意大利科学家研发帕金森症基因疗法
帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。从全球对老龄化社会的研究看，帕金森患病率逐年递增，为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗，是当前国际生命健康领域重要研究课题之一。图片来源于网络 目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质在多巴胺神经元脑细胞中堆积，导致神经元死亡或功能障碍，引发帕金森症。意大利国家研究委员会研究人员发现，大脑中的毒性物质通常会被GBA1基因产生的酶“处置”，而帕金森病患者体内该酶作用能力较弱。在5％的患者体内观察到GBA1基因突变，产生的酶基本没有发挥作用。 基于上述思路，研究人员提出了新的基因治疗方法，即为患者神经细胞提供“修正”基因，以产生正常的酶。研究人员还使用了一种新的治疗载体，能够有效穿越血脑屏障并扩散到整个大脑释放治疗性基因。目前，该项工作已完成小鼠实验，结果表明，新的治疗方法在小鼠大脑大部分区域阻止或减缓了毒性物质的......阅读全文
意大利科学家研发帕金森症基因疗法
帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。从全球对老龄化社会的研究看，帕金森患病率逐年递增，为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗，是当前国际生命健康领域重要研究课题之一。图片来源于网络 目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质
Sci－Transl－Med：科学家或开发出治疗帕金森疾病的新型疗法
日前，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国西北大学的科学家们通过研究利用患者机体衍生的神经元开发并检测了一种新型帕金森疾病疗法，其能通过减缓有害基因突变的效应来改善帕金森患者的治疗。图片来源：Wikipedia 某些针对遗传性障
破旧立新！神经系统基因疗法，完成－A－轮－7500－万美元融资
新锐名称：Prevail Therapeutics 公司坐标：纽约， 美国 官方网站：https：//www.prevailtherapeutics.com/ 融资情况：A 轮 7500 万美元 管理团队：创始人兼首席执行官 Asa Abeliovich 博士，初创发起人：Jonatha
脂肪酸链的长度或能帮助预测个体患帕金森疾病的风险
一个人是否会患上帕金森疾病或许就是一个纳米级的游戏了，近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Cell models of lipid-rich α-synuclein aggregation validate
近期帕金森疾病研究的最新成果
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
FDA授予腺病毒基因疗法AVRRD02孤儿药资和罕见儿科病资格
Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了P
汪锡金：2023年帕金森病研究进展让未来可期
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518230.shtm帕金森病是一种常见的中老年人中枢神经系统退行性疾病，主要病理变化及生化改变为黑质多巴胺能神经元进行性退变和路易小体形成以及纹状体区多巴胺递质降低。该病以静止性震颤、肌强直、动作迟缓、姿
新转运载体能有效穿过血脑屏障
新转运载体能有效穿过血脑屏障 科技日报北京5月24日电 （记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报道，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，这是向开发出更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
运动可能会阻止帕金森病关键神经元退化
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504837.shtm意大利圣心天主教大学领导的一项新研究发现，有规律的锻炼可以防止帕金森老鼠的神经元退化。这一发现可能有助于开发帕金森病新的治疗方法。相关研究结果发表于7月14日《科学进展》。
正常及帕金森疾病状态下神经元的多巴胺水平
正常及帕金森疾病状态下神经元的多巴胺水平
帕金森氏症与基因变异有关
美国科学家最新研究发现，帕金森氏症的病因与控制多巴胺传导的“ＬＲＲＫ２”基因发生变异有关。 美国西奈山医学院的研究人员在新一期美国《神经科学杂志》上发表了上述研究成果。这一成果将有助于研究帕金森氏症的病理，寻找新的预防和治疗方法。 研究人员在研究经过基因改造的实验鼠时发
帕金森病致病基因之PRKN
想调整研究方向，获得学术研究突破口？想获得论文选题思路，提高发文命中率？你需要了解学科发展态势和未来走向！赛业生物专栏《Gene of the Week》每周会根据热点研究领域介绍一个基因，详细为您介绍基因基本信息、研究概况和应用背景等，助您保持学术研究敏锐度，提高科学研究效率，期待您的持续
帕金森病治疗突破星形胶质细胞重编程变身多巴胺神经元
瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员近日在寻找帕金森病疗法方面取得了重大进展。通过操控大脑中的非神经元细胞——星形胶质细胞的基因表达，研究人员能够诱导产生新的多巴胺神经元。该研究在小鼠和人类细胞中进行，发表在著名的科学期刊Nature Biotechnology上。 帕金森病（Parkinson’s
华人研究团队离体再现了帕金森病神经元振荡模型
帕金森氏病的一个显著特征就是运动神经元的异常振荡所造成的肢体震颤。目前，有关帕金森氏病患者神经元振荡活动的特定研究，仅局限于对患者进行微电极和肌电记录的间接描述。近日（5月2日），华人科学家冯健率领的华人研究团队在《Cell Reports》发表文章，声称在陪替氏培养皿中成功再现了神经元的振荡。
基因疗法为帕金森氏症带来希望
法国科研人员在新一期美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗罹患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。 这项实验疗法是法国巴黎亨利-蒙多医院的科研人员进行的。他们给罹患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因，促使其大脑中特定细胞分泌化学
基因芯片发现帕金森症相关的新基因
最近，科学家利用来自18,000多名患者的数据，发现了20多个帕金森病相关的遗传风险因子，包括6个以前没有报道过的。相关研究结果发表在2014年7月27日的《Nature Genetics》，该研究部分由美国国立卫生研究院（NIH）资助，在NIH实验室内完成。 本文资深作者、NIH国家老龄化研
JBC：科学家发现阻止帕金森氏症神经元损伤的潜在靶标
氧化应激是癌症、心脏衰竭、阿尔茨海默氏症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症和帕金森氏症等疾病主要发病原因。 现在佛罗里达州斯克里普斯研究所(TSRI)科学家们已经发现，阻断关键酶的相互作用可能会抵消这些神经退行性疾病相关的神经元的破坏，这意味着研究发现了一个潜在的新药物靶点。 研究结果刊登在1
LRRK2调节帕金森病多巴胺神经元退化的新机制
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是最常见的神经退行性疾病之一。最主要的病因是大脑黑质区多巴胺神经元随着年龄的退化。这种退化可能由于细胞运输通路的不正常而导致一些蛋白的异常累积。LRRK2基因的突变是目前发现最多的导致帕金森病的遗传突变。各种相关表型分析提示LRRK2在体内
斑马鱼平台助力HSP发病机理研究
遗传性痉挛性截瘫（HSP）又称家族性痉挛性截瘫，是一种神经系统退行性变性疾病。其病理改变主要是脊髓中双侧皮质脊髓束的轴索变性或脱髓鞘，以胸段最重。 临床表现为双下肢肌张力增高，腱反射活跃亢进，病理反射阳性，呈剪刀步态。2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》
Cell：免疫基因或可帮助抑制帕金森疾病和痴呆症的发生
据估计，全球大约有700万至1000万帕金森疾病患者，帕金森疾病是一种难以治愈、影响患者运动和认知功能的疾病，有超过一半的帕金森患者都会发展成为进行性的疾病，主要表现出和阿尔兹海默氏症相似的痴呆症状。近日一项刊登在国际杂志Cell上一项研究论文中，来自哥本哈根大学的研究人员通过研究发现，非遗传性
科学家发现关键调控蛋白，有望破译帕金森病致病机理
帕金森病是一种常见的神经退化性疾病，发病初期多伴随手部轻微颤抖或者活动笨拙等症状，进而加重至患者言语功能、其他运动动能退化。目前，已经知道病患大脑的黑质致密带（SNpc）区域的神经元细胞衰亡是帕金森病的致病原因。这些特殊位置的神经元细胞会分泌一种用于传递信号的多巴胺物质。病变的神经元细胞减少多巴
基因疗法开创！帕金森病终于有救了？
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。 他们结合基因工程和化学遗传学技术，成功开发出一种可以选择性调控帕金森病相关的特定神经回路的治疗方法。非人灵长类动物实验验证表明，这种治疗方法不仅可以有效缓解帕金森病症状，
或帮助开发治疗帕金森疾病的新型疗法
近日，发表于国际杂志PLoS Genetics上的一篇研究报告中，来自蒙特利尔临床研究学院的研究人员通过对患早期帕金森疾病的小鼠模型进行研究揭示了调节大脑中多巴胺水平的机制。 利用基因表达谱技术来测定成千上万个基因的活性，研究人员就可以调查中脑中的多巴胺能神经元，多巴胺能神经元可以利用多巴胺
Nature－Neuroscience：帕金森病的关键致病因子
在研究大脑发育的分子生物学时，一个由Ludwig Stockholm所长Thomas Perlmann领导的团队发现，发育机制的损坏是如何改变帕金森疾病中最受影响的神经细胞的。他们也解释了，多大的损坏可以在这些神经内源的，管家的过程中，引起致死性的功能障碍。他们的研究结果发表在了最近一期的Nat
加蒙特利尔大学研究发现神经元“过热”触发帕金森氏症
加拿大蒙特利尔大学研究发现，帕金森氏症中脑细胞的死亡，或由神经元中的一种细胞能量危机形式引起，其需要非常高的能量来执行运动调节任务。 与阿尔茨海默氏症会影响数十亿脑神经元不同，帕金森氏症的主症状或由数万或数十万局部区域的脑神经元死亡造成，其中包括黑质、蓝斑和迷走神经背核。 引发帕金森氏症的关
脑细胞“重编程”：－帕金森病人新福音
《自然·生物技术》杂志9日在线发表的一项研究报告称，科学家用一种特定分子组合处理非神经元脑细胞，从而产生了类似多巴胺的神经元。多巴胺神经元正是帕金森病所丧失的一种细胞类型，科研团队目前已经在人类培养细胞和帕金森病小鼠模型中演示了这种新的“重编程”方法。 分泌多巴胺的特殊神经元的进行性死亡，是帕
帕金森体外模型帕金森体外模型
体外培养的中脑多巴胺能神经元MPTP损伤模型l实验操作：实验采用胚胎龄14一16天的大鼠，剖子宫取胎，取胎鼠中脑腹侧区。可将多个胚胎来源的组织收集在一起，置Fl2培养基（Gibco）至35mm的培养皿中，以细剪刀剪碎。将2ml含0.125％的胰酶的F12加入到组织中，该混合物于37oC孵育10分钟后
脑细胞“重编程”：帕金森病人新福音
《自然·生物技术》杂志9日在线发表的一项研究报告称，科学家用一种特定分子组合处理非神经元脑细胞，从而产生了类似多巴胺的神经元。多巴胺神经元正是帕金森病所丧失的一种细胞类型，科研团队目前已经在人类培养细胞和帕金森病小鼠模型中演示了这种新的“重编程”方法。 分泌多巴胺的特殊神经元的进行性死亡，是帕
Science医学：个体化帕金森氏病治疗的新希望
来自美国的研究人员通过在患者来源的细胞中探究疾病征象和测试细胞如何对药物治疗做出反应，将个体化的帕金森氏病治疗又向前推进了一步。这一研究获得了美国国家卫生研究院(NIH)的资助。 研究人员从患有遗传性形式帕金森氏病患者处采集皮肤细胞，将这些皮肤细胞重编程为神经元。他们发现来自不同类型帕金森
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估