疗药物。我们非常期待在药物审评期间同EMA......阅读全文
RNAi及基因沉默原理
RNA 干扰(RNAinterference，RNAi)是由双链RNA (double-strandedRNA，dsRNA) 引发的转录后基因静默机制。其原理是：RNaseIII 核酶家族的Dicer，与双链RNA 结合，将其剪切成21 - 25nt 及3'端突出的小干扰RNA (small
RNA干扰技术获得新突破
来自一家名为“ＡＬＮＹＬＡＭ”的生物技术公司的研究人员在11日出版的《自然》杂志上报告说，他们通过转基因技术在ＲＮＡ（核糖核酸）干扰技术的研究上取得了突破，为治疗糖尿病、癌症等疾病带来了希望。 ＲＮＡ干扰是一种由双链ＲＮＡ诱发的“基因沉默”。在此过程中，致病细胞中与双链ＲＮＡ有同源序列
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。 此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=
赛诺菲与Lexicon终止Zynquista开发合作
日前，赛诺菲和Lexicon达成了一致意见，宣布终止SGLT1/2双效抑制剂降糖药Zynquista 的合作计划。只是此次分手并不便宜，赛诺菲为此支付了2.6亿美元。 2015年11月，赛诺菲与Lexicon Pharmaceuticals达成独家许可协议，合作开发用于1型和2型糖尿病的Zyn
赛诺菲中国区总裁卫平猝死
赛诺菲·安万特公司(下称“赛诺菲”)在中国近两年通过并购本土企业增长迅猛,然近日其中国区掌门人卫平(ThomasKelly)却突然辞世。 21日,赛诺菲中国官方网站突然挂出一则署名为全球CEO魏巴赫(ChrisViehbacher)发出的公共邮件,指出赛诺菲中国区总裁卫平已于当天上午
－赛诺菲亚太研发总部落户上海
赛诺菲首席执行官魏巴赫 9月25日，全球十大药企之一的法国赛诺菲在上海宣布，正式在沪成立亚太研发总部，并借由这一研发架构的调整将赛诺菲生物制药(赛诺菲制药)、罕见病(赛诺菲健赞)、疫苗(赛诺菲巴斯德)和动物保健(赛诺菲梅里亚)四大主要业务亚太地区的研发力量重新整合。 同时，赛诺菲还在现场宣布
赛诺菲/再生元Dupixent获FDA批准
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国FDA已批准Dupixent（dupilumab）注射液用于外用处方药无法充分控制病情或不适合这些药物治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者。此次批准，使Dupixent成为首个也是唯一一个获批治疗中重度特
新型抗炎药！赛诺菲Dupixent获欧盟批准
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Dupixent（dupilumab），用于适合系统疗法的中度至重度特应性皮炎（AD）青少年（12-17岁）患者。值得一提的是，Dupixent是欧盟批准治疗中重度AD青少年患者的
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。 年会上，Alnyl
RNA干扰RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi载体pSIRENDNR－Vector
Restriction Map and Cloning Site of the RNAi-Ready pSIREN-DNR Vector. Unique restriction sites are in bold. RNAi-Ready pSIREN-DNR is provided as a lin
RNAi技术研究进展
RNA干扰(RNA interference，RNAi)是多种生物体内由双链RNA(doublestranded RNA，dsRNA)介导同源mRNA 降解的现象。RNAi现象先后在不同生物中被发现，植物学家称它为共抑制(co-suppression)或转录后基因沉默(post transcri
RNAi实验原理与方法（二）
3.用RNase III 消化长片断双链RNA制备siRNA其他制备siRNA的方法的缺陷是需要设计和检验多个siRNA序列以便找到一个有效的siRNA。而用这种方法——制备一份混合有各种siRNAs “混合鸡尾酒” 就可以避免这个缺陷。选择通常是200—1000碱基的靶mRNA模版，用体外转录
Rules－of－siRNA－design－for－RNA－interference－(RNAi)
General GuidelinessiRNA targeted sequence is usually 21 nt in length.Avoid regions within 50-100 bp of the start codon and the termination codonAvoid
RNAi技术研究进展
RNA干扰(RNA interference，RNAi)是多种生物体内由双链RNA(doublestranded RNA，dsRNA)介导同源mRNA 降解的现象。RNAi现象先后在不同生物中被发现，植物学家称它为共抑制(co-suppression)或转录后基因沉默(post tran
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技术可用在研究与胚胎发育相关基因的功能上，但是由于细胞分裂造成 dsRNA 的稀释，使得这种方法在研究成体的基因功能时有一定的局限性。为弥补早期 RNAi 技术的不足，Tavernarakis 等将 RNAi 技术做了一些改进及更动，将目的基因之标的序列以反向重复的方式，由
RNAi的研究进展（二）
三，RNAi的应用前景RNAi 技术中的相关问题主要涉及以下几点：(1) dsRNA 序列的选择dsRNA 主要选自已知的cDNA 的开放阅读框架(ORF) 中的基因区域。为防止mRNA 调控蛋白对RISC 与靶RNA 结合的干扰,应避免选择包括:1) 起始密码子下游或终止密码的50～100 核
RNA干扰技术(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果
RNAi的研究进展（一）
RNA干扰(RNA interference ,RNAi) 现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制。将与靶基因的转录产物mRNA 存在同源互补序列的双链RNA(double strand RNA ,dsRNA) 导入细胞后,能特异性地降解该mRNA ,从而产生相应的功能表型缺失
RNA干扰（RNAi）实验成功要素
基因和siRNA选择RNAi实验的通量可从沉默单个感兴趣的基因，到少量相关基因或同一个通路上的基因，到全基因组高通量筛选，取决于需要解决的生物学问题。siRNA的设计至关重要。转染优化用于RNAi实验的细胞应当有效转染siRNA。转染必须经过优化确保siRNA的浓度是最低的有效浓度以避免非特异性效应
RNAi的实验原理与方法
近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞，可以使mRNA发生特异性的降解，导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰（RNAi）。一、RNA
RNAi技术研究进展
RNA干扰(RNA interference，RNAi)是多种生物体内由双链RNA(doublestranded RNA，dsRNA)介导同源mRNA 降解的现象。RNAi现象先后在不同生物中被发现，植物学家称它为共抑制(co-suppression)或转录后基因沉默(post transcri
RNAi实验原理与方法（一）
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dic
RNAi的机理与应用（一）
关于 RNAi 技术 RNA 干扰（RNA interference,RNAi）是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA( double-stranded RNA，dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。RNAi 受到追捧的原因主要有两个方面，一方面， RNAi 可以说是基
使用RNAi技术治疗肿瘤病
肿瘤病的治疗肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物体内特定基因由于种种原因不表达的遗传现象。一方面，基因沉默是生物遗传操作创造新的遗传修饰生物（genetically modified organisms）的障碍，另一方面，它又是植物抵抗外来核酸入侵（如病毒）的一种反应，为植物抗病毒的遗传育
RNAi的机理与应用（二）
首先，外源的或体内产生的长双链 RNA(long double stranded RNA, dsRNA) 首先被 Dicer 酶降解为长 21 ～ 23bp （碱基对）长度的小分子双链 RNA （称为小干扰核酸， small interfering RNA, siRNA), 这是一个依赖 A
RNAi（RNA干扰）的分子机制
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dic
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期临床成功
The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。 近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-