张锋等“大神”创办新公司，获8700万美元A轮融资
碱基编辑技术 近几年，CRISPR/Cas9基因编辑技术被全球科学家们广泛使用。然而，尽管很容易用它改变基因的功能，但修复点突变（指由单个碱基改变引发的突变）一直是个未解的难题。 A——腺嘌呤；T——胸腺嘧啶；C——胞嘧啶；G——鸟瞟呤；根据碱基互补配对原则，A与T配对、C与G配对。（图片来源：网络） Beam Therapeutics的核心技术建立在张锋和David Liu的科研突破之上，包括David Liu实验室开发的多个DNA碱基编辑平台（DNA base editor platforms）和张锋团队研发的RNA碱基编辑平台（RNA base editor platform）。 与传统的CRISPR技术不同，碱基编辑能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基，并不需要切断DNA或者RNA。去年，单碱基编辑技术被评为“Science 2017年度十大突破”，David R. Liu教授也因开发出该技术入选了“Nat......阅读全文
实验性碱基编辑技术“治愈”白血病女童
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/491107.shtm 科技日报北京12月13日电 （记者刘霞）一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德
上海生科院发现DNA碱基编辑的新方法
10月10日，国际学术期刊《自然-方法》（Nature Methods）在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic div
首次人体碱基编辑试验可有效降低坏胆固醇
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512271.shtm
实验性碱基编辑技术“治愈”白血病女童
一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年5月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关
能预测碱基编辑效果的新模型开发成功
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所（岭南现代农业科学与技术广东省实验室深圳分中心）动物表观基因组学创新团队研发出一种预测碱基编辑效果的新模型，该模型大幅提升了预测碱基编辑器在基因组内源靶位点编辑效果的准确性。相关研究成果发表在《细胞发现》（Cell Discovery）上。碱基编辑技术是一
单碱基基因编辑系统，基因治疗又一利器
TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（
科学家开发新型RNA单碱基编辑工具AMBER
中国科学院上海药物研究所研究员郝沛团队和中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员李轩团队合作，开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具AMBER，并在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑，为基于RNA编辑的遗传病治疗策略开拓了新技术路径，同时进一步丰富了RNA编辑工具库
作物基因组单碱基编辑方法研究取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库
近日，中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作，系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器（baseeditor）的效能差异，并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库（BEable-GPS, Bas
张峰团队边裁员边融资－碱基编辑行不通了？
近日，由明星科学家张峰、刘如谦联合创立的 Beam Therapeutics 宣布将裁掉100名也就是20%的员工，暂停部分研究，并在一些药物项目开发上寻找合作伙伴。 作为CGT领域的明星公司、引人瞩目的平台型公司，以及第一家上市的碱基编辑公司，Beam的股价一度高达130美元，成立三年管线多
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
Nature－Biotechnology：新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的，它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割
AI辅助创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研发的碱基编辑系统具有我国自主知识产权的精准基因编辑
广州生物院开发出新型双碱基编辑器
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有促进作用。相关研究成果以AGBE: a
多样化C－to－T植物碱基编辑器被开发
近日，电子科技大学张勇教授、马里兰大学YiPing Qi博士、扬州大学张韬教授课题组合作于《Plant Biotechnology Journal》发表了题名《Improved plant cytosine base editors with high editing activity, pur
碱基编辑研究获进展，为工业菌株改造提供新思路
链霉菌是许多重要天然产物的生产者，其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑，但需提供外源修复模板，且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来，单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中，相较于传统C
人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展
5月23日，Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
中国科学家运用碱基编辑技术修正胚胎基因突变
广州中山大学的研究人员运用碱基编辑技术（base editing）纠正了组成人类基因 30 亿个密码排列中的一个错误。 他们用这种方法对胚胎的基因进行改变处理，排除了可以导致 &beta； -地中海贫血疾病的错误。但该胚胎并没有被植入人体，它只供试验室使用。研究人员说这项技术将来可以用于治
暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗
新一代碱基编辑技术开发方面取得重大突破
碱基编辑（BE）作为一种前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。常用的DNA碱基编辑器主要是通过将可编程的DNA结合蛋白（如Cas9）与碱基脱氨酶融合实现的。然而，这些碱基编辑器主要针对C和A碱基的直接编辑，并且它们所包含的脱氨酶可能导致非Cas9依赖的DNA或RNA
单碱基编辑系统在植物中建立mRNA剪接操控新方法
mRNA前体的剪接是高等生物体内基因转录后加工的重要过程，传统mRNA的剪接遵循“GU-AG”法则，即主要剪接体包含三个保守的剪接位点，即位于内含子5’端的“GU”、3’端的“AG”和靠近3’端的分支点“A”。剪接体通过选择一种或多种剪接位点可将mRNA前体加工为一种或多种成熟的mRNA，即组成
我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器
在国家自然科学基金项目（项目编号：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等资助下，中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的编辑碱基编
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 20
高彩霞团队开发出不依赖CRISPR的全新碱基编辑工具
基因组编辑可以对生物体遗传信息进行精准、高效的修饰，已成为生命科学领域的一项颠覆性技术。通过融合nCas9（切口酶形式的Cas9）与脱氨酶，美国哈佛大学David Liu团队先后开发出胞嘧啶碱基编辑系统（Cytosine base editor，CBE）和腺嘌呤碱基编辑系统（Adenine ba
杨力课题组等开发出变形式碱基编辑新系统
5月10日，Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-ta
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱