丹麦研究人员发明治疗失明的生物新药
随着年龄增长，或由于糖尿病，眼睛视网膜可能会发生病变和血管生长，导致视力障碍，甚至失明，也就是常见的老年人黄斑变性眼病（AMD，或眼睛钙化）和糖尿病引起的黄斑水肿眼病（DME）。 AMD是60岁以上人群视力丧失的最常见原因，而DME则是年轻人眼病最常见的原因，目前主要通过注射抑制血管生长的药物“抗VEGF”来治疗这些疾病。虽然目前的治疗方法对大多数患者都有效，但是患者每年必须接受6-12次不愉快的注射治疗，而且对眼部瘢痕组织无效。此外，目前的治疗方法对较大比例的患者（约10％AMD患者，约50％DME患者）没有任何效果。 南丹麦大学发布消息称，其研究小组开发出新生物药物，可以影响血管周围组织中特定的蛋白质（MFAP4），针对动物的研究已经证明，该药物比现有治疗方法更加有效。研究组将检测新生物药物治疗是否可以减少现有治疗的频率，是否可以防止形成有害的瘢痕组织。 丹麦创新基金会已经批准立项支持研究组开展药物成熟的临床......阅读全文
Science：新药物颠覆白血病“治疗模式”
近日，发表在《科学》杂志上的一项研究中，弗吉尼亚大学医学院的研究人员发明了一种新的化合物能够延缓小鼠模型的白血病并有效杀死人体组织样本的白血病细胞，燃起了药物治疗白血病的希望。研究人员称，这是一种令人兴奋的治疗白血病的“新模式”。 急性髓细胞白血病（acute myelog
治疗晚期胃癌分子靶向新药Cyramza获批
近日，美国食品药品监督局（FDA）批准了一种治疗晚期胃癌的分子靶向药物ramucirumab（人血管内皮生长因子受体2拮抗剂）用于治疗晚期胃癌或胃食管连接部腺癌。 ramucirumab是一种“抗血管生成药物”，可以通过阻碍肿瘤新血管的形成来抑制肿瘤生长，用于氟嘧啶或铂类药物治疗
中国创新药可能改写全球治疗规范
7月19日，贝达药业股份有限公司凯美纳一项重磅研究——BRAIN研究在国际知名期刊《柳叶刀·呼吸医学》全文发表，该研究负责人是广东省人民医院吴一龙教授，杨衿记教授是第一作者，中国胸部肿瘤研究协作组发起。该研究是全球头对头比较表皮生长因子受体激酶抑制剂（EGFR-TKI）凯美纳和全脑放疗治疗EGF
抗血小板新药列入多个欧美治疗指南
急性冠脉综合征(ACS)包括急性心肌梗死和不稳定性心绞痛，因其发病急、病情重，往往导致患者因急性心肌缺血而死亡。中国国家食品药品监督管理局(SFDA)日前批准英国阿斯利康最新研发的倍林达(替格瑞洛)在中国正式上市，至此这一新型抗血小板新药已在全球85个国家得到批准用于临床。 中华心血管病学
治疗亨廷顿病新药IONISHTTRX
近日，在新英格兰医学杂志上发表的一项研究中，来自UBC及其同事的研究人员首次证明，用于亨廷顿病的新药IONIS-HTTRX（现称为RO7234292）成功降低了突变亨廷顿蛋白的水平 -有毒引起亨廷顿病的蛋白质-在患者的中枢神经系统中。 “对于受这种破坏性遗传性脑病引起的患者和家庭来说，这是一个
Cell:以色列研发治疗急性白血病新药
以色列希伯来大学医学院研究团队日前宣布，他们成功开发出一种用于治疗急性髓细胞白血病的新型生物药物。 研究团队称，这种新药对患有急性髓细胞白血病小鼠的治愈率达到５０％。相关成果刊登在新一期美国《细胞》杂志上。目前，研究团队与相关方正向美国食品和药物管理局申请对新药进行第一阶段临床试验。 研究人
－新药十三五规划：拟研制30个新药，基因治疗等有望突破
近日，中国工程院院士桑国卫在2015年（第32届）全国医药工业信息年会上透露，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作。其中，拟在创新药物研究开发中实现研制30个新药，8~10个为原创性新药的目标。 新药获批明显增加 我国目前已成为了世界第一
PNAS驳斥传统认知，探讨失明根源
视觉科学家们长期以来认为，感光细胞中缺乏极长链脂肪酸导致了Stargardt 3型视网膜变性儿童失明。Stargardt 3型视网膜变性是一种无法治愈的眼病。然而来自犹他大学John A. Moran眼中心的研究人员在新研究中证实，缺乏这些脂肪酸并不会导致失明，这意味着必须重新开始寻找夺
海王生物重磅抗肿瘤新药即将获批
海王生物重磅抗肿瘤新药替吉奥片即将获批生产，有望于2014年上市，完善公司抗肿瘤生产线。 国家药监局网站显示，海王生物(000078.SZ)控股子公司海王福药申报生产的3.2类抗肿瘤化药替吉奥片状态已经变成“在审批”，按照新药审批流程，海王生物有望在1个月左右取得产品的生产批件。 除
全球生物医药大咖共话新药研发
日前，药物研发论坛暨中关村生命科学园发展论坛在北京中关村生命科学园举办，来自全球的顶尖科学家、跨国药企负责人、国内创新药企负责人、医院临床一线专家等齐聚一堂，从肿瘤免疫疗法、“中西合璧”共促创新、创新药临床评价等不同角度，共话新药研发。 论坛上，耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列
基因疗法又下一城－治疗遗传性失明－两年内开始人体试验
近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
俄科学家研制出肿瘤治疗新药
俄罗斯科学院西伯利亚分院克拉斯诺亚尔斯克科学中心和国外大学组成的科学家团队最近开发出了可识别在血液中循环的肿瘤细胞的分子结构——核酸适配体，将其与磁性颗粒或磁片结合可对肿瘤组织进行受控破坏。 据研究人员介绍，要开发出肿瘤检测药物，需要选择合适的核酸适配体，即利用其只对受感染部分进行喷雾染色，
科学家开发出治疗皮肤溃疡的新药
难治性皮肤溃疡的伤口长期不愈合，令人头疼。日本研究人员27日在美国《科学公共图书馆综合卷》杂志网络版上报告说，他们开发出了一种新药，能够在有效遏制细菌感染的同时，缩小皮肤溃疡的面积。 皮肤溃疡容易在血液流动变差的部分发生，糖尿病患者和风湿病患者常会患上皮肤溃疡，很容易引发感染，恶化时甚至需
阿斯利康糖尿病治疗创新药获批
3月13日，阿斯利康中国宣布，国家食品药品监督管理总局正式批准阿斯利康旗下的糖尿病治疗创新药达格列净可作为单药治疗，用于2型糖尿病成人患者改善血糖控制，由此达格列净将成为在我国上市的首个钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。 据了解，借助全新的非胰岛素依赖作用机制，达格列净通过高选择性的
FDA今日批准Gilead新药－治疗HIV1感染
Gilead Sciences宣布美国FDA批准了其新药Biktarvy上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗HIV-1感染。 Biktarvy由bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、与tenofovir alafenamide（25mg）三种成分组成。
丙肝新药有效治疗基因型1丙肝复发
根据一项最新研究，经丙肝药物Sovaldi（sofosbuvir）/利巴韦林联合治疗后病情复发的基因型1丙肝（HCV GT-1）患者，采用丙肝新药Harvoni（sofosbuvir/ledipasvir）给药12周是一种有效的复治方案。相关研究结果已发表于11月4日的《内科学年鉴》（Annal
首个治疗Alagille综合征(ALGS)，罕见肝病新药！
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。Alagille综合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FD
单次注射治疗糖尿病新药有望出现
糖尿病分两型，I型糖尿病是因免疫系统攻击胰岛细胞、损伤其产生胰岛素功能所致，而胰岛素可维持血糖在正常水平；II型糖尿病与超重、缺乏锻炼引起的胰岛素抵抗有关，胰岛细胞可继续产生胰岛素，但机体不能有效利用这种激素，导致循环血糖升高。 过去10年时间内，II型糖尿病发病率明显上升，属慢性疾病的II
欧洲批准一种治疗罕见病新药上市
总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布，欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症(PKU)或高苯丙氨酸血症(HPA)——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或
科学家发现治疗乳腺癌潜在新药
近日，中国科学院昆明动物研究所肿瘤生物学学科组陈策实团队与美国德克萨斯大学、南方医科大学附属上海奉贤区中心医院开展合作研究，发现小分子化合物YD277通过激活内质网应激抑制三阴性乳腺癌，这意味着发现了一种有效治疗三阴性乳腺癌的潜在新药。这项研究成果在线发表在国际学术期刊《诊断治疗》（《Thera
新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破
英国伦敦大学学院12月11日宣布，该校研究人员领衔的团队在一期临床试验中证实，一种亨廷顿舞蹈病治疗新药可成功降低患者神经系统中与这种疾病相关的变异蛋白质水平。图片来源于网络 亨廷顿舞蹈病是一种主要影响中老年人的神经退行性脑病。患者的大脑神经细胞受损，无法控制机体运动，表现为颤搐等舞蹈症状，最
默沙东治疗小细胞肺癌新药－获药监局NMPA批准
2019年11月29日，默沙东（在美国和加拿大称为Merck & Co. Inc., Kenilworth, New Jersey, USA）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已经批准其PD-1抑制剂药物帕博利珠单抗（pembrolizumab）联合卡铂和紫杉醇适用于转移性鳞状非小细胞肺癌（N
国内AI赋能新药有望填补治疗PBA空白
近日，由北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授团队牵头，联合国内48个临床中心共同参与的MTS-004 III期临床试验公布。结果显示，MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）方面展现出明确疗效与良好耐受性。MTS-00
3期结果积极，新药有望治疗罕见神经疾病
专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主
治疗酒瘾的最新药物：加巴喷丁
通用名药物加巴喷丁(Gabapentin)，是在癫痫和其他一些疼痛中广泛使用的处方药，对于治疗酒精依赖似乎是安全和有效的。由斯克里普斯研究所的科学家领导进行的一项最新研究，针对150名随机剂量范围的、安慰剂控制的和双盲临床试验的患者展开了研究。美国斯克里研究院皮尔森酗酒和吸毒成瘾研究中心的联合主
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
干细胞技术让失明者视力恢复
意大利研究人员在干细胞国际学会组织的科学会议上报告说，被化学试剂灼伤而导致失明的患者，可借助干细胞技术重见光明。 由摩德纳大学再生医学中心格拉齐耶拉·佩莱格里尼领导的研究小组在患者的眼白和角膜间的异组织边缘提取干细胞，待其发育为纤维组织后，再植入患者的眼睛受损部位。原先受损
新药井喷！2019中国生物类似药元年
2019年已然步入尾声，回首2019年，许多进展值得深入思考，如：1. 首款生物类似药汉利康获批上市，中国进入生物类似药时代；2. 一致性评价进展显着，一致性评价后的集采扩面；3. 新版《药品注册管理办法(征求意见稿)》公布，《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》发布；4. 医保目