首个治疗Alagille综合征(ALGS)，罕见肝病新药！
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。Alagille综合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服液，该药每日口服一次，用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见的遗传性肝脏疾病，在美国影响2000-2500名儿童。 ALGS由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。ALGS的胆汁淤积与瘙痒相关。瘙痒是与ALGS相关的最常见和最严重的症状之一，也是ALGS患者进行肝移植的最常见指征之一。 值得一提的是，Livmarli是第一个也是唯一一个......阅读全文
首个治疗Alagille综合征(ALGS)，罕见肝病新药！
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。Alagille综合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FD
Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的滚动
2月1日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，已完成向美国FDA提交maralixibat用于治疗一岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的滚动新药申请。 2日，Secura Bio公司公布的新数据表明，Farydak（panobinostat）以获批剂量
肝病新药！Mirum获$1.2亿融资推创新药maralixabat进III期临床
Mirum制药公司近日宣布在A轮融资中获得1.2亿美元资金，用于支持其先导候选药物maralixibat治疗罕见胆汁淤积性肝病的临床开发。 此外，Mirum公司还宣布已与Shire达成了一项协议，获得了开发和销售maralixibat的全球独家权利。maralixibat是一种口服的顶膜钠离子
BI新药获批治疗罕见肺病
9月7日，美国FDA宣布批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司开发的Ofev（nitedanib）上市，用于延缓系统性硬化症（硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降。这是治疗这一罕见肺部疾病的首款获批疗法。 硬皮症（scleroderma）是一种
FDA批准全球首个治疗肠易激综合征新药上市
美国食品与药物监督管理局(FDA)日前批准全球首个鸟苷酸环化酶激动剂类药物利那洛肽(Linaclotide)在美国上市，用于临床治疗便秘型肠易激综合征或慢性特发型便秘。总部位于英国伦敦的阿斯利康和总部位于美国马萨诸塞州的铁木制药将共同致力于这一新药在包括中国在内的亚太市场的推广。 便秘型肠
治疗婴儿肝病综合征的简介
明确诊断后按病因治疗。注意补充营养素包括维生素A、D、E、K及微量元素等。对症治疗包括改善肝功能（门冬氨酸钾镁、氨基酸、促肝细胞生长素等）、退黄利胆（茵栀黄等中药制剂、熊去氧胆酸等），应用微生态制剂等；重症者按重症肝炎处理。根据病情，淤胆严重者（排除肝外胆道闭锁）可慎重选用皮质激素。需坚持门诊随
欧洲批准一种治疗罕见病新药上市
总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布，欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症(PKU)或高苯丙氨酸血症(HPA)——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或
3期结果积极，新药有望治疗罕见神经疾病
专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗孤儿药资格
Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。 在美国和欧盟，A425
武田制药携罕见病治疗新药亮相上海进博会
第七届进博会7日正在上海举行。跨国企业展台展现了对罕见病治疗的关注。 武田制药携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相进博会舞台。该“家族”成员包括多款变革性治疗药物与创新疗法，比如：治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止®)、治疗血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(维因止®)、治疗血友病B的基
治疗罕见肝病！AROAAT－II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
辉瑞加入基因治疗竞争－7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中
3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。 根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500
开展我国首个罕见病研究
本报讯 (记者陈青)昨天，世界领先医药健康企业赛诺菲在沪宣布：其中国研发中心与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。同时，赛诺菲与中国医学科学院药物研究所就“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。上海市副市长沈晓明会见了赛诺菲全球研发总裁曾
美批准首个治疗女性膀胱过动症新药上市
美国食品药品管理局(FDA)日前批准由默沙东公司研发的全球首个可用于治疗女性膀胱过动症的非处方药“奥昔布宁透皮贴剂”上市。 女性膀胱过动症发病年龄多在45至60岁，因身体疲劳和情绪激动而引起排尿，包括尿频、尿急和淋漓不尽。来自美国国家尿控协会的资料显示：美国有2000多万女性患有膀胱过动症
治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市
全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是一种自身免疫性疾病，是幼年特发性关节炎（JIA）中最严重的一种亚型，严重影响儿童的生长发育，致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病，发病高峰集中在5-7岁，其发病率约为万分之一。参照国际标准，属于罕见病，我国目前约有15000名sJIA患儿。
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这
30亿美元重磅新药问世－FDA批多款罕见病新药
时间过得飞快，转眼2017年已经接近尾声。在刚刚过去的11月份，美国FDA共计批准了6款新药，保持了今年一直以来的良好势头。扳着手指算一下，过去11个月中，FDA总共批准了41款新药，这个数字已接近去年的两倍，预计今年批准的新药数量将超过45个。 审批速度依旧给力，6款新药陆续问世 在这6款
首个全口服直接抗丙肝病毒治疗方案获批中国上市
我国目前约有1000万丙型肝炎（丙肝）病毒感染者，且丙肝新报告病例已从2003年的每年2.1万例增至2016年的每年23万例。与此同时，中国的丙肝诊断率仅为2%且诊断前知道什么是丙肝的人不足25%。丙肝慢性化概率高，易发展为肝硬化甚至是肝癌。据统计，中国年肝癌死亡人数约36万，其中丙肝继发的肝癌
首个全口服直接抗丙肝病毒治疗方案获批中国上市
我国目前约有1000万丙型肝炎（丙肝）病毒感染者，且丙肝新报告病例已从2003年的每年2.1万例增至2016年的每年23万例。与此同时，中国的丙肝诊断率仅为2%且诊断前知道什么是丙肝的人不足25%。丙肝慢性化概率高，易发展为肝硬化甚至是肝癌。据统计，中国年肝癌死亡人数约36万，其中丙肝继发的肝
肝病综合征的介绍
肝病综合征（hepatopulmonary syndrome，hps）是肝病时发生的肺血管扩张和动脉氧合作用异常和低氧血症。本综合征于1956年首由rydellhoffbauer报告，1977年kenned与knudson提出hps的概念。肝肺综合征主见于严重肝硬化（child c级）患者，往往
肝病综合征的简介
肝病都难以彻底治愈，即使治疗到各项指标正常了，身体仍会感到一系列不适症状，如肝区疼痛，而劳累和精神受刺激后则会出现食欲减退、恶心、呕吐、腹胀、头晕、失眠等不适感觉。这种情况在医学上称为“肝炎后综合症”。 据国内医学资料统计，肝炎后综合症的发病率为5.6－6.8%。 肝炎病毒会引起植物神经系统
首个口服选择性补体C5a受体抑制剂——罕见血管炎新药！
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。血管炎 ChemoCentryx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tavneos（avacopan），该药是一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，作为一种辅助药物，联合标准疗法，用于成人患者
关于紫绀杵状指肝病综合征的诊断治疗介绍
1、紫绀-杵状指-肝病综合征的诊断：肝硬化患者具有发绀和杵状指，如能除外心肺疾患即可诊断。 2、紫绀-杵状指-肝病综合征的治疗： 主要治疗肝硬变，随门静脉压力下降，发绀减轻。可以通过贲门周围血管离断术，以及脾静脉-深静脉吻合手术，以降低门静脉压力，减少并发症的出现。但是本类手术有增加肝性脑病
Alexion罕见病新药审批遭FDA延迟
著名药企Alexion医药公司似乎是铁了心要开发出全世界最贵的药物。但是最近FDA的一项决议或许将延迟其计划。FDA最近表示，将审批其用于治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）药物Kanuma上市申请的最后期限推迟三个月，原因是FDA需要审核该药物生产的相关数据。FDA原计划将于未来一周
Epizyme治疗白血病新药EPZ5676被FDA定位罕见病用药
著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。Epizy
美药管局批准美首款治疗罕见佝偻病的新药
美国食品和药物管理局１７日批准了治疗一种罕见遗传性佝偻病的新药，这是该机构批准的第一种用于治疗成人和１岁及１岁以上儿童慢性进行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ连锁低磷酸盐血症”的药物。 “Ｘ连锁低磷酸盐血症”的主要症状是血液中磷水平低，从而影响儿童和青少年骨骼生长发育，使患者终身面临骨盐沉积问题。罹
美药管局批准美首款治疗罕见佝偻病的新药
新华社华盛顿４月１７日电 美国食品和药物管理局１７日批准了治疗一种罕见遗传性佝偻病的新药，这是该机构批准的第一种用于治疗成人和１岁及１岁以上儿童慢性进行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ连锁低磷酸盐血症”的药物。 “Ｘ连锁低磷酸盐血症”的主要症状是血液中磷水平低，从而影响儿童和青少年骨骼生长发育，使患
全球首个异体间充质干细胞新药治疗IPF临床启动
2022年10月10日获悉，上海莱馥医疗科技有限公司完成了“人脐带间充质干细胞注射液”研制阶段任务。“探索人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化（IPF）的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究”已经在上海市第六人民医院启动，并将同时在复旦大学附属中山医院，上海市胸科医院启动。这意味着国际上
FDA批准首个产后抑郁新药
3月19日，FDA批准了Sage Therapeutics公司用于治疗产后抑郁症的新药Zulress（brexanolone）。该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分。 去年11月2日，FDA精神药理学药物咨询委员会和药物安全与风险管理咨询委员会以17:1的投票结果支持brexa
大麻素新药治疗托雷氏综合征效果喜人
日前，专注于开发大麻素新药的生物医药公司Therapix Biosciences宣布了其在耶鲁大学（Yale University）开展的关于THX-110的2a期临床试验的结果。该研究显示，THR-110显著改善了托雷氏综合征（Tourette syndrome，TS）成人受试者的症状。 托