8月FDA批准的7个新分子实体药物
2018年8月，美国FDA一共批准了7个新分子实体（指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分）药物，其中有多个属于罕见病新药。汉鼎好医友结合FDA官网信息，整理如下： NO.1 药品名称：Galafold 活性成分：Migalastat hydrochloride 获批时间：20180810 制药企业：Amicus Therapeutics 适应症：用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者的治疗。法布里病是一种罕见而且严重的遗传性疾病，医学上认为它是一种X连锁的显性遗传性溶酶体贮积症，因GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。 产品特点：该药是美国首款获批治疗成人法布里病的口服药物，能显着降低肾间质毛细血管GL-3水平，发挥治疗作用。 NO.2 药品名称：Annovera 活性成分：Segesterone acetate；Ethinyl estradiol ......阅读全文
药物结晶工艺新突破
在制药工艺中，80% 的药物活性组分是以晶型形式存在，而 40% 的工业医药结晶过程就采用了冷却结晶，这种种的结晶方法不但成为了制药工业中纯化与分离的重要手段，加上结晶过程决定了晶体的纯度和性质，并与药物的生物利用度、稳定性、释放性能、压缩性能、质量可控性、临床疗效与安全性等产生相互影响，可见药
新冠疫苗和药物
新冠疫苗和药物 中和抗体疗法在治疗和预防新冠肺炎方面取得突破 当地时间 1 月 26 号，礼来（Eli Lilly and Company）公司和再生元（Regeneron）公司分别宣布，各自的抗体组合疗法分别在防止新冠肺炎患者死亡和预防出现有症状感染方面达到 100% 的效力。 礼来公司
药物动力学模拟新算法，将减少新冠药物开发时间
英国《自然》杂志近日在线发表一篇重磅研究。在美国华盛顿大学蛋白质设计研究所所长、2021年生命科学突破奖获得者戴维·贝克的带领下，研究人员创造了一种生产蛋白质药物的强大新方法。利用计算机，他们设计了可以针对体内重要蛋白质（如胰岛素受体，以及病毒的表面蛋白）的小分子结合蛋白。这一进展或有助于开发应对诸
新合成分子抑制结核杆菌生长－有望成为治疗结核病候选药物
韩国研究人员发现，一种新的合成分子有望成为治疗结核病的候选药物，小鼠实验已经证实了其疗效：该合成分子可以抑制结核杆菌生长，同时，与现有的很多抗结核药物相比，细菌更难以对其产生耐药性。如果临床试验证明其对人类安全、有效，将有望挽救更多人的生命。 韩国巴斯德研究所微生物学家凯文·派特领导的一个
LTQ做小分子药物代谢的影片
一个影片，演示了LTQ在赛马会上，代谢物鉴定的性能：惊人的灵敏度、速度和谱图质量。 LTQ做小分子药物代谢的影片
Autophagy：IST1可作为阿尔茨海默病药物研发的新分子靶标
6月28日，国际知名杂志Autophagy（最新IF：11.059）在线刊发了我校同济医学院基础医学院病理生理学系刘恭平、王建枝教授团队研究成果：MAPT/Tau accumulation represses autophagy flux by disrupting IST1-regulated
西部之光团队发现HIV新靶点小分子药物候选物SJPL5
由于艾滋病疫苗尚未研发成功，抗HIV药物是目前防治艾滋病最有效手段。目前临床应用抗HIV药物的作用靶标是针对病毒的逆转录酶、蛋白酶、整合酶和病毒进入及融合抑制剂。由于耐药性的产生，不能清除体内病毒和治愈艾滋病，发现新结构、新靶点的抗HIV药物至关重要。天然产物因其结构多样、作用机制新颖等特点，一
结核病开源药物开发项目发现首个候选药物分子
该项目使用网络工具测绘了结核分枝杆菌的4000个基因。 目标是开发结核病新疗法的科学家把散落的结核分枝杆菌的遗传信息集合在一起的一种独特的努力已经发现了首个候选药物分子。 当印度科学与工业研究理事会（CSIR）的主任Samir Brahmachari于2007年提出开源药物开发（
新帕金森药物对心脏安全
在2014 EuroEcho-Imaging会议上公布的初步研究证实，用于治疗帕金森氏症的非麦角衍生多巴胺受体激动剂，对心脏是安全的。 研究负责人Erken Pamukcu博士说：帕金森病是神经系统疾病，世界人口中近1％（超过60岁的），年龄在80岁以上的人群中4％患有此疾病。 麦角衍生多巴
丽珠医药用于治疗晚期实体肿瘤药物获CFDA批准临床
PD-1抑制剂，包括PD-1抗体和PD-L1抗体，是一类免疫治疗的新药。主要的作用机制，是阻断PD-1和PD-L1之间的相互作用，因为这两个蛋白的相互作用，会帮助肿瘤逃脱免疫系统的追杀，典型的“助纣为虐”。PD-1/PD-L1抗体，通过阻断这种“罪恶的连接”，促进病人自身的免疫系统杀伤肿瘤。
美华裔学者发现新“分子马达”
4月15日，美国肯塔基大学药学院教授郭培宣(Peixuan Guo)研究组公布了他们在“分子马达”领域的新成果。 分子马达是DNA、RNA分子在细胞内进行物理运动的重要机制。更重要的是，生物学家认为，这一理论指出了纳米药物的发展潜力。迄今为止，科学家已经发现了分子马达运动的两种形式，即“线
新冠病毒中有哪些模式分子
ACE2和TMPRSS2。根据央视网资料显示，ACE2和TMPRSS2是参与新冠病毒侵入的两个模式分子，为阐明编码ACE2和TMPRSS2基因的表达模式，肺部生物网络的瓦拉顿·桑纳克和同事通过考察来自健康供体的各种人组织标本，分析呼吸道、视网膜、骨骼肌、前列腺、大脑和皮肤等不同部位的组织的数据，证实
美国FDA上半年批准13个新药
2012年1~6月美国FDA一共批准了12个新分子实体药物，1个新生物制剂，15个新制剂，1个新盐药物和3个新组合物(本文中将OmontysPreservativeFree和Omontys归为一个新分子实体药物)。而去年同期FDA批准了18个新分子实体。 其中，辉瑞有两个新分子实体获批，从
分子植物卓越中心揭示新的RdDM通路的分子机制
DNA甲基化是一种保守的表观遗传修饰，对基因表达和基因组稳定性具有重要意义。RNA介导的DNA甲基化（植物RdDM途径）是植物小RNA参与表观调控的重要方式，其需要两个植物特有的RNA聚合酶——Pol IV（大亚基NRPD1为催化核心）和Pol V（大亚基NRPE1为催化核心）以及大量的辅助蛋白
在单分子水平揭示药物分子硫黄素T的微观机制
该研究工作在单分子水平揭示药物分子硫黄素T以寡聚态与靶点胰淀素蛋白结合，并从能量角度阐明分子识别过程中硫黄素T分子选择性寡聚化的微观机制。 选择性寡聚化是自然界中广泛分布的进化规律之一。在亚分子水平，两条、三条或四条a-螺旋链受分子间相互作用的精细调控，平行或反平行排列形成的螺旋卷曲，构成了蛋
实体显微镜
实体显微镜 又称体视显微镜或解剖显微镜.操作步骤基本和双筒正置显微镜类似:取用解剖镜时,移动需用双手,保持稳重.若需连镜箱搬动,应将镜箱锁好,同时镜箱的钥匙必须拔除.镜管上若有防尘罩,应取下并换上目镜及眼罩.将样品置于玻片上或蜡盘中再放到载物盘上待观察.拧开锁紧螺丝,把镜体先上升到一定高度,然后锁
量子算力加速小分子药物研发
近期，蚌埠医科大学与本源量子计算科技(合肥)股份有限公司达成战略合作，双方将联合研发国内首个量子分子对接应用，依托我国第三代自主超导量子计算机，以量子算力加速小分子药物研发流程并提高药物设计效率。 小分子药物可以轻易穿透细胞膜到达任意位置，并与靶点蛋白产生相互作用从而发挥对应的治疗效果。蚌埠医科大
CART不行的“实体瘤”，巨噬细胞免疫疗法有了“新战绩”
癌症如此难治疗的一个原因是它避开了机体免疫系统的检测。近日，发表在Cell子刊Current Biology杂志上题为“SIRPA-Inhibited, Marrow-Derived Macrophages Engorge, Accumulate, and Differentiate in An
新合作！探索信迪利单抗联合ADC新药治疗晚期实体瘤
据信达生物官微12月28日消息，信达生物制药集团与轩竹生物科技股份有限公司，共同宣布达成一项临床研究和供药合作协议，将就信利迪单抗注射液（PD-1抑制剂，商品名：达伯舒）与轩竹生物的新型双特异抗体偶联药物KM-501（靶向HER2-HER2双表位抗原ADC）开展联合用药临床研究合作。
《自然》：上海药物所破解抗抑郁药物分子识别密码
2024年5月15日，Nature杂志在线发表了题为“Dimerization and antidepressant recognition at noradrenaline transporter”的研究论文，该研究成果由中国科学院上海药物研究所徐华强课题组、杨德华课题组和临港实验室蒋轶课题组合作
虚拟药物扫描识别出潜在新抗抑郁药物
科学家报道了两种LSD（麦角酸二乙基酰胺）类似物化学分子在小鼠中具有抗抑郁作用，但没有致幻的副作用。虽然还需进一步测试才能确定它们可否作为人类的候选药物，但这些药物的发现或可导向未来治疗精神障碍的药物开发。相关研究近日发表于《自然》。 如LSD和裸盖菇素等致幻剂已知可以针对特定的血清素（se
国产心脏药物支架取得新突破
日前，赛诺医疗科学技术有限公司采用国际ZL的电子接枝涂层技术，成功研制出新一代无安全隐患的生物降解载药层冠脉支架系统，可成功解决载药层冠脉支架普遍存在的载药涂层与支架表面开裂和药物释放后的残留问题，有效抑制冠心病介入治疗的后期血栓形成。 为了验证新型药物支架的促进内皮化作用，哈尔滨医科大学
艾滋病药物研究新突破
来自慕尼黑和那不勒斯的研究人员通过轻微改造一种具有抗HIV活性的合成肽生成了一种新化合物，将与趋化因子受体CXCR4的结合亲和力提高了两个数量级，大大提高了抗HIV的活性。这一研究进展为设计出新型更有效对抗艾滋病、炎性疾病和一些癌症类型的药物迈出了重要的一步。 不同的HIV-1病
新成像技术曝光组织分子结构
据美国物理学家组织网3月20日报道，最近，威斯康星大学和伊利诺斯大学共同研制出一种新型同步加速成像设备，利用比太阳光要强100万倍的激光，以前所未有的高速和高分辨率直接拍摄到材料组织的分子结构。该研究发表在《自然·方法学》网站上。 该设备名为“红外环境成像”（IRENI）仪
新有机分子可用于高效廉价电池
电池储能能力对风能、太阳能等清洁能源的使用至关重要。美国哈佛大学研究人员新发现一种有机分子，有望用于长效、高质量的液流电池，比目前使用的电池更安全廉价。 液流电池是一种电化学储能装置，在存储大规模清洁能源方面比传统锂电池更安全经济。目前常见的是正负极使用钒盐溶液的钒液流电池，但这种电池的成本及
新研究阐明真菌感染重要分子机制
真菌感染会对人类、动物和植物构成威胁，甚至带来严重后果。来自德国杜塞尔多夫海因里希-海涅大学（HHU）等机构的科学家，在一项最新研究中，阐明了真菌感染的一个重要分子机制。这一研究有望促进新型抗真菌药物的研发，相关论文刊发于最新一期《美国国家科学院院刊》。实验示意图。图片来源：《美国国家科学院院刊》真
科学家发现新的“分子闹钟”
脊椎动物大脑中的许多化学相互作用，可保持一张自然的睡眠时间表，科学家们最近发现了其中一个参与因子——一种称为神经介肽U（Nmu）的神经化学物质。他们在斑马鱼和人类中分析了这个蛋白质，发现该蛋白可刺激清醒，特别是在早上。这项研究于2016年2月17日发表于《Neuron》杂志。 本文资深作者、加
刺激头发生长新信号分子“现身”
美国加州大学欧文分校研究人员确定了毛乳头细胞促进毛发新生的精确机制，发现名为SCUBE3的信号分子能有效刺激头发生长，有望为人们常见的脱发形式——雄性激素脱发提供新疗法。该研究近日刊发于《发育细胞》杂志在线版。 毛乳头细胞是一组位于毛囊基底部的真皮源性细胞，对毛囊的生长发育、周期调控以及维持毛发
全球销售额－Top－20－的小分子药物及药物设计思路
根据美国Arizona大学的Jon Njardarson课题组整理的小分子药物销售额数据（https://njardarson.lab.arizona.edu/content/top-pharmaceuticals-poster），笔者总结了2021年全球销售额top 20的小分子药物的分子结构、靶
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞